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표준 치료 치료를 받는 억제제가 없는 혈우병 A 환자의 신체 활동, 출혈 발생률 및 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위한 관찰 연구 (POWER)

2024년 1월 31일 업데이트: Hoffmann-La Roche

Standard of Care 치료를 받는 억제제가 없는 A형 혈우병 환자의 신체 활동, 출혈 발생률 및 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위한 다기관, 비중재 연구

이 다기관, 비간섭, 전향적 연구는 인자 VIII(FVIII) 억제제가 없는 중등도 또는 중증 혈우병 A 참가자의 활동 상태, 출혈, 건강 관련 삶의 질(HRQoL), 건강 상태 및 안전에 대한 정보를 수집합니다. 정상적인 임상 실습에 따라 치료를 받고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

103

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, 이탈리아, 88100
        • Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
    • Campania
      • Napoli, Campania, 이탈리아, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Cesena, Emilia-Romagna, 이탈리아, 47521
        • PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, 이탈리아, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
      • Roma, Lazio, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
      • Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
        • Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, 이탈리아, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
      • Pavia, Lombardia, 이탈리아, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
    • Piemonte
      • Alessandria, Piemonte, 이탈리아, 15100
        • A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
      • Torino, Piemonte, 이탈리아, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
      • Torino, Piemonte, 이탈리아, 10126
        • Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
    • Puglia
      • Bari, Puglia, 이탈리아, 70124
        • AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, 이탈리아, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
      • Via S. Sofia 78, Sicilia, 이탈리아, 95123
        • Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, 이탈리아, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, 이탈리아, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
      • Vicenza, Veneto, 이탈리아, 36100
        • Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

전체 약 150명의 참가자, 중증 혈우병 A 125명 및 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제제가 없는 중등도 혈우병 A 25명이 이탈리아 전역에 등록될 예정입니다.

설명

포함 기준:

  • 전자 환자 보고 결과(ePRO) 애플리케이션 및 환자에게 제공될 피트니스 트래커와 호환되는 장치를 소유해야 합니다.
  • 자신의 장치에 연구 응용 프로그램 사용 및 데이터 전송만을 위한 월 총 최소 2GB의 데이터 트래픽 가용성이 있어야 합니다. 데이터 트래픽 요금제가 소진된 경우 환자는 연구 목적으로 수집된 데이터를 전송하기 위해 적어도 하루에 한 번은 Wi-Fi 네트워크에 연결할 수 있어야 합니다.
  • 자신의 장치에서 ePRO 응용 프로그램 및 피트니스 트래커 응용 프로그램을 실행하려면 동의해야 합니다.
  • 피트니스 트래커와의 동기화를 허용하려면 자신의 장치에서 매일 블루투스 연결을 켤 수 있어야 합니다.
  • ePRO 신청서에 대한 질문 작성을 포함하여 프로토콜의 모든 측면을 준수할 수 있는 능력 및 의지(미성년자의 경우 ePRO 질문은 필요하다고 판단되는 경우 법적 권한이 있는 대리인이 답변할 수 있음)
  • 표시된 대로 활동 추적 장치를 착용할 수 있는 능력 및 의지
  • 중증(FVIII <1%) 또는 중등도(FVIII ≥1% 및 ≤2%) 선천성 혈우병 A의 진단
  • FVIII에 대한 양성 억제제의 이전 병력이 없습니다. 환자가 이전에 억제제 발생 이력이 있는 경우 환자는 3년 이후 성공적으로 억제제를 제거해야 합니다.
  • 등록 전 최소 150일의 FVIII 노출

제외 기준:

  • 선천성 혈우병A 이외의 출혈장애
  • 환자가 현재 낮은 역가의 억제제를 가지고 있거나 지난 3년 동안 억제제를 복용한 경우 진행 중인(또는 연구 중에 계획된) 면역 관용 유도 또는 FVIII 예방
  • 이전 또는 수반되는 자가 면역 또는 결합 조직 질환
  • 운동 기구의 구성 요소(예: 양극 산화 처리된 알루미늄)에 대한 알레르기 또는 과민증의 병력이 있거나 의심되는 경우
  • 단클론 항체와 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
  • 비만(체질량 지수[BMI] ≥30kg/체표면적의 제곱미터[kg/m^2})
  • 임상적으로 중요한 심혈관, 대사, 내분비 장애 또는 환자의 이동성을 제한할 수 있거나 조사자의 판단에 따라 위험을 나타낼 수 있거나 연구 평가 매개변수를 방해할 수 있는 기타 수반되는 질병 또는 상태
  • Roche가 후원하는 연구 또는 표준 임상 실습 이외의 약물 투여를 포함할 수 있는 기타 지원 프로그램(예: 온정적 사용, 승인된 적응증과 일치하지 않는 사용, 환자 지원 프로그램 등)을 포함한 기타 중재적 임상 시험에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
FVIII 억제제가 없는 혈우병 A
의약품: A형 혈우병 치료 기준
미리 결정된 연구 의약품이 없습니다. 모든 치료(관찰 기간 동안 시작된 치료 포함)는 임상의의 독립적인 치료 결정에 따라 현재 연구 참여와 독립적으로 표준 임상 실습에 따라 시행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 기간 동안 참가자가 수행한 일일 신체 활동의 평균 활동 시간(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
신체 활동 데이터는 연구 참여 기간 동안 피트니스 트래커를 지속적으로 착용하여 각 유효일에 측정된 일일 활동적 시간(분)으로 수집되었습니다. 유효일 = 피트니스 트래커를 10시간 이상 착용한 날. 일일 활동적 시간(분)은 피트니스 트래커가 수집한 두 가지 데이터 세트에 저장되었습니다. 설정된 각 분은 활동 강도에 따라 분류되었습니다. 첫 번째 세트 = 각 심장 영역에서 수집된 시간에 따라 분류된 분입니다. 전체 심장 구간 시간 = 지방 연소 시간(심박수: 최대의 50~69%) + 심장 강화 운동 시간(중~고강도 운동 구간은 심박수: 최대의 70~84%) + 최고 운동 시간(고~심박수) 강도 운동 영역은 심박수 > 최대 심박수의 85%에 해당합니다. 두 번째 세트 = 활성 영역에 따라 분류된 분입니다. 전체 액티브존 시간(분) = 약간 활동적인 시간(분) + 상당히 활동적인 시간(분) + 매우 활동적인 시간(분). 중등도~과격한 신체 활동(MVPA) 시간 = 상당히 활동적인 시간(분) + 매우 활동적인 시간(분).
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 참가자가 하루에 걷는 평균 걸음 수(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 참여 기간 동안 피트니스 트래커를 지속적으로 착용하여 각 유효일에 참가자가 걷는 걸음 수를 측정했습니다. 유효일은 피트니스 트래커를 10시간 이상 착용한 날로 정의되었습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 참가자가 수행한 일일 평균 대사 등가 작업(MET)(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
MET는 기준과 비교하여 특정 신체 활동을 수행하는 동안 개인의 질량에 비해 에너지를 소비하는 비율의 비율을 객관적으로 측정한 것입니다. MET는 다음과 같이 도출되었습니다. (지방 연소, 심장 강화 및 최고 시간 동안 수집된 킬로 칼로리(kcal)) / [(지방 연소, 심장 강화 및 최고 시간의 합계) * 참가자의 체중(kg) )].
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
설문지에서 간병인이 보고한 간병인의 조기 은퇴 가능 연령
기간: 기준선 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
기준선 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
연구 기간 동안 참가자가 수행한 신체 활동 유형(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)별 주당 신체 활동 참여 횟수의 평균 비율
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
활동 주간 비율은 피트니스 트래커(분자)에 활동 유형이 보고된 횟수와 관찰 기간(예: 연구 종료 날짜 - 기준일 + 1) (분모)에 7을 곱했습니다. 신체 활동은 다음 그룹으로 분류되었습니다: 간격 운동, 체육관 웨이트, 달리기, 수영, 타피스 룰런트, 걷기, 일반 운동: 기타 유형 위에 언급된 카테고리에 아직 포함되지 않은 피트니스 트래커에 의해 식별된 신체 활동의 수입니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 참가자가 수행한 각 유형의 신체 활동(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)에 대한 강도별 평균 활동 시간(분)(약한 활동 시간(분))
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
강도별 활동 시간(약간, 보통, 매우 활동적인 시간)은 관찰 기간 동안 기록된 각 활동에 대해 피트니스 추적기가 수집한 값의 중앙값으로 활동별로 참가자 수준에서 얻었습니다. 이 분석에서는 이용 가능한 데이터를 바탕으로 참가자가 수행한 신체 활동 유형별 중간 활동 시간(분)을 사용하여 평균과 95% 신뢰 구간을 계산했습니다. 신체 활동은 다음 그룹으로 분류되었습니다: 간격을 두고 하는 운동, 체육관 근력 운동, 달리기, 수영, 타피스 룰런트, 걷기, 일반 운동: 위에서 언급한 범주에 아직 포함되지 않았지만 피트니스 트래커에 의해 식별된 기타 유형의 신체 활동 .
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 참가자가 수행한 각 유형의 신체 활동(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)에 대한 강도별 평균 활동 시간(상당 활동 시간)
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
강도별 활동 시간(약간, 보통, 매우 활동적인 시간)은 관찰 기간 동안 기록된 각 활동에 대해 피트니스 추적기가 수집한 값의 중앙값으로 활동별로 참가자 수준에서 얻었습니다. 이 분석에서 평균과 95% 신뢰 구간은 이용 가능한 데이터를 바탕으로 참가자가 수행한 신체 활동 유형별 평균 상당히 활동적인 시간(분)을 사용하여 계산되었습니다. 신체 활동은 다음 그룹으로 분류되었습니다: 간격을 두고 하는 운동, 체육관 근력 운동, 달리기, 수영, 타피스 룰런트, 걷기, 일반 운동: 위에서 언급한 범주에 아직 포함되지 않았지만 피트니스 트래커에 의해 식별된 기타 유형의 신체 활동 .
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 참가자가 수행한 각 신체 활동 유형(연령 범주별: 12~17세, 18~30세, 31~50세)에 대한 강도별 평균 활동 시간(MVPA 분)
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
강도별 활동 시간(약간, 보통, 매우 활동적인 시간)은 관찰 기간 동안 기록된 각 활동에 대해 피트니스 추적기가 수집한 값의 중앙값으로 활동별로 참가자 수준에서 얻었습니다. MVPA 시간은 상당히 활동적인 시간과 매우 활동적인 시간의 합계입니다. 이 분석에서는 이용 가능한 데이터를 바탕으로 참가자가 수행한 신체 활동 유형별 평균 MVPA 시간(분)을 사용하여 평균과 95% 신뢰 구간을 계산했습니다. 신체 활동은 다음 그룹으로 분류되었습니다: 간격을 두고 하는 운동, 체육관 근력 운동, 달리기, 수영, 타피스 룰런트, 걷기, 일반 운동: 위에서 언급한 범주에 아직 포함되지 않았지만 피트니스 트래커에 의해 식별된 기타 유형의 신체 활동 .
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 세계보건기구(WHO)의 건강을 위한 신체 활동에 대한 글로벌 권장 사항을 준수한 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
참가자는 다음 알고리즘에 따라 WHO 지침을 "준수"하는 것으로 정의되었습니다. 12~17세: 일일 MVPA 분 >= 60분. 18-50세: 주당 상당히 활동적인(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적인(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적인 시간과 매우 활동적인 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간). 위의 정의에 따라 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
EPRO 애플리케이션을 통해 보고된 연구 과정 동안 출혈 존재 여부에 따른 참가자 수(0 대 ≥1 출혈)
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
같은 날 다른 신체 부위에서 발생한 출혈은 별도로 계산되었습니다.
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
EPRO 애플리케이션을 통해 보고된 다양한 유형의 출혈(자발성, 외상성 및 시술/수술 관련)에 따라 연구 과정 동안 출혈 존재에 따른 참가자 수(출혈 0 대 ≥1)
기간: 기준선 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월).
출혈의 평가는 자연출혈, 외상성 출혈, 시술/수술 관련 출혈로 구분하였다. 자연 출혈 = 참가자나 간병인 모두 이유를 확인할 수 없는 출혈 발생. 외상성 출혈 = 외상, "격렬한" 활동 또는 "과용"과 같은 사건으로 인해 발생하는 출혈입니다. 시술/수술과 관련된 출혈 = 수술이나 침습적 시술로 인해 발생한 혈종 등.
기준선 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월).
EPRO 애플리케이션을 통해 보고된 출혈 부위(소변, 대변, 구토, 관절, 근육 및 기타 출혈)에 따라 연구 과정 동안 출혈 존재(0 대 ≥1 출혈)에 따른 참가자 수
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
출혈 부위는 소변, 대변, 구토물(3개 부위를 함께 묶음), 관절, 근육 및 기타 출혈로 정의되었습니다.
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
연구 기간 동안 혈우병 A 치료에 사용된 요법 유형별 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
여기에는 혈우병 A 치료에 사용되는 요법 유형이 보고되어 있습니다: 주문형(출혈을 멈추기 위해) 및 예방 요법(출혈을 예방하기 위해 응고 인자를 정기적으로 주입). 참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 혈우병 A 치료에 사용된 제품별 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
사용된 제품별로 A형 혈우병 치료를 위해 승인된 새로운 약으로 전환한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 새로운 치료법으로 전환하는 시점까지(최대 18개월)
참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 새로운 치료법으로 전환하는 시점까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 치료된 출혈의 수
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
출혈의 징후 또는 증상(예: 통증, 부종 등)을 치료하기 위해 응고인자를 투여한 경우 해당 사건은 치료된 출혈로 간주되었습니다.
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
출혈 치료 유형(지혈 치료, 통증 치료)에 따라 치료된 출혈 횟수
기간: 기준 시점부터 출혈이 발생할 때까지(최대 18개월)
출혈의 징후 또는 증상(예: 통증, 부종 등)을 치료하기 위해 응고인자를 투여한 경우 해당 사건은 치료된 출혈로 간주되었습니다.
기준 시점부터 출혈이 발생할 때까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 출혈 치료 기간
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
연구 과정 동안 각 투여 경로로 치료된 출혈의 수
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
정맥내, 피하, 근육내, 비강, 안과, 경구, 직장 및 기타 투여 경로로 치료된 출혈 횟수가 여기에 보고됩니다.
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
수혈을 받기 위해 필요한 출혈 횟수
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
추가 지혈 요법을 시행하는 데 필요한 출혈 횟수
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
출혈 전 주에 혈우병 A 치료 요법을 준수한 출혈 횟수
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
혈우병 A형에 대한 치료순응도는 출혈 전 주에 "예", "나의 치료 계획에는 지난 주에 치료 계획이 포함되어 있지 않습니다"라고 답한 출혈 횟수로 분석되었습니다.
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
연구 기간 동안 혈우병 A 치료 요법을 준수한 참가자 수(지속 범주별 <80% 대 연구 주간 ≥80%)
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
혈우병 A에 대한 치료 요법 준수 여부는 전체 연구 기간 중 80% 미만 또는 80% 이상 "예" 및 "나의 치료 계획에는 지난 주에 어떤 치료도 포함되지 않습니다"라고 답한 참가자의 수로 분석되었습니다. ePRO를 통해 보고된 주 수입니다. 몇 주 동안의 누락된 데이터는 "아니요"로 처리되었습니다. 각 참가자의 총 연구 주 수는 (연구 종료 날짜 - 기준 날짜 + 1) / 7로 도출되었습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 통증을 조절하기 위해 복용한 병용 약물 제품별 참가자 수
기간: 기준 및 연구 완료까지 3개월마다(최대 18개월)
참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 및 연구 완료까지 3개월마다(최대 18개월)
시각적 아날로그 척도를 사용하여 참가자가 보고한 통증 강도
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
참가자들은 시각적 아날로그 척도(VAS), 길이 100mm(mm)의 수평선을 각 끝에 단어 설명자로 고정하여 표시하여 주요 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)의 통증 강도를 보고했습니다. 극단은 "통증 없음 = 0"을 의미하고, 오른쪽 극단은 "상상할 수 있는 최악의 통증 = 100"을 의미합니다. VAS 점수는 라인의 왼쪽 끝에서 참가자 표시가 라인을 교차하는 지점까지의 거리(mm)입니다. VAS 척도는 연구 기간 동안 매달 참가자에게 제출되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
건강 관련 삶의 질(HRQoL): 유럽 삶의 질-5 차원(EQ-5D-5L) 시간 경과에 따른 건강 상태 효용 지수 점수
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D-5L은 임상적, 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 척도를 제공하기 위해 EuroQol 그룹이 개발한 표준화된 건강 상태 척도입니다. EQ-5D-5L에는 5가지 EuroQol-5D 차원과 EQ VAS 각각에 5가지 심각도 수준이 포함되어 있습니다. 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며, 각 차원은 5단계로 구성됩니다(1=문제 없음, 2=약간의 문제, 3=보통 문제, 4=심각한 문제) , 5=극심한 문제). 응답 옵션은 5점 Likert 척도로 측정됩니다. 5D-5L 시스템은 0에서 1 사이의 단일 지수 유틸리티 점수로 변환됩니다. 여기서 점수가 높을수록 건강 상태가 양호하고 점수가 낮을수록 건강 상태가 나쁨을 나타냅니다. EQ-5D-5L 설문지는 연구 기간 동안 기준선으로부터 3개월마다 참가자에게 제출되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D VAS 점수를 사용하여 참가자가 보고한 대로 시간 경과에 따라 측정된 건강 상태
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D-5L은 임상적, 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 척도를 제공하기 위해 EuroQol 그룹이 개발한 표준화된 건강 상태 척도입니다. 기술 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며 다른 섹션은 VAS를 사용하여 전반적인 건강 상태를 평가합니다. VAS는 응답자가 자체 평가한 건강 상태를 수직 20cm VAS에 0부터 100까지 기록하여 건강 상태가 얼마나 좋은지 나쁜지를 기록합니다. 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 의미하고, 100은 상상할 수 있는 최고의 건강 상태를 의미합니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
시간 경과에 따른 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 총점
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
HJHS는 관절 건강 상태를 측정하고 어린이의 관절 질환의 초기 징후를 식별하기 위해 개발된 도구입니다. 이 도구는 출혈의 영향을 가장 많이 받는 관절(무릎, 발목, 팔꿈치)을 평가합니다. 6개 관절 각각은 8개 영역(부기, 부기 기간, 위축, 염발근, 굴곡 손실, 신전 손실, 통증 및 근력)에 걸쳐 평가되며, 총점은 모든 관절 영역 점수의 합으로 계산됩니다. 점수 범위는 0~124점(0점은 관절 손상이 없음을 나타냄)입니다. 점수가 높을수록 관절 손상이 높다는 것을 의미합니다.
기준선, 6개월 및 12개월
시간 경과에 따른 평균 체질량 지수(BMI)
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월
기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월
참가자의 연간 학교 또는 직장 결석 일수
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
학교나 직장을 떠나는 일수(참여자)를 매달 연속변수로 분석하였다. 연간 비율은 학교 및/또는 직장을 떠나는 총 일수와 연구 기간 사이의 비율(연구 종료 날짜 - 기준 날짜 + 1로 파생됨)에 365.25를 곱하여 참가자당 기준으로 파생되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
부모/간병인의 연간 결근 일수
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
매달 결근일수를 연속변수로 분석하였다. 연간 비율은 참가자(부모 및 보호자의 경우) 기준으로 총 직장 결근 일수와 연구 기간 간의 비율(연구 종료일 - 기준일 + 1로 파생됨)에 365.25를 곱하여 도출되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
연간 입원일수 비율
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
연간 비율은 총 입원 일수와 연구 기간(연구 종료일 - 기준일 + 1로 파생됨) 사이의 비율에 365.25를 곱하여 참가자당 기준으로 도출되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
혈우병 A의 심각도(중등도 또는 중증)에 따른 활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수한 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않은 경우 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 참가자는 다음 알고리즘에 따라 WHO 지침을 "준수"하는 것으로 정의되었습니다. 12~17세: 일일 MVPA 분 >= 60분. 18~50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적 시간과 매우 활동적 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간). 참가자들은 기준선부터 연구가 끝날 때까지 수집된 데이터를 기반으로 '활동적' 또는 '정주성'으로 분류되었습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 연간 출혈율(ABR)
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
연간 출혈율은 다음과 같이 도출되었습니다: 총 출혈 횟수/총 추적 관찰(인-년), 여기서 개인의 연구 기간은 ([연구 종료 날짜 - 기준 날짜 +1]을 365.25로 나눈 값)로 제공됩니다. ABR은 활동적이고 앉아서 생활하는 참가자들에게서 보고되었습니다. 아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 준수를 위한 WHO 지침: 12~17세: 하루 MVPA 분 >= 60분. 18~50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적 시간과 매우 활동적 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간).
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
시각적 아날로그 척도를 사용하여 참가자가 보고한 활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 통증 강도
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
참가자들은 각 끝에 단어 설명자로 고정된 길이 100mm의 수평선인 VAS에 표시하여 주요 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)의 통증 강도를 보고했습니다. 여기서 왼쪽 극단은 "통증 없음 = 0"을 의미하고 오른쪽 극단은 "상상할 수 있는 최악의 고통 = 100"을 의미합니다. VAS 점수는 선의 왼쪽 끝에서 참가자 표시가 선을 넘은 지점까지의 거리(mm)입니다. 아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수한 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않은 경우에는 "앉아 있는 참가자"로 정의되었습니다. WHO 준수 지침: 12~17세: 하루 MVPA 시간 ≥60분. 18-50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 ≥150분 또는 주당 매우 활동적(강력한) 시간 ≥75분 또는 상당히 활동적 시간(분)의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적 시간 1분을 매우 활동적 시간 0.5분으로 간주) 활동적 시간(분). VAS 척도는 연구 기간 동안 매달 참가자에게 제출되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
연구 기간 동안 통증을 조절하기 위해 복용한 병용 약물의 제품에 따른 활동적 참가자 대 정주적 참가자 수
기간: 기준 및 연구 완료까지 3개월마다(최대 18개월)
아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 준수를 위한 WHO 지침: 12~17세: 하루 MVPA 분 >= 60분. 18~50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적 시간과 매우 활동적 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간). 참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 및 연구 완료까지 3개월마다(최대 18개월)
연구 기간 동안 혈우병 A 치료에 사용된 요법 유형별 활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
여기에는 혈우병 A 치료에 사용되는 요법 유형이 보고되어 있습니다: 주문형(출혈을 멈추기 위해) 및 예방 요법(출혈을 예방하기 위해 응고 인자를 정기적으로 주입). 아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 준수를 위한 WHO 지침: 12~17세: 하루 MVPA 분 >= 60분. 18~50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적 시간과 매우 활동적 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간). 참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
연구 기간 동안 혈우병 A 치료에 사용된 제품별 활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 준수를 위한 WHO 지침: 12~17세: 하루 MVPA 분 >= 60분. 18~50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적 시간과 매우 활동적 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간).
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
사용된 제품별로 혈우병 A 치료를 위해 승인된 새로운 약으로 전환한 활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 수
기간: 기준 시점부터 새로운 치료법으로 전환하는 시점까지(최대 18개월)
아래 정의에 따라 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 준수를 위한 WHO 지침: 12~17세: 하루 MVPA 분 >= 60분. 18~50세: 주당 상당히 활동적(보통) 시간 >= 150분 또는 주당 매우 활동적(활발한) 시간 >= 75분 또는 상당히 활동적 시간과 매우 활동적 시간의 동등한 조합(즉, 상당히 활동적인 시간 1분을 다음으로 간주) 0.5분(매우 활동적 시간).
기준 시점부터 새로운 치료법으로 전환하는 시점까지(최대 18개월)
HRQoL: 활동적 참가자와 정주형 참가자에 대한 시간 경과에 따른 EQ-5D-5L 건강 상태 효용 지수 점수
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D-5L은 임상적, 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 척도를 제공하기 위해 EuroQol 그룹이 개발한 표준화된 건강 상태 척도입니다. EQ-5D-5L에는 5가지 EuroQol-5D 차원과 EQ VAS 각각에 5가지 심각도 수준이 포함되어 있습니다. 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며, 각 차원은 5단계로 구성됩니다(1=문제 없음, 2=약간의 문제, 3=보통 문제, 4=심각한 문제, 5=극심한 문제). 응답 옵션은 5점 Likert 척도로 측정됩니다. 5D-5L 시스템은 0~1 사이의 단일 지수 유틸리티 점수로 변환됩니다. 여기서 점수가 높을수록 건강 상태가 양호하고 점수가 낮을수록 건강 상태가 나쁨을 나타냅니다. 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "앉아 있는 참가자"로 정의되었습니다. EQ-5D-5L 설문지는 연구 기간 동안 기준선으로부터 3개월마다 참가자에게 제출되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
활동적인 참가자와 정주하는 참가자의 EQ-5D VAS 점수를 사용하여 참가자가 보고한 대로 시간 경과에 따라 측정된 건강 상태
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D-5L은 임상적, 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 척도를 제공하기 위해 EuroQol 그룹이 개발한 표준화된 건강 상태 척도입니다. 기술 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며 다른 섹션은 VAS를 사용하여 전반적인 건강 상태를 평가합니다. VAS는 응답자가 자체 평가한 건강 상태를 수직 20cm VAS에 0부터 100까지 기록하여 건강 상태가 얼마나 좋은지 나쁜지를 기록합니다. 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 의미하고, 100은 상상할 수 있는 최고의 건강 상태를 의미합니다. 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
시간 경과에 따른 활동적 참가자 대 정주적 참가자의 HJHS 총점
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
HJHS는 관절 건강 상태를 측정하고 어린이의 관절 질환의 초기 징후를 식별하기 위해 개발된 도구입니다. 이 도구는 출혈의 영향을 가장 많이 받는 관절(무릎, 발목, 팔꿈치)을 평가합니다. 6개 관절 각각은 8개 영역(부기, 부기 기간, 위축, 염발근, 굴곡 손실, 신전 손실, 통증 및 근력)에 걸쳐 평가되며, 총점은 모든 관절 영역 점수의 합으로 계산됩니다. 점수 범위는 0~124점(0점은 관절 손상이 없음을 나타냄)입니다. 점수가 높을수록 관절 손상이 높다는 것을 의미합니다.
기준선, 6개월 및 12개월
활동적인 참가자와 앉아서 일하는 참가자의 연간 학교/직장 결근 일수 비율
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
학교나 직장을 떠나는 일수(참여자)를 매달 연속변수로 분석하였다. 연간 비율은 학교 및/또는 직장을 떠나는 총 일수와 연구 기간 사이의 비율(연구 종료 날짜 - 기준 날짜 + 1로 파생됨)에 365.25를 곱하여 참가자당 기준으로 파생되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
활동적인 참가자의 부모 또는 간병인 대비 활동적인 참가자의 연간 결근 일수 비율
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
매달 결근일수를 연속변수로 분석하였다. 연간 비율은 참가자당(부모/보호자) 기준으로 총 직장 결근 일수와 연구 기간 간의 비율(연구 종료일 - 기준일 + 1로 파생됨)에 365.25를 곱하여 도출되었습니다. .
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 연간 입원 일수 비율
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
연간 비율은 총 입원 일수와 연구 기간(연구 종료일 - 기준일 + 1로 파생됨) 사이의 비율에 365.25를 곱하여 참가자당 기준으로 도출되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
혈우병 A의 심각도(중등도 대 중증)에 따른 활동적 참가자와 앉아서 생활하는 참가자의 연간 출혈율
기간: 기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
연간 출혈율은 다음과 같이 도출되었습니다: 총 출혈 횟수/총 추적 관찰(인-년), 여기서 개인의 연구 기간은 ([연구 종료 날짜 - 기준 날짜 +1]을 365.25로 나눈 값)로 제공됩니다. 신체 활동에 대한 WHO 지침을 준수하는 참가자는 "활동적인 참가자"로 정의되었으며, 그렇지 않으면 "정주 참가자"로 정의되었습니다. 참가자들은 베이스라인에서 질병의 중증도에 따라 중증(인자 VIII 활성 <1%) 또는 중등도(인자 VIII 활성 ≥1% ~ ≤2%) 혈우병 A로 분류되었습니다.
기준시점 및 연구 시작부터 완료까지 출혈이 발생할 때마다(최대 18개월)
참가자가 시각적 아날로그 척도를 사용하여 보고한 중등도 혈우병 A형 참가자의 통증 강도
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
참가자들은 각 끝에 단어 설명자로 고정된 길이 100mm의 수평선인 VAS에 표시하여 주요 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)의 통증 강도를 보고했습니다. 여기서 왼쪽 극단은 "통증 없음 = 0"을 의미합니다. 오른쪽 극단은 "상상할 수 있는 최악의 고통 = 100"을 의미합니다. VAS 점수는 라인의 왼쪽 끝에서 참가자 표시가 라인을 교차하는 지점까지의 거리(mm)입니다. VAS 척도는 연구 기간 동안 매달 참가자에게 제출되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
연구 기간 동안 통증을 조절하기 위해 복용한 병용 약물로 인해 중등도 혈우병 A형과 중증 혈우병 A형 참가자 수
기간: 기준 및 연구 완료까지 3개월마다(최대 18개월)
참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 및 연구 완료까지 3개월마다(최대 18개월)
연구 기간 동안 혈우병 A 치료에 사용된 요법 유형별 중등도 혈우병과 중증 A형 혈우병 참가자 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
여기에는 혈우병 A 치료에 사용되는 요법 유형이 보고되어 있습니다: 주문형(출혈을 멈추기 위해) 및 예방 요법(출혈을 예방하기 위해 응고 인자를 정기적으로 주입). 참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
A형 혈우병 치료에 사용된 제품에 따른 중등도 혈우병 A형 환자 수와 중증 A형 혈우병 환자 수
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 연구 완료까지(최대 18개월)
사용된 제품별로 혈우병 A 치료를 위해 승인된 새로운 약으로 전환한 중등도 및 중증 혈우병 A 참가자 수
기간: 기준 시점부터 새로운 치료법으로 전환하는 시점까지(최대 18개월)
참가자는 두 가지 이상의 약물을 투여받았을 수 있습니다.
기준 시점부터 새로운 치료법으로 전환하는 시점까지(최대 18개월)
HRQoL: EQ-5D-5L 시간 경과에 따른 건강 상태 효용 지수 점수 중등도 대 중증 혈우병 A
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D-5L은 임상적, 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 척도를 제공하기 위해 EuroQol 그룹이 개발한 표준화된 건강 상태 척도입니다. EQ-5D-5L에는 5가지 EuroQol-5D 차원과 EQ VAS 각각에 5가지 심각도 수준이 포함되어 있습니다. 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며, 각 차원은 5단계로 구성됩니다(1=문제 없음, 2=약간의 문제, 3=보통 문제, 4=심각한 문제) , 5=극심한 문제). 응답 옵션은 5점 Likert 척도로 측정됩니다. 5D-5L 시스템은 0에서 1 사이의 단일 지수 유틸리티 점수로 변환됩니다. 여기서 점수가 높을수록 건강 상태가 양호하고 점수가 낮을수록 건강 상태가 나쁨을 나타냅니다. EQ-5D-5L 설문지는 연구 기간 동안 기준선으로부터 3개월마다 참가자에게 제출되었습니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
중등도 대 중증 혈우병 A 환자의 EQ-5D VAS 점수를 사용하여 참가자가 보고한 시간 경과에 따른 건강 상태 측정
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
EQ-5D-5L은 임상적, 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 척도를 제공하기 위해 EuroQol 그룹이 개발한 표준화된 건강 상태 척도입니다. 기술 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며 다른 섹션은 VAS를 사용하여 전반적인 건강 상태를 평가합니다. VAS는 응답자의 자체 평가 건강을 20cm 수직 VAS에 0에서 100까지 기록하여 평가 시 건강 상태가 얼마나 좋은지 나쁜지를 기록합니다. 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 의미하고, 100은 상상할 수 있는 최고의 건강 상태를 의미합니다.
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18개월
중등도 대 중증 혈우병 A 참가자의 HJHS 총점
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
HJHS는 관절 건강 상태를 측정하고 어린이의 관절 질환의 초기 징후를 식별하기 위해 개발된 도구입니다. 이 도구는 출혈의 영향을 가장 많이 받는 관절(무릎, 발목, 팔꿈치)을 평가합니다. 6개 관절 각각은 8개 영역(부기, 부기 기간, 위축, 염발근, 굴곡 손실, 신전 손실, 통증 및 근력)에 걸쳐 평가되며, 총점은 모든 관절 영역 점수의 합으로 계산됩니다. 총점 범위는 0~124점이다(0점은 관절 손상이 없음을 의미). 점수가 높을수록 관절 손상이 높다는 것을 의미합니다.
기준선, 6개월 및 12개월
중등도 대 중증 혈우병 A 참가자의 연간 결석 일수
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
학교나 직장을 떠나는 일수(참여자)를 매달 연속변수로 분석하였다. 연간 비율은 학교 및/또는 직장을 떠나는 총 일수와 연구 기간 사이의 비율(연구 종료 날짜 - 기준 날짜 + 1로 파생됨)에 365.25를 곱하여 참가자당 기준으로 파생되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
중등도 혈우병 A형과 중증 혈우병 A형 참가자의 부모/보호자의 연간 결근 일수
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
매달 결근일수를 연속변수로 분석하였다. 연간 비율은 참가자당(부모/보호자) 기준으로 총 직장 결근 일수와 연구 기간 간의 비율(연구 종료일 - 기준일 + 1로 파생됨)에 365.25를 곱하여 도출되었습니다. .
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
중등도 대 중증 혈우병 A 참가자의 연간 입원 일수 비율
기간: 기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)
연간 비율은 총 입원 일수와 연구 기간(연구 종료일 - 기준일 + 1로 파생됨) 사이의 비율에 365.25를 곱하여 참가자당 기준으로 도출되었습니다.
기준 및 연구가 완료될 때까지 매월(최대 18개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 24일

기본 완료 (실제)

2022년 4월 28일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 13일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 31일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ML40983

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.

임상 연구 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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