En observationsstudie för att utvärdera fysisk aktivitet, blödningsincidens och hälsorelaterad livskvalitet hos deltagare med hemofili A utan hämmare som får standardbehandling (POWER)

Inklusionskriterier:

• Måste äga en enhet som är kompatibel med den elektroniska applikationen Patient-Reported Outcome (ePRO) och med träningsspåraren som kommer att tillhandahållas patienten
• Måste på sin egen enhet ha en datatrafiktillgänglighet på minst 2 gigabyte (GB) totalt per månad avsedd endast för användning av studieapplikationer och dataöverföring. Om datatrafikplanen är uttömd måste patienten kunna ansluta till ett wi-fi-nätverk minst en gång varje dag för att överföra data som samlats in för studieändamålet
• Måste acceptera att köra ePRO-applikationen och fitnesstracker-applikationen på sin egen enhet
• Måste vara tillgänglig för att dagligen slå på bluetooth-anslutningen på sin egen enhet för att tillåta synkronisering med fitness tracker
• Förmåga och vilja att följa alla aspekter av protokollet, inklusive ifyllande av frågor om ePRO-applikationen (för minderåriga kan ePRO-frågor besvaras av juridiskt auktoriserad representant om det anses nödvändigt)
• Förmåga och vilja att bära aktivitetsspårningsenheten enligt anvisningarna
• Diagnos av svår (FVIII <1%) eller måttlig (FVIII ≥1% och ≤2%) medfödd hemofili A
• Ingen tidigare historia av en positiv hämmare mot FVIII. Om patienten tidigare har utvecklat inhibitorer måste patienten framgångsrikt ha utrotat inhibitorer sedan 3 år.
• Minst 150 exponeringsdagar av FVIII före inskrivning

Exklusions kriterier:

• Andra blödningsrubbningar än medfödd hemofili A
• Pågående (eller planerad under studien) immuntoleransinduktion eller FVIII-profylax om patienten för närvarande har låg titer av inhibitorer eller haft inhibitorer under de senaste 3 åren
• Tidigare eller samtidig autoimmun eller bindvävssjukdom
• Historik med eller misstänkt allergi eller intolerans mot någon av komponenterna i träningsapparaten (t.ex. aluminiumanodiserad)
• Historik med kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonal antikropp
• Fetma (Body Mass Index [BMI] ≥30 kilogram/meter i kvadrat av kroppsyta [kg/m^2})
• Kliniskt viktiga kardiovaskulära, metabola, endokrina störningar eller andra samtidiga sjukdomar eller tillstånd som kan begränsa patienternas rörlighet eller kan representera någon risk enligt utredarens bedömning, eller som kan störa studiens utvärderingsparametrar
• Deltagande i någon annan interventionell klinisk prövning, inklusive Roche-sponsrade studier eller i något annat stödprogram som kan innefatta läkemedelsadministrering annat än vanlig klinisk praxis (t.ex. compassionate use, användning som inte överensstämmer med de godkända indikationerna, patientstödsprogram, etc.)