Uno studio osservazionale per valutare l'attività fisica, l'incidenza di sanguinamento e la qualità della vita correlata alla salute, nei partecipanti con emofilia A senza inibitori che ricevono un trattamento standard di cura (POWER)
31 gennaio 2024 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio multicentrico non interventistico per valutare l'attività fisica, l'incidenza di sanguinamento e la qualità della vita correlata alla salute, in pazienti con emofilia A senza inibitori che ricevono un trattamento standard di cura
Questo studio prospettico multicentrico, non interventistico raccoglierà informazioni sullo stato di attività, i sanguinamenti, la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), lo stato di salute e la sicurezza nei partecipanti con emofilia A moderata o grave senza inibitori del fattore VIII (FVIII), che vengono trattati secondo la normale pratica clinica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
103
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Calabria
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Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
- Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
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Campania
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Napoli, Campania, Italia, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
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Emilia-Romagna
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Cesena, Emilia-Romagna, Italia, 47521
- PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
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Roma, Lazio, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
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Piemonte
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Alessandria, Piemonte, Italia, 15100
- A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
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Torino, Piemonte, Italia, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
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Torino, Piemonte, Italia, 10126
- Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
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Puglia
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Bari, Puglia, Italia, 70124
- AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
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Sicilia
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Palermo, Sicilia, Italia, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
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Via S. Sofia 78, Sicilia, Italia, 95123
- Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
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Toscana
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Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Veneto
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Padova, Veneto, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
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Vicenza, Veneto, Italia, 36100
- Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Circa 150 partecipanti in totale, 125 con emofilia A grave e 25 con emofilia A moderata senza inibitori contro il fattore VIII (FVIII), dovrebbero essere arruolati in centri in tutta Italia.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve possedere un dispositivo compatibile con l'applicazione elettronica Patient-Reported Outcome (ePRO) e con il fitness tracker che verrà fornito al paziente
- Deve avere sul proprio dispositivo una disponibilità di traffico dati di almeno 2 gigabyte (GB) complessivi al mese destinati esclusivamente alla fruizione delle applicazioni di studio e trasferimento dati. Se il piano di traffico dati è esaurito, il paziente deve potersi connettere ad una rete wi-fi almeno una volta al giorno per poter trasferire i dati raccolti ai fini dello studio
- Deve accettare di eseguire sul proprio dispositivo l'applicazione ePRO e l'applicazione fitness tracker
- Deve essere disponibile ad attivare quotidianamente la connessione bluetooth del proprio dispositivo per consentire la sincronizzazione con il fitness tracker
- Capacità e volontà di rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il completamento delle domande sull'applicazione ePRO (per i minorenni, le domande ePRO possono essere risolte da un rappresentante legalmente autorizzato se ritenuto necessario)
- Capacità e volontà di indossare il dispositivo di tracciamento delle attività come indicato
- Diagnosi di emofilia A congenita grave (FVIII <1%) o moderata (FVIII ≥1% e ≤2%)
- Nessuna storia precedente di un inibitore positivo contro il FVIII. Se il paziente ha una precedente storia di sviluppo di inibitori, il paziente deve aver eradicato con successo gli inibitori da 3 anni.
- Almeno 150 giorni di esposizione al FVIII prima dell'arruolamento
Criteri di esclusione:
- Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia congenita A
- Induzione della tolleranza immunitaria in corso (o pianificata durante lo studio) o profilassi del FVIII se il paziente ha attualmente un basso titolo di inibitori o ha avuto inibitori negli ultimi 3 anni
- Pregressa o concomitante malattia autoimmune o del tessuto connettivo
- Storia di o sospetta allergia o intolleranza a uno qualsiasi dei componenti del dispositivo fitness (ad es. alluminio anodizzato)
- Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata all'anticorpo monoclonale
- Obesità (indice di massa corporea [BMI] ≥30 chilogrammi/metro quadrato di superficie corporea [kg/m^2})
- Disturbi cardiovascolari, metabolici, endocrini clinicamente importanti o qualsiasi altra malattia o condizione concomitante che potrebbe limitare la mobilità dei pazienti o potrebbe rappresentare un rischio secondo il giudizio dello sperimentatore, o che potrebbe interferire con i parametri di valutazione dello studio
- Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica interventistica, inclusi studi sponsorizzati da Roche o a qualsiasi altro programma di supporto che possa includere la somministrazione di farmaci diversi dalla pratica clinica standard (ad es. uso compassionevole, uso non conforme alle indicazioni autorizzate, programmi di supporto ai pazienti, ecc.)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Emofilia A senza inibitori del FVIII
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Non esiste un medicinale studiato predeterminato.
Qualsiasi trattamento (compresi i trattamenti iniziati durante il periodo di osservazione) sarà somministrato secondo la pratica clinica standard, indipendentemente dalla partecipazione allo studio in corso, secondo la decisione terapeutica indipendente del medico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero medio di minuti attivi giornalieri di attività fisica eseguiti dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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I dati sull'attività fisica sono stati raccolti come minuti attivi giornalieri misurati in ciascun giorno valido indossando continuamente un fitness tracker durante la partecipazione allo studio.
Giorno valido = un giorno in cui il fitness tracker è stato indossato per almeno 10 ore.
I minuti attivi giornalieri sono stati salvati in due diversi set di dati raccolti dal fitness tracker.
Per ogni set i minuti sono stati classificati in base all'intensità dell'attività svolta.
Primo set = minuti classificati in base al tempo accumulato in ciascuna zona cardiaca.
Minuti complessivi della zona cardiaca = minuti brucia grassi (frequenza cardiaca: 50-69% del massimo) + minuti cardio (la zona di allenamento a intensità medio-alta corrisponde alla frequenza cardiaca: 70-84% del massimo) + minuti di picco (alto- zona di intensità di esercizio, corrisponde alla frequenza cardiaca > 85% del massimo).
Secondo set = minuti classificati in base alle zone attive.
Minuti complessivi in zona attiva=minuti poco attivi+minuti abbastanza attivi+minuti molto attivi.
Minuti di attività fisica da moderata a intensa (MVPA)=minuti abbastanza attivi+minuti molto attivi.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero medio di passi compiuti al giorno dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di passi effettuati dai partecipanti in ciascun giorno valido è stato misurato indossando continuamente un fitness tracker durante la partecipazione allo studio.
Per giorno valido si intende il giorno in cui il fitness tracker è stato indossato per almeno 10 ore.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Equivalente metabolico medio delle attività (MET) al giorno eseguito dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il MET è una misura oggettiva del rapporto tra la velocità con cui una persona consuma energia, rispetto alla massa di quella persona, mentre esegue una specifica attività fisica rispetto a un riferimento.
I MET sono stati ricavati come: (quantità di kilocalorie (kcal) raccolte nei minuti brucia grassi, cardio e di picco) / [(somma delle ore brucia grassi, cardio e di picco) * peso del partecipante in chilogrammi (kg )].
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Età del possibile pensionamento anticipato del caregiver, come riportato dai caregiver in un questionario
Lasso di tempo: Basale e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Basale e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso medio del numero di volte in cui si è svolta attività fisica a settimana per tipo di attività fisica svolta dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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La tariffa settimanale dell'attività è stata ricavata su base per partecipante come rapporto tra il numero di volte in cui il tipo di attività viene riportato sul fitness tracker (numeratore) e la durata del periodo di osservazione (ovvero
data di fine studio - data di riferimento + 1) (denominatore) e poi moltiplicato per 7. Le attività fisiche sono state classificate nei seguenti gruppi: esercizi a intervalli, pesi in palestra, corsa, nuoto, tapis roulant, camminata, esercizi generali: altre tipologie di attività fisica identificata dal fitness tracker che non siano già incluse nelle categorie sopra menzionate.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Minuti attivi medi per intensità (minuti leggermente attivi) per ciascun tipo di attività fisica eseguita dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di minuti attivi per intensità (minuti poco attivi, abbastanza attivi e molto attivi) è stato ottenuto a livello di partecipante in base all'attività come mediana dei valori raccolti dal fitness tracker per ciascuna attività registrata durante il periodo di osservazione.
In questa analisi, le medie e gli intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati utilizzando la media dei minuti leggermente attivi per tipo di attività fisica svolta dai partecipanti con dati disponibili.
Le attività fisiche sono state classificate nei seguenti gruppi: esercizi a intervalli, pesi da palestra, corsa, nuoto, tapis roulant, camminata, esercizi generali: altri tipi di attività fisica identificati dal fitness tracker che non sono già inclusi nelle categorie sopra menzionate .
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Minuti attivi medi per intensità (minuti abbastanza attivi) per ciascun tipo di attività fisica eseguita dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di minuti attivi per intensità (minuti poco attivi, abbastanza attivi e molto attivi) è stato ottenuto a livello di partecipante in base all'attività come mediana dei valori raccolti dal fitness tracker per ciascuna attività registrata durante il periodo di osservazione.
In questa analisi, le medie e gli intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati utilizzando la media dei minuti abbastanza attivi per tipo di attività fisica svolta dai partecipanti con dati disponibili.
Le attività fisiche sono state classificate nei seguenti gruppi: esercizi a intervalli, pesi da palestra, corsa, nuoto, tapis roulant, camminata, esercizi generali: altri tipi di attività fisica identificati dal fitness tracker che non sono già inclusi nelle categorie sopra menzionate .
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Minuti attivi medi per intensità (minuti MVPA) per ciascun tipo di attività fisica eseguita dai partecipanti (per categorie di età: 12-17, 18-30 e 31-50 anni) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di minuti attivi per intensità (minuti poco attivi, abbastanza attivi e molto attivi) è stato ottenuto a livello di partecipante in base all'attività come mediana dei valori raccolti dal fitness tracker per ciascuna attività registrata durante il periodo di osservazione.
I minuti MVPA sono la somma dei minuti abbastanza attivi e molto attivi.
In questa analisi, le medie e gli intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati utilizzando la mediana dei minuti MVPA per tipo di attività fisica svolta dai partecipanti con dati disponibili.
Le attività fisiche sono state classificate nei seguenti gruppi: esercizi a intervalli, pesi da palestra, corsa, nuoto, tapis roulant, camminata, esercizi generali: altri tipi di attività fisica identificati dal fitness tracker che non sono già inclusi nelle categorie sopra menzionate .
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Percentuale di partecipanti che hanno aderito alle raccomandazioni globali dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) sull'attività fisica per la salute nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Un partecipante è stato definito “aderente” alle linee guida dell'OMS secondo il seguente algoritmo: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS secondo la definizione sopra riportata veniva definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti in base alla presenza di sanguinamenti (0 vs. ≥1 sanguinamenti) nel corso dello studio, segnalato tramite l'applicazione ePRO
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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I sanguinamenti avvenuti lo stesso giorno ma in sedi corporee diverse sono stati conteggiati separatamente.
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti in base alla presenza di sanguinamenti (0 vs. ≥1 sanguinamenti) nel corso dello studio in base ai diversi tipi di sanguinamenti (spontanei, traumatici e correlati alla procedura/intervento chirurgico), segnalati tramite l'applicazione ePRO
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi).
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La valutazione dei sanguinamenti è stata suddivisa in sanguinamenti spontanei, sanguinamenti traumatici ed sanguinamenti correlati alla procedura/intervento chirurgico.
Sanguinamenti spontanei = verificarsi di emorragia per la quale né il partecipante né l'assistente sono riusciti a identificarne la ragione.
Sanguinamenti traumatici = emorragia che si verifica in seguito a un evento come un trauma, un'attività "faticosa" o un "uso eccessivo".
Sanguinamenti correlati a procedure/interventi chirurgici = come ematomi risultanti da interventi chirurgici o procedure invasive.
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi).
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Numero di partecipanti in base alla presenza di sanguinamenti (0 vs. ≥1 sanguinamenti) nel corso dello studio in base alle sedi di sanguinamento (urina, feci e vomito, articolazioni, muscoli e altri sanguinamenti), segnalati tramite l'applicazione ePRO
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Le sedi di sanguinamento sono state definite come urina, feci e vomito (tre sedi raggruppate insieme), articolazioni, muscoli e altri sanguinamenti.
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti per tipo di regime utilizzato per il trattamento dell'emofilia A nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Vengono qui riportati i seguenti tipi di regimi utilizzati per il trattamento dell'emofilia A: su richiesta (per arrestare il sanguinamento) e profilassi (infusioni regolari di fattori della coagulazione per prevenire i sanguinamenti).
I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti per prodotto utilizzato per il trattamento dell'emofilia A nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti che sono passati a un nuovo farmaco approvato per il trattamento dell'emofilia A in base al prodotto utilizzato
Lasso di tempo: Dal basale al momento del passaggio a una nuova terapia (fino a 18 mesi)
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I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Dal basale al momento del passaggio a una nuova terapia (fino a 18 mesi)
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Numero di sanguinamenti trattati nel corso dello studio
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Un evento è stato considerato un sanguinamento trattato se sono stati somministrati fattori della coagulazione per trattare segni o sintomi di sanguinamento (ad esempio dolore, gonfiore, ecc.).
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di sanguinamenti trattati con ciascun tipo di trattamento per il sanguinamento (trattamento emostatico, trattamento per il dolore)
Lasso di tempo: Dal basale al momento in cui si è verificato il sanguinamento (fino a 18 mesi)
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Un evento è stato considerato un sanguinamento trattato se sono stati somministrati fattori della coagulazione per trattare segni o sintomi di sanguinamento (ad esempio dolore, gonfiore, ecc.).
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Dal basale al momento in cui si è verificato il sanguinamento (fino a 18 mesi)
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Durata del trattamento per il sanguinamento nel corso dello studio
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di sanguinamenti trattati con ciascuna via di somministrazione nel corso dello studio
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Qui è riportato il numero di sanguinamenti trattati mediante via endovenosa, sottocutanea, intramuscolare, nasale, oftalmica, orale, rettale e altre vie.
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di sanguinamenti necessari per ricevere una trasfusione
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di sanguinamenti che hanno reso necessario somministrare una terapia emostatica aggiuntiva
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di sanguinamenti con aderenza al regime terapeutico per l'emofilia A nella settimana precedente il sanguinamento
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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L'aderenza al regime terapeutico per l'emofilia A è stata analizzata come numero di sanguinamenti con risposta pari a “Sì” e “Il mio piano terapeutico non prevede alcun trattamento nell'ultima settimana” nella settimana precedente al sanguinamento.
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti che hanno aderito al regime di trattamento per l'emofilia A nel corso dello studio per categoria di aderenza (<80% vs ≥80% delle settimane di studio)
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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L'aderenza al regime di trattamento per l'emofilia A è stata analizzata come il numero di partecipanti con <80% o ≥80% di settimane di studio con "Sì" e "Il mio piano terapeutico non include alcun trattamento nell'ultima settimana" sul totale numero di settimane riportate tramite ePRO.
I dati mancanti di alcune settimane sono stati trattati come "No".
Il numero totale di settimane di studio per ciascun partecipante è stato ricavato come (Data di fine studio - Data di riferimento + 1) / 7.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti per prodotto dei farmaci concomitanti assunti per controllare il dolore nel corso dello studio
Lasso di tempo: Basale e ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Basale e ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Intensità del dolore, come riportato dai partecipanti utilizzando una scala analogica visiva
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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I partecipanti hanno riferito l'intensità del dolore nelle articolazioni principali (gomito, ginocchio, caviglia) segnando su una scala analogica visiva (VAS), una linea orizzontale lunga 100 millimetri (mm), ancorata da descrittori di parole a ciascuna estremità, dove la sinistra l'estremo significa "nessun dolore = 0" mentre l'estremo destro significa "il peggior dolore immaginabile = 100".
Il punteggio VAS è la distanza (in mm) dall'estremità sinistra della linea al punto in cui il partecipante segna l'ha attraversata.
La scala VAS è stata sottoposta ai partecipanti ogni mese durante lo studio.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): qualità della vita europea a 5 dimensioni (EQ-5D-5L) Punteggio dell'indice di utilità dello stato sanitario nel tempo
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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L'EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata dal Gruppo EuroQol per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
L'EQ-5D-5L comprende cinque livelli di gravità in ciascuna delle cinque dimensioni EuroQol-5D e nell'EQ VAS.
Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione), ciascuna dimensione ha 5 livelli (1=nessun problema, 2=problemi lievi, 3=problemi moderati, 4=problemi gravi , e 5=problemi estremi).
Le opzioni di risposta sono misurate con una scala Likert a 5 punti.
I sistemi 5D-5L vengono convertiti in un unico punteggio di utilità dell'indice compreso tra 0 e 1, dove il punteggio più alto indica uno stato di salute migliore e il punteggio più basso indica uno stato di salute peggiore.
Il questionario EQ-5D-5L è stato inviato ai partecipanti ogni 3 mesi dal basale durante lo studio.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Stato di salute misurato nel tempo, come riportato dai partecipanti utilizzando il punteggio VAS EQ-5D
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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L'EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata dal Gruppo EuroQol per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione) e l'altra sezione è una valutazione dello stato di salute generale utilizzando la VAS.
La VAS registra la salute autovalutata dell'intervistato su una VAS verticale di 20 centimetri (cm) da 0 a 100 su quanto buona o cattiva sia la sua salute al momento della valutazione; 0 significa la peggiore salute immaginabile e 100 significa la migliore salute immaginabile.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Punteggio totale sulla salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS) nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, mesi 6 e 12
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L'HJHS è uno strumento sviluppato per misurare lo stato di salute delle articolazioni e per identificare i primi segni di malattie articolari nei bambini.
Questo strumento valuta le articolazioni più comunemente colpite da sanguinamento (ginocchia, caviglie e gomiti).
Ciascuna delle 6 articolazioni viene valutata in 8 domini (gonfiore, durata del gonfiore, atrofia, crepitio, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore e forza) e un punteggio totale viene calcolato come la somma di tutti i punteggi dei domini articolari.
L'intervallo di punteggio va da 0 a 124 punti (un punteggio pari a 0 indica nessun danno articolare).
Un punteggio più alto indica un danno articolare più elevato.
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Baseline, mesi 6 e 12
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Indice di massa corporea medio (BMI) nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9, 12, 15 e 18
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Riferimento, mesi 3, 6, 9, 12, 15 e 18
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Tasso annuo di giorni lontani da scuola o dal lavoro per i partecipanti
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di giorni lontani da scuola o dal lavoro (partecipante) è stato analizzato ogni mese come variabile continua.
La tariffa annuale è stata ricavata su base per partecipante come proporzione tra il numero totale di giorni lontani da scuola e/o dal lavoro e la durata dello studio (derivata come data di fine studio – data di riferimento + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso annuo di giorni di assenza dal lavoro per genitore/caregiver
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di giorni di assenza dal lavoro è stato analizzato ogni mese come variabile continua.
La tariffa annuale è stata calcolata per partecipante (per genitori e operatori sanitari) come proporzione tra il numero totale di giorni lontani dal lavoro e la durata dello studio (derivata come data di fine studio - data di riferimento + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso annuo di giorni di ricovero
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il tasso annuale è stato ricavato su base per partecipante come proporzione tra il numero totale di giorni di ospedalizzazione e la durata dello studio (derivata come data di fine studio – data basale + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari in base alla gravità (moderata o grave) dell'emofilia A
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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I partecipanti che aderiscono alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente sono stati definiti come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Un partecipante è stato definito “aderente” alle linee guida dell'OMS secondo il seguente algoritmo: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: Minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o Minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza attivi e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
I partecipanti sono stati classificati come "Attivi" o "Sedentari" sulla base dei dati raccolti dal basale fino alla fine dello studio.
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Dal basale fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tassi annualizzati di sanguinamento (ABR) nei partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Il tasso di sanguinamento annualizzato è stato ricavato come segue: numero totale di sanguinamenti/follow-up totale (persona-anno), dove la durata dello studio dell'individuo è stata data da ([data di fine studio-data basale +1] diviso per 365,25).
ABR è stata segnalata nei partecipanti attivi e sedentari.
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Linee guida OMS per l'adesione: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: Minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o Minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza attivi e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Intensità del dolore nei partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari, come riportato dai partecipanti utilizzando una scala analogica visiva
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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I partecipanti hanno riferito l'intensità del dolore nelle articolazioni principali (gomito, ginocchio, caviglia) segnando su una VAS, una linea orizzontale lunga 100 mm, ancorata da descrittori di parole a ciascuna estremità, dove l'estremo sinistro significa "Nessun dolore = 0" mentre l'estremo destro significa "peggior dolore immaginabile = 100".
Il punteggio VAS è la distanza (in mm) dall'estremità sinistra della linea al punto in cui i segni del partecipante hanno attraversato la linea.
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente è stato definito come un "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Linee guida OMS per l'adesione: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno ≥60 minuti.
18-50 anni: minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana ≥ 150 minuti o minuti molto attivi (vigorosi) a settimana ≥ 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi minuti attivi).
La scala VAS è stata sottoposta ai partecipanti ogni mese durante lo studio.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Numero di partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari in base al prodotto dei farmaci concomitanti assunti per controllare il dolore nel corso dello studio
Lasso di tempo: Basale e ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Linee guida OMS per l'adesione: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: Minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o Minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza attivi e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
I partecipanti possono aver ricevuto più di un farmaco.
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Basale e ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti attivi e sedentari per tipo di regime utilizzato per il trattamento dell'emofilia A nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Vengono qui riportati i seguenti tipi di regimi utilizzati per il trattamento dell'emofilia A: su richiesta (per arrestare il sanguinamento) e profilassi (infusioni regolari di fattori della coagulazione per prevenire i sanguinamenti).
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Linee guida OMS per l'adesione: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: Minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o Minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza attivi e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
I partecipanti possono aver ricevuto più di un farmaco.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti attivi e sedentari per prodotto utilizzato per il trattamento dell'emofilia A nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Linee guida OMS per l'adesione: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: Minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o Minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza attivi e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari che sono passati a un nuovo farmaco approvato per il trattamento dell'emofilia A mediante il prodotto utilizzato
Lasso di tempo: Dal basale al momento del passaggio a una nuova terapia (fino a 18 mesi)
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Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica secondo la definizione seguente è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Linee guida OMS per l'adesione: 12-17 anni: minuti MVPA al giorno >= 60 minuti.
18-50 anni: Minuti abbastanza attivi (moderati) a settimana >= 150 minuti o Minuti molto attivi (vigorosi) a settimana >= 75 minuti o una combinazione equivalente di minuti abbastanza attivi e molto attivi (ovvero, considerando 1 minuto abbastanza attivo come 0,5 minuti molto attivi).
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Dal basale al momento del passaggio a una nuova terapia (fino a 18 mesi)
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HRQoL: Punteggio dell'indice di utilità dello stato sanitario EQ-5D-5L nel tempo per partecipanti attivi e partecipanti sedentari
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata da EuroQol Group per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
EQ-5D-5L comprende cinque livelli di gravità in ciascuna delle cinque dimensioni EuroQol-5D e EQ VAS.
Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione), ciascuna dimensione ha 5 livelli (1=nessun problema, 2=problemi lievi, 3=problemi moderati, 4=problemi gravi, e 5=problemi estremi).
Le opzioni di risposta sono misurate con una scala Likert a 5 punti.
I sistemi 5D-5L vengono convertiti in un unico punteggio di utilità dell'indice compreso tra 0 e 1, dove il punteggio più alto indica uno stato di salute migliore e il punteggio più basso indica uno stato di salute peggiore.
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
Il questionario EQ-5D-5L è stato inviato ai partecipanti ogni 3 mesi dal basale durante lo studio.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Stato di salute misurato nel tempo, come riportato dai partecipanti utilizzando il punteggio VAS EQ-5D nei partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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L'EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata dal Gruppo EuroQol per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione) e l'altra sezione è una valutazione dello stato di salute generale utilizzando la VAS.
La VAS registra la salute autovalutata dell'intervistato su una VAS verticale di 20 centimetri (cm) da 0 a 100 su quanto buona o cattiva sia la sua salute al momento della valutazione; 0 significa la peggiore salute immaginabile e 100 significa la migliore salute immaginabile.
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Punteggio totale HJHS per partecipanti attivi e partecipanti sedentari nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, mesi 6 e 12
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L'HJHS è uno strumento sviluppato per misurare lo stato di salute delle articolazioni e per identificare i primi segni di malattie articolari nei bambini.
Questo strumento valuta le articolazioni più comunemente colpite da sanguinamento (ginocchia, caviglie e gomiti).
Ciascuna delle 6 articolazioni viene valutata in 8 domini (gonfiore, durata del gonfiore, atrofia, crepitio, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore e forza) e un punteggio totale viene calcolato come la somma di tutti i punteggi dei domini articolari.
L'intervallo di punteggio va da 0 a 124 punti (un punteggio pari a 0 indica nessun danno articolare).
Un punteggio più alto indica un danno articolare più elevato.
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Baseline, mesi 6 e 12
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Tasso annuo del numero di giorni lontani da scuola/lavoro per partecipanti attivi rispetto a partecipanti sedentari
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di giorni lontani da scuola o dal lavoro (partecipante) è stato analizzato ogni mese come variabile continua.
La tariffa annuale è stata ricavata su base per partecipante come proporzione tra il numero totale di giorni lontani da scuola e/o dal lavoro e la durata dello studio (derivata come data di fine studio – data di riferimento + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso annuo del numero di giorni di assenza dal lavoro per i genitori o gli operatori sanitari del partecipante attivo rispetto a quello sedentario
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di giorni di assenza dal lavoro è stato analizzato ogni mese come variabile continua.
La tariffa annuale è stata calcolata per partecipante (per genitori/tutori) come proporzione tra il numero totale di giorni lontani dal lavoro e la durata dello studio (derivata come data di fine studio - data di riferimento + 1) moltiplicata per 365,25 .
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso annuo del numero di giorni di ricovero per partecipanti attivi e partecipanti sedentari
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il tasso annuale è stato ricavato su base per partecipante come proporzione tra il numero totale di giorni di ospedalizzazione e la durata dello studio (derivata come data di fine studio – data basale + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tassi annualizzati di sanguinamento nei partecipanti attivi rispetto a quelli sedentari in base alla gravità (moderata rispetto a grave) dell'emofilia A
Lasso di tempo: Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Il tasso di sanguinamento annualizzato è stato ricavato come segue: numero totale di sanguinamenti/follow-up totale (persona-anno), dove la durata dello studio dell'individuo è stata data da ([data di fine studio-data basale +1] diviso per 365,25).
Un partecipante che aderiva alle linee guida dell'OMS per l'attività fisica è stato definito come "partecipante attivo", altrimenti come "partecipante sedentario".
I partecipanti sono stati classificati in base alla gravità della malattia al basale: emofilia A grave (attività del fattore VIII <1%) o moderata (attività del fattore VIII tra ≥1% e ≤2%).
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Al basale e ogni volta che si è verificato un sanguinamento dall'inizio dello studio al completamento (fino a 18 mesi)
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Intensità del dolore nei partecipanti con emofilia A moderata o grave, come riportato dai partecipanti utilizzando una scala analogica visiva
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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I partecipanti hanno riferito l'intensità del dolore nelle loro articolazioni principali (gomito, ginocchio, caviglia) segnando su una VAS, una linea orizzontale lunga 100 mm, ancorata da descrittori di parole a ciascuna estremità, dove l'estremo sinistro significa "Nessun dolore = 0" mentre l'estremo destro significa "Peggior dolore immaginabile = 100".
Il punteggio VAS è la distanza (in mm) dall'estremità sinistra della linea al punto in cui il partecipante segna l'ha attraversata.
La scala VAS è stata sottoposta ai partecipanti ogni mese durante lo studio.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Numero di partecipanti con emofilia A moderata o grave in base al prodotto di farmaci concomitanti assunti per controllare il dolore nel corso dello studio
Lasso di tempo: Basale e ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Basale e ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti con emofilia A moderata o grave in base al tipo di regime utilizzato per il trattamento dell'emofilia A nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Vengono qui riportati i seguenti tipi di regimi utilizzati per il trattamento dell'emofilia A: su richiesta (per arrestare il sanguinamento) e profilassi (infusioni regolari di fattori della coagulazione per prevenire i sanguinamenti).
I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti con emofilia A moderata o grave per prodotto utilizzato per il trattamento dell'emofilia A
Lasso di tempo: Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Dal basale al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Numero di partecipanti con emofilia A moderata o grave che sono passati a un nuovo farmaco approvato per il trattamento dell'emofilia A mediante il prodotto utilizzato
Lasso di tempo: Dal basale al momento del passaggio a una nuova terapia (fino a 18 mesi)
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I partecipanti avrebbero potuto ricevere più di un farmaco.
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Dal basale al momento del passaggio a una nuova terapia (fino a 18 mesi)
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HRQoL: Punteggio dell'indice di utilità dello stato sanitario EQ-5D-5L nel tempo Emofilia A moderata rispetto a grave
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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L'EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata dal Gruppo EuroQol per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
L'EQ-5D-5L comprende cinque livelli di gravità in ciascuna delle cinque dimensioni EuroQol-5D e nell'EQ VAS.
Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione), ciascuna dimensione ha 5 livelli (1=nessun problema, 2=problemi lievi, 3=problemi moderati, 4=problemi gravi , e 5=problemi estremi).
Le opzioni di risposta sono misurate con una scala Likert a 5 punti.
I sistemi 5D-5L vengono convertiti in un unico punteggio di utilità dell'indice compreso tra 0 e 1, dove il punteggio più alto indica uno stato di salute migliore e il punteggio più basso indica uno stato di salute peggiore.
Il questionario EQ-5D-5L è stato inviato ai partecipanti ogni 3 mesi dal basale durante lo studio.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Stato di salute misurato nel tempo, come riportato dai partecipanti utilizzando il punteggio VAS EQ-5D nei partecipanti con emofilia A moderata o grave
Lasso di tempo: Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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L'EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata dal Gruppo EuroQol per fornire una misura semplice e generica della salute per la valutazione clinica ed economica.
Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione) e l'altra sezione è una valutazione dello stato di salute generale utilizzando la VAS.
La VAS registra la salute autovalutata dell'intervistato su una VAS verticale di 20 cm da 0 a 100 su quanto buona o cattiva sia la sua salute al momento della valutazione; 0 significa la peggiore salute immaginabile e 100 significa la migliore salute immaginabile.
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Basale, mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 e 18
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Punteggio totale HJHS per i partecipanti con emofilia A moderata o grave
Lasso di tempo: Baseline, mesi 6 e 12
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L'HJHS è uno strumento sviluppato per misurare lo stato di salute delle articolazioni e per identificare i primi segni di malattie articolari nei bambini.
Questo strumento valuta le articolazioni più comunemente colpite da sanguinamento (ginocchia, caviglie e gomiti).
Ciascuna delle 6 articolazioni viene valutata in 8 domini (gonfiore, durata del gonfiore, atrofia, crepitio, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore e forza) e un punteggio totale viene calcolato come la somma di tutti i punteggi dei domini articolari.
L'intervallo del punteggio totale va da 0 a 124 punti (un punteggio pari a 0 indica nessun danno articolare).
Un punteggio più alto indica un danno articolare più elevato.
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Baseline, mesi 6 e 12
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Tasso annuo di giorni lontani da scuola per partecipanti affetti da emofilia A moderata o grave
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di giorni lontani da scuola o dal lavoro (partecipante) è stato analizzato ogni mese come variabile continua.
La tariffa annuale è stata ricavata su base per partecipante come proporzione tra il numero totale di giorni lontani da scuola e/o dal lavoro e la durata dello studio (derivata come data di fine studio – data di riferimento + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso annuo di giorni lontani dal lavoro per genitori/assistenti di partecipanti con emofilia A moderata o grave
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il numero di giorni di assenza dal lavoro è stato analizzato ogni mese come variabile continua.
La tariffa annuale è stata calcolata per partecipante (per genitori/tutori) come proporzione tra il numero totale di giorni lontani dal lavoro e la durata dello studio (derivata come data di fine studio - data di riferimento + 1) moltiplicata per 365,25 .
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Tasso annuo di giorni di ospedalizzazione per i partecipanti con emofilia A moderata o grave
Lasso di tempo: Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Il tasso annuale è stato ricavato su base per partecipante come proporzione tra il numero totale di giorni di ospedalizzazione e la durata dello studio (derivata come data di fine studio – data basale + 1) moltiplicata per 365,25.
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Baseline e ogni mese fino al completamento dello studio (fino a 18 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 febbraio 2020
Completamento primario (Effettivo)
28 aprile 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
28 aprile 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 ottobre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
15 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Disturbi della nutrizione
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Malnutrizione
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Emofilia A
- Malattie da carenza
- Coagulanti
- Fattore VIII
Altri numeri di identificazione dello studio
- ML40983
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di singolo paziente attraverso la piattaforma di richiesta (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni sugli studi clinici e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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