このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

標準治療を受け、阻害剤の投与を受けていない血友病Aの参加者を対象に、身体活動、出血発生率、健康関連の生活の質を評価する観察研究 (POWER)

2024年1月31日 更新者：Hoffmann-La Roche

標準治療を受けている阻害剤のない血友病A患者を対象に、身体活動、出血発生率、健康関連の生活の質を評価するための多施設非介入研究

この多施設共同の非介入前向き研究では、第 VIII 因子 (FVIII) 阻害剤を使用していない中等度または重度の血友病 A の参加者を対象に、活動状態、出血、健康関連の生活の質 (HRQoL)、健康状態、および安全性に関する情報を収集します。通常の臨床慣行に従って治療を受けています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

103

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
    • Calabria
      • Catanzaro、Calabria、イタリア、88100
        • Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
    • Campania
      • Napoli、Campania、イタリア、80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Cesena、Emilia-Romagna、イタリア、47521
        • PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
    • Lazio
      • Roma、Lazio、イタリア、00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
      • Roma、Lazio、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
      • Roma、Lazio、イタリア、00168
        • Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、イタリア、20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
      • Pavia、Lombardia、イタリア、27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
    • Piemonte
      • Alessandria、Piemonte、イタリア、15100
        • A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
      • Torino、Piemonte、イタリア、10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
      • Torino、Piemonte、イタリア、10126
        • Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
    • Puglia
      • Bari、Puglia、イタリア、70124
        • AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
    • Sicilia
      • Palermo、Sicilia、イタリア、90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
      • Via S. Sofia 78、Sicilia、イタリア、95123
        • Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、イタリア、50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova、Veneto、イタリア、35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
      • Vicenza、Veneto、イタリア、36100
        • Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～50年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

全体で約150人の参加者（重度血友病A患者125人、第VIII因子（FVIII）阻害剤を持たない中等度血友病A患者25人）がイタリア全土の施設で登録される予定である。

説明

包含基準:

  • 電子患者報告結果 (ePRO) アプリケーションおよび患者に提供されるフィットネス トラッカーと互換性のあるデバイスを所有している必要があります。
  • 学習アプリケーションの使用とデータ転送のみを目的として、自分のデバイスで月間合計で少なくとも 2 ギガバイト (GB) のデータ トラフィックが利用可能である必要があります。 データ トラフィック プランが使い果たされた場合、患者は研究目的で収集されたデータを転送するために、少なくとも毎日 1 回 Wi-Fi ネットワークに接続できる必要があります。
  • 自分のデバイスで ePRO アプリケーションとフィットネス トラッカー アプリケーションを実行することに同意する必要があります
  • フィットネス トラッカーとの同期を可能にするために、自分のデバイスの Bluetooth 接続を毎日オンにする必要があります。
  • ePRO 申請に関する質問への回答を含むプロトコルのあらゆる側面に準拠する能力と意欲 (未成年者の場合、必要とみなされる場合、法的に権限を与えられた代理人が ePRO の質問に回答できます)
  • 指示に従って活動追跡デバイスを装着する能力と意欲があること
  • 重度（FVIII <1%）または中等度（FVIII ≧1%および≦2%）の先天性血友病Aの診断
  • FVIII に対する陽性阻害剤の使用歴はない。 患者に阻害剤開発の既往歴がある場合、患者は 3 年間にわたり阻害剤の根絶に成功している必要があります。
  • 登録前にFVIIIに少なくとも150日間曝露されている

除外基準:

  • 先天性血友病A以外の出血疾患
  • 患者が現在阻害剤の力価が低い、または過去3年間に阻害剤を使用していた場合、継続的な（または研究中に計画された）免疫寛容誘導またはFVIII予防
  • 自己免疫疾患または結合組織疾患の既往または併発
  • フィットネスデバイスのコンポーネント（陽極酸化アルミニウムなど）のいずれかに対するアレルギーまたは不耐性の病歴、またはその疑いがある
  • モノクローナル抗体に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
  • 肥満 (Body Mass Index [BMI] ≧ 30 キログラム/体表面積平方メートル [kg/m^2}])
  • 臨床的に重要な心血管障害、代謝障害、内分泌障害、または患者の可動性を制限する可能性がある、または治験責任医師の判断による何らかのリスクを示す可能性がある、または研究の評価パラメータを妨げる可能性があるその他の付随疾患または状態
  • ロシュのスポンサーによる研究を含むその他の介入臨床試験への参加、または標準的な臨床診療以外の薬物投与を含む可能性のあるその他のサポート プログラム（例：思いやりのある使用、認可された適応症に同意しない使用、患者サポート プログラムなど）への参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
FVIII 阻害剤を使用しない血友病 A
薬：血友病Aの標準治療
事前に決定された研究対象の医薬品はありません。 あらゆる治療（観察期間中に開始された治療を含む）は、現在の研究への参加とは無関係に、臨床医の独立した治療上の決定に従って、標準的な臨床実践に従って投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究期間中に参加者が行った身体活動の毎日の活動時間の平均時間（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
身体活動データは、研究参加中にフィットネス トラッカーを継続的に装着することにより、各有効日に測定された 1 日の活動時間として収集されました。 有効日 = フィットネス トラッカーを少なくとも 10 時間着用した日。 毎日のアクティブな時間は、フィットネス トラッカーによって収集された 2 つの異なるデータ セットに保存されました。 各セットの分数は、行われたアクティビティの強度によって分類されました。 最初のセット = 各ハートゾーンで収集された時間に従って分類された分。 全体的な心拍ゾーンの分 = 脂肪燃焼の分 (心拍数: 最大の 50 ～ 69%) + 有酸素運動の分 (中強度から高強度の運動ゾーンは心拍数に相当します: 最大の 70 ～ 84%) + ピークの分 (高心拍数)強度の運動ゾーン、心拍数 > 最大値の 85% に相当)。 2 番目のセット = アクティブ ゾーンに従って分類された分。 全体的なアクティブ ゾーンの分数 = 軽度のアクティブな分数 + かなりアクティブな分数 + 非常にアクティブな分数。 中程度から激しい身体活動 (MVPA) 分 = かなり活動的な分 + 非常に活動的な分。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中の参加者による1日当たりの平均歩数（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
参加者が各有効日に歩いた歩数は、研究参加中継続的にフィットネストラッカーを着用することによって測定されました。 有効日は、フィットネス トラッカーを少なくとも 10 時間着用した日として定義されました。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中、参加者が実行した1日当たりのタスクの平均代謝当量（MET）（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
MET は、基準と比較して特定の身体活動を行っているときに、その人の質量に対するエネルギー消費率の比率を示す客観的な尺度です。 MET は次のように導出されます: (脂肪燃焼時間、有酸素時間、およびピーク時間に収集されたキロカロリー (kcal) の量) / [(脂肪燃焼時間、有酸素時間、およびピーク時間の合計) * キログラム単位の参加者の体重 (kg) )]。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
介護者がアンケートで報告した、介護者の早期退職の可能性がある年齢
時間枠：ベースラインおよび研究完了までの毎月（最長 18 か月）
ベースラインおよび研究完了までの毎月（最長 18 か月）
研究期間中、参加者が実施した身体活動の種類別（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）の週当たりの身体活動回数の平均割合
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
活動週間率は、参加者ごとに、フィットネス トラッカーで活動の種類が報告された回数 (分子) と観察期間の長さ (つまり、1 回) の比として導出されました。 研究終了日 - ベースライン日 + 1) (分母) に 7 を掛けます。身体活動は次のグループに分類されました: インターバル運動、ジムでのウェイトトレーニング、ランニング、水泳、タピス ルーラン、ウォーキング、一般的な運動: その他の種類フィットネストラッカーによって特定された、上記のカテゴリにまだ含まれていない身体活動。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中に参加者が行った身体活動の種類ごとの強度別平均活動時間（軽度活動分）（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
強度別の活動時間（軽い、かなり活動した、非常に活動した分）は、観察期間中に記録された各活動についてフィットネス トラッカーによって収集された値の中央値として、活動ごとに参加者レベルで取得されました。 この分析では、利用可能なデータを使用して、参加者が行った身体活動の種類ごとの軽度の活動時間の中央値を使用して、平均値と 95% 信頼区間を計算しました。 身体活動は次のグループに分類されました: インターバル運動、ジムでのウェイト、ランニング、水泳、タピス ルーラン、ウォーキング、一般的な運動: フィットネス トラッカーによって識別された、上記のカテゴリにまだ含まれていないその他の種類の身体活動。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中に参加者（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）が行った身体活動の種類ごとの、強度別の平均活動時間（かなり活動した時間）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
強度別の活動時間（軽い、かなり活動した、非常に活動した分）は、観察期間中に記録された各活動についてフィットネス トラッカーによって収集された値の中央値として、活動ごとに参加者レベルで取得されました。 この分析では、利用可能なデータを使用して、参加者が行った身体活動の種類ごとのかなり活動的な時間の中央値を使用して、平均値と 95% 信頼区間が計算されました。 身体活動は次のグループに分類されました: インターバル運動、ジムでのウェイト、ランニング、水泳、タピス ルーラン、ウォーキング、一般的な運動: フィットネス トラッカーによって識別された、上記のカテゴリにまだ含まれていないその他の種類の身体活動。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中に参加者が行った身体活動の種類ごとの強度別の平均活動時間（MVPA分）（年齢区分別：12～17歳、18～30歳、31～50歳）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
強度別の活動時間（軽い、かなり活動した、非常に活動した分）は、観察期間中に記録された各活動についてフィットネス トラッカーによって収集された値の中央値として、活動ごとに参加者レベルで取得されました。 MVPA 時間は、かなりアクティブな時間と非常にアクティブな時間の合計です。 この分析では、利用可能なデータを使用して、参加者が行った身体活動の種類ごとの MVPA 分中央値を使用して、平均値と 95% 信頼区間を計算しました。 身体活動は次のグループに分類されました: インターバル運動、ジムでのウェイト、ランニング、水泳、タピス ルーラン、ウォーキング、一般的な運動: フィットネス トラッカーによって識別された、上記のカテゴリにまだ含まれていないその他の種類の身体活動。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中、健康のための身体活動に関する世界保健機関（WHO）の世界的推奨事項を遵守した参加者の割合
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
参加者は、次のアルゴリズムに従って WHO ガイドラインを「遵守している」と定義されました: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 週あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または週あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。 上記の定義に従って WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」として定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」として定義されました。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
EPRO アプリケーション経由で報告される、研究期間中の出血の有無別の参加者数 (出血 0 対 ≥1 出血)
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
同じ日に発生した、体の異なる部位での出血は個別にカウントされました。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
EPRO アプリケーション経由で報告される、さまざまな種類の出血 (自然発生、外傷、処置/手術関連) に応じた、研究期間中の出血の有無別の参加者数 (出血 0 個 vs. 1 個以上)
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき。
出血の評価は、自然出血、外傷性出血、処置/手術に関連した出血に分けられました。 自然出血 = 参加者も介護者も原因を特定できない出血の発生。 外傷性出血 = 外傷、「激しい」活動、または「使いすぎ」などの出来事に続発して起こる出血。 処置/手術に関連した出血 = 手術または侵襲的処置に起因する血腫など。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき。
EPRO アプリケーション経由で報告された、出血部位 (尿、便、嘔吐物、関節、筋肉、その他の出血) に基づく、研究期間中の出血の有無別の参加者数 (0 対 1 出血以上)
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
出血部位は、尿、便、嘔吐物（3 つの部位をグループ化）、関節、筋肉、その他の出血として定義されました。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
研究期間中に血友病Aの治療に使用されたレジメンの種類別の参加者数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
ここでは、血友病 A の治療に使用される次のタイプのレジメンを報告します: オンデマンド (出血を止めるため) と予防 (出血を防ぐための凝固因子の定期的な注入)。 参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中の血友病Aの治療に使用される製品別の参加者数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
使用した製品によって血友病 A の治療のために新しい承認薬に切り替えた参加者の数
時間枠：ベースラインから新しい治療法に切り替える時点まで（最長 18 か月）
参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインから新しい治療法に切り替える時点まで（最長 18 か月）
研究期間中に治療された出血の数
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
出血の兆候または症状（例えば、痛み、腫れなど）を治療するために凝固因子が投与された場合、イベントは治療された出血とみなされた。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
出血治療（止血治療、疼痛治療）ごとの出血回数
時間枠：ベースラインから出血が発生したときまで（最長 18 か月）
出血の兆候または症状（例えば、痛み、腫れなど）を治療するために凝固因子が投与された場合、イベントは治療された出血とみなされた。
ベースラインから出血が発生したときまで（最長 18 か月）
研究期間中の出血の治療期間
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
研究期間中に各投与経路で治療された出血の数
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
ここでは、静脈内、皮下、筋肉内、鼻腔、眼、経口、直腸、およびその他の投与経路によって治療された出血の数が報告されています。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
輸血を受けるために必要な出血の数
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
追加の止血療法を行うために必要な出血の数
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
出血前の週の血友病Aの治療計画を遵守した場合の出血の数
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
血友病 A の治療計画の順守は、出血前の 1 週間に「はい」および「私の治療計画には過去 1 週間の治療が含まれていない」と回答した出血の数として分析されました。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
研究期間中に血友病Aの治療計画を遵守した参加者の数（遵守カテゴリー別）（研究週の80％未満対80％以上）
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
血友病Aの治療計画の順守は、研究週数の80%未満または80%以上が「はい」および「私の治療計画には過去1週間の治療が含まれていない」と回答した参加者の数として分析されました。 ePRO 経由で報告された週数。 一部の週の欠落データは「いいえ」として扱われました。 各参加者の研究の総週数は、(研究終了日 - ベースライン日 + 1) / 7 として導出されます。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中に疼痛をコントロールするために服用された併用薬の製品ごとの参加者数
時間枠：ベースラインおよび研究完了まで 3 か月ごと (最長 18 か月)
参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインおよび研究完了まで 3 か月ごと (最長 18 か月)
参加者が視覚的アナログスケールを使用して報告した痛みの強さ
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
参加者は、各端に単語記述子で固定された長さ 100 ミリメートル (mm) の水平線であるビジュアル アナログ スケール (VAS) にマークを付けることによって、主要な関節 (肘、膝、足首) の痛みの強さを報告しました。極値は「痛みなし = 0」を意味し、右極値は「想像できる最悪の痛み = 100」を意味します。 VAS スコアは、ラインの左端から参加者のマークがラインを横切った点までの距離 (mm) です。 VAS スケールは研究期間中毎月参加者に提出されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
健康関連の生活の質 (HRQoL): ヨーロッパの生活の質 - 5 次元 (EQ-5D-5L) の長期にわたる健康状態効用指数スコア
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D-5L は、臨床的および経済的評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。 EQ-5D-5L には、EuroQol-5D の 5 つの次元と EQ VAS のそれぞれに 5 つの重症度レベルが含まれています。 記述システムは 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、各側面には 5 つのレベルがあります (1= 問題なし、2= 軽度の問題、3= 中等度の問題、4= 重度の問題) 、5 = 重大な問題)。 応答オプションは、5 点リッカート スケールで測定されます。 5D-5L システムは、0 から 1 までの単一のインデックス ユーティリティ スコアに変換されます。スコアが高いほど健康状態が良好であることを示し、スコアが低いほど健康状態が悪化していることを示します。 EQ-5D-5L アンケートは、研究期間中のベースラインから 3 か月ごとに参加者に提出されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D VAS スコアを使用して参加者によって報告された、健康状態の経時的な測定
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D-5L は、臨床的および経済的評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。 記述システムは 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、他のセクションは VAS を使用した全体的な健康状態の評価です。 VAS は、回答者の健康状態の自己評価を 20 センチメートル (cm) の垂直 VAS に 0 から 100 まで記録し、評価時の健康状態の良し悪しを記録します。 0 は想像できる最悪の健康状態を意味し、100 は想像できる最高の健康状態を意味します。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
血友病関節健康スコア (HJHS) の長期にわたる合計スコア
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
HJHS は、関節の健康状態を測定し、子供の関節疾患の初期兆候を特定するために開発された機器です。 このツールは、出血の影響を最も受けやすい関節 (膝、足首、肘) を評価します。 6 つの関節のそれぞれが 8 つのドメイン (腫れ、腫れの持続時間、萎縮、クレピタス、屈曲損失、伸展損失、痛み、強度) にわたって評価され、合計スコアはすべての関節ドメイン スコアの合計として計算されます。 スコアの範囲は 0 ～ 124 ポイントです (スコア 0 は関節損傷がないことを示します)。 スコアが高いほど、関節の損傷が大きいことを示します。
ベースライン、6 か月目と 12 か月目
経時的な平均体格指数 (BMI)
時間枠：ベースライン、3、6、9、12、15、18 か月目
ベースライン、3、6、9、12、15、18 か月目
参加者の年間の学校または仕事を休む日数の割合
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
学校または仕事を休んだ日数（参加者）は、連続変数として毎月分析されました。 年間率は、参加者ごとに、学校および/または職場から離れた総日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて求められました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
親/介護者の年間休業日数率
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
欠勤日数は連続変数として毎月分析されました。 年間率は、参加者（親および介護者）ごとに、仕事から離れた総日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて求められました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
入院日数の年率
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
年間率は、参加者ごとに、総入院日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて算出されました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
血友病Aの重症度（中等度または重度）別の活動的参加者と座りがちな参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 参加者は、次のアルゴリズムに従って WHO ガイドラインを「遵守している」と定義されました: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または 1 週間あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。 参加者は、ベースラインから研究終了までに収集されたデータに基づいて「活動的」または「座りっぱなし」に分類されました。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
活動的な参加者と座りっぱなしの参加者における年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
年間出血率は次のように導出されました：総出血数/総追跡調査（人年）、ここで個人の研究期間は（[研究終了日-ベースライン日+1]を365.25で割った）によって与えられます。 ABRは、活動的な参加者と座りっぱなしの参加者で報告されました。 以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 WHO の遵守ガイドライン: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または 1 週間あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
視覚的アナログスケールを使用して参加者によって報告された、活動的な参加者と座りっぱなしの参加者の痛みの強さ
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
参加者は、VAS（両端に単語記述子で固定された長さ100 mmの水平線）にマークを付けることによって、主要な関節（肘、膝、足首）の痛みの強さを報告しました。左端は「痛みなし = 0」を意味し、左端は「痛みなし = 0」を意味します。右端は「想像できる最悪の痛み = 100」を意味します。 VAS スコアは、ラインの左端から参加者のマークがラインを横切った点までの距離 (mm) です。 以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 WHO の遵守ガイドライン: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分が 60 分以上。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりのかなり活動的な (中程度の) 分 ≥150 分、または 1 週間あたりの非常に活動的な (活発な) 分 ≥75 分、またはかなり活動的な時間と非常に活動的な時間の同等の組み合わせ (つまり、かなり活動的な 1 分を非常に活動的な 1 分間とみなします)アクティブな時間（分）。 VAS スケールは研究期間中毎月参加者に提出されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
研究期間中に疼痛を制御するために服用した併用薬の製品別の活動的参加者と座りがちな参加者の数
時間枠：ベースラインおよび研究完了まで 3 か月ごと (最長 18 か月)
以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 WHO の遵守ガイドライン: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または 1 週間あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。 参加者は複数の薬を受け取っている可能性があります。
ベースラインおよび研究完了まで 3 か月ごと (最長 18 か月)
研究期間中の血友病Aの治療に使用されるレジメンの種類別の活動的参加者と座りがちな参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
ここでは、血友病 A の治療に使用される次のタイプのレジメンを報告します: オンデマンド (出血を止めるため) と予防 (出血を防ぐための凝固因子の定期的な注入)。 以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 WHO の遵守ガイドライン: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または 1 週間あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。 参加者は複数の薬を受け取っている可能性があります。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
研究期間中の血友病 A の治療に使用される製品別の活動参加者と座りっぱなしの参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 WHO の遵守ガイドライン: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または 1 週間あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
血友病 A の治療のために新しい承認薬に切り替えた、使用した製品による活動的な参加者と座りがちな参加者の数
時間枠：ベースラインから新しい治療法に切り替える時点まで（最長 18 か月）
以下の定義に従って身体活動に関する WHO ガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りっぱなしの参加者」と定義されました。 WHO の遵守ガイドライン: 12 ～ 17 歳: 1 日あたりの MVPA 分 >= 60 分。 18 ～ 50 歳: 1 週間あたりかなりアクティブな (中程度の) 分 >= 150 分、または 1 週間あたり非常にアクティブな (活発な) 分 >= 75 分、またはかなりアクティブな分と非常にアクティブな分の同等の組み合わせ (つまり、かなりアクティブな 1 分を 1 分間とみなします) 0.5 分間非常にアクティブです）。
ベースラインから新しい治療法に切り替える時点まで（最長 18 か月）
HRQoL: EQ-5D-5L 活動的参加者と座りがちな参加者の経時的な健康状態ユーティリティ指数スコア
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D-5L は、臨床的および経済的評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。 EQ-5D-5L には、EuroQol-5D の 5 つの次元および EQ VAS のそれぞれに 5 つの重症度レベルが含まれています。 記述システムは 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、各側面には 5 つのレベルがあります (1= 問題なし、2= 軽度の問題、3= 中程度の問題、4= 重度の問題、および 5 = 重大な問題)。 応答オプションは、5 点リッカート スケールで測定されます。 5D ～ 5L システムは、0 ～ 1 の単一のインデックス ユーティリティ スコアに変換されます。スコアが高いほど健康状態が良好であることを示し、スコアが低いほど健康状態が悪化していることを示します。 身体活動に関するWHOのガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りがちな参加者」と定義されました。 EQ-5D-5L アンケートは、研究期間中のベースラインから 3 か月ごとに参加者に提出されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
活動的な参加者と座りっぱなしの参加者において、EQ-5D VAS スコアを使用して参加者によって報告された健康状態の経時的な測定
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D-5L は、臨床的および経済的評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。 記述システムは 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動の痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、他のセクションは VAS を使用した全体的な健康状態の評価です。 VAS は、回答者の健康状態の自己評価を 20 センチメートル (cm) の垂直 VAS に 0 から 100 まで記録し、評価時の健康状態の良し悪しを記録します。 0 は想像できる最悪の健康状態を意味し、100 は想像できる最高の健康状態を意味します。 身体活動に関するWHOのガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りがちな参加者」と定義されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
アクティブな参加者と座りがちな参加者の長期にわたる HJHS 合計スコア
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
HJHS は、関節の健康状態を測定し、子供の関節疾患の初期兆候を特定するために開発された機器です。 このツールは、出血の影響を最も受けやすい関節 (膝、足首、肘) を評価します。 6 つの関節のそれぞれが 8 つのドメイン (腫れ、腫れの持続時間、萎縮、クレピタス、屈曲損失、伸展損失、痛み、強度) にわたって評価され、合計スコアはすべての関節ドメイン スコアの合計として計算されます。 スコアの範囲は 0 ～ 124 ポイントです (スコア 0 は関節損傷がないことを示します)。 スコアが高いほど、関節の損傷が大きいことを示します。
ベースライン、6 か月目と 12 か月目
活動的な参加者と座りっぱなしの参加者の学校/仕事から離れた日数の年間割合
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
学校または仕事を休んだ日数（参加者）は、連続変数として毎月分析されました。 年間率は、参加者ごとに、学校および/または職場から離れた総日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて求められました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
アクティブな参加者と座りがちな参加者の親または介護者の仕事から離れた日数の年間割合
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
欠勤日数は連続変数として毎月分析されました。 年間率は、参加者ごと（親/介護者）に基づいて、仕事から離れた総日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて算出されました。 。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
活動的参加者と座りがちな参加者の入院日数の年率
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
年間率は、参加者ごとに、総入院日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて算出されました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
血友病Aの重症度（中等度対重度）別の活動的参加者と座りっぱなしの参加者における年間出血率
時間枠：ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
年間出血率は次のように導出されました：総出血数/総追跡調査（人年）、ここで個人の研究期間は（[研究終了日-ベースライン日+1]を365.25で割った）によって与えられます。 身体活動に関するWHOのガイドラインを遵守した参加者は「活動的な参加者」と定義され、そうでない場合は「座りがちな参加者」と定義されました。 参加者は、ベースライン時の疾患の重症度に関して、重度（第 VIII 因子活性 <1%）または中等度（第 VIII 因子活性 1% 以上 2% 以下）の血友病 A に分類されました。
ベースラインおよび研究開始から完了まで（最長 18 か月）出血が発生したとき
視覚的アナログスケールを使用して参加者によって報告された、中等度および重度の血友病Aの参加者の痛みの強さ
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
参加者は、VAS（両端に単語記述子で固定された長さ100 mmの水平線）にマークを付けることによって、主要な関節（肘、膝、足首）の痛みの強さを報告しました。ここで、左端は「痛みなし = 0」を意味します。一方、右端は「想像できる最悪の痛み = 100」を意味します。 VAS スコアは、ラインの左端から参加者のマークがラインを横切った点までの距離 (mm) です。 VAS スケールは研究期間中毎月参加者に提出されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
研究期間中に疼痛をコントロールするために服用した併用薬の影響による中等度血友病Aと重度の血友病Aの参加者数
時間枠：ベースラインおよび研究完了まで 3 か月ごと (最長 18 か月)
参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインおよび研究完了まで 3 か月ごと (最長 18 か月)
研究期間中に血友病Aの治療に使用されるレジメンの種類別の中等度血友病Aと重度の血友病Aの参加者数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
ここでは、血友病 A の治療に使用される次のタイプのレジメンを報告します: オンデマンド (出血を止めるため) と予防 (出血を防ぐための凝固因子の定期的な注入)。 参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
血友病Aの治療に使用される製品別の中等度血友病Aと重度の血友病Aの参加者数
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインから研究完了まで（最長 18 か月）
使用した製品によって血友病 A の治療のために新しい承認薬に切り替えた中等度または重度の血友病 A の参加者の数
時間枠：ベースラインから新しい治療法に切り替える時点まで（最長 18 か月）
参加者は複数の薬を投与された可能性があります。
ベースラインから新しい治療法に切り替える時点まで（最長 18 か月）
HRQoL: EQ-5D-5L 健康状態ユーティリティ指数スコアの経時的中等度対重度の血友病 A
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D-5L は、臨床的および経済的評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。 EQ-5D-5L には、EuroQol-5D の 5 つの次元と EQ VAS のそれぞれに 5 つの重症度レベルが含まれています。 記述システムは 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、各側面には 5 つのレベルがあります (1= 問題なし、2= 軽度の問題、3= 中等度の問題、4= 重度の問題) 、5 = 重大な問題)。 応答オプションは、5 点リッカート スケールで測定されます。 5D-5L システムは、0 から 1 までの単一のインデックス ユーティリティ スコアに変換されます。スコアが高いほど健康状態が良好であることを示し、スコアが低いほど健康状態が悪化していることを示します。 EQ-5D-5L アンケートは、研究期間中のベースラインから 3 か月ごとに参加者に提出されました。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
中等度または重度の血友病Aの参加者においてEQ-5D VASスコアを使用して参加者によって報告された健康状態の経時測定
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
EQ-5D-5L は、臨床的および経済的評価のためのシンプルで一般的な健康指標を提供するために、EuroQol グループによって開発された健康状態の標準化された指標です。 記述システムは 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、他のセクションは VAS を使用した全体的な健康状態の評価です。 VAS は、回答者の健康状態の自己評価を 20 cm の垂直 VAS に 0 から 100 まで記録し、評価時の健康状態の良し悪しを記録します。 0 は想像できる最悪の健康状態を意味し、100 は想像できる最高の健康状態を意味します。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18 ヶ月目
中等度または重度の血友病 A の参加者の HJHS 合計スコア
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
HJHS は、関節の健康状態を測定し、子供の関節疾患の初期兆候を特定するために開発された機器です。 このツールは、出血の影響を最も受けやすい関節 (膝、足首、肘) を評価します。 6 つの関節のそれぞれが 8 つのドメイン (腫れ、腫れの持続時間、萎縮、クレピタス、屈曲損失、伸展損失、痛み、強度) にわたって評価され、合計スコアはすべての関節ドメイン スコアの合計として計算されます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 124 ポイントです (スコア 0 は関節損傷がないことを示します)。 スコアが高いほど、関節の損傷が大きいことを示します。
ベースライン、6 か月目と 12 か月目
中等度血友病Aと重度の血友病Aの参加者の年間欠席日数率
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
学校または仕事を休んだ日数（参加者）は、連続変数として毎月分析されました。 年間率は、参加者ごとに、学校および/または職場から離れた総日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて求められました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
中等度および重度の血友病Aの参加者の親/介護者の年間休業日数率
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
欠勤日数は連続変数として毎月分析されました。 年間率は、参加者ごと（親/介護者）に基づいて、仕事から離れた総日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて算出されました。 。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
中等度血友病Aと重度の血友病Aの参加者の年間入院日数率
時間枠：ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）
年間率は、参加者ごとに、総入院日数と研究期間（研究終了日 - ベースライン日 + 1 として導出）との比率に 365.25 を乗じて算出されました。
ベースラインと研究完了までの毎月（最長 18 か月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月24日

一次修了 (実際)

2022年4月28日

研究の完了 (実際)

2022年4月28日

試験登録日

最初に提出

2019年10月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年11月13日

最初の投稿 (実際)

2019年11月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月31日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ML40983

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

資格のある研究者は、リクエスト プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細は、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) でご覧いただけます。

臨床研究情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスをリクエストする方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する