Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

REGN3918 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) for å evaluere dens langsiktige sikkerhet, effekt og tolerabilitet.

17. mai 2023 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av REGN3918 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Hovedmålet med studien er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt på intravaskulær hemolyse av REGN3918 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

De sekundære målene for studien er:

  • For å evaluere den langsiktige effekten av REGN3918 på intravaskulær hemolyse
  • For å vurdere konsentrasjonene av total REGN3918 i serum
  • For å evaluere forekomsten av immunogenisiteten til REGN3918

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Regeneron study Site
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 07985
        • Regeneron study Site
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Regeneron study Site
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Regeneron study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1907
        • Regeneron study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

• Pasienter med PNH som har fullført, uten seponering, studiebehandling i en av foreldrestudiene de deltok i (enten R3918-PNH-1852 [NCT03946748] eller R3918-PNH-1853)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Betydelig(e) protokollavvik i foreldrestudien basert på etterforskerens vurdering og i den grad disse (hvis de fortsetter) vil påvirke studiemålene og/eller sikkerheten til pasienten (for eksempel gjentatt manglende overholdelse av dosering av pasienten) )
  • Enhver ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand som, etter utforskerens mening, ville gjøre pasienten uegnet for registrering eller kunne forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien

MERK: Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: REGN3918
Deltakere som har fullført 1 av de 2 foreldrestudiene (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] eller R3918-PNH-1853)
Legemiddel: REGN3918
Subkutan (SC) hver uke (QW) i løpet av behandlingsperioden
Andre navn:
  • Pozelimab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Baseline frem til uke 104
En bivirkning (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE ble definert som AE som utviklet seg eller forverret seg i løpet av behandlingsperioden. SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterte i noen av følgende utfall: død, livstruende, nødvendig initial/langvarig sykehusinnleggelse hos deltakeren, vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt/ansett som medisinsk viktig hendelse. TEAE-er inkluderte både alvorlige TEAE-er og ikke-alvorlige TEAE-er.
Baseline frem til uke 104
Prosentandel av deltakere som oppnådde laktatdehydrogenase (LDH) mindre enn eller lik (≤) 1,5* ULN fra baseline til uke 26
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde LDH ≤1,5* Øvre normalgrense (ULN) i løpet av uke 26, definert som LDH ≤1,5*ULN fra baseline opp til uke 26, ble rapportert. En deltaker ble ansett for å ha oppfylt kriteriene for adekvat kontroll av intravaskulær hemolyse hvis alle LDH-avlesningene deres fra baseline til og med uke 26 eller gjennom analysens sluttdato, avhengig av hva som er tidligere, hadde verdier ≤ 1,5*ULN.
Baseline frem til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som hadde gjennombruddshemolyse gjennom uke 26 og 78
Tidsramme: I uke 26 og 78
En deltaker ble ansett for å ha gjennombruddshemolyse hvis han/hun hadde noen LDH-måling større enn eller lik (≥) 2*ULN, samtidig med tilhørende tegn eller symptomer på et hvilket som helst tidspunkt etter en første oppnåelse av sykdomskontroll (dvs. LDH ≤ 1,5* ULN).
I uke 26 og 78
Samlet rate av transfusjon med røde blodlegemer (RBC) gjennom uke 26
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Den totale transfusjonshastigheten for en deltaker ble beregnet basert på varigheten av behandlingseksponeringen til deltakeren.
Baseline frem til uke 26
Prosentandel av deltakere som er transfusjonsfrie (med RBC) gjennom uke 26 og 78
Tidsramme: I uke 26 og 78
Transfusjonsfri ble definert som å ikke ha mottatt RBC-transfusjon i løpet av de første 26 og 78 ukene. En transfusjon ble kun talt hvis den var per protokoll, det vil si hvis den følger den forhåndsdefinerte transfusjonsalgoritmen: RBC-transfusjon på grunn av et post-baseline hemoglobinnivå mindre enn (<) 9 gram per desiliter (g/dL) (med anemi) symptomer) eller et hemoglobinnivå etter baseline < 7 g/dL (uten anemisymptomer).
I uke 26 og 78
Prosentandel av deltakere som oppnådde tilstrekkelig kontroll av intravaskulær hemolyse gjennom uke 78
Tidsramme: Baseline frem til uke 78
En deltaker ble ansett for å ha oppfylt kriteriene for adekvat kontroll av intravaskulær hemolyse hvis alle hans/hennes LDH-avlesninger fra baseline til og med uke 78 eller gjennom analysens sluttdato, avhengig av hva som er tidligere, hadde verdier <=1,5* ULN. og må ikke ha avsluttet studiebehandlingen tidlig.
Baseline frem til uke 78
Prosentandel av deltakere som oppnådde normalisering av intravaskulær hemolyse gjennom uke 26 og uke 78
Tidsramme: Baseline, uke 26 og 78
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd normalisering av intravaskulær hemolyse hvis alle LDH-avlesningene deres fra baseline til og med uke 26 eller 78, eller gjennom analysens sluttdato, avhengig av hva som er tidligere, hadde verdier ≤ 1,0*ULN.
Baseline, uke 26 og 78
Endringer fra baseline i LDH-nivåer ved uke 26, 78 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, 78 og 104
Endring fra baseline i LDH-nivåer ved uke 26, 78 og 104 ble rapportert. Rapportert baseline er fra R3918-PNH-1852-studien.
Grunnlinje, uke 26, 78 og 104
Prosentvis endring fra baseline i LDH-nivåer ved uke 26, 78 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, 78 og 104
Prosentvis endring fra baseline i LDH-nivåer ved uke 26, 78 og 104 ble rapportert. Rapportert baseline er fra R3918-PNH-1852-studien.
Grunnlinje, uke 26, 78 og 104
Endring fra baseline i røde blodlegemer (RBC) hemoglobinnivåer ved uke 26, 78 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, 78 og 104
Endring fra baseline i RBC-hemoglobinnivåer ved uke 26, 78 og 104 ble rapportert.
Grunnlinje, uke 26, 78 og 104
Endring fra baseline i fritt hemoglobinnivå ved uke 26, 78 og 104
Tidsramme: Baseline, uke 26, 78 og 104
Endring fra baseline i nivåer av fritt hemoglobin ved uke 26, 78 og 104 ble rapportert.
Baseline, uke 26, 78 og 104
Serumkonsentrasjoner av total REGN3918
Tidsramme: Fordose (dag 1), slutt på infusjon ved uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 og 104
Serumkonsentrasjoner av total REGN3918 ble rapportert.
Fordose (dag 1), slutt på infusjon ved uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 og 104
Antall deltakere med behandlingsfremkomne antistoff-antistoffer (ADA) mot REGN3918
Tidsramme: Baseline frem til uke 104

Antall deltakere med behandlingsutløst ADA-respons på REGN3918 ble rapportert.

ADA-analysesettet (AAS) inkluderer alle behandlede deltakere som mottok en hvilken som helst mengde studiemedikament (aktiv [SAF]) og hadde minst 1 ikke-manglende anti-pozelimab-antistoffresultat etter den første dosen av studiemedikamentet. AAS er basert på den faktiske behandlingen mottatt (som behandlet).
Baseline frem til uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

7. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

7. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

14. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserte deltakerdata vil bli vurdert for deling når indikasjonen er godkjent av et reguleringsorgan, dersom det er lovhjemmel til å dele dataene og det ikke er en rimelig sannsynlighet for deltaker re-identifikasjon.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå eller aggregerte studiedata når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA] osv.) for produktet og indikasjon, har juridisk myndighet til å dele dataene, og har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk).

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere