Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne mające na celu ocenę aktywności fizycznej, częstości występowania krwawień i jakości życia związanej ze zdrowiem u uczestników z hemofilią A bez inhibitorów otrzymujących standardowe leczenie (POWER)

31 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie mające na celu ocenę aktywności fizycznej, częstości występowania krwawień i jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z hemofilią typu A bez inhibitorów otrzymujących standardowe leczenie

To wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, prospektywne badanie będzie gromadzić informacje na temat stanu aktywności, krwawień, jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL), stanu zdrowia i bezpieczeństwa u uczestników z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII (FVIII), którzy są leczeni zgodnie z normalną praktyką kliniczną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

103

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Włochy, 88100
        • Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Cesena, Emilia-Romagna, Włochy, 47521
        • PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
      • Roma, Lazio, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
      • Roma, Lazio, Włochy, 00168
        • Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
      • Pavia, Lombardia, Włochy, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
    • Piemonte
      • Alessandria, Piemonte, Włochy, 15100
        • A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
      • Torino, Piemonte, Włochy, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
      • Torino, Piemonte, Włochy, 10126
        • Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
    • Puglia
      • Bari, Puglia, Włochy, 70124
        • AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Włochy, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
      • Via S. Sofia 78, Sicilia, Włochy, 95123
        • Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Włochy, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
      • Vicenza, Veneto, Włochy, 36100
        • Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Około 150 uczestników, 125 z ciężką postacią hemofilii A i 25 z umiarkowaną postacią hemofilii bez inhibitorów czynnika VIII (FVIII), ma zostać włączonych do ośrodków we Włoszech.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi posiadać urządzenie kompatybilne z elektroniczną aplikacją Patient-Reported Outcome (ePRO) oraz z monitorem kondycji, który zostanie dostarczony pacjentowi
  • Musi mieć na swoim urządzeniu dostęp do ruchu danych wynoszący łącznie co najmniej 2 gigabajty (GB) miesięcznie, przeznaczony wyłącznie do korzystania z aplikacji do nauki i przesyłania danych. W przypadku wyczerpania planu transmisji danych pacjent musi mieć możliwość łączenia się z siecią Wi-Fi co najmniej raz dziennie w celu przesłania danych zebranych do celów badania
  • Musi wyrazić zgodę na uruchomienie na własnym urządzeniu aplikacji ePRO oraz aplikacji fitness tracker
  • Musi być dostępny, aby codziennie włączać połączenie Bluetooth własnego urządzenia, aby umożliwić synchronizację z monitorem fitness
  • Zdolność i gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym odpowiedzi na pytania dotyczące aplikacji ePRO (w przypadku osób nieletnich na pytania ePRO może odpowiedzieć prawnie upoważniony przedstawiciel, jeśli uzna to za konieczne)
  • Możliwość i chęć noszenia urządzenia śledzącego aktywność, jak wskazano
  • Rozpoznanie ciężkiej (FVIII <1%) lub umiarkowanej (FVIII ≥1% i ≤2%) wrodzonej hemofilii A
  • Brak wcześniejszej historii dodatniego inhibitora przeciwko FVIII. Jeśli u pacjenta w przeszłości występował rozwój inhibitora, musi on mieć pomyślną eradykację inhibitorów od 3 lat.
  • Co najmniej 150 dni ekspozycji FVIII przed włączeniem

Kryteria wyłączenia:

  • Zaburzenia krwotoczne inne niż wrodzona hemofilia A
  • Trwająca (lub planowana w trakcie badania) indukcja tolerancji immunologicznej lub profilaktyka FVIII, jeśli pacjent ma obecnie niskie miano inhibitorów lub miał je w ciągu ostatnich 3 lat
  • Wcześniejsza lub współistniejąca choroba autoimmunologiczna lub choroba tkanki łącznej
  • Historia lub podejrzenie alergii lub nietolerancji na którykolwiek element urządzenia fitness (np. aluminium anodowane)
  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z przeciwciałem monoklonalnym
  • Otyłość (wskaźnik masy ciała [BMI] ≥30 kilogramów/metr kwadratowy powierzchni ciała [kg/m^2})
  • Klinicznie istotne zaburzenia sercowo-naczyniowe, metaboliczne, endokrynologiczne lub jakiekolwiek inne współistniejące choroby lub stany, które mogą ograniczać mobilność pacjentów lub mogą stanowić jakiekolwiek ryzyko zgodnie z oceną badacza lub które mogą zakłócać parametry oceny badania
  • Uczestnictwo w jakichkolwiek innych interwencyjnych badaniach klinicznych, w tym badaniach sponsorowanych przez firmę Roche, lub w jakimkolwiek innym programie wsparcia, który może obejmować podawanie leków w sposób inny niż standardowa praktyka kliniczna (np.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Hemofilia A bez inhibitorów czynnika VIII
Lek: Standard opieki nad hemofilią A
Nie ma z góry określonego badanego produktu leczniczego. Każde leczenie (w tym leczenie rozpoczęte w okresie obserwacji) będzie prowadzone zgodnie ze standardową praktyką kliniczną, niezależnie od udziału w bieżącym badaniu, zgodnie z samodzielną decyzją terapeutyczną klinicysty.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia liczba codziennych minut aktywności fizycznej wykonywanych przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Dane dotyczące aktywności fizycznej zbierano w postaci dziennych minut aktywności mierzonych każdego ważnego dnia poprzez ciągłe noszenie trackera fitness podczas udziału w badaniu. Ważny dzień = dzień, w którym monitor fitness był noszony przez co najmniej 10 godzin. Dzienne aktywne minuty były zapisywane w dwóch różnych zestawach danych zebranych przez tracker fitness. Dla każdego zestawu minut sklasyfikowano według intensywności wykonywanej aktywności. Pierwsza seria = minuty podzielone na kategorie według czasu zebranego w każdej strefie serca. Ogółem minuty w strefie tętna = minuty spalania tłuszczu (tętno: 50–69% maksymalnego) + minuty kardio (strefa ćwiczeń o średniej i wysokiej intensywności odpowiada tętnu: 70–84% maksymalnego) + minuty szczytu (wysokie- strefa ćwiczeń o intensywności, odpowiada tętnu > 85% maksymalnego). Drugi zestaw = minuty podzielone na kategorie według aktywnych stref. Ogółem minuty w strefie aktywnej = minuty mało aktywne + minuty dość aktywne + minuty bardzo aktywne. Minuty umiarkowanej lub intensywnej aktywności fizycznej (MVPA) = minuty dość aktywne + minuty bardzo aktywne.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Średnia liczba kroków wykonywanych dziennie przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę kroków wykonanych przez uczestników każdego ważnego dnia mierzono za pomocą ciągłego noszenia trackera fitness podczas udziału w badaniu. Ważny dzień zdefiniowano jako dzień, w którym monitor fitness był noszony przez co najmniej 10 godzin.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Średni równoważnik metaboliczny zadań (MET) dziennie wykonywanych przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
MET jest obiektywną miarą stosunku tempa, w jakim dana osoba zużywa energię, do masy tej osoby podczas wykonywania określonej aktywności fizycznej w porównaniu z wartością referencyjną. MET obliczono jako: (ilość kilokalorii (kcal) zebranych podczas spalania tłuszczu, ćwiczeń cardio i minut szczytu) / [(suma spalania tłuszczu, godzin ćwiczeń cardio i godzin szczytu) * masa uczestnika w kilogramach (kg )].
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wiek, w którym opiekun może przejść na wcześniejszą emeryturę, podany przez opiekunów w kwestionariuszu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Średni wskaźnik tygodniowej aktywności fizycznej według rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Tygodniowy wskaźnik aktywności obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek pomiędzy liczbą raportów dotyczących rodzaju aktywności na monitorze kondycji (liczniku) a długością okresu obserwacji (tj. data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) (mianownik), a następnie pomnożona przez 7. Aktywność fizyczną podzielono na następujące grupy: ćwiczenia interwałowe, ciężary gimnastyczne, bieganie, pływanie, tapis roulant, spacer, ćwiczenia ogólne: pozostałe rodzaje aktywności fizycznej zidentyfikowanej przez tracker fitness, która nie została jeszcze ujęta w powyższych kategoriach.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Średnie minuty aktywności według intensywności (minuty o małej aktywności) dla każdego rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę aktywnych minut według intensywności (minuty lekkie, dość i bardzo aktywne) uzyskano na poziomie uczestnika w przeliczeniu na aktywność jako medianę wartości zebranych przez moduł monitorujący kondycję dla każdej aktywności zarejestrowanej w okresie obserwacji. W tej analizie średnie i 95% przedziały ufności obliczono przy użyciu mediany minut lekko aktywnych według rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników na podstawie dostępnych danych. Aktywność fizyczną podzielono na następujące grupy: ćwiczenia interwałowe, ciężary na siłowni, bieganie, pływanie, tapis roulant, spacer, ćwiczenia ogólne: inne rodzaje aktywności fizycznej zidentyfikowane przez tracker fitness, które nie zostały jeszcze ujęte w powyższych kategoriach .
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Średnie minuty aktywności według intensywności (w miarę minut aktywności) dla każdego rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę aktywnych minut według intensywności (minuty lekkie, dość i bardzo aktywne) uzyskano na poziomie uczestnika w przeliczeniu na aktywność jako medianę wartości zebranych przez moduł monitorujący kondycję dla każdej aktywności zarejestrowanej w okresie obserwacji. W tej analizie średnie i 95% przedziały ufności obliczono przy użyciu mediany minut dość aktywnych według rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników na podstawie dostępnych danych. Aktywność fizyczną podzielono na następujące grupy: ćwiczenia interwałowe, ciężary na siłowni, bieganie, pływanie, tapis roulant, spacer, ćwiczenia ogólne: inne rodzaje aktywności fizycznej zidentyfikowane przez tracker fitness, które nie zostały jeszcze ujęte w powyższych kategoriach .
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Średnie minuty aktywności według intensywności (minuty MVPA) dla każdego rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników (według kategorii wiekowych: 12–17, 18–30 i 31–50 lat) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę aktywnych minut według intensywności (minuty lekkie, dość i bardzo aktywne) uzyskano na poziomie uczestnika w przeliczeniu na aktywność jako medianę wartości zebranych przez moduł monitorujący kondycję dla każdej aktywności zarejestrowanej w okresie obserwacji. Minuty MVPA to suma minut dość aktywnych i bardzo aktywnych. W tej analizie średnie i 95% przedziały ufności obliczono przy użyciu mediany minut MVPA według rodzaju aktywności fizycznej wykonywanej przez uczestników na podstawie dostępnych danych. Aktywność fizyczną podzielono na następujące grupy: ćwiczenia interwałowe, ciężary na siłowni, bieganie, pływanie, tapis roulant, spacer, ćwiczenia ogólne: inne rodzaje aktywności fizycznej zidentyfikowane przez tracker fitness, które nie zostały jeszcze ujęte w powyższych kategoriach .
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Odsetek uczestników, którzy w trakcie badania przestrzegali globalnych zaleceń Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) dotyczących aktywności fizycznej dla zdrowia
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnika określano jako „przestrzegającego” wytycznych WHO według następującego algorytmu: 12-17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja minut dość i bardzo aktywnych (tj. biorąc pod uwagę 1 minutę dość aktywnej 0,5 bardzo aktywnych minut). Uczestnika, który stosował się do wytycznych WHO zgodnie z powyższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników według obecności krwawień (0 vs. ≥1 krwawień) w trakcie badania, raportowana za pośrednictwem aplikacji ePRO
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Krwawienia, które wystąpiły tego samego dnia, ale w różnych miejscach ciała, liczono oddzielnie.
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników według obecności krwawień (0 vs. ≥1 krwawień) w trakcie badania według różnych typów krwawień (samoistne, urazowe i związane z zabiegiem/operacją), zgłaszane za pośrednictwem aplikacji ePRO
Ramy czasowe: Na początku badania oraz za każdym razem, gdy wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy).
Ocenę krwawień podzielono na krwawienia samoistne, krwawienia pourazowe i krwawienia związane z zabiegiem/operacją. Krwawienia samoistne = wystąpienie krwotoku, którego przyczyny ani uczestnik, ani opiekun nie byli w stanie określić. Krwawienia pourazowe = krwotok występujący w następstwie zdarzenia takiego jak uraz, „intensywna” aktywność lub „nadużycie”. Krwawienia związane z zabiegiem/operacją = takie jak krwiaki powstałe w wyniku jakichkolwiek operacji lub zabiegów inwazyjnych.
Na początku badania oraz za każdym razem, gdy wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy).
Liczba uczestników według obecności krwawień (0 w porównaniu z ≥1 krwawień) w trakcie badania według miejsc krwawień (mocz, kał i wymioty, stawy, mięśnie i inne krwawienia), zgłaszanych za pośrednictwem aplikacji ePRO
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i każde krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Miejsca krwawień zdefiniowano jako krwawienia z moczu, kału i wymiocin (trzy miejsca zgrupowane razem), krwawienia do stawów, mięśni i inne krwawienia.
Wartość wyjściowa i każde krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników według rodzaju schematu stosowanego w leczeniu hemofilii A w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Opisano tutaj następujące rodzaje schematów leczenia hemofilii A: na żądanie (w celu zatrzymania krwawienia) i profilaktyka (regularne wlewy czynnika krzepnięcia w celu zapobiegania krwawieniom). Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników według produktu stosowanego w leczeniu hemofilii A w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników, którzy przeszli na nowy zatwierdzony lek w leczeniu hemofilii A ze względu na zastosowany produkt
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do momentu przejścia na nową terapię (do 18 miesięcy)
Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do momentu przejścia na nową terapię (do 18 miesięcy)
Liczba leczonych krwawień w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Zdarzenie uznawano za wyleczone krwawienie, jeśli podano czynniki krzepnięcia w celu leczenia oznak i objawów krwawienia (np. bólu, obrzęku itp.).
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba krwawień leczonych każdym rodzajem leczenia krwawienia (leczenie hemostatyczne, leczenie bólu)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do momentu wystąpienia krwawienia (do 18 miesięcy)
Zdarzenie uznawano za wyleczone krwawienie, jeśli podano czynniki krzepnięcia w celu leczenia oznak i objawów krwawienia (np. bólu, obrzęku itp.).
Od wartości początkowej do momentu wystąpienia krwawienia (do 18 miesięcy)
Czas trwania leczenia krwawienia w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba krwawień leczonych każdą drogą podania w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
W tym miejscu podano liczbę krwawień leczonych drogą podania dożylnego, podskórnego, domięśniowego, donosowego, do oczu, doustnego, doodbytniczego i innymi drogami.
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba krwawień, które wymagały transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba krwawień, które wymagały zastosowania dodatkowej terapii hemostatycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba krwawień przy przestrzeganiu schematu leczenia hemofilii A w tygodniu poprzedzającym krwawienie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Przestrzeganie schematu leczenia hemofilii A analizowano jako liczbę krwawień z odpowiedzią „Tak” i „Mój plan terapeutyczny nie obejmuje leczenia w ostatnim tygodniu” w tygodniu poprzedzającym krwawienie.
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników, którzy przestrzegali schematu leczenia hemofilii A w trakcie badania według kategorii przestrzegania (<80% w porównaniu z ≥80% tygodni badania)
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Przestrzeganie schematu leczenia hemofilii A analizowano jako liczbę uczestników, którzy w badaniu przepracowali <80% lub ≥80% tygodni, którzy wyrazili „Tak” i „Mój plan terapeutyczny nie obejmuje żadnego leczenia w ostatnim tygodniu” w sumie liczba tygodni raportowana za pośrednictwem ePRO. Brakujące dane z kilku tygodni traktowano jako „Nie”. Całkowitą liczbę tygodni badania dla każdego uczestnika obliczono jako (data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) / 7.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników według rodzaju jednocześnie stosowanych leków stosowanych w celu opanowania bólu w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Wartość wyjściowa i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Intensywność bólu zgłaszana przez uczestników przy użyciu wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Uczestnicy zgłaszali intensywność bólu głównych stawów (łokieć, kolano, kostka), zaznaczając na wizualno-analogowej skali (VAS) poziomą linię o długości 100 milimetrów (mm), zakotwiczoną na każdym końcu deskryptorami słownymi, gdzie lewa strona skrajne oznacza „Brak bólu = 0”, podczas gdy prawe skrajne oznacza „Najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić = 100”. Wynik VAS to odległość (w mm) od lewego końca linii do punktu, w którym znaczniki uczestnika przekroczyły linię. Skala VAS była przekazywana uczestnikom badania co miesiąc w trakcie badania.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Jakość życia związana ze stanem zdrowia (HRQoL): Europejska jakość życia – 5 wymiarów (EQ-5D-5L) Wynik wskaźnika użyteczności stanu zdrowia w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
EQ-5D-5L to standaryzowany miernik stanu zdrowia opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostego, ogólnego miernika stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. EQ-5D-5L obejmuje pięć poziomów dotkliwości w każdym z pięciu wymiarów EuroQol-5D i EQ VAS. System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), przy czym każdy wymiar ma 5 poziomów (1=brak problemów, 2=niewielkie problemy, 3=umiarkowane problemy, 4=poważne problemy i 5 = problemy ekstremalne). Opcje odpowiedzi mierzone są za pomocą 5-punktowej skali Likerta. Systemy 5D-5L są przekształcane w pojedynczy wskaźnik użyteczności, mieszczący się w przedziale od 0 do 1, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia, a niższy wynik wskazuje na gorszy stan zdrowia. Kwestionariusz EQ-5D-5L był przesyłany uczestnikom badania co 3 miesiące od wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Stan zdrowia mierzony w czasie, zgłoszony przez uczestników za pomocą wyniku EQ-5D VAS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
EQ-5D-5L to standaryzowany miernik stanu zdrowia opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostego, ogólnego miernika stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), a druga część to ocena ogólnego stanu zdrowia za pomocą VAS. VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia respondenta na 20-centymetrowym (cm) pionowym VAS od 0 do 100, jak dobry lub zły jest jego stan zdrowia w chwili oceny; 0 oznacza najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić, a 100 oznacza najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Całkowity wynik w czasie w odniesieniu do hemofilii i stawów (HJHS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
HJHS to instrument opracowany w celu pomiaru stanu zdrowia stawów i identyfikacji wczesnych objawów choroby stawów u dzieci. Narzędzie to ocenia stawy najczęściej dotknięte krwawieniem (kolana, kostki i łokcie). Każdy z 6 stawów ocenia się w 8 obszarach (obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik, trzeszczenie, utrata zgięcia, utrata wyprostu, ból i siła), a wynik całkowity oblicza się jako sumę wyników wszystkich dziedzin stawów. Zakres punktacji wynosi od 0 do 124 punktów (wynik 0 oznacza brak uszkodzeń stawów). Wyższy wynik wskazuje na większe uszkodzenie stawów.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Średni wskaźnik masy ciała (BMI) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12, 15 i 18
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12, 15 i 18
Roczna stawka dni wolnych od szkoły lub pracy dla uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę dni wolnych od szkoły lub pracy (uczestnik) analizowano w każdym miesiącu jako zmienną ciągłą. Stawkę roczną obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek całkowitej liczby dni wolnych od szkoły i/lub pracy do czasu trwania badania (obliczony jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożony przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczna stawka dni wolnych od pracy dla rodzica/opiekuna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę dni wolnych od pracy analizowano w każdym miesiącu jako zmienną ciągłą. Stawkę roczną obliczono w przeliczeniu na uczestnika (rodziców i opiekunów) jako proporcję między całkowitą liczbą dni wolnych od pracy a czasem trwania badania (obliczonym jako data zakończenia badania – data początkowa + 1) pomnożona przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczna liczba dni hospitalizacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczną stawkę obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek całkowitej liczby dni hospitalizacji do czasu trwania badania (obliczony jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożony przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia według ciężkości (umiarkowanej lub ciężkiej) hemofilii A
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnicy, którzy przestrzegali wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej, zgodnie z poniższą definicją, zostali zdefiniowani jako „uczestnik aktywny”, w przeciwnym razie jako „uczestnik prowadzący siedzący tryb życia”. Uczestnika określano jako „przestrzegającego” wytycznych WHO według następującego algorytmu: 12-17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywnych minut). Uczestników sklasyfikowano jako „aktywnych” lub „prowadzących siedzący tryb życia” na podstawie danych zebranych od wartości wyjściowych do końca badania.
Od wartości początkowej do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczny współczynnik krwawień (ABR) u uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Roczną częstość krwawień obliczono w następujący sposób: całkowita liczba krwawień/całkowita liczba obserwacji (osobo-rok), gdzie czas trwania badania danego osobnika podano jako ([data zakończenia badania-data wyjściowa +1] podzielona przez 365,25). ABR odnotowano u uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia. Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej zgodnie z poniższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Wytyczne WHO dotyczące przestrzegania zaleceń: 12–17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywnych minut).
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Intensywność bólu u uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia, zgłoszona przez uczestników przy użyciu wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Uczestnicy zgłaszali intensywność bólu głównych stawów (łokieć, kolano, kostka), zaznaczając na VAS poziomą linię o długości 100 mm, zakotwiczoną na każdym końcu deskryptorami słownymi, gdzie lewa skrajność oznacza „Brak bólu = 0”, podczas gdy prawe skrajne oznacza „Najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić = 100”. Wynik VAS to odległość (w mm) od lewego końca linii do punktu, w którym znaki uczestnika przekroczyły linię. Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej, zgodnie z poniższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Wytyczne WHO dotyczące przestrzegania zaleceń: 12–17 lat: minuty MVPA dziennie ≥60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo ≥150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo ≥75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywne minuty). Skala VAS była przekazywana uczestnikom badania co miesiąc w trakcie badania.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Liczba uczestników prowadzących aktywny tryb życia i prowadzących siedzący tryb życia według rodzaju jednocześnie stosowanych leków stosowanych w celu opanowania bólu w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej zgodnie z poniższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Wytyczne WHO dotyczące przestrzegania zaleceń: 12–17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywnych minut). Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Wartość wyjściowa i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników prowadzących aktywny tryb życia i prowadzących siedzący tryb życia według rodzaju schematu stosowanego w leczeniu hemofilii A w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Opisano tutaj następujące rodzaje schematów leczenia hemofilii A: na żądanie (w celu zatrzymania krwawienia) i profilaktyka (regularne wlewy czynnika krzepnięcia w celu zapobiegania krwawieniom). Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej zgodnie z poniższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Wytyczne WHO dotyczące przestrzegania zaleceń: 12–17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywnych minut). Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia według produktu stosowanego w leczeniu hemofilii A w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej zgodnie z poniższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Wytyczne WHO dotyczące przestrzegania zaleceń: 12–17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywnych minut).
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia, którzy przeszli na nowy zatwierdzony lek w leczeniu hemofilii A w zależności od użytego produktu
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do momentu przejścia na nową terapię (do 18 miesięcy)
Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej zgodnie z poniższą definicją, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Wytyczne WHO dotyczące przestrzegania zaleceń: 12–17 lat: minuty MVPA dziennie >= 60 minut. 18-50 lat: Dość aktywne (umiarkowane) minuty tygodniowo >= 150 minut lub Bardzo aktywne (intensywne) minuty tygodniowo >= 75 minut lub równoważna kombinacja dość i bardzo aktywnych minut (tj. biorąc pod uwagę 1 dość aktywną minutę jako 0,5 bardzo aktywnych minut).
Od stanu wyjściowego do momentu przejścia na nową terapię (do 18 miesięcy)
HRQoL: Wynik wskaźnika użyteczności stanu zdrowia EQ-5D-5L w czasie dla uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
EQ-5D-5L to standaryzowany miernik stanu zdrowia opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostego, ogólnego miernika stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. EQ-5D-5L obejmuje pięć poziomów dotkliwości w każdym z pięciu wymiarów EuroQol-5D i EQ VAS. System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), przy czym każdy wymiar ma 5 poziomów (1=brak problemów, 2=niewielkie problemy, 3=umiarkowane problemy, 4=poważne problemy, i 5 = problemy ekstremalne). Opcje odpowiedzi mierzone są za pomocą 5-punktowej skali Likerta. Systemy 5D-5L są konwertowane na pojedynczy wskaźnik użyteczności w zakresie 0-1, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia, a niższy wynik wskazuje na gorszy stan zdrowia. Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Kwestionariusz EQ-5D-5L był przesyłany uczestnikom badania co 3 miesiące od wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Stan zdrowia mierzony w czasie, zgłoszony przez uczestników przy użyciu wyniku EQ-5D VAS u uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
EQ-5D-5L to standaryzowany miernik stanu zdrowia opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostego, ogólnego miernika stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), a druga część to ocena ogólnego stanu zdrowia za pomocą VAS. VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia respondenta na 20-centymetrowym (cm) pionowym VAS od 0 do 100, jak dobry lub zły jest jego stan zdrowia w chwili oceny; 0 oznacza najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić, a 100 oznacza najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić. Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Łączny wynik HJHS dla uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
HJHS to instrument opracowany w celu pomiaru stanu zdrowia stawów i identyfikacji wczesnych objawów choroby stawów u dzieci. Narzędzie to ocenia stawy najczęściej dotknięte krwawieniem (kolana, kostki i łokcie). Każdy z 6 stawów ocenia się w 8 obszarach (obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik, trzeszczenie, utrata zgięcia, utrata wyprostu, ból i siła), a wynik całkowity oblicza się jako sumę wyników wszystkich dziedzin stawów. Zakres punktacji wynosi od 0 do 124 punktów (wynik 0 oznacza brak uszkodzeń stawów). Wyższy wynik wskazuje na większe uszkodzenie stawów.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Roczny wskaźnik liczby dni poza szkołą/pracą dla uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę dni wolnych od szkoły lub pracy (uczestnik) analizowano w każdym miesiącu jako zmienną ciągłą. Stawkę roczną obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek całkowitej liczby dni wolnych od szkoły i/lub pracy do czasu trwania badania (obliczony jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożony przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczny wskaźnik liczby dni nieobecności w pracy w przypadku rodziców lub opiekunów osoby aktywnej i prowadzącej siedzący tryb życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę dni wolnych od pracy analizowano w każdym miesiącu jako zmienną ciągłą. Stawkę roczną obliczono w przeliczeniu na uczestnika (w przypadku rodziców/opiekunów) jako proporcję pomiędzy całkowitą liczbą dni wolnych od pracy a czasem trwania badania (obliczonym jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożona przez 365,25 .
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczny wskaźnik liczby dni hospitalizacji dla uczestników aktywnych i prowadzących siedzący tryb życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczną stawkę obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek całkowitej liczby dni hospitalizacji do czasu trwania badania (obliczony jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożony przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczna częstość krwawień u uczestników prowadzących aktywny tryb życia w porównaniu z uczestnikami prowadzącymi siedzący tryb życia, w zależności od ciężkości (umiarkowana lub ciężka) hemofilii A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Roczną częstość krwawień obliczono w następujący sposób: całkowita liczba krwawień/całkowita liczba obserwacji (osobo-rok), gdzie czas trwania badania danego osobnika podano jako ([data zakończenia badania-data wyjściowa +1] podzielona przez 365,25). Uczestnika, który przestrzegał wytycznych WHO dotyczących aktywności fizycznej, określano jako „uczestnika aktywnego”, w przeciwnym razie jako „uczestnika prowadzącego siedzący tryb życia”. Uczestników sklasyfikowano ze względu na wyjściowe nasilenie choroby: ciężka (aktywność czynnika VIII <1%) lub umiarkowana (aktywność czynnika VIII od ≥1% do ≤2%), hemofilia A.
Wartość wyjściowa oraz ilekroć wystąpiło krwawienie od rozpoczęcia badania do jego zakończenia (do 18 miesięcy)
Natężenie bólu u uczestników chorych na umiarkowaną i ciężką hemofilię A, zgłaszane przez uczestników przy użyciu skali wizualno-analogowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Uczestnicy zgłaszali intensywność bólu głównych stawów (łokieć, kolano, kostka), zaznaczając na VAS poziomą linię o długości 100 mm, zakotwiczoną na każdym końcu za pomocą deskryptorów słownych, gdzie lewa skrajność oznacza „Brak bólu = 0” podczas gdy prawe skrajne oznacza „Najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić = 100”. Wynik VAS to odległość (w mm) od lewego końca linii do punktu, w którym znaczniki uczestnika przekroczyły linię. Skala VAS była przekazywana uczestnikom badania co miesiąc w trakcie badania.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Liczba uczestników z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A na podstawie jednoczesnego stosowania leków stosowanych w celu opanowania bólu w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Wartość wyjściowa i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A według rodzaju schematu stosowanego w leczeniu hemofilii A w trakcie badania
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Opisano tutaj następujące rodzaje schematów leczenia hemofilii A: na żądanie (w celu zatrzymania krwawienia) i profilaktyka (regularne wlewy czynnika krzepnięcia w celu zapobiegania krwawieniom). Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A według produktu stosowanego w leczeniu hemofilii A
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A, którzy przeszli na nowy zatwierdzony lek w leczeniu hemofilii A w zależności od użytego produktu
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego do momentu przejścia na nową terapię (do 18 miesięcy)
Uczestnicy mogli otrzymać więcej niż jeden lek.
Od stanu wyjściowego do momentu przejścia na nową terapię (do 18 miesięcy)
HRQoL: EQ-5D-5L Wskaźnik użyteczności stanu zdrowia Wynik w czasie Umiarkowana w porównaniu z ciężką hemofilią A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
EQ-5D-5L to standaryzowany miernik stanu zdrowia opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostego, ogólnego miernika stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. EQ-5D-5L obejmuje pięć poziomów dotkliwości w każdym z pięciu wymiarów EuroQol-5D i EQ VAS. System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), przy czym każdy wymiar ma 5 poziomów (1=brak problemów, 2=niewielkie problemy, 3=umiarkowane problemy, 4=poważne problemy i 5 = problemy ekstremalne). Opcje odpowiedzi mierzone są za pomocą 5-punktowej skali Likerta. Systemy 5D-5L są przekształcane w pojedynczy wskaźnik użyteczności, mieszczący się w przedziale od 0 do 1, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia, a niższy wynik wskazuje na gorszy stan zdrowia. Kwestionariusz EQ-5D-5L był przesyłany uczestnikom badania co 3 miesiące od wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Stan zdrowia mierzony w czasie, zgłoszony przez uczestników za pomocą wyniku EQ-5D VAS u uczestników z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
EQ-5D-5L to standaryzowany miernik stanu zdrowia opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostego, ogólnego miernika stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), a druga część to ocena ogólnego stanu zdrowia za pomocą VAS. VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia respondenta za pomocą pionowego VAS o średnicy 20 cm od 0 do 100, oceniając, jak dobry lub zły jest jego stan zdrowia; 0 oznacza najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić, a 100 oznacza najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić.
Wartość wyjściowa, miesiące 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 i 18
Łączny wynik HJHS dla uczestników z umiarkowaną i ciężką hemofilią A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
HJHS to instrument opracowany w celu pomiaru stanu zdrowia stawów i identyfikacji wczesnych objawów choroby stawów u dzieci. Narzędzie to ocenia stawy najczęściej dotknięte krwawieniem (kolana, kostki i łokcie). Każdy z 6 stawów ocenia się w 8 obszarach (obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik, trzeszczenie, utrata zgięcia, utrata wyprostu, ból i siła), a wynik całkowity oblicza się jako sumę wyników wszystkich dziedzin stawów. Całkowity zakres punktacji wynosi od 0 do 124 punktów (wynik 0 oznacza brak uszkodzeń stawów). Wyższy wynik wskazuje na większe uszkodzenie stawów.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Roczna liczba dni nieobecności w szkole dla uczestników chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę dni wolnych od szkoły lub pracy (uczestnik) analizowano w każdym miesiącu jako zmienną ciągłą. Stawkę roczną obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek całkowitej liczby dni wolnych od szkoły i/lub pracy do czasu trwania badania (obliczony jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożony przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczna liczba dni wolnych od pracy w przypadku rodziców/opiekunów uczestników chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Liczbę dni wolnych od pracy analizowano w każdym miesiącu jako zmienną ciągłą. Stawkę roczną obliczono w przeliczeniu na uczestnika (w przypadku rodziców/opiekunów) jako proporcję pomiędzy całkowitą liczbą dni wolnych od pracy a czasem trwania badania (obliczonym jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożona przez 365,25 .
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczna liczba dni hospitalizacji uczestników z umiarkowaną i ciężką hemofilią A
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)
Roczną stawkę obliczono w przeliczeniu na uczestnika jako stosunek całkowitej liczby dni hospitalizacji do czasu trwania badania (obliczony jako data zakończenia badania – data wyjściowa + 1) pomnożony przez 365,25.
Wartość wyjściowa i co miesiąc aż do zakończenia badania (do 18 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ML40983

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj