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REGN3918 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) pour évaluer son innocuité, son efficacité et sa tolérance à long terme.

17 mai 2023 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de REGN3918 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'effet à long terme sur l'hémolyse intravasculaire de REGN3918 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Les objectifs secondaires de l'étude sont :

  • Évaluer l'effet à long terme de REGN3918 sur l'hémolyse intravasculaire
  • Pour évaluer les concentrations de REGN3918 total dans le sérum
  • Évaluer l'occurrence de l'immunogénicité de REGN3918

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Busan, Corée, République de, 49241
        • Regeneron Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Regeneron Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Regeneron Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 05030
        • Regeneron Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Regeneron Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 07985
        • Regeneron Study Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Regeneron Study Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1907
        • Regeneron Study Site
  • Malaisie
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaisie, 98000
        • Regeneron Study Site
      • Sibu, Sarawak, Malaisie, 96000
        • Regeneron Study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaisie, 20400
        • Regeneron Study Site
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS97TF
        • Regeneron Study Site
  • Taïwan
      • Taipei City, Taïwan, 10002
        • Regeneron Study Site
      • Taoyuan City, Taïwan, 333
        • Regeneron Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

• Patients atteints d'HPN qui ont terminé, sans interruption, le traitement de l'étude dans l'une des études parentes auxquelles ils ont participé (soit R3918-PNH-1852 [NCT03946748] ou R3918-PNH-1853)

Critères d'exclusion clés :

  • Déviation(s) significative(s) du protocole dans l'étude parente sur la base du jugement de l'investigateur et dans la mesure où celles-ci auraient (si elles se poursuivaient) un impact sur les objectifs de l'étude et/ou la sécurité du patient (par exemple, non-respect répété de la posologie par le patient )
  • Toute nouvelle affection ou aggravation d'une affection existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude.

REMARQUE : d'autres critères d'exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: REGN3918
Participants ayant terminé 1 des 2 études parentales (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] ou R3918-PNH-1853)
Médicament: REGN3918
Sous-cutanée (SC) chaque semaine (QW) pendant la période de traitement
Autres noms:
  • Pozélimab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 104
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Les EIAT ont été définis comme des EI qui se sont développés ou se sont aggravés pendant la période de traitement. L'EIG a été défini comme tout événement médical indésirable ayant entraîné l'un des résultats suivants : décès, danger de mort, hospitalisation initiale/prolongée du participant, invalidité/incapacité persistante/significative, anomalie congénitale/malformation congénitale/considéré comme un événement médicalement important. Les TEAE comprenaient à la fois les TEAE graves et les TEAE non graves.
Ligne de base jusqu'à la semaine 104
Pourcentage de participants ayant obtenu une lactate déshydrogénase (LDH) inférieure ou égale à (≤) 1,5* LSN de la ligne de base à la semaine 26
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Le pourcentage de participants ayant atteint une LDH ≤ 1,5* Limite supérieure de la normale (LSN) au cours de la semaine 26, définie comme une LDH ≤1,5*LSN depuis le départ jusqu'à la semaine 26, a été signalé. Un participant a été considéré comme ayant satisfait aux critères d'un contrôle adéquat de l'hémolyse intravasculaire si toutes ses lectures de LDH depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 26 inclusivement ou jusqu'à la date de fin de l'analyse, selon la première éventualité, avaient des valeurs ≤ 1,5*ULN.
Ligne de base jusqu'à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant eu une hémolyse percée au cours des semaines 26 et 78
Délai: Aux semaines 26 et 78
Un participant était considéré comme ayant une percée d'hémolyse s'il avait une mesure de LDH supérieure ou égale à (≥) 2 * LSN, concomitante à des signes ou symptômes associés à tout moment après la réalisation initiale du contrôle de la maladie (c'est-à-dire, LDH ≤ 1,5* LSN).
Aux semaines 26 et 78
Taux global de transfusion de globules rouges (GR) jusqu'à la semaine 26
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Le taux global de transfusion pour un participant a été calculé en fonction de la durée d'exposition au traitement du participant.
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Pourcentage de participants sans transfusion (avec globules rouges) jusqu'aux semaines 26 et 78
Délai: Aux semaines 26 et 78
L'absence de transfusion était définie comme n'ayant pas reçu de transfusion de globules rouges au cours des 26 et 78 premières semaines. Une transfusion n'a été comptabilisée que si elle était per-protocole, c'est-à-dire si elle suivait l'algorithme de transfusion prédéfini : Transfusion de globules rouges due à un taux d'hémoglobine inférieur à (<) 9 grammes par décilitre (g/dL) (avec anémie symptômes) ou un taux d'hémoglobine après la ligne de base < 7 g/dL (sans symptômes d'anémie).
Aux semaines 26 et 78
Pourcentage de participants ayant obtenu un contrôle adéquat de l'hémolyse intravasculaire jusqu'à la semaine 78
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 78
Un participant a été considéré comme ayant satisfait aux critères d'un contrôle adéquat de l'hémolyse intravasculaire si toutes ses lectures de LDH depuis le départ jusqu'à la semaine 78 inclusivement ou jusqu'à la date de fin de l'analyse, selon la première éventualité, avaient des valeurs <= 1,5* LSN. et ne doit pas avoir interrompu le traitement de l'étude prématurément.
Ligne de base jusqu'à la semaine 78
Pourcentage de participants ayant atteint la normalisation de l'hémolyse intravasculaire au cours des semaines 26 et 78
Délai: Ligne de base, semaines 26 et 78
Un participant était considéré comme ayant atteint la normalisation de l'hémolyse intravasculaire si toutes ses lectures de LDH depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 26 ou 78 inclusivement, ou jusqu'à la date de fin de l'analyse, selon la première éventualité, avaient des valeurs ≤ 1,0*ULN.
Ligne de base, semaines 26 et 78
Changements par rapport à la ligne de base des niveaux de LDH aux semaines 26, 78 et 104
Délai: Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Un changement par rapport au départ des niveaux de LDH aux semaines 26, 78 et 104 a été signalé. La ligne de base rapportée provient de l'étude R3918-PNH-1852.
Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Variation en pourcentage des niveaux de LDH par rapport au départ aux semaines 26, 78 et 104
Délai: Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Le changement en pourcentage par rapport au départ des niveaux de LDH aux semaines 26, 78 et 104 a été signalé. La ligne de base rapportée provient de l'étude R3918-PNH-1852.
Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'hémoglobine des globules rouges (RBC) aux semaines 26, 78 et 104
Délai: Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Un changement par rapport au départ des taux d'hémoglobine érythrocytaire aux semaines 26, 78 et 104 a été signalé.
Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'hémoglobine libre aux semaines 26, 78 et 104
Délai: Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Un changement par rapport au départ des taux d'hémoglobine libre aux semaines 26, 78 et 104 a été signalé.
Ligne de base, semaines 26, 78 et 104
Concentrations sériques de REGN3918 total
Délai: Pré-dose (jour 1), fin de la perfusion aux semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 et 104
Les concentrations sériques de REGN3918 total ont été signalées.
Pré-dose (jour 1), fin de la perfusion aux semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 et 104
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) apparus sous traitement contre REGN3918
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 104

Le nombre de participants avec une réponse ADA apparue sous traitement à REGN3918 a été signalé.

L'ensemble d'analyse ADA (AAS) comprend tous les participants traités qui ont reçu n'importe quelle quantité de médicament à l'étude (actif [SAF]) et qui ont eu au moins 1 résultat d'anticorps anti-pozelimab non manquant après la première dose du médicament à l'étude. L'AAS est basée sur le traitement réel reçu (tel que traité).
Ligne de base jusqu'à la semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

7 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

7 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2019

Première publication (Réel)

14 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Les données individuelles anonymisées des participants seront prises en compte pour le partage une fois que l'indication a été approuvée par un organisme de réglementation, s'il existe une autorité légale pour partager les données et qu'il n'y a pas de probabilité raisonnable de réidentification du participant.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients ou aux données agrégées de l'étude lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments [EMA], l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux [PMDA], etc.) pour le produit. et l'indication, a l'autorité légale de partager les données et a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques).

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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