En observationsundersøgelse til evaluering af fysisk aktivitet, blødningsforekomst og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hæmofili A uden inhibitorer, der modtager standardbehandling (POWER)
31. januar 2024 opdateret af: Hoffmann-La Roche
En multicenter, ikke-interventionel undersøgelse til evaluering af fysisk aktivitet, blødningsforekomst og sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med hæmofili A uden inhibitorer, der modtager standardbehandling
Dette multicenter, ikke-interventionelle, prospektive studie vil indsamle information om aktivitetsstatus, blødninger, sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), sundhedsstatus og sikkerhed hos deltagere med moderat eller svær hæmofili A uden faktor VIII (FVIII) hæmmere, som behandles i overensstemmelse med normal klinisk praksis.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
103
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Calabria
-
Catanzaro, Calabria, Italien, 88100
- Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italien, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
-
-
Emilia-Romagna
-
Cesena, Emilia-Romagna, Italien, 47521
- PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
-
Roma, Lazio, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
Pavia, Lombardia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
-
-
Piemonte
-
Alessandria, Piemonte, Italien, 15100
- A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
-
Torino, Piemonte, Italien, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
-
Torino, Piemonte, Italien, 10126
- Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
-
-
Puglia
-
Bari, Puglia, Italien, 70124
- AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italien, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
-
Via S. Sofia 78, Sicilia, Italien, 95123
- Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italien, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italien, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
-
Vicenza, Veneto, Italien, 36100
- Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Cirka 150 deltagere i alt, 125 med svær hæmofili A og 25 med moderat hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII (FVIII), er planlagt til at blive indskrevet på steder i hele Italien.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal eje en enhed, der er kompatibel med den elektroniske Patient-Reported Outcome (ePRO)-applikation og med fitness-trackeren, der vil blive leveret til patienten
- Skal på sin egen enhed have en datatrafiktilgængelighed på mindst 2 gigabyte (GB) i alt pr. måned kun beregnet til brug af studieapplikationer og dataoverførsel. Hvis datatrafikplanen er opbrugt, skal patienten være i stand til at oprette forbindelse til et wi-fi-netværk mindst én gang hver dag for at overføre de indsamlede data til undersøgelsesformålet
- Skal acceptere at køre ePRO-applikationen og fitness-tracker-applikationen på sin egen enhed
- Skal være tilgængelig for dagligt at tænde for bluetooth-forbindelsen på sin egen enhed for at tillade synkronisering med fitness-trackeren
- Evne og vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, herunder udfyldelse af spørgsmål om ePRO-applikationen (for mindreårige kan ePRO-spørgsmål besvares af en juridisk autoriseret repræsentant, hvis det anses for nødvendigt)
- Evne og vilje til at bære aktivitetssporingsenheden som angivet
- Diagnose af svær (FVIII <1%) eller moderat (FVIII ≥1% og ≤2%) medfødt hæmofili A
- Ingen tidligere historie med en positiv hæmmer mod FVIII. Hvis patienten tidligere har udviklet inhibitorer, skal patienten have udryddet inhibitorer siden 3 år.
- Mindst 150 eksponeringsdage af FVIII før tilmelding
Ekskluderingskriterier:
- Anden blødningsforstyrrelse end medfødt hæmofili A
- Igangværende (eller planlagt i løbet af undersøgelsen) immuntoleranceinduktion eller FVIII-profylakse, hvis patienten i øjeblikket har lav titer af inhibitorer eller haft inhibitorer inden for de seneste 3 år
- Tidligere eller samtidig autoimmun eller bindevævssygdom
- Anamnese med eller formodet allergi eller intolerance over for nogen af komponenterne i fitnessapparatet (f.eks. anodiseret aluminium)
- Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonalt antistof
- Fedme (Body Mass Index [BMI] ≥30 kilogram/meter i kvadrat af kropsoverfladeareal [kg/m^2})
- Klinisk vigtige kardiovaskulære, metaboliske, endokrine lidelser eller andre samtidige sygdomme eller tilstande, der kunne begrænse patienters mobilitet eller kunne repræsentere enhver risiko ifølge investigatorens vurdering, eller som kunne interferere med undersøgelsens evalueringsparametre
- Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg, inklusive Roche-sponsorerede undersøgelser eller i ethvert andet støtteprogram, der kan omfatte lægemiddeladministration ud over standard klinisk praksis (f.eks. medfølende brug, brug ikke i overensstemmelse med de autoriserede indikationer, patientstøtteprogrammer osv.)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Hæmofili A uden FVIII-hæmmere
|
Der er ikke noget forudbestemt undersøgt lægemiddel.
Enhver behandling (inklusive behandlinger påbegyndt i observationsperioden) vil blive administreret i henhold til standard klinisk praksis, uafhængigt af deltagelse i den aktuelle undersøgelse, i henhold til klinikerens uafhængige terapeutiske beslutning.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitligt antal daglige aktive minutter af fysisk aktivitet udført af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Fysisk aktivitetsdata blev indsamlet som daglige aktive minutter målt på hver gyldig dag ved at bære en fitness-tracker kontinuerligt under undersøgelsesdeltagelsen.
Gyldig dag = en dag, hvor fitnesstracker blev båret i mindst 10 timer.
Daglige aktive minutter blev gemt i to forskellige sæt data indsamlet af fitness tracker.
For hvert sæt blev minutter kategoriseret efter intensiteten af den udførte aktivitet.
Første sæt = minutter kategoriseret efter tid indsamlet i hver hjertezone.
Samlet hjertezoneminutter = fedtforbrændingsminutter (puls: 50-69% af maksimum) + cardiominutter (mellem- til høj intensitetstræningszone svarer til puls: 70-84% af maksimum) + spidsminutter (høj- intensitet træningszone, svarer til puls > 85 % af maksimum).
Andet sæt =minutter kategoriseret efter aktive zoner.
Samlet aktive zone minutter = let aktive minutter + ret aktive minutter + meget aktive minutter.
Moderat-til-Vigorous Physical Activity (MVPA) minutter=Ret aktive minutter+Meget aktive minutter.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Gennemsnitligt antal skridt taget pr. dag af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Antallet af skridt, som deltagerne tog på hver gyldig dag, blev målt ved at bære en fitness-tracker kontinuerligt under undersøgelsesdeltagelsen.
Gyldig dag blev defineret som en dag, hvor fitness-tracker blev båret i mindst 10 timer.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Gennemsnitlig metabolisk ækvivalent af opgaver (MET'er) pr. dag udført af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
MET er et objektivt mål for forholdet mellem den hastighed, hvormed en person bruger energi, i forhold til den pågældende persons masse, mens han udfører en bestemt fysisk aktivitet sammenlignet med en reference.
MET'erne blev udledt som: (mængde af kilokalorier (kcal) indsamlet i fedtforbrændings-, cardio- og spidsminutterne) / [(summen af fedtforbrænding, cardio- og spidsbelastningstimer) * deltagerens vægt i kilogram (kg )].
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alder for mulig førtidspension af omsorgsperson, som rapporteret af omsorgspersoner i et spørgeskema
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
|
Gennemsnitsrate for antallet af gange, der deltager i fysisk aktivitet pr. uge efter type fysisk aktivitet udført af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Den ugentlige aktivitetsrate blev udledt på basis af deltagere som forholdet mellem det antal gange, aktivitetstypen rapporteres på fitness-trackeren (tæller) og længden af observationsperioden (dvs.
slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) (nævner) og derefter ganget med 7. De fysiske aktiviteter blev kategoriseret i følgende grupper: øvelser med intervaller, træningsvægte, løb, svømning, tapis roulant, gåtur, generelle øvelser: andre typer fysisk aktivitet identificeret af fitnesstrackeren, som ikke allerede er inkluderet i de ovennævnte kategorier.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Gennemsnitlige aktive minutter efter intensitet (let aktive minutter) for hver type fysisk aktivitet udført af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Antallet af aktive minutter efter intensitet (lette, retfærdige og meget aktive minutter) blev opnået på deltagerniveau pr. aktivitet som medianen af værdierne indsamlet af fitnesstrackeren for hver aktivitet registreret i observationsperioden.
I denne analyse blev middelværdierne og 95 % konfidensintervaller beregnet ved hjælp af medianen af let aktive minutter efter type fysisk aktivitet udført af deltagere med tilgængelige data.
De fysiske aktiviteter blev kategoriseret i følgende grupper: øvelser med intervaller, træningsvægte, løb, svømning, tapis roulant, gåtur, generelle øvelser: andre former for fysisk aktivitet identificeret af fitness-trackeren, som ikke allerede er inkluderet i de ovennævnte kategorier .
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Gennemsnitlige aktive minutter efter intensitet (temmelig aktive minutter) for hver type fysisk aktivitet udført af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Antallet af aktive minutter efter intensitet (lette, retfærdige og meget aktive minutter) blev opnået på deltagerniveau pr. aktivitet som medianen af værdierne indsamlet af fitnesstrackeren for hver aktivitet registreret i observationsperioden.
I denne analyse blev middelværdierne og 95 % konfidensintervaller beregnet ved hjælp af medianen af relativt aktive minutter efter type fysisk aktivitet udført af deltagere med tilgængelige data.
De fysiske aktiviteter blev kategoriseret i følgende grupper: øvelser med intervaller, træningsvægte, løb, svømning, tapis roulant, gåtur, generelle øvelser: andre former for fysisk aktivitet identificeret af fitness-trackeren, som ikke allerede er inkluderet i de ovennævnte kategorier .
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Gennemsnitlige aktive minutter efter intensitet (MVPA-minutter) for hver type fysisk aktivitet udført af deltagere (efter alderskategorier: 12-17, 18-30 og 31-50 år) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Antallet af aktive minutter efter intensitet (lette, retfærdige og meget aktive minutter) blev opnået på deltagerniveau pr. aktivitet som medianen af værdierne indsamlet af fitnesstrackeren for hver aktivitet registreret i observationsperioden.
MVPA-minutterne er summen af ret aktive og meget aktive minutter.
I denne analyse blev middelværdierne og 95 % konfidensintervaller beregnet ved hjælp af median MVPA-minutter efter type fysisk aktivitet udført af deltagere med tilgængelige data.
De fysiske aktiviteter blev kategoriseret i følgende grupper: øvelser med intervaller, træningsvægte, løb, svømning, tapis roulant, gåtur, generelle øvelser: andre former for fysisk aktivitet identificeret af fitness-trackeren, som ikke allerede er inkluderet i de ovennævnte kategorier .
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Procentdel af deltagere, der var tilsluttet Verdenssundhedsorganisationens (WHO) globale anbefalinger om fysisk aktivitet for sundheden i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
En deltager blev defineret som "adherent" til WHOs retningslinjer i henhold til følgende algoritme: 12-17 år gammel: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
En deltager, der var tilsluttet WHOs retningslinjer i henhold til ovenstående definition, blev defineret som en "aktiv deltager", ellers som en "siddende deltager".
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere efter tilstedeværelsen af blødninger (0 vs. ≥1 blødninger) i løbet af undersøgelsen, rapporteret via ePRO-applikationen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Blødninger, der opstod samme dag, men på forskellige kropssteder, blev talt separat.
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere efter tilstedeværelsen af blødninger (0 vs. ≥1 blødninger) i løbet af undersøgelsen i henhold til de forskellige typer blødninger (spontan, traumatisk og procedure/kirurgirelateret), rapporteret via ePRO-applikationen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder).
|
Vurderingen af blødninger blev opdelt i spontane blødninger, traumatiske blødninger og blødninger relateret til procedure/operation.
Spontane blødninger = forekomsten af blødning, hvor hverken deltageren eller en pårørende kunne identificere en årsag.
Traumatiske blødninger = blødning, der opstår sekundært til en begivenhed såsom traumer, "anstrengende" aktivitet eller "overforbrug".
Blødninger relateret til procedure/kirurgi = såsom hæmatomer som følge af operationer eller invasive procedurer.
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder).
|
|
Antal deltagere efter tilstedeværelsen af blødninger (0 vs. ≥1 blødninger) i løbet af undersøgelsen i henhold til blødningsstederne (urin, afføring og opkast, led, muskler og andre blødninger), rapporteret via ePRO-applikationen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Blødningssteder blev defineret som urin, fæces og opkast (tre steder grupperet sammen), led-, muskel- og andre blødninger.
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere efter den type behandling, der anvendes til behandling af hæmofili A i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Følgende typer regimer, der bruges til at behandle hæmofili A, er rapporteret her: on-demand (for at stoppe blødning) og profylakse (regelmæssige infusioner af koagulationsfaktor for at forhindre blødninger).
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere af produktet brugt til behandling af hæmofili A i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere, der skiftede til et nyt godkendt lægemiddel til behandling af hæmofili A af det anvendte produkt
Tidsramme: Fra baseline til tidspunktet for skift til en ny behandling (op til 18 måneder)
|
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til tidspunktet for skift til en ny behandling (op til 18 måneder)
|
|
Antal behandlede blødninger i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
En hændelse blev betragtet som en behandlet blødning, hvis koagulationsfaktorer blev administreret for at behandle tegn eller symptomer på blødning (f.eks. smerte, hævelse osv.).
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal blødninger behandlet med hver type behandling for blødning (hæmostatisk behandling, behandling for smerte)
Tidsramme: Fra baseline til hvornår der opstod blødning (op til 18 måneder)
|
En hændelse blev betragtet som en behandlet blødning, hvis koagulationsfaktorer blev administreret for at behandle tegn eller symptomer på blødning (f.eks. smerte, hævelse osv.).
|
Fra baseline til hvornår der opstod blødning (op til 18 måneder)
|
|
Varighed af behandling for blødning i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
|
Antal blødninger behandlet med hver administrationsvej i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Antallet af blødninger behandlet med intravenøs, subkutan, intramuskulær, nasal, oftalmisk, oral, rektal og andre administrationsveje er rapporteret her.
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal blødninger, der er nødvendige for at modtage en transfusion
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
|
Antal blødninger, der er nødvendige for at administrere en yderligere hæmostatisk terapi
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
|
Antal blødninger med overholdelse af behandlingsregimen for hæmofili A i ugen forud for blødningen
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Overholdelsen af behandlingsregimet for hæmofili A blev analyseret som antallet af blødninger med et svar svarende til "Ja" og "Min terapeutiske plan omfatter ingen behandling i den sidste uge" i ugen forud for blødningen.
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere, der fulgte behandlingsregimet for hæmofili A i løbet af undersøgelsen efter overholdelseskategori (<80 % vs. ≥80 % af undersøgelsesuger)
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Overholdelsen af behandlingsregimet for hæmofili A blev analyseret som antallet af deltagere med <80 % eller ≥80 % af uger i undersøgelsen med "Ja" og "Min terapeutiske plan inkluderer ikke nogen behandling i den sidste uge" over det samlede antal antal uger rapporteret via ePRO.
Manglende data fra nogle uger blev behandlet som "Nej".
Det samlede antal uger i undersøgelsen for hver deltager blev udledt som (Slutdato for undersøgelse - Basisdato + 1) / 7.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere af produktet af samtidig medicin, der er taget for at kontrollere smerter i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline og hver 3. måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Baseline og hver 3. måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Smerteintensitet, som rapporteret af deltagere ved hjælp af en visuel analog skala
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
Deltagerne rapporterede intensiteten af smerte i deres hovedled (albue, knæ, ankel) ved at markere på en visuel analog skala (VAS), en vandret linje på 100 millimeter (mm) i længden, forankret af ordbeskrivelser i hver ende, hvor venstre ekstrem betyder "Ingen smerte = 0", mens den højre ekstrem betyder "Værst tænkelige smerte = 100".
VAS-score er afstanden (i mm) fra venstre ende af linjen til det punkt, hvor deltagermarkeringerne krydsede linjen.
VAS-skalaen blev indsendt til deltagerne hver måned under undersøgelsen.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): European Quality of Life-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Health State Utility Index Score over tid
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for helbred til klinisk og økonomisk vurdering.
EQ-5D-5L inkluderer fem sværhedsgrader i hver af de fem EuroQol-5D dimensioner og EQ VAS.
Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), hver dimension har 5 niveauer (1=ingen problemer, 2=lette problemer, 3=moderat problem, 4=svære problemer , og 5 = ekstreme problemer).
Svarmuligheder måles med en 5-punkts Likert-skala.
5D-5L-systemerne konverteres til en enkelt indeksværdi på en utility-score mellem 0 og 1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand og lavere score indikerer dårligere sundhedstilstand.
EQ-5D-5L spørgeskema blev sendt til deltagerne hver 3. måned fra baseline under undersøgelsen.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Sundhedsstatus målt over tid, som rapporteret af deltagere, der bruger EQ-5D VAS-score
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for helbred til klinisk og økonomisk vurdering.
Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression) og det andet afsnit er en evaluering af den overordnede helbredstilstand ved hjælp af VAS.
VAS registrerer respondentens selvvurderede helbred på en 20 centimeter (cm) lodret VAS fra 0 til 100 på, hvor godt eller dårligt deres helbred er ved vurdering; 0 betyder det værst tænkelige helbred, og 100 betyder det bedst tænkelige helbred.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Hæmofili Joint Health Score (HJHS) Samlet score over tid
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
HJHS er et instrument udviklet til at måle ledsundhedsstatus og til at identificere tidlige tegn på ledsygdom hos børn.
Dette værktøj vurderer led, der oftest er ramt af blødning (knæ, ankler og albuer).
Hvert af de 6 led vurderes på tværs af 8 domæner (hævelse, hævelsesvarighed, atrofi, crepitus, fleksionstab, ekstensionstab, smerte og styrke), og en total score beregnes som summen af alle leddomænescores.
Scoreintervallet er fra 0 til 124 point (en score på 0 indikerer ingen ledskade).
En højere score indikerer højere ledskade.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Gennemsnitlig kropsmasseindeks (BMI) over tid
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12, 15 og 18
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12, 15 og 18
|
|
|
Årlig antal dage væk fra skole eller arbejde for deltagere
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Antallet af dage væk fra skole eller arbejde (deltager) blev analyseret hver måned som en kontinuerlig variabel.
Den årlige rate blev udledt på en pr. deltager basis som forholdet mellem det samlede antal dage væk fra skole og/eller arbejde og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årlig antal dage væk fra arbejde for forældre/plejer
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Antallet af dage væk fra arbejde blev analyseret hver måned som en kontinuerlig variabel.
Den årlige sats blev udledt på en pr. deltager (for forældre og omsorgspersoner) basis som forholdet mellem det samlede antal dage væk fra arbejde og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årligt antal indlæggelsesdage
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Den årlige rate blev udledt på en pr. deltager basis som forholdet mellem det samlede antal indlæggelsesdage og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Antal aktive versus stillesiddende deltagere efter sværhedsgraden (moderat eller svær) af hæmofili A
Tidsramme: Fra baseline op til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Deltagere, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som en "aktiv deltager", ellers som en "siddende deltager".
En deltager blev defineret som "adherent" til WHOs retningslinjer i henhold til følgende algoritme: 12-17 år gammel: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
Deltagerne blev klassificeret som 'aktive' eller 'stillesiddende' baseret på data indsamlet fra baseline til slutningen af undersøgelsen.
|
Fra baseline op til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Annualiserede blødningsrater (ABR) hos aktive versus stillesiddende deltagere
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Den årlige blødningsrate blev udledt som følger: totalt antal blødninger/samlet opfølgning (person-år), hvor individets varighed af undersøgelsen blev angivet med ([undersøgelsesslutdato-baselinedato +1] divideret med 365,25).
ABR blev rapporteret hos aktive og stillesiddende deltagere.
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
WHO retningslinjer for overholdelse: 12-17 år: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Smerteintensitet hos aktive versus stillesiddende deltagere, som rapporteret af deltagere ved hjælp af en visuel analog skala
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
Deltagerne rapporterede intensiteten af smerte i deres hovedled (albue, knæ, ankel) ved at markere på en VAS, en vandret linje på 100 mm i længden, forankret af ordbeskrivelser i hver ende, hvor den venstre yderste betyder "Ingen smerte = 0", mens højre ekstrem betyder "værst tænkelige smerte = 100".
VAS-score er afstanden (i mm) fra venstre ende af linjen til det punkt, hvor deltagermærkerne krydsede linjen.
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som en "aktiv deltager", ellers som en "siddende deltager".
WHO retningslinjer for overholdelse: 12-17 år: MVPA minutter om dagen ≥60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen ≥150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen ≥75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. betragter 1 temmelig aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
VAS-skalaen blev indsendt til deltagerne hver måned under undersøgelsen.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Antal aktive kontra stillesiddende deltagere af produktet af samtidig medicin, der er taget for at kontrollere smerter i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline og hver 3. måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
WHO retningslinjer for overholdelse: 12-17 år: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
Deltagerne kan have modtaget mere end én medicin.
|
Baseline og hver 3. måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Antal aktive kontra stillesiddende deltagere efter den type behandling, der anvendes til behandling af hæmofili A i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Følgende typer regimer, der bruges til at behandle hæmofili A, er rapporteret her: on-demand (for at stoppe blødning) og profylakse (regelmæssige infusioner af koagulationsfaktor for at forhindre blødninger).
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
WHO retningslinjer for overholdelse: 12-17 år: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
Deltagerne kan have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal aktive versus stillesiddende deltagere af det produkt, der blev brugt til behandling af hæmofili A i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
WHO retningslinjer for overholdelse: 12-17 år: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal aktive kontra stillesiddende deltagere, der skiftede til et nyt godkendt lægemiddel til behandling af hæmofili A af det anvendte produkt
Tidsramme: Fra baseline til tidspunktet for skift til en ny behandling (op til 18 måneder)
|
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet i henhold til nedenstående definition, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
WHO retningslinjer for overholdelse: 12-17 år: MVPA minutter pr. dag >= 60 minutter.
18-50 år: Ret aktive (moderat) minutter om ugen >= 150 minutter eller meget aktive (kraftige) minutter om ugen >= 75 minutter eller en tilsvarende kombination af ret og meget aktive minutter (dvs. at betragte 1 ret aktivt minut som 0,5 meget aktive minutter).
|
Fra baseline til tidspunktet for skift til en ny behandling (op til 18 måneder)
|
|
HRQoL: EQ-5D-5L Health State Utility Index-score over tid for aktive versus stillesiddende deltagere
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for helbred til klinisk og økonomisk vurdering.
EQ-5D-5L inkluderer fem sværhedsgrader i hver af fem EuroQol-5D dimensioner og EQ VAS.
Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), hver dimension har 5 niveauer (1=ingen problemer, 2=lette problemer, 3=moderat problem, 4=alvorlige problemer, og 5 = ekstreme problemer).
Svarmuligheder måles med en 5-punkts Likert-skala.
5D-5L systemer konverteres til en enkelt indeks utility score mellem 0-1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand og lavere score indikerer dårligere sundhedstilstand.
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet, blev defineret som en "aktiv deltager", ellers som en "siddende deltager".
EQ-5D-5L spørgeskema blev sendt til deltagerne hver 3. måned fra baseline under undersøgelsen.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Helbredsstatus målt over tid, som rapporteret af deltagere, der bruger EQ-5D VAS-score hos aktive versus stillesiddende deltagere
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for helbred til klinisk og økonomisk vurdering.
Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter smerte/ubehag, angst/depression) og det andet afsnit er en evaluering af den overordnede helbredstilstand ved hjælp af VAS.
VAS registrerer respondentens selvvurderede helbred på en 20 centimeter (cm) lodret VAS fra 0 til 100 på, hvor godt eller dårligt deres helbred er ved vurdering; 0 betyder det værst tænkelige helbred, og 100 betyder det bedst tænkelige helbred.
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
HJHS totalscore for aktive versus stillesiddende deltagere over tid
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
HJHS er et instrument udviklet til at måle ledsundhedsstatus og til at identificere tidlige tegn på ledsygdom hos børn.
Dette værktøj vurderer led, der oftest er ramt af blødning (knæ, ankler og albuer).
Hvert af de 6 led vurderes på tværs af 8 domæner (hævelse, hævelsesvarighed, atrofi, crepitus, fleksionstab, ekstensionstab, smerte og styrke), og en total score beregnes som summen af alle leddomænescores.
Scoreintervallet er fra 0 til 124 point (en score på 0 indikerer ingen ledskade).
En højere score indikerer højere ledskade.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Årlig frekvens for antal dage væk fra skole/arbejde for aktive kontra stillesiddende deltagere
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Antallet af dage væk fra skole eller arbejde (deltager) blev analyseret hver måned som en kontinuerlig variabel.
Den årlige rate blev udledt på en pr. deltager basis som forholdet mellem det samlede antal dage væk fra skole og/eller arbejde og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årlig frekvens for antal dage væk fra arbejde for aktive versus stillesiddende deltagers forældre eller omsorgspersoner
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Antallet af dage væk fra arbejde blev analyseret hver måned som en kontinuerlig variabel.
Den årlige sats blev udledt på basis af en pr. deltager (for forældre/plejere) som forholdet mellem det samlede antal dage væk fra arbejde og undersøgelsens varighed (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25 .
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årlig rate for antal indlæggelsesdage for aktive versus stillesiddende deltagere
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Den årlige rate blev udledt på en pr. deltager basis som forholdet mellem det samlede antal indlæggelsesdage og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årlige blødningsrater hos aktive versus stillesiddende deltagere efter sværhedsgraden (moderat versus svær) af hæmofili A
Tidsramme: Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
Den årlige blødningsrate blev udledt som følger: totalt antal blødninger/samlet opfølgning (person-år), hvor individets varighed af undersøgelsen blev angivet med ([undersøgelsesslutdato-baselinedato +1] divideret med 365,25).
En deltager, der fulgte WHOs retningslinjer for fysisk aktivitet, blev defineret som "aktiv deltager", ellers som "siddende deltager".
Deltagerne blev klassificeret for sygdommens sværhedsgrad ved baseline: svær (Faktor VIII-aktivitet <1%) eller moderat (Faktor VIII-aktivitet mellem ≥1% og ≤2%) hæmofili A.
|
Baseline og når der opstod blødning fra studiestart til afslutning (op til 18 måneder)
|
|
Smerteintensitet hos deltagere med moderat versus svær hæmofili A, som rapporteret af deltagere ved hjælp af en visuel analog skala
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
Deltagerne rapporterede intensiteten af smerte i deres hovedled (albue, knæ, ankel) ved at markere på en VAS, en vandret linje på 100 mm i længden, forankret af ordbeskrivelser i hver ende, hvor den venstre yderste betyder "Ingen smerte = 0" mens den højre ekstrem betyder "Værst tænkelige smerte = 100".
VAS-score er afstanden (i mm) fra venstre ende af linjen til det punkt, hvor deltagermarkeringerne krydsede linjen.
VAS-skalaen blev indsendt til deltagerne hver måned under undersøgelsen.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Antal deltagere med moderat versus svær hæmofili A af produktet af samtidig medicin taget for at kontrollere smerter i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline og hver 3. måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Baseline og hver 3. måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere med moderat versus svær hæmofili A efter den type behandling, der anvendes til behandling af hæmofili A i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Følgende typer regimer, der bruges til at behandle hæmofili A, er rapporteret her: on-demand (for at stoppe blødning) og profylakse (regelmæssige infusioner af koagulationsfaktor for at forhindre blødninger).
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere med moderat versus svær hæmofili A af det produkt, der anvendes til behandling af hæmofili A
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til studieafslutning (op til 18 måneder)
|
|
Antal deltagere med moderat versus svær hæmofili A, der skiftede til et nyt godkendt lægemiddel til behandling af hæmofili A af det anvendte produkt
Tidsramme: Fra baseline til tidspunktet for skift til en ny behandling (op til 18 måneder)
|
Deltagerne kunne have modtaget mere end én medicin.
|
Fra baseline til tidspunktet for skift til en ny behandling (op til 18 måneder)
|
|
HRQoL: EQ-5D-5L Health State Utility Index Score over tid Moderat versus svær hæmofili A
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for helbred til klinisk og økonomisk vurdering.
EQ-5D-5L inkluderer fem sværhedsgrader i hver af de fem EuroQol-5D dimensioner og EQ VAS.
Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), hver dimension har 5 niveauer (1=ingen problemer, 2=lette problemer, 3=moderat problem, 4=svære problemer , og 5 = ekstreme problemer).
Svarmuligheder måles med en 5-punkts Likert-skala.
5D-5L-systemerne konverteres til en enkelt indeksværdi på en utility-score mellem 0 og 1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand og lavere score indikerer dårligere sundhedstilstand.
EQ-5D-5L spørgeskema blev sendt til deltagerne hver 3. måned fra baseline under undersøgelsen.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
Helbredsstatus målt over tid, som rapporteret af deltagere, der bruger EQ-5D VAS-score hos deltagere med moderat versus svær hæmofili A
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for helbred til klinisk og økonomisk vurdering.
Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression) og det andet afsnit er en evaluering af den overordnede helbredstilstand ved hjælp af VAS.
VAS registrerer respondentens selvvurderede helbred på en 20 cm lodret VAS fra 0 til 100 på, hvor godt eller dårligt deres helbred er ved vurdering; 0 betyder det værst tænkelige helbred, og 100 betyder det bedst tænkelige helbred.
|
Baseline, måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 og 18
|
|
HJHS totalscore for deltagere med moderat versus svær hæmofili A
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
HJHS er et instrument udviklet til at måle ledsundhedsstatus og til at identificere tidlige tegn på ledsygdom hos børn.
Dette værktøj vurderer led, der oftest er ramt af blødning (knæ, ankler og albuer).
Hvert af de 6 led vurderes på tværs af 8 domæner (hævelse, hævelsesvarighed, atrofi, crepitus, fleksionstab, ekstensionstab, smerte og styrke), og en total score beregnes som summen af alle leddomænescores.
Det samlede scoreområde er fra 0 til 124 point (en score på 0 indikerer ingen ledskade).
En højere score indikerer højere ledskade.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Årlig antal dage væk fra skole for deltagere med moderat versus svær hæmofili A
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Antallet af dage væk fra skole eller arbejde (deltager) blev analyseret hver måned som en kontinuerlig variabel.
Den årlige rate blev udledt på en pr. deltager basis som forholdet mellem det samlede antal dage væk fra skole og/eller arbejde og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årlig antal dage væk fra arbejde for forældre/plejere til deltagere med moderat versus svær hæmofili A
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Antallet af dage væk fra arbejde blev analyseret hver måned som en kontinuerlig variabel.
Den årlige sats blev udledt på basis af en pr. deltager (for forældre/plejere) som forholdet mellem det samlede antal dage væk fra arbejde og undersøgelsens varighed (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25 .
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
|
Årlig antal indlæggelsesdage for deltagere med moderat versus svær hæmofili A
Tidsramme: Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Den årlige rate blev udledt på en pr. deltager basis som forholdet mellem det samlede antal indlæggelsesdage og varigheden af undersøgelsen (udledt som slutdato for undersøgelsen - basisdato + 1) ganget med 365,25.
|
Baseline og hver måned indtil studiet er afsluttet (op til 18 måneder)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. februar 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. april 2022
Studieafslutning (Faktiske)
28. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. oktober 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. november 2019
Først opslået (Faktiske)
15. november 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ML40983
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til individuelle data på patientniveau gennem anmodningsplatformen (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af oplysninger om kliniske undersøgelser og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .