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REGN3918 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) per valutarne la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità a lungo termine.

17 maggio 2023 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di REGN3918 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'effetto sull'emolisi intravascolare di REGN3918 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Valutare l'effetto a lungo termine di REGN3918 sull'emolisi intravascolare
  • Per valutare le concentrazioni di REGN3918 totale nel siero
  • Per valutare l'occorrenza dell'immunogenicità di REGN3918

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 07985
        • Regeneron study Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Regeneron study Site
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Regeneron study Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Regeneron study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1907
        • Regeneron study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

• Pazienti affetti da EPN che hanno completato, senza interruzione, il trattamento in studio in uno degli studi principali a cui hanno partecipato (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] o R3918-PNH-1853)

Criteri chiave di esclusione:

  • Deviazioni significative del protocollo nello studio principale in base al giudizio dello sperimentatore e nella misura in cui queste avrebbero (se continuate) un impatto sugli obiettivi dello studio e/o sulla sicurezza del paziente (ad esempio, ripetuta non conformità con il dosaggio da parte del paziente )
  • Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente

NOTA: si applicano altri criteri di esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: REGN3918
Partecipanti che hanno completato 1 dei 2 studi sui genitori (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] o R3918-PNH-1853)
Droga: REGN3918
Sottocutaneo (SC) ogni settimana (QW) durante il periodo di trattamento
Altri nomi:
  • Pozelimab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 104
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati durante il periodo di trattamento attivo. SAE è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che ha portato a uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, ricovero richiesto iniziale/prolungato nel partecipante, disabilità/incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita/considerato come evento clinicamente importante. I TEAE includevano sia TEAE gravi che TEAE non gravi.
Basale fino alla settimana 104
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la lattato deidrogenasi (LDH) inferiore o uguale a (≤) 1,5* ULN dal basale alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto LDH ≤1,5* Limite superiore della norma (ULN) nella settimana 26, definito come LDH ≤1,5*ULN dal basale fino alla settimana 26. Si considerava che un partecipante soddisfacesse i criteri per un controllo adeguato dell'emolisi intravascolare se tutte le letture di LDH dal basale fino alla settimana 26 inclusa o fino alla data di fine dell'analisi, a seconda di quale sia la prima, avevano valori ≤ 1,5*ULN.
Basale fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno avuto emolisi rivoluzionaria durante la settimana 26 e 78
Lasso di tempo: Alla settimana 26 e 78
Un partecipante è stato considerato affetto da emolisi da rottura se aveva una misurazione di LDH maggiore o uguale a (≥) 2*ULN, in concomitanza con segni o sintomi associati in qualsiasi momento successivo al raggiungimento iniziale del controllo della malattia (cioè, LDH ≤ 1,5*ULN).
Alla settimana 26 e 78
Tasso complessivo di trasfusioni con globuli rossi (RBC) fino alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Il tasso complessivo di trasfusione per un partecipante è stato calcolato in base alla durata dell'esposizione al trattamento del partecipante.
Basale fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti senza trasfusioni (con globuli rossi) fino alla settimana 26 e 78
Lasso di tempo: Alla settimana 26 e 78
L'assenza di trasfusioni è stata definita come non aver ricevuto una trasfusione di globuli rossi durante le prime 26 e 78 settimane. Una trasfusione è stata conteggiata solo se era per protocollo, cioè se segue l'algoritmo trasfusionale predefinito: trasfusione di globuli rossi dovuta a un livello di emoglobina post-basale inferiore a (<) 9 grammi per decilitro (g/dL) (con anemia sintomi) o un livello di emoglobina post-basale < 7 g/dL (senza sintomi di anemia).
Alla settimana 26 e 78
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un controllo adeguato dell'emolisi intravascolare fino alla settimana 78
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 78
Si considerava che un partecipante soddisfacesse i criteri per un controllo adeguato dell'emolisi intravascolare se tutte le sue letture di LDH dal basale fino alla settimana 78 inclusa o fino alla data di fine dell'analisi, a seconda di quale sia la prima, avevano valori <=1,5* ULN. e non deve aver interrotto anticipatamente il trattamento in studio.
Basale fino alla settimana 78
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la normalizzazione dell'emolisi intravascolare durante la settimana 26 e la settimana 78
Lasso di tempo: Basale, Settimana 26 e 78
Si considerava che un partecipante avesse raggiunto la normalizzazione dell'emolisi intravascolare se tutte le letture di LDH dal basale fino alla settimana 26 o 78 inclusa, o fino alla data di fine dell'analisi, se precedente, avevano valori ≤ 1,0*ULN.
Basale, Settimana 26 e 78
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di LDH alla settimana 26, 78 e 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, 78 e 104
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di LDH alla settimana 26, 78 e 104. Il basale riportato proviene dallo studio R3918-PNH-1852.
Basale, settimana 26, 78 e 104
Variazione percentuale rispetto al basale nei livelli di LDH alla settimana 26, 78 e 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, 78 e 104
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di LDH alla settimana 26, 78 e 104. Il basale riportato proviene dallo studio R3918-PNH-1852.
Basale, settimana 26, 78 e 104
Variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina nei globuli rossi (RBC) alla settimana 26, 78 e 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, 78 e 104
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina RBC alla settimana 26, 78 e 104.
Basale, settimana 26, 78 e 104
Variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina libera alla settimana 26, 78 e 104
Lasso di tempo: Basale, Settimana 26, 78 e 104
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina libera alla settimana 26, 78 e 104.
Basale, Settimana 26, 78 e 104
Concentrazioni sieriche di REGN3918 totale
Lasso di tempo: Pre-dose (giorno 1), fine dell'infusione alla settimana 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 e 104
Sono state riportate le concentrazioni sieriche del REGN3918 totale.
Pre-dose (giorno 1), fine dell'infusione alla settimana 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 e 104
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento contro REGN3918
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 104

È stato riportato il numero di partecipanti con risposta ADA emergente dal trattamento a REGN3918.

Il set di analisi ADA (AAS) include tutti i partecipanti trattati che hanno ricevuto qualsiasi quantità di farmaco in studio (attivo [SAF]) e avevano almeno 1 risultato di anticorpi anti pozelimab non mancante dopo la prima dose del farmaco in studio. L'AAS si basa sul trattamento effettivo ricevuto (come trattato).
Basale fino alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

7 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

7 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

14 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi saranno presi in considerazione per la condivisione una volta che l'indicazione è stata approvata da un organismo di regolamentazione, se esiste l'autorità legale per condividere i dati e non vi è una ragionevole probabilità di reidentificazione del partecipante.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di paziente o a dati di studio aggregati quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali [EMA], Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici [PMDA], ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha l'autorità legale per condividere i dati e ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro degli studi clinici).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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