Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

REGN3918 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren.

17 mei 2023 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van REGN3918 op lange termijn te evalueren bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op de lange termijn op intravasculaire hemolyse van REGN3918 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

De secundaire doelstellingen van de studie zijn:

  • Om het langetermijneffect van REGN3918 op intravasculaire hemolyse te evalueren
  • Om de concentraties van totaal REGN3918 in serum te beoordelen
  • Om het optreden van de immunogeniciteit van REGN3918 te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1907
        • Regeneron study Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Regeneron study Site
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 07985
        • Regeneron study Site
  • Maleisië
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Maleisië, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Maleisië, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Maleisië, 20400
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Regeneron study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS97TF
        • Regeneron study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

• Patiënten met PNH die de onderzoeksbehandeling in een van de ouderstudies waaraan zij deelnamen zonder stopzetting hebben voltooid (ofwel R3918-PNH-1852 [NCT03946748] of R3918-PNH-1853)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Significante protocolafwijking(en) in het hoofdonderzoek op basis van het oordeel van de onderzoeker en voor zover deze (indien voortgezet) invloed zouden hebben op de onderzoeksdoelstellingen en/of veiligheid van de patiënt (bijvoorbeeld herhaalde niet-naleving van de dosering door de patiënt )
  • Elke nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt zou maken voor deelname aan het onderzoek of die de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek zou kunnen belemmeren

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: REGN3918
Deelnemers die 1 van de 2 ouderstudies hebben voltooid (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] of R3918-PNH-1853)
Geneesmiddel: REGN3918
Subcutaan (SC) elke week (QW) gedurende de behandelingsperiode
Andere namen:
  • Pozelimab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met deze behandeling hoeft te hebben. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden of verergerden tijdens de behandelingsperiode. SAE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis die resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigend, vereiste initiële/langdurige ziekenhuisopname van de deelnemer, aanhoudende/significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking/beschouwd als medisch belangrijke gebeurtenis. TEAE's omvatten zowel ernstige TEAE's als niet-ernstige TEAE's.
Basislijn tot week 104
Percentage deelnemers dat lactaatdehydrogenase (LDH) bereikte van minder dan of gelijk aan (≤) 1,5* ULN vanaf baseline tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Het percentage deelnemers dat LDH ≤1,5* Bovengrens van normaal (ULN) bereikte in week 26, gedefinieerd als LDH ≤1,5*ULN vanaf baseline tot week 26, werd gerapporteerd. Van een deelnemer werd aangenomen dat hij voldeed aan de criteria voor adequate controle van intravasculaire hemolyse als al zijn LDH-metingen vanaf de basislijn tot en met week 26 of tot en met de einddatum van de analyse, afhankelijk van wat eerder is, waarden ≤ 1,5*ULN hadden.
Basislijn tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met doorbraakhemolyse in week 26 en week 78
Tijdsspanne: In week 26 en 78
Van een deelnemer werd aangenomen dat hij/zij doorbraakhemolyse had als hij/zij een LDH-meting had die groter was dan of gelijk was aan (≥) 2*ULN, samen met bijbehorende tekenen of symptomen op enig moment volgend op een initiële verwezenlijking van ziektecontrole (d.w.z. LDH ≤ 1,5* ULN).
In week 26 en 78
Totale snelheid van transfusie met rode bloedcellen (RBC's) tot en met week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
De totale transfusiesnelheid voor een deelnemer werd berekend op basis van de duur van de behandelingsblootstelling van de deelnemer.
Basislijn tot week 26
Percentage deelnemers dat transfusievrij is (met RBC's) tot en met week 26 en 78
Tijdsspanne: In week 26 en 78
Transfusievrij werd gedefinieerd als het niet ontvangen van een RBC-transfusie gedurende de eerste 26 en 78 weken. Een transfusie werd alleen geteld als deze volgens het protocol was, dat wil zeggen als deze het vooraf gedefinieerde transfusie-algoritme volgt: RBC-transfusie vanwege een post-baseline hemoglobinegehalte van minder dan (<) 9 gram per deciliter (g/dL) (met bloedarmoede symptomen) of een post-baseline hemoglobinegehalte < 7 g/dL (zonder bloedarmoedesymptomen).
In week 26 en 78
Percentage deelnemers dat tot en met week 78 een adequate controle van intravasculaire hemolyse heeft bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 78
Een deelnemer werd geacht te hebben voldaan aan de criteria voor adequate controle van intravasculaire hemolyse als al zijn/haar LDH-metingen vanaf de basislijn tot en met week 78 of tot en met de einddatum van de analyse, afhankelijk van wat eerder is, waarden <=1,5* hadden. ULN. en mogen de studiebehandeling niet voortijdig hebben gestaakt.
Basislijn tot week 78
Percentage deelnemers dat normalisatie van intravasculaire hemolyse bereikte tot en met week 26 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26 en 78
Van een deelnemer werd aangenomen dat de intravasculaire hemolyse was genormaliseerd als al zijn LDH-metingen vanaf de basislijn tot en met week 26 of 78, of tot en met de einddatum van de analyse, afhankelijk van welke eerder is, waarden ≤ 1,0*ULN hadden.
Basislijn, week 26 en 78
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH-niveaus in week 26, 78 en 104
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 78 en 104
Verandering ten opzichte van baseline in LDH-waarden in week 26, 78 en 104 werd gemeld. De gerapporteerde uitgangswaarde is afkomstig uit de R3918-PNH-1852-studie.
Basislijn, week 26, 78 en 104
Percentage verandering ten opzichte van baseline in LDH-niveaus in week 26, 78 en 104
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 78 en 104
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in LDH-waarden in week 26, 78 en 104 werd gemeld. De gerapporteerde uitgangswaarde is afkomstig uit de R3918-PNH-1852-studie.
Basislijn, week 26, 78 en 104
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobinewaarden van rode bloedcellen (RBC) in week 26, 78 en 104
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 78 en 104
Verandering ten opzichte van baseline in RBC-hemoglobinewaarden in week 26, 78 en 104 werd gemeld.
Basislijn, week 26, 78 en 104
Verandering ten opzichte van baseline in vrije hemoglobinewaarden in week 26, 78 en 104
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 78 en 104
Verandering ten opzichte van baseline in vrije hemoglobinewaarden in week 26, 78 en 104 werd gemeld.
Basislijn, week 26, 78 en 104
Serumconcentraties van totaal REGN3918
Tijdsspanne: Pre-dosis (dag 1), einde van de infusie in week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 en 104
Serumconcentraties van totaal REGN3918 werden gerapporteerd.
Pre-dosis (dag 1), einde van de infusie in week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 en 104
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende anti-drugsantilichamen (ADA) tegen REGN3918
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104

Het aantal deelnemers met een tijdens de behandeling optredende ADA-respons op REGN3918 werd gerapporteerd.

De ADA-analyseset (AAS) omvat alle behandelde deelnemers die een willekeurige hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel (actieve [SAF]) hebben gekregen en ten minste 1 niet-ontbrekend antipozelimab-antilichaamresultaat hadden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De AAS is gebaseerd op de werkelijk ontvangen behandeling (zoals behandeld).
Basislijn tot week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens komen in aanmerking om te worden gedeeld zodra de indicatie is goedgekeurd door een regelgevende instantie, als er een wettelijke bevoegdheid is om de gegevens te delen en er geen redelijke kans is op heridentificatie van de deelnemer.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau of geaggregeerde onderzoeksgegevens wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA], enz.) voor het product en indicatie, heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft de onderzoeksresultaten openbaar gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren