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REGN3918 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) para evaluar su seguridad, eficacia y tolerabilidad a largo plazo.

17 de mayo de 2023 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de REGN3918 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y el efecto sobre la hemólisis intravascular de REGN3918 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH).

Los objetivos secundarios del estudio son:

  • Evaluar el efecto a largo plazo de REGN3918 sobre la hemólisis intravascular
  • Para evaluar las concentraciones de REGN3918 total en suero
  • Para evaluar la ocurrencia de la inmunogenicidad de REGN3918

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, república de, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, república de, 07985
        • Regeneron study Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Regeneron study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1907
        • Regeneron study Site
  • Malasia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malasia, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malasia, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malasia, 20400
        • Regeneron study Site
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Taiwán
      • Taipei City, Taiwán, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwán, 333
        • Regeneron study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

• Pacientes con PNH que completaron, sin interrupción, el tratamiento del estudio en uno de los estudios principales en los que participaron (ya sea R3918-PNH-1852 [NCT03946748] o R3918-PNH-1853)

Criterios clave de exclusión:

  • Desviaciones significativas del protocolo en el estudio principal según el juicio del investigador y en la medida en que (si continúan) afectarían los objetivos del estudio y/o la seguridad del paciente (por ejemplo, incumplimiento repetitivo de la dosificación por parte del paciente). )
  • Cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación o finalización del estudio por parte del paciente.

NOTA: Se aplican otros criterios de exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: REGN3918
Participantes que hayan completado 1 de los 2 estudios de padres (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] o R3918-PNH-1853)
Droga: REGN3918
Subcutánea (SC) cada semana (QW) durante el período de tratamiento
Otros nombres:
  • Pozelimab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 104
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Los TEAE se definieron como AA que se desarrollaron o empeoraron durante el período de tratamiento. SAE se definió como cualquier evento médico adverso que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, peligro para la vida, hospitalización inicial/prolongada requerida del participante, discapacidad/incapacidad persistente/significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento/considerado como un evento médicamente importante. Los TEAE incluyeron tanto los TEAE graves como los no graves.
Línea de base hasta la semana 104
Porcentaje de participantes que alcanzaron lactato deshidrogenasa (LDH) inferior o igual a (≤) 1,5* LSN desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Se informó el porcentaje de participantes que lograron LDH ≤1,5* Límite superior de lo normal (LSN) durante la Semana 26, definido como LDH ≤1,5*LSN desde el inicio hasta la Semana 26. Se consideró que un participante cumplió con los criterios para un control adecuado de la hemólisis intravascular si todas sus lecturas de LDH desde el inicio hasta la semana 26 inclusive o hasta la fecha de finalización del análisis, lo que ocurra primero, tenían valores ≤ 1,5*LSN.
Línea de base hasta la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que tuvieron hemólisis progresiva hasta la semana 26 y 78
Periodo de tiempo: En la semana 26 y 78
Se consideró que un participante tenía hemólisis intercurrente si tenía alguna medición de LDH mayor o igual a (≥) 2*LSN, concomitante con signos o síntomas asociados en cualquier momento posterior al logro inicial del control de la enfermedad (es decir, LDH ≤ 1,5* LSN).
En la semana 26 y 78
Tasa general de transfusión con glóbulos rojos (RBC) hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
La tasa general de transfusión para un participante se calculó en función de la duración de la exposición al tratamiento del participante.
Línea de base hasta la semana 26
Porcentaje de participantes que están libres de transfusiones (con glóbulos rojos) hasta la semana 26 y 78
Periodo de tiempo: En la semana 26 y 78
Transfusión libre se definió como no haber recibido una transfusión de glóbulos rojos durante las primeras 26 y 78 semanas. Una transfusión se contabilizó solo si era por protocolo, es decir, si sigue el algoritmo de transfusión predefinido: Transfusión de glóbulos rojos debido a un nivel de hemoglobina posbasal inferior a (<) 9 gramos por decilitro (g/dL) (con anemia síntomas) o un nivel de hemoglobina posbasal < 7 g/dl (sin síntomas de anemia).
En la semana 26 y 78
Porcentaje de participantes que lograron un control adecuado de la hemólisis intravascular hasta la semana 78
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 78
Se consideró que un participante cumplió con los criterios para un control adecuado de la hemólisis intravascular si todas sus lecturas de LDH desde el inicio hasta la semana 78 inclusive o hasta la fecha de finalización del análisis, lo que ocurra primero, tenían valores <=1.5* ULN. y no debe haber interrumpido el tratamiento del estudio antes de tiempo.
Línea de base hasta la semana 78
Porcentaje de participantes que lograron la normalización de la hemólisis intravascular hasta la semana 26 y la semana 78
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y 78
Se consideró que un participante alcanzó la normalización de la hemólisis intravascular si todas sus lecturas de LDH desde el inicio hasta la semana 26 o 78 inclusive, o hasta la fecha de finalización del análisis, lo que ocurra primero, tenían valores ≤ 1,0*LSN.
Línea de base, semana 26 y 78
Cambios desde el inicio en los niveles de LDH en las semanas 26, 78 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, 78 y 104
Se informó el cambio desde el inicio en los niveles de LDH en las semanas 26, 78 y 104. La línea base informada es del estudio R3918-PNH-1852.
Línea de base, semana 26, 78 y 104
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de LDH en las semanas 26, 78 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, 78 y 104
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en los niveles de LDH en las semanas 26, 78 y 104. La línea base informada es del estudio R3918-PNH-1852.
Línea de base, semana 26, 78 y 104
Cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina de los glóbulos rojos (RBC) en las semanas 26, 78 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, 78 y 104
Se informó el cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina de RBC en las semanas 26, 78 y 104.
Línea de base, semana 26, 78 y 104
Cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina libre en las semanas 26, 78 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, 78 y 104
Se informó el cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina libre en las semanas 26, 78 y 104.
Línea de base, semana 26, 78 y 104
Concentraciones séricas de REGN3918 total
Periodo de tiempo: Predosis (día 1), final de la infusión en las semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 y 104
Se informaron concentraciones séricas de REGN3918 total.
Predosis (día 1), final de la infusión en las semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 y 104
Número de participantes con anticuerpos antidrogas emergentes del tratamiento (ADA) para REGN3918
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 104

Se informó el número de participantes con respuesta ADA emergente del tratamiento a REGN3918.

El conjunto de análisis de ADA (AAS) incluye a todos los participantes tratados que recibieron cualquier cantidad del fármaco del estudio (activo [SAF]) y tuvieron al menos 1 resultado de anticuerpos contra pozelimab sin faltar después de la primera dosis del fármaco del estudio. El AAS se basa en el tratamiento real recibido (tal como fue tratado).
Línea de base hasta la semana 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

7 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

7 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

14 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir

Marco de tiempo para compartir IPD

Se considerará compartir los datos anónimos individuales de los participantes una vez que la indicación haya sido aprobada por un organismo regulador, si existe autoridad legal para compartir los datos y no existe una probabilidad razonable de reidentificación del participante.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de nivel de paciente anónimos o datos de estudios agregados cuando Regeneron haya recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos [EMA], Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos [PMDA], etc.) para el producto. e indicación, tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos).

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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