Un estudio observacional para evaluar la actividad física, la incidencia de hemorragias y la calidad de vida relacionada con la salud, en participantes con hemofilia A sin inhibidores que reciben tratamiento estándar de atención (POWER)
31 de enero de 2024 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Un estudio multicéntrico no intervencionista para evaluar la actividad física, la incidencia de hemorragias y la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con hemofilia A sin inhibidores que reciben tratamiento estándar
Este estudio prospectivo multicéntrico, no intervencionista, recopilará información sobre el estado de actividad, hemorragias, calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL), estado de salud y seguridad en participantes con hemofilia A moderada o grave sin inhibidores del factor VIII (FVIII), que están siendo tratados de acuerdo con la práctica clínica normal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
103
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Calabria
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Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
- Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
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Campania
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Napoli, Campania, Italia, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
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Emilia-Romagna
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Cesena, Emilia-Romagna, Italia, 47521
- PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
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Roma, Lazio, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
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Piemonte
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Alessandria, Piemonte, Italia, 15100
- A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
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Torino, Piemonte, Italia, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
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Torino, Piemonte, Italia, 10126
- Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
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Puglia
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Bari, Puglia, Italia, 70124
- AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
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Sicilia
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Palermo, Sicilia, Italia, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
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Via S. Sofia 78, Sicilia, Italia, 95123
- Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
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Toscana
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Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Veneto
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Padova, Veneto, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
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Vicenza, Veneto, Italia, 36100
- Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Aproximadamente 150 participantes en total, 125 con hemofilia A grave y 25 con hemofilia A moderada sin inhibidores contra el factor VIII (FVIII), están planificados para inscribirse en sitios de toda Italia.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe poseer un dispositivo compatible con la aplicación electrónica de resultados informados por el paciente (ePRO) y con el rastreador de actividad física que se le proporcionará al paciente
- Debe tener en su propio dispositivo una disponibilidad de tráfico de datos de al menos 2 gigabytes (GB) en total por mes destinados únicamente al uso de aplicaciones de estudio y transferencia de datos. Si se agota el plan de tráfico de datos, el paciente debe poder conectarse a una red wi-fi al menos una vez al día para transferir los datos recopilados para el estudio.
- Debe aceptar ejecutar en su propio dispositivo la aplicación ePRO y la aplicación de seguimiento de actividad física
- Debe estar disponible para encender diariamente la conexión bluetooth de su propio dispositivo para permitir la sincronización con el rastreador de actividad física.
- Capacidad y disposición para cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluida la finalización de las preguntas en la aplicación ePRO (para la población menor de edad, las preguntas de ePRO pueden ser respondidas por un representante legalmente autorizado si se considera necesario)
- Capacidad y disposición para usar el dispositivo de seguimiento de actividad como se indica
- Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (FVIII <1%) o moderada (FVIII ≥1% y ≤2%)
- Sin antecedentes de un inhibidor positivo contra FVIII. Si el paciente tiene un historial previo de desarrollo de inhibidores, el paciente debe haber erradicado con éxito los inhibidores durante 3 años.
- Al menos 150 días de exposición de FVIII antes de la inscripción
Criterio de exclusión:
- Trastorno hemorrágico distinto de la hemofilia A congénita
- Inducción de inmunotolerancia en curso (o planificada durante el estudio) o profilaxis de FVIII si el paciente tiene actualmente un título bajo de inhibidores o ha tenido inhibidores en los últimos 3 años
- Enfermedad autoinmune o del tejido conjuntivo previa o concomitante
- Antecedentes o sospecha de alergia o intolerancia a cualquiera de los componentes del dispositivo de fitness (p. ej., aluminio anodizado)
- Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con el anticuerpo monoclonal
- Obesidad (índice de masa corporal [IMC] ≥30 kilogramos/metro cuadrado de superficie corporal [kg/m^2})
- Trastornos cardiovasculares, metabólicos, endocrinos clínicamente importantes o cualquier otra enfermedad o condición concomitante que pueda limitar la movilidad de los pacientes o pueda representar algún riesgo a juicio del Investigador, o que pueda interferir con los parámetros de evaluación del estudio.
- Participación en cualquier otro ensayo clínico de intervención, incluidos los estudios patrocinados por Roche o en cualquier otro programa de apoyo que pueda incluir la administración de medicamentos distintos de la práctica clínica habitual (p. ej., uso compasivo, uso no conforme a las indicaciones autorizadas, programas de apoyo al paciente, etc.)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Hemofilia A sin inhibidores de FVIII
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No existe un medicamento estudiado predeterminado.
Cualquier tratamiento (incluidos los tratamientos iniciados durante el período de observación) se administrará de acuerdo con la práctica clínica estándar, independientemente de la participación en el estudio actual, de acuerdo con la decisión terapéutica independiente del médico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número medio de minutos activos diarios de actividad física realizados por los participantes (por categorías de edad: 12 a 17, 18 a 30 y 31 a 50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Los datos de actividad física se recopilaron como minutos activos diarios medidos en cada día válido usando un rastreador de actividad física de forma continua durante la participación en el estudio.
Día válido = un día en el que se usó el rastreador de actividad física durante al menos 10 horas.
Los minutos activos diarios se guardaron en dos conjuntos diferentes de datos recopilados por el rastreador de actividad física.
Para cada serie, los minutos se clasificaron según la intensidad de la actividad realizada.
Primer set = minutos categorizados según el tiempo acumulado en cada zona cardíaca.
Minutos generales de la zona cardíaca = minutos de quema de grasa (frecuencia cardíaca: 50-69 % del máximo) + minutos cardiovasculares (la zona de ejercicio de intensidad media a alta corresponde a la frecuencia cardíaca: 70-84 % del máximo) + minutos pico (alta- zona de ejercicio de intensidad, corresponde a frecuencia cardíaca > 85% del máximo).
Segundo set = minutos categorizados según zonas activas.
Minutos generales de la zona activa = minutos ligeramente activos + minutos bastante activos + minutos muy activos.
Minutos de actividad física de moderada a vigorosa (MVPA) = Minutos bastante activos + Minutos muy activos.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número medio de pasos dados por día por los participantes (por categorías de edad: 12-17, 18-30 y 31-50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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El número de pasos dados por los participantes en cada día válido se midió usando un rastreador de actividad física de forma continua durante la participación en el estudio.
El día válido se definió como un día en el que se usó el rastreador de actividad física durante al menos 10 horas.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Equivalente metabólico medio de tareas (MET) por día realizadas por los participantes (por categorías de edad: 12 a 17, 18 a 30 y 31 a 50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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El MET es una medida objetiva de la relación entre la tasa a la que una persona gasta energía, en relación con la masa de esa persona, mientras realiza alguna actividad física específica en comparación con una referencia.
Los MET se derivaron como: (cantidad de kilocalorías (kcal) recolectadas en los minutos de quema de grasa, cardio y pico) / [(suma de quema de grasa, cardio y horas pico) * peso del participante en kilogramos (kg )].
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Edad de posible jubilación anticipada del cuidador, según lo informado por los cuidadores en un cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base y cada mes hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Línea de base y cada mes hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa media del número de veces que realizan actividad física por semana por tipo de actividad física realizada por los participantes (por categorías de edad: 12 a 17, 18 a 30 y 31 a 50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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La tasa de actividad semanal se obtuvo por participante como relación entre el número de veces que se informa el tipo de actividad en el rastreador de actividad física (numerador) y la duración del período de observación (es decir,
fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) (denominador) y luego se multiplicó por 7. Las actividades físicas se clasificaron en los siguientes grupos: ejercicios a intervalos, pesas de gimnasio, correr, nadar, tapis roulant, caminar, ejercicios generales: otros tipos de actividad física identificadas por el rastreador de actividad física que aún no están incluidas en las categorías mencionadas anteriormente.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Promedio de minutos activos por intensidad (minutos ligeramente activos) para cada tipo de actividad física realizada por los participantes (por categorías de edad: 12 a 17, 18 a 30 y 31 a 50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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El número de minutos activos por intensidad (minutos ligeros, bastante y muy activos) se obtuvieron a nivel de participante por actividad como la mediana de los valores recopilados por el rastreador de actividad física para cada actividad registrada durante el período de observación.
En este análisis, las medias y los intervalos de confianza del 95% se calcularon utilizando la mediana de minutos de actividad ligera por tipo de actividad física realizada por los participantes con datos disponibles.
Las actividades físicas se clasificaron en los siguientes grupos: ejercicios a intervalos, pesas de gimnasio, correr, nadar, tapis roulant, caminar, ejercicios generales: otros tipos de actividad física identificados por el rastreador de actividad física que no están incluidos en las categorías mencionadas anteriormente. .
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Promedio de minutos activos por intensidad (minutos bastante activos) para cada tipo de actividad física realizada por los participantes (por categorías de edad: 12 a 17, 18 a 30 y 31 a 50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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El número de minutos activos por intensidad (minutos ligeros, bastante y muy activos) se obtuvieron a nivel de participante por actividad como la mediana de los valores recopilados por el rastreador de actividad física para cada actividad registrada durante el período de observación.
En este análisis, las medias y los intervalos de confianza del 95% se calcularon utilizando la mediana de minutos bastante activos por tipo de actividad física realizada por los participantes con datos disponibles.
Las actividades físicas se clasificaron en los siguientes grupos: ejercicios a intervalos, pesas de gimnasio, correr, nadar, tapis roulant, caminar, ejercicios generales: otros tipos de actividad física identificados por el rastreador de actividad física que no están incluidos en las categorías mencionadas anteriormente. .
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Promedio de minutos activos por intensidad (minutos MVPA) para cada tipo de actividad física realizada por los participantes (por categorías de edad: 12 a 17, 18 a 30 y 31 a 50 años) durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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El número de minutos activos por intensidad (minutos ligeros, bastante y muy activos) se obtuvieron a nivel de participante por actividad como la mediana de los valores recopilados por el rastreador de actividad física para cada actividad registrada durante el período de observación.
Los minutos MVPA son la suma de minutos bastante activos y muy activos.
En este análisis, las medias y los intervalos de confianza del 95% se calcularon utilizando la mediana de minutos de AFMV por tipo de actividad física realizada por los participantes con datos disponibles.
Las actividades físicas se clasificaron en los siguientes grupos: ejercicios a intervalos, pesas de gimnasio, correr, nadar, tapis roulant, caminar, ejercicios generales: otros tipos de actividad física identificados por el rastreador de actividad física que no están incluidos en las categorías mencionadas anteriormente. .
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Porcentaje de participantes que cumplieron con las recomendaciones globales de la Organización Mundial de la Salud (OMS) sobre actividad física para la salud durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Un participante se definió como "adherente" a las directrices de la OMS según el siguiente algoritmo: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
Un participante que cumplía las directrices de la OMS según la definición anterior se definió como "participante activo" o, en caso contrario, como "participante sedentario".
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes por presencia de hemorragias (0 frente a ≥1 hemorragias) durante el transcurso del estudio, informado a través de la aplicación ePRO
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Los sangrados que ocurrieron el mismo día pero en diferentes partes del cuerpo se contaron por separado.
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de participantes por presencia de hemorragias (0 frente a ≥1 hemorragias) durante el transcurso del estudio según los diferentes tipos de hemorragias (espontáneas, traumáticas y relacionadas con procedimientos/cirugía), informadas a través de la aplicación ePRO
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses).
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La evaluación de las hemorragias se dividió en hemorragias espontáneas, hemorragias traumáticas y hemorragias relacionadas con el procedimiento/cirugía.
Sangrados espontáneos = aparición de hemorragia donde ni el participante ni el cuidador pudieron identificar el motivo.
Sangrados traumáticos = hemorragia que ocurre secundaria a un evento como un trauma, una actividad "extenuante" o "uso excesivo".
Sangrados relacionados con el procedimiento/cirugía = como hematomas resultantes de cualquier cirugía o procedimiento invasivo.
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses).
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Número de participantes por presencia de hemorragias (0 frente a ≥1 hemorragias) durante el transcurso del estudio según los sitios de hemorragia (orina, heces y vómitos, articulaciones, músculos y otras hemorragias), informados a través de la aplicación ePRO
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Los sitios de hemorragia se definieron como orina, heces y vómito (tres sitios agrupados), hemorragias articulares, musculares y de otro tipo.
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de participantes por tipo de régimen utilizado para el tratamiento de la hemofilia A durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Aquí se informan los siguientes tipos de regímenes utilizados para tratar la hemofilia A: a demanda (para detener el sangrado) y profilaxis (infusiones regulares de factor de coagulación para prevenir sangrados).
Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes por producto utilizado para el tratamiento de la hemofilia A durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes que cambiaron a un nuevo fármaco aprobado para el tratamiento de la hemofilia A según el producto utilizado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el momento del cambio a una nueva terapia (hasta 18 meses)
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Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta el momento del cambio a una nueva terapia (hasta 18 meses)
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Número de hemorragias tratadas durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Un evento se consideró sangrado tratado si se administraron factores de coagulación para tratar los signos o síntomas de sangrado (p. ej., dolor, hinchazón, etc.).
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de hemorragias tratadas con cada tipo de tratamiento para las hemorragias (tratamiento hemostático, tratamiento para el dolor)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el momento en que ocurrió el sangrado (hasta 18 meses)
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Un evento se consideró sangrado tratado si se administraron factores de coagulación para tratar los signos o síntomas de sangrado (p. ej., dolor, hinchazón, etc.).
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Desde el inicio hasta el momento en que ocurrió el sangrado (hasta 18 meses)
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Duración del tratamiento para el sangrado durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de hemorragias tratadas con cada vía de administración durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Aquí se informa el número de hemorragias tratadas mediante administración intravenosa, subcutánea, intramuscular, nasal, oftálmica, oral, rectal y otras vías de administración.
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de sangrados necesarios para recibir una transfusión
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de sangrados que fueron necesarios para administrar una terapia hemostática adicional
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de hemorragias con cumplimiento del régimen de tratamiento para la hemofilia A en la semana anterior al sangrado
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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La adherencia al régimen de tratamiento para la hemofilia A se analizó como el número de sangrados con respuesta igual a "Sí" y "Mi plan terapéutico no incluye ningún tratamiento en la última semana" en la semana anterior al sangrado.
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Número de participantes que cumplieron con el régimen de tratamiento para la hemofilia A durante el transcurso del estudio por categoría de cumplimiento (<80 % frente a ≥80 % de las semanas del estudio)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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La adherencia al régimen de tratamiento para la hemofilia A se analizó como el número de participantes con <80% o ≥80% de semanas en el estudio con "Sí" y "Mi plan terapéutico no incluye ningún tratamiento en la última semana" sobre el total. número de semanas reportadas a través del ePRO.
Los datos faltantes de algunas semanas se trataron como "No".
El número total de semanas de estudio para cada participante se obtuvo como (Fecha de finalización del estudio - Fecha inicial + 1) / 7.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes por producto de medicamentos concomitantes tomados para controlar el dolor durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 3 meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Línea de base y cada 3 meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Intensidad del dolor, según lo informado por los participantes utilizando una escala analógica visual
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Los participantes informaron la intensidad del dolor en sus articulaciones principales (codo, rodilla, tobillo) marcando en una escala visual analógica (EVA), una línea horizontal de 100 milímetros (mm) de longitud, anclada por descriptores de palabras en cada extremo, donde la izquierda extremo significa "Sin dolor = 0", mientras que el extremo derecho significa "Peor dolor imaginable = 100".
La puntuación VAS es la distancia (en mm) desde el extremo izquierdo de la línea hasta el punto donde las marcas de los participantes cruzaron la línea.
La escala VAS se envió a los participantes todos los meses durante el estudio.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS): Calidad de vida europea-5 dimensiones (EQ-5D-5L) Puntuación del índice de utilidad del estado de salud a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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El EQ-5D-5L es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por el Grupo EuroQol con el fin de proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica.
El EQ-5D-5L incluye cinco niveles de gravedad en cada una de las cinco dimensiones del EuroQol-5D y el EQ VAS.
El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), teniendo cada dimensión 5 niveles (1=sin problemas, 2=problemas leves, 3=problemas moderados, 4=problemas graves , y 5=problemas extremos).
Las opciones de respuesta se miden con una escala Likert de 5 puntos.
Los sistemas 5D-5L se convierten en un índice único de puntuación de utilidad entre 0 y 1, donde una puntuación más alta indica un mejor estado de salud y una puntuación más baja indica un peor estado de salud.
El cuestionario EQ-5D-5L se envió a los participantes cada 3 meses desde el inicio durante el estudio.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Estado de salud medido a lo largo del tiempo, según lo informado por los participantes utilizando la puntuación VAS EQ-5D
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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El EQ-5D-5L es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por el Grupo EuroQol con el fin de proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica.
El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión) y la otra sección es una evaluación del estado de salud general mediante EVA.
La EVA registra la autoevaluación de la salud del encuestado en una EVA vertical de 20 centímetros (cm) de 0 a 100 sobre qué tan buena o mala es su salud en el momento de la evaluación; 0 significa la peor salud imaginable y 100 significa la mejor salud imaginable.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Puntuación de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS) Puntuación total a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El HJHS es un instrumento desarrollado para medir el estado de salud de las articulaciones e identificar signos tempranos de enfermedades articulares en niños.
Esta herramienta evalúa las articulaciones más comúnmente afectadas por hemorragias (rodillas, tobillos y codos).
Cada una de las 6 articulaciones se evalúa en 8 dominios (hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia, crepitación, pérdida de flexión, pérdida de extensión, dolor y fuerza) y se calcula una puntuación total como la suma de todas las puntuaciones de los dominios conjuntos.
El rango de puntuación es de 0 a 124 puntos (una puntuación de 0 indica que no hay daño articular).
Una puntuación más alta indica un mayor daño articular.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Índice de masa corporal (IMC) medio a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9, 12, 15 y 18
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Línea de base, meses 3, 6, 9, 12, 15 y 18
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Tasa anual de días fuera de la escuela o el trabajo para los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Se analizó el número de días de ausencia escolar o laboral (participante) cada mes como variable continua.
La tasa anual se derivó por participante como la proporción entre el número total de días fuera de la escuela y/o el trabajo y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa anual de días fuera del trabajo para padres/cuidadores
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Se analizó el número de días de ausencia laboral cada mes como variable continua.
La tasa anual se derivó por participante (para padres y cuidadores) como la proporción entre el número total de días fuera del trabajo y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa Anual de Días de Hospitalización
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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La tasa anual se derivó por participante como la proporción entre el número total de días de hospitalización y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes activos frente a sedentarios según la gravedad (moderada o grave) de la hemofilia A
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Los participantes que cumplían las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definieron como "participantes activos" o, en caso contrario, "participantes sedentarios".
Un participante se definió como "adherente" a las directrices de la OMS según el siguiente algoritmo: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o Minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
Los participantes fueron clasificados como "activos" o "sedentarios" según los datos recopilados desde el inicio hasta el final del estudio.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR) en participantes activos versus sedentarios
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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La tasa de hemorragia anualizada se derivó de la siguiente manera: número total de hemorragias/seguimiento total (persona-año), donde la duración del estudio del individuo se obtuvo por ([fecha de finalización del estudio-fecha inicial +1] dividida por 365,25).
ABR se informó en participantes activos y sedentarios.
Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definió como "participante activo", en caso contrario, como "participante sedentario".
Directrices de adherencia de la OMS: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o Minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Intensidad del dolor en participantes activos frente a sedentarios, según lo informado por los participantes mediante una escala visual analógica
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Los participantes informaron la intensidad del dolor en sus articulaciones principales (codo, rodilla, tobillo) marcando en una EVA, una línea horizontal de 100 mm de longitud, anclada por descriptores de palabras en cada extremo, donde el extremo izquierdo significa "Sin dolor = 0", mientras que El extremo derecho significa "Peor dolor imaginable = 100".
La puntuación VAS es la distancia (en mm) desde el extremo izquierdo de la línea hasta el punto donde las marcas de los participantes cruzaron la línea.
Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definió como "participante activo" o, de lo contrario, como "participante sedentario".
Pautas de cumplimiento de la OMS: 12-17 años: minutos de AFMV por día ≥60 minutos.
18-50 años: minutos bastante activos (moderados) por semana ≥150 minutos o minutos muy activos (vigorosos) por semana ≥75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos). minutos activos).
La escala VAS se envió a los participantes todos los meses durante el estudio.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Número de participantes activos versus sedentarios según el producto de los medicamentos concomitantes tomados para controlar el dolor durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 3 meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definió como "participante activo", en caso contrario, como "participante sedentario".
Directrices de adherencia de la OMS: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o Minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
Los participantes pueden haber recibido más de un medicamento.
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Línea de base y cada 3 meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes activos frente a sedentarios según el tipo de régimen utilizado para el tratamiento de la hemofilia A durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Aquí se informan los siguientes tipos de regímenes utilizados para tratar la hemofilia A: a demanda (para detener el sangrado) y profilaxis (infusiones regulares de factor de coagulación para prevenir sangrados).
Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definió como "participante activo", en caso contrario, como "participante sedentario".
Directrices de adherencia de la OMS: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o Minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
Los participantes pueden haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes activos versus sedentarios por producto utilizado para el tratamiento de la hemofilia A durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definió como "participante activo", en caso contrario, como "participante sedentario".
Directrices de adherencia de la OMS: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o Minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes activos frente a sedentarios que cambiaron a un nuevo fármaco aprobado para el tratamiento de la hemofilia A según el producto utilizado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el momento del cambio a una nueva terapia (hasta 18 meses)
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Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física según la siguiente definición se definió como "participante activo", en caso contrario, como "participante sedentario".
Directrices de adherencia de la OMS: 12-17 años: minutos de AFMV por día >= 60 minutos.
18-50 años: Minutos bastante activos (moderados) por semana >= 150 minutos o Minutos muy activos (vigorosos) por semana >= 75 minutos o una combinación equivalente de minutos bastante y muy activos (es decir, considerando 1 minuto bastante activo como 0,5 minutos muy activos).
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Desde el inicio hasta el momento del cambio a una nueva terapia (hasta 18 meses)
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CVRS: Puntuación del índice de utilidad del estado de salud EQ-5D-5L a lo largo del tiempo para participantes activos frente a sedentarios
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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EQ-5D-5L es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por EuroQol Group con el fin de proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica.
EQ-5D-5L incluye cinco niveles de gravedad en cada una de las cinco dimensiones de EuroQol-5D y EQ VAS.
El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), teniendo cada dimensión 5 niveles (1=sin problemas, 2=problemas leves, 3=problemas moderados, 4=problemas graves, y 5=problemas extremos).
Las opciones de respuesta se miden con una escala Likert de 5 puntos.
Los sistemas 5D-5L se convierten en una puntuación de utilidad de índice único entre 0 y 1, donde una puntuación más alta indica un mejor estado de salud y una puntuación más baja indica un peor estado de salud.
Un participante que cumplía las directrices de la OMS sobre actividad física se definió como "participante activo" o, en caso contrario, como "participante sedentario".
El cuestionario EQ-5D-5L se envió a los participantes cada 3 meses desde el inicio durante el estudio.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Estado de salud medido a lo largo del tiempo, según lo informado por los participantes que utilizan la puntuación VAS EQ-5D en participantes activos versus sedentarios
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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El EQ-5D-5L es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por el Grupo EuroQol con el fin de proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica.
El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales dolor/malestar, ansiedad/depresión) y la otra sección es una evaluación del estado de salud general mediante EVA.
La EVA registra la autoevaluación de la salud del encuestado en una EVA vertical de 20 centímetros (cm) de 0 a 100 sobre qué tan buena o mala es su salud en el momento de la evaluación; 0 significa la peor salud imaginable y 100 significa la mejor salud imaginable.
Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física se definió como "participante activo" o, en caso contrario, como "participante sedentario".
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Puntuación total de HJHS para participantes activos versus sedentarios a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El HJHS es un instrumento desarrollado para medir el estado de salud de las articulaciones e identificar signos tempranos de enfermedades articulares en niños.
Esta herramienta evalúa las articulaciones más comúnmente afectadas por hemorragias (rodillas, tobillos y codos).
Cada una de las 6 articulaciones se evalúa en 8 dominios (hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia, crepitación, pérdida de flexión, pérdida de extensión, dolor y fuerza) y se calcula una puntuación total como la suma de todas las puntuaciones de los dominios conjuntos.
El rango de puntuación es de 0 a 124 puntos (una puntuación de 0 indica que no hay daño articular).
Una puntuación más alta indica un mayor daño articular.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Tasa anual del número de días fuera de la escuela/trabajo para participantes activos versus sedentarios
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Se analizó el número de días de ausencia escolar o laboral (participante) cada mes como variable continua.
La tasa anual se derivó por participante como la proporción entre el número total de días fuera de la escuela y/o el trabajo y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa anual del número de días fuera del trabajo para los padres o cuidadores de los participantes activos frente a los sedentarios
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Se analizó el número de días de ausencia laboral cada mes como variable continua.
La tasa anual se derivó por participante (para padres/cuidadores) como la proporción entre el número total de días fuera del trabajo y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25 .
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa anual del número de días de hospitalización para participantes activos versus sedentarios
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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La tasa anual se derivó por participante como la proporción entre el número total de días de hospitalización y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasas de sangrado anualizadas en participantes activos frente a sedentarios según la gravedad (moderada frente a grave) de la hemofilia A
Periodo de tiempo: Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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La tasa de hemorragia anualizada se derivó de la siguiente manera: número total de hemorragias/seguimiento total (persona-año), donde la duración del estudio del individuo se obtuvo por ([fecha de finalización del estudio-fecha inicial +1] dividida por 365,25).
Un participante que cumplía las directrices de la OMS para la actividad física se definió como "participante activo" o, en caso contrario, como "participante sedentario".
Los participantes se clasificaron según la gravedad de la enfermedad al inicio del estudio: hemofilia A grave (actividad del factor VIII <1%) o moderada (actividad del factor VIII entre ≥1% y ≤2%).
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Valor inicial y siempre que se produjo sangrado desde el inicio del estudio hasta su finalización (hasta 18 meses)
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Intensidad del dolor en participantes con hemofilia A moderada versus severa, según lo informado por los participantes utilizando una escala analógica visual
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Los participantes informaron la intensidad del dolor en sus articulaciones principales (codo, rodilla, tobillo) marcando en una VAS, una línea horizontal de 100 mm de longitud, anclada por descriptores de palabras en cada extremo, donde el extremo izquierdo significa "Sin dolor = 0". mientras que el extremo derecho significa "Peor dolor imaginable = 100".
La puntuación VAS es la distancia (en mm) desde el extremo izquierdo de la línea hasta el punto donde las marcas de los participantes cruzaron la línea.
La escala VAS se envió a los participantes todos los meses durante el estudio.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Número de participantes con hemofilia A moderada versus severa debido a la administración concomitante de medicamentos para controlar el dolor durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 3 meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Línea de base y cada 3 meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes con hemofilia A moderada versus grave según el tipo de régimen utilizado para el tratamiento de la hemofilia A durante el transcurso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Aquí se informan los siguientes tipos de regímenes utilizados para tratar la hemofilia A: a demanda (para detener el sangrado) y profilaxis (infusiones regulares de factor de coagulación para prevenir sangrados).
Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes con hemofilia A moderada versus grave según el producto utilizado para el tratamiento de la hemofilia A
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Número de participantes con hemofilia A moderada versus severa que cambiaron a un nuevo medicamento aprobado para el tratamiento de la hemofilia A según el producto utilizado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el momento del cambio a una nueva terapia (hasta 18 meses)
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Los participantes podrían haber recibido más de un medicamento.
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Desde el inicio hasta el momento del cambio a una nueva terapia (hasta 18 meses)
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CVRS: Puntuación del índice de utilidad del estado de salud EQ-5D-5L a lo largo del tiempo Hemofilia A moderada versus grave
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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El EQ-5D-5L es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por el Grupo EuroQol con el fin de proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica.
El EQ-5D-5L incluye cinco niveles de gravedad en cada una de las cinco dimensiones del EuroQol-5D y el EQ VAS.
El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), teniendo cada dimensión 5 niveles (1=sin problemas, 2=problemas leves, 3=problemas moderados, 4=problemas graves , y 5=problemas extremos).
Las opciones de respuesta se miden con una escala Likert de 5 puntos.
Los sistemas 5D-5L se convierten en un índice único de puntuación de utilidad entre 0 y 1, donde una puntuación más alta indica un mejor estado de salud y una puntuación más baja indica un peor estado de salud.
El cuestionario EQ-5D-5L se envió a los participantes cada 3 meses desde el inicio durante el estudio.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Estado de salud medido a lo largo del tiempo, según lo informado por los participantes que utilizan la puntuación VAS EQ-5D en participantes con hemofilia A moderada versus severa
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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El EQ-5D-5L es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por el Grupo EuroQol con el fin de proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica.
El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión) y la otra sección es una evaluación del estado de salud general mediante EVA.
La EVA registra la autoevaluación de la salud del encuestado en una EVA vertical de 20 cm de 0 a 100 sobre qué tan buena o mala es su salud en el momento de la evaluación; 0 significa la peor salud imaginable y 100 significa la mejor salud imaginable.
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Línea de base, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 18
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Puntuación total de HJHS para participantes con hemofilia A moderada versus grave
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El HJHS es un instrumento desarrollado para medir el estado de salud de las articulaciones e identificar signos tempranos de enfermedades articulares en niños.
Esta herramienta evalúa las articulaciones más comúnmente afectadas por hemorragias (rodillas, tobillos y codos).
Cada una de las 6 articulaciones se evalúa en 8 dominios (hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia, crepitación, pérdida de flexión, pérdida de extensión, dolor y fuerza) y se calcula una puntuación total como la suma de todas las puntuaciones de los dominios conjuntos.
El rango de puntuación total es de 0 a 124 puntos (una puntuación de 0 indica que no hay daño articular).
Una puntuación más alta indica un mayor daño articular.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Tasa anual de días fuera de la escuela para participantes con hemofilia A moderada versus severa
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Se analizó el número de días de ausencia escolar o laboral (participante) cada mes como variable continua.
La tasa anual se derivó por participante como la proporción entre el número total de días fuera de la escuela y/o el trabajo y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa anual de días fuera del trabajo para padres/cuidadores de participantes con hemofilia A moderada versus severa
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Se analizó el número de días de ausencia laboral cada mes como variable continua.
La tasa anual se derivó por participante (para padres/cuidadores) como la proporción entre el número total de días fuera del trabajo y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25 .
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Tasa anual de días de hospitalización para participantes con hemofilia A moderada versus severa
Periodo de tiempo: Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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La tasa anual se derivó por participante como la proporción entre el número total de días de hospitalización y la duración del estudio (derivada como fecha de finalización del estudio - fecha inicial + 1) multiplicada por 365,25.
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Línea de base y todos los meses hasta la finalización del estudio (hasta 18 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de febrero de 2020
Finalización primaria (Actual)
28 de abril de 2022
Finalización del estudio (Actual)
28 de abril de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
15 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos Nutricionales
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Desnutrición
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemofilia A
- Enfermedades por deficiencia
- Coagulantes
- Factor VIII
Otros números de identificación del estudio
- ML40983
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información de estudios clínicos y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .