Havaintotutkimus fyysisen aktiivisuuden, verenvuotojen esiintyvyyden ja terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi hemofilia A -potilailla ilman estäjiä, jotka saavat normaalia hoitoa (POWER)
keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan fyysistä aktiivisuutta, verenvuototapauksia ja terveyteen liittyvää elämänlaatua hemofilia A -potilailla, joilla ei ole estäjiä ja jotka saavat tavanomaista hoitoa
Tämä monikeskustutkimus, ei-interventiivinen, prospektiivinen tutkimus kerää tietoja aktiivisuustilasta, verenvuodoista, terveyteen liittyvästä elämänlaadusta (HRQoL), terveydentilasta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A ilman tekijä VIII (FVIII) estäjiä. hoidetaan normaalin kliinisen käytännön mukaisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
103
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Calabria
-
Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
- Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
-
-
Emilia-Romagna
-
Cesena, Emilia-Romagna, Italia, 47521
- PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
-
Roma, Lazio, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
-
-
Piemonte
-
Alessandria, Piemonte, Italia, 15100
- A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
-
Torino, Piemonte, Italia, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
-
Torino, Piemonte, Italia, 10126
- Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
-
-
Puglia
-
Bari, Puglia, Italia, 70124
- AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
-
Via S. Sofia 78, Sicilia, Italia, 95123
- Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
-
Vicenza, Veneto, Italia, 36100
- Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikkiaan noin 150 osallistujaa, joista 125 sairastaa vaikeaa hemofilia A:ta ja 25 kohtalaista hemofilia A:ta ilman tekijä VIII:n (FVIII) estäjiä, on tarkoitus ottaa mukaan eri puolilla Italiaa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Täytyy omistaa laite, joka on yhteensopiva sähköisen potilasraportin (ePRO) sovelluksen ja potilaalle toimitettavan kuntoseurantalaitteen kanssa.
- Pitää olla omalla laitteellaan vain opiskelusovellusten käyttöön ja tiedonsiirtoon tarkoitettua dataliikenteen käytettävyyttä yhteensä vähintään 2 gigatavua (GB) kuukaudessa. Jos tietoliikennesuunnitelma on lopussa, potilaan tulee pystyä vähintään kerran päivässä kytkeytymään wi-fi-verkkoon tutkimustarkoitukseen kerättyjen tietojen siirtämiseksi.
- On hyväksyttävä ePRO-sovellus ja kuntoseurantasovellus ajaakseen omalla laitteellaan
- Hänen on oltava käytettävissä päivittääkseen oman laitteensa Bluetooth-yhteyden kytkemiseksi päälle, jotta synkronointi kuntoseurannan kanssa
- Kyky ja halu noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien ePRO-sovelluksen kysymysten täyttäminen (alaikäisille laillisesti valtuutettu edustaja voi vastata ePRO-kysymyksiin, jos se katsotaan tarpeelliseksi)
- Kyky ja halu käyttää aktiivisuuden seurantalaitetta ohjeiden mukaisesti
- Vaikean (FVIII < 1 %) tai keskivaikean (FVIII ≥ 1 % ja ≤ 2 %) synnynnäisen hemofilia A diagnoosi
- Ei aikaisempaa positiivista FVIII-estäjää. Jos potilaalla on aiempi inhibiittorikehitys, potilaalla on oltava onnistuneesti hävitetty estäjät 3 vuoden ajan.
- Vähintään 150 altistuspäivää FVIII:lle ennen ilmoittautumista
Poissulkemiskriteerit:
- Muu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen hemofilia A
- Meneillään oleva (tai tutkimuksen aikana suunniteltu) immuunitoleranssin induktio tai FVIII-profylaksia, jos potilaalla on tällä hetkellä alhainen inhibiittorititteri tai hänellä on ollut estäjiä viimeisten 3 vuoden aikana
- Aiempi tai samanaikainen autoimmuunisairaus tai sidekudossairaus
- Aiempi tai epäilty allergia tai intoleranssi jollekin kuntolaitteen komponentille (esim. alumiinianodisoitu)
- Monoklonaaliseen vasta-aineeseen liittyvä kliinisesti merkittävä yliherkkyys historiassa
- Lihavuus (kehon massaindeksi [BMI] ≥30 kg/m² kehon pinta-alan neliö [kg/m^2})
- Kliinisesti tärkeät sydän- ja verisuoni-, aineenvaihdunta-, endokriiniset sairaudet tai muut samanaikaiset sairaudet tai tilat, jotka voivat rajoittaa potilaiden liikkuvuutta tai edustaa mitä tahansa riskiä tutkijan arvion mukaan tai jotka voivat häiritä tutkimuksen arviointiparametreja
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen, mukaan lukien Rochen sponsoroimat tutkimukset tai muu tukiohjelma, joka voi sisältää lääkkeen antoa muuhun kuin normaaliin kliiniseen käytäntöön (esim. erityiskäyttö, käyttö, joka ei sovi hyväksyttyjen käyttöaiheiden kanssa, potilastukiohjelmat jne.)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hemofilia A ilman FVIII:n estäjiä
|
Ennalta määrättyä tutkittua lääkevalmistetta ei ole.
Kaikki hoidot (mukaan lukien havainnointijakson aikana aloitetut hoidot) annetaan kliinisen tavanomaisen käytännön mukaisesti, riippumatta osallistumisesta nykyiseen tutkimukseen, kliinikon itsenäisen terapeuttisen päätöksen mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) suorittamien fyysisten aktiivisten minuuttien keskimääräinen päivittäinen määrä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Fyysisen aktiivisuuden tiedot kerättiin päivittäisinä aktiivisina minuutteina mitattuna jokaisena voimassaolevana päivänä käyttämällä kuntomittaria jatkuvasti tutkimukseen osallistumisen aikana.
Voimassa oleva päivä = päivä, jolloin kuntomittaria käytettiin vähintään 10 tuntia.
Päivittäiset aktiiviset minuutit tallennettiin kahdessa eri Fitness Trackerin keräämässä datajoukossa.
Jokaiselle sarjalle minuutit luokiteltiin suoritetun toiminnan intensiteetin mukaan.
Ensimmäinen sarja = minuutit luokiteltuna kullakin sydänalueella kerätyn ajan mukaan.
Sydänalueen kokonaisminuutit = rasvanpolttominuutit (syke: 50-69 % maksimista) + kardiominuutit (keskitehoinen harjoitusalue vastaa sykettä: 70-84 % maksimista) + huippuminuutit (korkea- intensiteetin harjoitusalue, vastaa sykettä > 85 % maksimista).
Toinen sarja = minuutit luokiteltuna aktiivisten vyöhykkeiden mukaan.
Aktiivisen vyöhykkeen kokonaisminuutit = kevyesti aktiiviset minuutit + melko aktiiviset minuutit + erittäin aktiiviset minuutit.
Keskitasoisesta voimakkaaseen fyysiseen aktiivisuuteen (MVPA) minuutit = Melko aktiivisia minuutteja + erittäin aktiivisia minuutteja.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Keskimääräinen osallistujien päivässä suorittamien askelten lukumäärä (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistujien jokaisena kelvollisena päivänä omien askeleiden määrä mitattiin käyttämällä kuntomittaria jatkuvasti tutkimukseen osallistumisen aikana.
Voimassa oleva päivä määriteltiin päiväksi, jolloin kuntomittaria käytettiin vähintään 10 tuntia.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Osallistujien (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) suorittamien tehtävien keskimääräinen aineenvaihduntaekvivalentti (MET) päivässä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
MET on objektiivinen mitta siitä nopeudesta, jolla henkilö kuluttaa energiaa suhteessa kyseisen henkilön massaan suorittaessaan tiettyä fyysistä toimintaa verrattuna referenssiin.
MET-arvot johdettiin seuraavasti: (rasvanpoltto-, kardio- ja huippuminuutteina kerättyjen kilokalorien määrä (kcal) / [(rasvanpolton, kardio- ja huipputuntien summa) * osallistujan paino kilogrammoina (kg) )].
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Omaishoitajan mahdollisen varhaiseläkkeelle jäämisen ikä, kuten omaishoitajat ovat ilmoittaneet kyselylomakkeessa
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
|
Keskimääräinen fyysiseen toimintaan osallistumiskertojen lukumäärä viikossa osallistujien suorittaman fyysisen toiminnan tyypin mukaan (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Aktiivisuus viikoittainen määrä laskettiin osallistujakohtaisesti suhteessa niiden kertojen lukumäärään, jolloin aktiviteettityyppi on raportoitu kuntoseurantalaitteessa (osoittimessa) ja havainnointijakson pituuden välillä (ts.
tutkimuksen päättymispäivämäärä - lähtöpäivämäärä + 1) (nimittäjä) ja kerrotaan sitten 7:llä. Fyysiset aktiviteetit luokiteltiin seuraaviin ryhmiin: harjoitukset väliajoin, kuntosalipainot, juoksu, uinti, tapis-roulantti, kävely, yleiset harjoitukset: muut tyypit kuntoseuraajan tunnistamista fyysisistä aktiviteeteista, jotka eivät jo sisälly yllä mainittuihin luokkiin.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Keskimääräiset aktiiviset minuutit intensiteetin mukaan (kevyesti aktiivisia minuutteja) jokaiselle osallistujan harjoittamalle fyysiselle aktiivisuudelle (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Aktiivisten minuuttien lukumäärä intensiteetin mukaan (kevyesti, reilusti ja erittäin aktiivisesti minuutteja) saatiin osallistujatasolla aktiviteettikohtaisesti kuntoseurantalaitteen kustakin havaintojakson aikana tallennetusta aktiviteetista keräämien arvojen mediaanina.
Tässä analyysissä keskiarvot ja 95 %:n luottamusvälit laskettiin käyttämällä saatavilla olevan datan omaavien osallistujien suorittaman fyysisen aktiivisuuden mediaania kevyesti aktiivisten minuuttien mukaan.
Fyysiset aktiviteetit luokiteltiin seuraaviin ryhmiin: intervalliharjoitukset, kuntosalipainot, juoksu, uinti, tapis-roulantti, kävely, yleisharjoitukset: muut kuntoseuraajan tunnistamat fyysiset aktiviteetit, jotka eivät jo sisälly yllä mainittuihin kategorioihin .
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Keskimääräiset aktiiviset minuutit intensiteetin mukaan (melko aktiiviset minuutit) jokaiselle osallistujan harjoittamalle fyysiselle aktiivisuudelle (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Aktiivisten minuuttien lukumäärä intensiteetin mukaan (kevyesti, reilusti ja erittäin aktiivisesti minuutteja) saatiin osallistujatasolla aktiviteettikohtaisesti kuntoseurantalaitteen kustakin havaintojakson aikana tallennetusta aktiviteetista keräämien arvojen mediaanina.
Tässä analyysissä keskiarvot ja 95 %:n luottamusvälit laskettiin käyttämällä saatavilla olevan tiedon saaneiden osallistujien suorittaman fyysisen aktiivisuuden mediaania melko aktiivisten minuuttien mukaan.
Fyysiset aktiviteetit luokiteltiin seuraaviin ryhmiin: intervalliharjoitukset, kuntosalipainot, juoksu, uinti, tapis-roulantti, kävely, yleisharjoitukset: muut kuntoseuraajan tunnistamat fyysiset aktiviteetit, jotka eivät jo sisälly yllä mainittuihin kategorioihin .
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Keskimääräiset aktiiviset minuutit intensiteetin mukaan (MVPA-minuutit) jokaiselle osallistujan harjoittamalle fyysiselle toiminnalle (ikäluokittain: 12-17, 18-30 ja 31-50 vuotta) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Aktiivisten minuuttien lukumäärä intensiteetin mukaan (kevyesti, reilusti ja erittäin aktiivisesti minuutteja) saatiin osallistujatasolla aktiviteettikohtaisesti kuntoseurantalaitteen kustakin havaintojakson aikana tallennetusta aktiviteetista keräämien arvojen mediaanina.
MVPA-minuutit on melko aktiivisten ja erittäin aktiivisten minuuttien summa.
Tässä analyysissä keskiarvot ja 95 %:n luottamusvälit laskettiin käyttämällä MVPA-minuuttien mediaania fyysisen aktiivisuuden tyypin mukaan, jota osallistujat suorittivat saatavilla olevilla tiedoilla.
Fyysiset aktiviteetit luokiteltiin seuraaviin ryhmiin: intervalliharjoitukset, kuntosalipainot, juoksu, uinti, tapis-roulantti, kävely, yleisharjoitukset: muut kuntoseuraajan tunnistamat fyysiset aktiviteetit, jotka eivät jo sisälly yllä mainittuihin kategorioihin .
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka noudattivat Maailman terveysjärjestön (WHO) maailmanlaajuisia terveysvaikutuksia koskevia suosituksia tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistuja määriteltiin "noudattavaksi" WHO:n ohjeita seuraavan algoritmin mukaan: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivista (kohtalaista) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja ja erittäin aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita yllä olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä verenvuodon mukaan (0 vs. 1 verenvuotoa) tutkimuksen aikana, raportoitu ePRO-sovelluksen kautta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Verenvuodot, jotka tapahtuivat samana päivänä mutta eri kehon kohdissa, laskettiin erikseen.
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä verenvuotojen perusteella (0 vs. 1 verenvuotoa) tutkimuksen aikana erityyppisten verenvuotojen mukaan (spontaani, traumaattinen ja toimenpiteeseen/leikkaukseen liittyvä), raportoitu ePRO-sovelluksen kautta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (18 kuukauteen asti).
|
Verenvuotojen arviointi jaettiin spontaaneihin, traumaattisiin ja toimenpiteeseen/leikkaukseen liittyviin verenvuodoihin.
Spontaanit verenvuodot = verenvuoto, johon osallistuja tai hoitaja ei pysty tunnistamaan syytä.
Traumaattiset verenvuodot = verenvuoto, joka on seurausta tapahtumasta, kuten traumasta, "rasittavasta" toiminnasta tai "ylikäytöstä".
Toimenpiteeseen/leikkaukseen liittyvät verenvuodot = kuten leikkauksista tai invasiivisista toimenpiteistä johtuvat hematoomat.
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (18 kuukauteen asti).
|
|
Osallistujien lukumäärä verenvuotojen perusteella (0 vs. 1 verenvuotoa) tutkimuksen aikana ePRO-sovelluksen kautta raportoitujen verenvuotokohtien (virtsa, ulosteet ja oksentelu, nivelet, lihakset ja muut verenvuodot) mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Verenvuotopaikat määriteltiin virtsa-, uloste- ja oksennuksiksi (kolme kohtaa ryhmiteltynä), nivel-, lihas- ja muut verenvuodot.
|
Lähtötilanne ja aina kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä hemofilia A:n hoitoon käytetyn hoito-ohjelman tyypin mukaan tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Seuraavat hemofilia A:n hoitoon käytetyt hoitotyypit raportoidaan tässä: tarpeen mukaan (verenvuodon pysäyttämiseksi) ja profylaksi (säännölliset hyytymistekijän infuusiot verenvuotojen estämiseksi).
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä hemofilia A:n hoitoon käytetyn tuotteen mukaan tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka vaihtoivat uuteen hyväksyttyyn lääkkeeseen hemofilia A:n hoitoon käytetyn tuotteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta uuteen hoitoon siirtymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta uuteen hoitoon siirtymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Hoidettujen verenvuotojen määrä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Tapahtuma katsottiin hoidetuksi verenvuodoksi, jos hyytymistekijöitä annettiin verenvuodon merkkien tai oireiden (esim. kipu, turvotus jne.) hoitoon.
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Jokaisella verenvuodon hoitomuodolla hoidettujen verenvuotojen määrä (hemostaattinen hoito, kivun hoito)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta aina verenvuodon esiintymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
Tapahtuma katsottiin hoidetuksi verenvuodoksi, jos hyytymistekijöitä annettiin verenvuodon merkkien tai oireiden (esim. kipu, turvotus jne.) hoitoon.
|
Lähtötilanteesta aina verenvuodon esiintymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Verenvuodon hoidon kesto tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
|
Kullakin antoreitillä hoidettujen verenvuotojen lukumäärä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Laskimonsisäisellä, ihonalaisella, lihaksensisäisellä, nenän kautta, silmällä, suun kautta, peräsuolen kautta ja muilla antoreitillä hoidettujen verenvuotojen lukumäärä on raportoitu tässä.
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Verenvuodon saamiseen tarvittavien verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
|
Verenvuodot, jotka tarvitsivat ylimääräisen hemostaattisen hoidon antamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
|
Hemofilia A:n hoito-ohjeita noudattavien verenvuotojen määrä verenvuotoa edeltävällä viikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Hemofilia A:n hoito-ohjelman noudattamista analysoitiin vuotojen lukumääränä, jonka vastaus oli "Kyllä" ja "Hoitosuunnitelmani ei sisällä hoitoa viimeisen viikon aikana" verenvuotoa edeltävällä viikolla.
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka noudattavat hemofilia A:n hoito-ohjelmaa tutkimuksen aikana sitoutumiskategorioiden mukaan (<80 % vs. ≥ 80 % tutkimusviikkoista)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Hemofilia A:n hoito-ohjelman noudattaminen analysoitiin niiden osallistujien lukumääränä, joiden viikoista < 80 % tai ≥ 80 % oli tutkimuksessa "kyllä" ja "hoitosuunnitelmani ei sisällä hoitoa viimeisen viikon aikana" kokonaismäärästä. ePRO:n kautta raportoitujen viikkojen lukumäärä.
Joidenkin viikkojen puuttuvat tiedot käsiteltiin "Ei".
Jokaisen osallistujan opiskeluviikkojen kokonaismäärä laskettiin seuraavasti (tutkimuksen päättymispäivämäärä - lähtöpäivämäärä + 1) / 7.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä kivun hallintaan tutkimuksen aikana käytettyjen samanaikaisten lääkkeiden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja joka 3. kuukausi tutkimuksen loppuun asti (18 kk asti)
|
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanne ja joka 3. kuukausi tutkimuksen loppuun asti (18 kk asti)
|
|
Kivun voimakkuus osallistujien raportoimana visuaalista analogista asteikkoa käyttäen
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
Osallistujat raportoivat kivun voimakkuudesta päänivelissään (kyynärpää, polvi, nilkka) merkitsemällä visuaaliseen analogiseen asteikkoon (VAS) vaakasuoran viivan, jonka pituus oli 100 millimetriä (mm) ja joka oli ankkuroitu sanakuvaajilla molemmissa päissä, missä vasen äärimmäinen tarkoittaa "ei kipua = 0", kun taas oikea ääripää tarkoittaa "pahin kuviteltavissa oleva kipu = 100".
VAS-pistemäärä on etäisyys (mm) viivan vasemmasta päästä pisteeseen, jossa osallistujan merkit ylittivät viivan.
VAS-asteikko toimitettiin osallistujille joka kuukausi tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): Euroopan elämänlaatu-5 ulottuvuutta (EQ-5D-5L) terveystilan hyödyllisyysindeksin pisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveydentilan mitta, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveydentilan kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
EQ-5D-5L sisältää viisi vakavuusastetta kussakin viidestä EuroQol-5D-mittasuhteesta ja EQ VAS:sta.
Kuvaava järjestelmä koostuu 5 ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus), jokaisessa ulottuvuudessa on 5 tasoa (1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = keskivaikeita ongelmia, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = äärimmäiset ongelmat).
Vastausvaihtoehtoja mitataan 5-pisteen Likert-asteikolla.
5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksiarvoksi 0-1, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa ja pienempi pistemäärä huonompaa terveydentilaa.
EQ-5D-5L kyselylomake lähetettiin osallistujille joka 3. kuukausi lähtötasosta tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Terveydentila mitattuna ajan mittaan osallistujien raportoimana EQ-5D VAS -pistemäärää käyttäen
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveydentilan mitta, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveydentilan kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
Kuvaava järjestelmä käsittää 5 ulottuvuutta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus) ja toinen osa on yleisen terveydentilan arviointi VAS:n avulla.
VAS tallentaa vastaajan itsensä arvioiman terveydentilan 20 senttimetrin (cm) pystysuoraan VAS:iin 0-100 sen mukaan, kuinka hyvä tai huono hänen terveytensä on arvioinnissa; 0 tarkoittaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveyttä ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveyttä.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Hemofilian nivelten terveyspisteet (HJHS) kokonaispisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
HJHS on väline, joka on kehitetty mittaamaan nivelten terveydentilaa ja tunnistamaan lasten nivelsairauksien varhaisia merkkejä.
Tämä työkalu arvioi niveliä, joihin verenvuoto vaikuttaa yleisimmin (polvet, nilkat ja kyynärpäät).
Kukin kuudesta nivelestä arvioidaan kahdeksalla alueella (turvotus, turvotuksen kesto, surkastuminen, krepitys, taipumisen menetys, venymähäviö, kipu ja vahvuus), ja kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien nivelalueen pisteiden summana.
Pisteiden vaihteluväli on 0–124 pistettä (pistemäärä 0 tarkoittaa, että nivelvaurioita ei ole).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa nivelvauriota.
|
Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Keskimääräinen painoindeksi (BMI) ajan mittaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15 ja 18
|
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15 ja 18
|
|
|
Osallistujien vuotuinen koulu- tai työmatkapäivien määrä
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Koulusta tai työstä poissaolopäivien lukumäärä (osallistuja) analysoitiin kuukausittain jatkuvana muuttujana.
Vuositaso laskettiin osallistujakohtaisesti koulusta ja/tai töistä poissa olevien päivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston välisenä suhdelukuna (johdettu opintojen päättymispäivänä - lähtöpäivämäärä + 1) kerrottuna 365,25:llä.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vanhemman/hoitajan töistä poissa olevien päivien vuosimaksu
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Työstä poissaolopäiviä analysoitiin kuukausittain jatkuvana muuttujana.
Vuositaso laskettiin osallistujaa kohden (vanhemmille ja huoltajille) töistä poissa olevien päivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston välisenä osuutena (johdettu tutkimuksen päättymispäivänä - lähtöpäivämäärä + 1) kerrottuna 365,25:llä.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vuotuinen sairaalahoitopäivien määrä
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Vuositaso laskettiin osallistujakohtaisesti sairaalahoitopäivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston (johdettu tutkimuksen päättymispäivämäärästä - lähtöpäivämäärä + 1) välinen suhde kerrottuna luvulla 365,25.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Aktiivisten ja istuvien osallistujien määrä hemofilia A:n vaikeusasteen (keskivaikean tai vaikean) mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistujat, jotka noudattivat WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiivisiksi osallistujiksi", muuten "istuvat osallistujat".
Osallistuja määriteltiin "noudattavaksi" WHO:n ohjeita seuraavan algoritmin mukaan: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai Erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
Osallistujat luokiteltiin "aktiivisiksi" tai "istuviksi" perustuen lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti kerättyihin tietoihin.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Annualized Bleeding Rates (ABR) aktiivisten vs. istuvien osallistujien välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Vuositasoinen verenvuotoprosentti laskettiin seuraavasti: vuotojen kokonaismäärä/kokonaisseuranta (henkilövuosi), jossa yksilön tutkimuksen kesto annettiin kaavalla ([tutkimuksen päättymispäivämäärä-peruspäivämäärä +1] jaettuna luvulla 365,25).
ABR ilmoitettiin aktiivisilla ja istuvilla osallistujilla.
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
WHO:n ohje noudattaa: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai Erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Kivun intensiteetti aktiivisilla vs. istuvat osallistujat, visuaalista analogista asteikkoa käyttävien osallistujien raportoimana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
Osallistujat raportoivat kivun voimakkuudesta päänivelissään (kyynärpää, polvi, nilkka) merkitsemällä VAS:iin 100 mm:n pituisen vaakasuoran viivan, joka oli ankkuroitu molemmissa päissä sanakuvaajilla, jossa vasen ääripää tarkoittaa "ei kipua = 0". oikea ääripää tarkoittaa "pahin kuviteltavissa oleva kipu = 100".
VAS-pisteet on etäisyys (mm) rivin vasemmasta päästä pisteeseen, jossa osallistujan merkit ylittivät viivan.
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
WHO:n ohjeistus noudattamisesta: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä ≥ 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuutteja viikossa ≥150 minuuttia tai Erittäin aktiivisia (voimakkaita) minuutteja viikossa ≥75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja ja erittäin aktiivisia minuutteja (eli kun 1 melko aktiivinen minuutti on 0,5 erittäin aktiiviset minuutit).
VAS-asteikko toimitettiin osallistujille joka kuukausi tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Aktiivisten ja istuvien osallistujien lukumäärä kivun hallintaan tutkimuksen aikana otettujen samanaikaisten lääkkeiden perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja joka 3. kuukausi tutkimuksen loppuun asti (18 kk asti)
|
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
WHO:n ohje noudattaa: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai Erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
Osallistujat voivat olla saaneet useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanne ja joka 3. kuukausi tutkimuksen loppuun asti (18 kk asti)
|
|
Aktiivisten ja istuvien osallistujien lukumäärä hemofilia A:n hoitoon käytetyn hoito-ohjelman tyypin mukaan tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Seuraavat hemofilia A:n hoitoon käytetyt hoitotyypit raportoidaan tässä: tarpeen mukaan (verenvuodon pysäyttämiseksi) ja profylaksi (säännölliset hyytymistekijän infuusiot verenvuotojen estämiseksi).
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
WHO:n ohje noudattaa: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai Erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
Osallistujat voivat olla saaneet useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Aktiivisten ja istuvien osallistujien määrä hemofilia A:n hoitoon käytetyn tuotteen mukaan tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
WHO:n ohje noudattaa: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai Erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Aktiivisten ja istuvat osallistujat, jotka vaihtoivat uuteen hyväksyttyyn lääkkeeseen hemofilia A:n hoitoon käytetyn tuotteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta uuteen hoitoon siirtymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistuja, joka noudatti WHO:n ohjeita fyysiselle aktiivisuudelle alla olevan määritelmän mukaisesti, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
WHO:n ohje noudattaa: 12-17-vuotiaat: MVPA minuuttia päivässä >= 60 minuuttia.
18-50-vuotiaat: Melko aktiivisia (kohtalaisia) minuuttia viikossa >= 150 minuuttia tai Erittäin aktiivista (voimakasta) minuuttia viikossa >= 75 minuuttia tai vastaava yhdistelmä melko aktiivisia minuutteja (eli kun otetaan huomioon 1 melko aktiivinen minuutti 0,5 erittäin aktiivista minuuttia).
|
Lähtötilanteesta uuteen hoitoon siirtymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
HRQoL: EQ-5D-5L Health State Utility Index -pisteet ajan mittaan aktiivisille vs. istumista harjoittaville osallistujille
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveydentilamittari, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveydentilan kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
EQ-5D-5L sisältää viisi vakavuusastetta kussakin viidessä EuroQol-5D-mitassa ja EQ VAS:ssa.
Kuvaava järjestelmä sisältää 5 ulottuvuutta (liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus), joista jokaisella on 5 tasoa (1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = kohtalaisia ongelmia, 4 = vakavia ongelmia, ja 5 = äärimmäiset ongelmat).
Vastausvaihtoehtoja mitataan 5-pisteen Likert-asteikolla.
5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhden indeksin hyödyllisyyspisteiksi välillä 0-1, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa ja pienempi pistemäärä huonompaa terveydentilaa.
Osallistuja, joka noudatti WHO:n fyysistä aktiivisuutta koskevia ohjeita, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
EQ-5D-5L kyselylomake lähetettiin osallistujille joka 3. kuukausi lähtötasosta tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Ajan mittaan mitattu terveydentila, kuten osallistujat raportoivat EQ-5D VAS -pistemäärästä aktiivisissa vs. istuvat osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveydentilan mitta, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveydentilan kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
Kuvaava järjestelmä koostuu 5 ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavanomaisten toimintojen kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus) ja toinen osa on yleisen terveydentilan arviointi VAS:n avulla.
VAS tallentaa vastaajan itsensä arvioiman terveydentilan 20 senttimetrin (cm) pystysuoraan VAS:iin 0-100 sen mukaan, kuinka hyvä tai huono hänen terveytensä on arvioinnissa; 0 tarkoittaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveyttä ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveyttä.
Osallistuja, joka noudatti WHO:n fyysistä aktiivisuutta koskevia ohjeita, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
HJHS:n kokonaispisteet aktiivisille vs. istuvat osallistujille ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
HJHS on väline, joka on kehitetty mittaamaan nivelten terveydentilaa ja tunnistamaan lasten nivelsairauksien varhaisia merkkejä.
Tämä työkalu arvioi niveliä, joihin verenvuoto vaikuttaa yleisimmin (polvet, nilkat ja kyynärpäät).
Kukin kuudesta nivelestä arvioidaan kahdeksalla alueella (turvotus, turvotuksen kesto, surkastuminen, krepitys, taipumisen menetys, venymähäviö, kipu ja vahvuus), ja kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien nivelalueen pisteiden summana.
Pisteiden vaihteluväli on 0–124 pistettä (pistemäärä 0 tarkoittaa, että nivelvaurioita ei ole).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa nivelvauriota.
|
Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Koulusta/työstä poissa olevien päivien vuotuinen määrä aktiivisille vs. istuvaan osallistujille
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Koulusta tai työstä poissaolopäivien lukumäärä (osallistuja) analysoitiin kuukausittain jatkuvana muuttujana.
Vuositaso laskettiin osallistujakohtaisesti koulusta ja/tai töistä poissa olevien päivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston välisenä suhdelukuna (johdettu opintojen päättymispäivänä - lähtöpäivämäärä + 1) kerrottuna 365,25:llä.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vuotuinen työstä poissa olevien päivien lukumäärä aktiivisille vs. istuvan osallistujan vanhemmille tai huoltajille
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Työstä poissaolopäiviä analysoitiin kuukausittain jatkuvana muuttujana.
Vuositaso laskettiin osallistujaa kohden (vanhemmat/hoitajat) työstä poissa olevien päivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston välisenä osuutena (johdettu tutkimuksen päättymispäivämäärästä - lähtöpäivämäärä + 1) kerrottuna luvulla 365,25 .
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vuotuinen sairaalahoitopäivien lukumäärä aktiivisille vs. istumattomasti osallistuville
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Vuositaso laskettiin osallistujakohtaisesti sairaalahoitopäivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston (johdettu tutkimuksen päättymispäivämäärästä - lähtöpäivämäärä + 1) välinen suhde kerrottuna luvulla 365,25.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vuosittaiset verenvuotoluvut aktiivisilla vs. istumattomilla osallistujilla hemofilia A:n vaikeusasteen (kohtalainen vs. vaikea) mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
Vuositasoinen verenvuotoprosentti laskettiin seuraavasti: vuotojen kokonaismäärä/kokonaisseuranta (henkilövuosi), jossa yksilön tutkimuksen kesto annettiin kaavalla ([tutkimuksen päättymispäivämäärä-peruspäivämäärä +1] jaettuna luvulla 365,25).
Osallistuja, joka noudatti WHO:n fyysistä aktiivisuutta koskevia ohjeita, määriteltiin "aktiiviseksi osallistujaksi", muuten "istuvaksi osallistujaksi".
Osallistujat luokiteltiin taudin vaikeusasteen mukaan: vaikea (tekijä VIII aktiivisuus < 1 %) tai kohtalainen (tekijä VIII aktiivisuus ≥ 1 % ja ≤ 2 %) hemofilia A.
|
Lähtötilanne ja aina, kun verenvuotoa esiintyi tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun (enintään 18 kuukautta)
|
|
Kivun voimakkuus osallistujilla, joilla on kohtalainen vs. vaikea hemofilia A, osallistujien raportoimana visuaalista analogista asteikkoa käyttäen
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
Osallistujat raportoivat kivun voimakkuudesta päänivelissään (kyynärpää, polvi, nilkka) merkitsemällä VAS:iin 100 mm:n pituisen vaakaviivan, joka oli ankkuroitu sanakuvaajilla molemmissa päissä, jossa vasen ääripää tarkoittaa "ei kipua = 0". kun taas oikea ääripää tarkoittaa "pahin kuviteltavissa oleva kipu = 100".
VAS-pistemäärä on etäisyys (mm) viivan vasemmasta päästä pisteeseen, jossa osallistujan merkit ylittivät viivan.
VAS-asteikko toimitettiin osallistujille joka kuukausi tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Keskivaikeaa vs. vaikeaa hemofilia A sairastavien osallistujien määrä kivun hallintaan tutkimuksen aikana otettujen samanaikaisten lääkkeiden perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja joka 3. kuukausi tutkimuksen loppuun asti (18 kk asti)
|
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanne ja joka 3. kuukausi tutkimuksen loppuun asti (18 kk asti)
|
|
Keskivaikeaa vs. vaikeaa hemofiliaa sairastavien osallistujien määrä hemofilia A:n hoitoon käytetyn hoito-ohjelman tyypin mukaan tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Seuraavat hemofilia A:n hoitoon käytetyt hoitotyypit raportoidaan tässä: tarpeen mukaan (verenvuodon pysäyttämiseksi) ja profylaksi (säännölliset hyytymistekijän infuusiot verenvuotojen estämiseksi).
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Keskivaikeaa vs. vaikeaa hemofiliaa sairastavien osallistujien määrä hemofilia A:n hoitoon käytetyn tuotteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Keskivaikeaa vs. vaikeaa hemofiliaa sairastavien osallistujien määrä, jotka vaihtoivat uuteen hyväksyttyyn lääkkeeseen hemofilia A:n hoitoon käytetyn tuotteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta uuteen hoitoon siirtymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
Osallistujat olisivat voineet saada useamman kuin yhden lääkkeen.
|
Lähtötilanteesta uuteen hoitoon siirtymiseen asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
HRQoL: EQ-5D-5L terveystilan hyödyllisyysindeksin pisteet ajan mittaan kohtalainen vs. vaikea hemofilia A
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveydentilan mitta, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveydentilan kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
EQ-5D-5L sisältää viisi vakavuusastetta kussakin viidestä EuroQol-5D-mittasuhteesta ja EQ VAS:sta.
Kuvaava järjestelmä koostuu 5 ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus), jokaisessa ulottuvuudessa on 5 tasoa (1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = keskivaikeita ongelmia, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = äärimmäiset ongelmat).
Vastausvaihtoehtoja mitataan 5-pisteen Likert-asteikolla.
5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksiarvoksi 0-1, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa ja pienempi pistemäärä huonompaa terveydentilaa.
EQ-5D-5L kyselylomake lähetettiin osallistujille joka 3. kuukausi lähtötasosta tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
Ajan mittaan mitattu terveydentila EQ-5D VAS -pistemäärää käyttävien osallistujien raportoimana potilailla, joilla on kohtalainen vs. vaikea hemofilia A
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveydentilan mitta, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveydentilan kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
Kuvaava järjestelmä käsittää 5 ulottuvuutta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus) ja toinen osa on yleisen terveydentilan arviointi VAS:n avulla.
VAS tallentaa vastaajan itsensä arvioiman terveydentilan 20 cm pystysuoraan VAS:iin 0–100 sen mukaan, kuinka hyvä tai huono hänen terveydentilansa on arvioinnissa; 0 tarkoittaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveyttä ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveyttä.
|
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 ja 18
|
|
HJHS:n kokonaispisteet osallistujille, joilla on kohtalainen vs. vaikea hemofilia A
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
HJHS on väline, joka on kehitetty mittaamaan nivelten terveydentilaa ja tunnistamaan lasten nivelsairauksien varhaisia merkkejä.
Tämä työkalu arvioi niveliä, joihin verenvuoto vaikuttaa yleisimmin (polvet, nilkat ja kyynärpäät).
Kukin kuudesta nivelestä arvioidaan kahdeksalla alueella (turvotus, turvotuksen kesto, surkastuminen, krepitys, taipumisen menetys, venymähäviö, kipu ja vahvuus), ja kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien nivelalueen pisteiden summana.
Kokonaispistemäärä on 0–124 pistettä (pistemäärä 0 tarkoittaa, ettei nivelvaurioita ole).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa nivelvauriota.
|
Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Koulusta poissaolopäivien vuosiprosentti keskivaikeaa vs. vaikeaa hemofiliaa sairastaville osallistujille
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Koulusta tai työstä poissaolopäivien lukumäärä (osallistuja) analysoitiin kuukausittain jatkuvana muuttujana.
Vuositaso laskettiin osallistujakohtaisesti koulusta ja/tai töistä poissa olevien päivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston välisenä suhdelukuna (johdettu opintojen päättymispäivänä - lähtöpäivämäärä + 1) kerrottuna 365,25:llä.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vuotuinen työmatkapäivien määrä keskivaikeaa vs. vaikeaa hemofiliaa sairastavien osallistujien vanhemmille/hoitajille
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Työstä poissaolopäiviä analysoitiin kuukausittain jatkuvana muuttujana.
Vuositaso laskettiin osallistujaa kohden (vanhemmat/hoitajat) työstä poissa olevien päivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston välisenä osuutena (johdettu tutkimuksen päättymispäivämäärästä - lähtöpäivämäärä + 1) kerrottuna luvulla 365,25 .
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
|
Vuotuinen sairaalahoitopäivien määrä potilaille, joilla on kohtalainen vs. vaikea hemofilia A
Aikaikkuna: Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Vuositaso laskettiin osallistujakohtaisesti sairaalahoitopäivien kokonaismäärän ja tutkimuksen keston (johdettu tutkimuksen päättymispäivämäärästä - lähtöpäivämäärä + 1) välinen suhde kerrottuna luvulla 365,25.
|
Perustaso ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ML40983
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisten potilastason tietoihin pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Lisätietoja Rochen kliinisten tutkimustietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .