Observační studie k hodnocení fyzické aktivity, výskytu krvácení a kvality života související se zdravím u účastníků s hemofilií A bez inhibitorů, kteří dostávají standardní léčbu (POWER)
31. ledna 2024 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Multicentrická neintervenční studie k hodnocení fyzické aktivity, výskytu krvácení a kvality života související se zdravím u pacientů s hemofilií A bez inhibitorů, kteří dostávají standardní léčbu
Tato multicentrická, neintervenční, prospektivní studie bude shromažďovat informace o stavu aktivity, krvácení, kvalitě života související se zdravím (HRQoL), zdravotním stavu a bezpečnosti u účastníků se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A bez inhibitorů faktoru VIII (FVIII), kteří jsou léčeni v souladu s běžnou klinickou praxí.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
103
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Calabria
-
Catanzaro, Calabria, Itálie, 88100
- Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Itálie, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
-
-
Emilia-Romagna
-
Cesena, Emilia-Romagna, Itálie, 47521
- PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itálie, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
-
Roma, Lazio, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
-
Roma, Lazio, Itálie, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
Pavia, Lombardia, Itálie, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
-
-
Piemonte
-
Alessandria, Piemonte, Itálie, 15100
- A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
-
Torino, Piemonte, Itálie, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
-
Torino, Piemonte, Itálie, 10126
- Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
-
-
Puglia
-
Bari, Puglia, Itálie, 70124
- AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Itálie, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
-
Via S. Sofia 78, Sicilia, Itálie, 95123
- Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Itálie, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Itálie, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
-
Vicenza, Veneto, Itálie, 36100
- Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Celkem se plánuje zapsat přibližně 150 účastníků, 125 s těžkou hemofilií A a 25 se středně těžkou hemofilií A bez inhibitorů proti faktoru VIII (FVIII), na místech po celé Itálii.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí vlastnit zařízení kompatibilní s elektronickou aplikací Patient-Reported Outcome (ePRO) a s fitness trackerem, který bude pacientovi poskytnut.
- Musí mít na vlastním zařízení dostupnost datového provozu minimálně 2 gigabajty (GB) celkem za měsíc určený pouze pro využití studijních aplikací a přenos dat. Pokud je plán datového provozu vyčerpán, musí mít pacient možnost připojit se k wi-fi síti alespoň jednou denně, aby mohl přenést data shromážděná pro účely studie.
- Pro spuštění aplikace ePRO a aplikace fitness tracker na svém vlastním zařízení musí souhlasit
- Musí být k dispozici pro každodenní zapnutí bluetooth připojení svého vlastního zařízení, aby byla umožněna synchronizace s fitness trackerem
- Schopnost a ochota vyhovět všem aspektům protokolu, včetně vyplnění dotazů k aplikaci ePRO (u nezletilé populace může na dotazy ePRO v případě potřeby odpovědět zákonný zástupce)
- Schopnost a ochota nosit zařízení pro sledování aktivity, jak je uvedeno
- Diagnóza těžké (FVIII <1 %) nebo středně těžké (FVIII ≥1 % a ≤2 %) vrozené hemofilie A
- Žádná předchozí historie pozitivního inhibitoru proti FVIII. Pokud má pacient v minulosti vývoj inhibitorů, musí mít pacient úspěšně eradikované inhibitory po dobu 3 let.
- Nejméně 150 dní expozice FVIII před zařazením
Kritéria vyloučení:
- Krvácivost jiná než vrozená hemofilie A
- Probíhající (nebo plánovaná během studie) indukce imunitní tolerance nebo profylaxe FVIII, pokud má pacient aktuálně nízký titr inhibitorů nebo měl inhibitory v posledních 3 letech
- Předchozí nebo souběžné autoimunitní onemocnění nebo onemocnění pojivové tkáně
- Anamnéza nebo podezření na alergii nebo intoleranci na kteroukoli součást fitness zařízení (např. eloxovaný hliník)
- Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s monoklonální protilátkou
- Obezita (index tělesné hmotnosti [BMI] ≥ 30 kilogramů/metr čtvereční plochy povrchu těla [kg/m^2})
- Klinicky významné kardiovaskulární, metabolické, endokrinní poruchy nebo jakákoli jiná doprovodná onemocnění nebo stavy, které by mohly omezovat mobilitu pacientů nebo by mohly představovat jakékoli riziko podle úsudku zkoušejícího, nebo které by mohly interferovat s parametry hodnocení studie
- Účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii, včetně studií sponzorovaných společností Roche, nebo v jakémkoli jiném podpůrném programu, který může zahrnovat podávání léků jiné než standardní klinická praxe (např. použití ze soucitu, použití v rozporu se schválenými indikacemi, programy podpory pacientů atd.)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Hemofilie A bez inhibitorů FVIII
|
Neexistuje žádný předem určený studovaný léčivý přípravek.
Jakákoli léčba (včetně léčeb zahájených během období pozorování) bude podávána podle standardní klinické praxe, nezávisle na účasti v aktuální studii, podle nezávislého terapeutického rozhodnutí lékaře.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrný počet denních aktivních minut fyzické aktivity provedených účastníky (podle věkových kategorií: 12–17, 18–30 a 31–50 let) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Údaje o fyzické aktivitě byly shromažďovány jako denní aktivní minuty měřené v každý platný den pomocí kontinuálního nošení fitness trackeru během účasti ve studii.
Platný den = den, ve kterém byl fitness tracker nošen alespoň 10 hodin.
Denní aktivní minuty byly uloženy ve dvou různých sadách dat shromážděných fitness trackerem.
Pro každou nastavenou dobu byly minuty kategorizovány podle intenzity vykonávané činnosti.
První sada = minuty kategorizované podle času shromážděného v každé srdeční zóně.
Celková minuta srdeční zóny = minuty spalování tuků (tepová frekvence: 50–69 % maxima) + minuty kardio (zóna cvičení střední až vysoké intenzity odpovídá srdeční frekvenci: 70–84 % maxima) + minuty ve špičce (vysoká- zóna intenzity cvičení, odpovídá tepové frekvenci > 85 % maxima).
Druhá sada = minuty roztříděné podle aktivních zón.
Celkové minuty aktivní zóny = málo aktivní minuty + poměrně aktivní minuty + velmi aktivní minuty.
Minuty střední až intenzivní fyzické aktivity (MVPA) = Poměrně aktivní minuty + velmi aktivní minuty.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Průměrný počet kroků provedených za den účastníky (podle věkových kategorií: 12–17, 18–30 a 31–50 let) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet kroků, které účastníci udělali v každý platný den, byl měřen tak, že během účasti na studii byl nepřetržitě používán fitness tracker.
Platný den byl definován jako den, kdy byl fitness tracker nošen alespoň 10 hodin.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Průměrný metabolický ekvivalent úkolů (MET) za den prováděných účastníky (podle věkových kategorií: 12-17, 18-30 a 31-50 let) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
MET je objektivní míra poměru rychlosti, kterou osoba vydává energii, vzhledem k hmotnosti této osoby při provádění určité fyzické aktivity ve srovnání s referenční.
MET byly odvozeny jako: (množství kilokalorií (kcal) nashromážděných během spalování tuků, kardio a špičkových minut) / [(součet spálených tuků, kardio a špičkových hodin) * hmotnost účastníka v kilogramech (kg )].
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Věk možného předčasného odchodu pečovatele do důchodu, jak jej pečovatelé uvedli v dotazníku
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
|
Průměrná míra počtu případů fyzické aktivity za týden podle typu fyzické aktivity prováděné účastníky (podle věkových kategorií: 12-17, 18-30 a 31-50 let) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Týdenní míra aktivity byla odvozena na základě na účastníka jako poměr mezi počtem případů, kdy byl typ aktivity nahlášen na fitness trackeru (čitateli) a délkou období pozorování (tj.
datum ukončení studia - výchozí datum + 1) (jmenovatel) a následně vynásobeno 7. Pohybové aktivity byly kategorizovány do následujících skupin: cvičení v intervalech, posilovací zátěže, běh, plavání, tapis roulant, chůze, všeobecná cvičení: ostatní typy fyzické aktivity identifikované fitness trackerem, které ještě nejsou zahrnuty ve výše uvedených kategoriích.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Průměrný počet aktivních minut podle intenzity (lehce aktivních minut) pro každý typ fyzické aktivity prováděné účastníky (podle věkových kategorií: 12-17, 18-30 a 31-50 let) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet aktivních minut podle intenzity (lehce, spravedlivě a velmi aktivních minut) byl získán na úrovni účastníka na základě aktivity jako medián hodnot shromážděných fitness trackerem pro každou aktivitu zaznamenanou během pozorovacího období.
V této analýze byly průměry a 95% intervaly spolehlivosti vypočteny pomocí mediánu mírně aktivních minut podle typu fyzické aktivity prováděné účastníky s dostupnými údaji.
Pohybové aktivity byly kategorizovány do následujících skupin: cvičení v intervalech, posilovací závaží, běh, plavání, tapis roulant, chůze, obecná cvičení: ostatní druhy fyzické aktivity identifikované fitness trackerem, které již nejsou zahrnuty ve výše uvedených kategoriích .
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Průměrný počet aktivních minut podle intenzity (poměrně aktivních minut) pro každý typ fyzické aktivity prováděné účastníky (podle věkových kategorií: 12-17, 18-30 a 31-50 let) v průběhu studia
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet aktivních minut podle intenzity (lehce, spravedlivě a velmi aktivních minut) byl získán na úrovni účastníka na základě aktivity jako medián hodnot shromážděných fitness trackerem pro každou aktivitu zaznamenanou během pozorovacího období.
V této analýze byly průměry a 95% intervaly spolehlivosti vypočteny pomocí mediánu poměrně aktivních minut podle typu fyzické aktivity prováděné účastníky s dostupnými údaji.
Pohybové aktivity byly kategorizovány do následujících skupin: cvičení v intervalech, posilovací závaží, běh, plavání, tapis roulant, chůze, obecná cvičení: ostatní druhy fyzické aktivity identifikované fitness trackerem, které již nejsou zahrnuty ve výše uvedených kategoriích .
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Průměrný počet aktivních minut podle intenzity (MVPA minuty) pro každý typ fyzické aktivity prováděné účastníky (podle věkových kategorií: 12-17, 18-30 a 31-50 let) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet aktivních minut podle intenzity (lehce, spravedlivě a velmi aktivních minut) byl získán na úrovni účastníka na základě aktivity jako medián hodnot shromážděných fitness trackerem pro každou aktivitu zaznamenanou během pozorovacího období.
Minuty MVPA jsou součtem poměrně aktivních a velmi aktivních minut.
V této analýze byly průměry a 95% intervaly spolehlivosti vypočteny pomocí mediánu MVPA minut podle typu fyzické aktivity prováděné účastníky s dostupnými údaji.
Pohybové aktivity byly kategorizovány do následujících skupin: cvičení v intervalech, posilovací závaží, běh, plavání, tapis roulant, chůze, obecná cvičení: ostatní druhy fyzické aktivity identifikované fitness trackerem, které již nejsou zahrnuty ve výše uvedených kategoriích .
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Procento účastníků, kteří v průběhu studie dodržovali Globální doporučení Světové zdravotnické organizace (WHO) o fyzické aktivitě pro zdraví
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastník byl definován jako „dodržující“ pokyny WHO podle následujícího algoritmu: 12–17 let: MVPA minuty za den >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
Účastník, který se řídil směrnicemi WHO podle výše uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků podle přítomnosti krvácení (0 vs. ≥1 krvácení) v průběhu studie, hlášený prostřednictvím aplikace ePRO
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Krvácení, ke kterému došlo ve stejný den, ale na jiném místě těla, bylo počítáno samostatně.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků podle přítomnosti krvácení (0 vs. ≥1 krvácení) v průběhu studie podle různých typů krvácení (spontánní, traumatické a související s procedurou/chirurgickým zákrokem), hlášených prostřednictvím aplikace ePRO
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců).
|
Hodnocení krvácení bylo rozděleno na spontánní krvácení, traumatické krvácení a krvácení související s výkonem/operací.
Spontánní krvácení = výskyt krvácení, kdy ani účastník, ani pečující osoba nemohli identifikovat příčinu.
Traumatické krvácení = krvácení, ke kterému dochází sekundárně po události, jako je trauma, „namáhavá“ činnost nebo „nadměrné používání“.
Krvácení související s výkonem/operací = jako jsou hematomy vzniklé při jakýchkoli chirurgických nebo invazivních výkonech.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců).
|
|
Počet účastníků podle přítomnosti krvácení (0 vs. ≥1 krvácení) v průběhu studie podle míst krvácení (moč, stolice a zvratky, klouby, svaly a další krvácení), hlášených prostřednictvím aplikace ePRO
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Místa krvácení byla definována jako moč, stolice a zvratky (tři místa seskupená), kloubní, svalové a jiné krvácení.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků podle typu režimu používaného k léčbě hemofilie A v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Jsou zde uvedeny následující typy režimů používaných k léčbě hemofilie A: on-demand (k zastavení krvácení) a profylaxe (pravidelné infuze srážecího faktoru k prevenci krvácení).
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků podle produktu použitého k léčbě hemofilie A v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků, kteří přešli na nový schválený lék pro léčbu hemofilie A podle použitého produktu
Časové okno: Od výchozího stavu do doby přechodu na novou terapii (až 18 měsíců)
|
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od výchozího stavu do doby přechodu na novou terapii (až 18 měsíců)
|
|
Počet léčených krvácení v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Příhoda byla považována za léčené krvácení, pokud byly k léčbě známek nebo symptomů krvácení (např. bolest, otok atd.) podávány koagulační faktory.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Počet krvácení ošetřených každým typem léčby krvácení (hemostatická léčba, léčba bolesti)
Časové okno: Od výchozího stavu do kdykoli došlo ke krvácení (až 18 měsíců)
|
Příhoda byla považována za léčené krvácení, pokud byly k léčbě známek nebo symptomů krvácení (např. bolest, otok atd.) podávány koagulační faktory.
|
Od výchozího stavu do kdykoli došlo ke krvácení (až 18 měsíců)
|
|
Délka léčby krvácení v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
|
Počet krvácení ošetřených každým způsobem podání v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Zde je uveden počet krvácení ošetřených intravenózním, subkutánním, intramuskulárním, nazálním, očním, orálním, rektálním a jiným způsobem podání.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Počet krvácení nutných k přijetí transfuze
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
|
Počet krvácení, které jsou potřeba k podání další hemostatické terapie
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
|
Počet krvácení s dodržováním léčebného režimu pro hemofilii A v týdnu předcházejícím krvácení
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Dodržování léčebného režimu pro hemofilii A bylo analyzováno jako počet krvácení s odpovědí rovnou „Ano“ a „Můj terapeutický plán nezahrnuje žádnou léčbu v posledním týdnu“ v týdnu předcházejícím krvácení.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků, kteří v průběhu studie dodržovali léčebný režim pro hemofilii A, podle kategorie dodržování (<80 % vs. ≥80 % studijních týdnů)
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Dodržování léčebného režimu pro hemofilii A bylo analyzováno jako počet účastníků s < 80 % nebo ≥ 80 % týdnů studie s „Ano“ a „Můj terapeutický plán nezahrnuje žádnou léčbu v posledním týdnu“ z celkového počtu počet týdnů hlášených prostřednictvím ePRO.
Chybějící údaje z některých týdnů byly považovány za „Ne“.
Celkový počet týdnů studie pro každého účastníka byl odvozen jako (datum konce studie – výchozí datum + 1) / 7.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků podle produktu souběžně užívaných léků ke kontrole bolesti v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav a každé 3 měsíce až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Výchozí stav a každé 3 měsíce až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Intenzita bolesti, jak ji uvedli účastníci pomocí vizuální analogové stupnice
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
Účastníci hlásili intenzitu bolesti ve svých hlavních kloubech (lokte, koleno, kotník) vyznačením na vizuální analogové stupnici (VAS), vodorovné čáry dlouhé 100 milimetrů (mm) ukotvené slovními deskriptory na každém konci, kde vlevo extrém znamená „Žádná bolest = 0“, zatímco pravý extrém znamená „Nejhorší bolest, kterou si lze představit = 100“.
Skóre VAS je vzdálenost (v mm) od levého konce čáry k bodu, kde značky účastníků překročily čáru.
Škála VAS byla účastníkům během studie předkládána každý měsíc.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Evropská kvalita života-5 dimenzí (EQ-5D-5L) Index zdravotního stavu Skóre užitkovosti v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
EQ-5D-5L je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté skupinou EuroQol za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
EQ-5D-5L zahrnuje pět úrovní závažnosti v každé z pěti dimenzí EuroQol-5D a EQ VAS.
Popisný systém obsahuje 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), každá dimenze má 5 úrovní (1=žádné problémy, 2=mírné problémy, 3=střední problémy, 4=závažné problémy a 5 = extrémní problémy).
Možnosti odezvy se měří pomocí 5bodové Likertovy stupnice.
Systémy 5D-5L jsou převedeny na jedno indexové skóre užitečnosti mezi 0 až 1, kde vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav a nižší skóre znamená horší zdravotní stav.
Dotazník EQ-5D-5L byl účastníkům během studie předkládán každé 3 měsíce od výchozího stavu.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Zdravotní stav měřený v průběhu času, jak bylo hlášeno účastníky pomocí skóre EQ-5D VAS
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
EQ-5D-5L je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté skupinou EuroQol za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
Deskriptivní systém zahrnuje 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese) a další částí je hodnocení celkového zdravotního stavu pomocí VAS.
VAS zaznamenává vlastní hodnocení zdraví respondenta na 20 cm (cm) vertikálním VAS od 0 do 100 podle toho, jak dobrý nebo špatný je jeho zdravotní stav při hodnocení; 0 znamená nejhorší myslitelné zdraví a 100 znamená nejlepší myslitelné zdraví.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Celkové skóre v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6 a 12
|
HJHS je nástroj vyvinutý k měření zdravotního stavu kloubů a k identifikaci časných příznaků onemocnění kloubů u dětí.
Tento nástroj hodnotí klouby nejčastěji postižené krvácením (kolena, kotníky a lokty).
Každý ze 6 kloubů je hodnocen v 8 doménách (otok, trvání otoku, atrofie, krepitus, ztráta flexe, ztráta extenze, bolest a síla) a celkové skóre se vypočítá jako součet skóre všech kloubních domén.
Rozsah skóre je od 0 do 124 bodů (skóre 0 znamená žádné poškození kloubu).
Vyšší skóre znamená vyšší poškození kloubu.
|
Výchozí stav, měsíce 6 a 12
|
|
Průměrný index tělesné hmotnosti (BMI) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12, 15 a 18
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12, 15 a 18
|
|
|
Roční míra dnů mimo školu nebo práci pro účastníky
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet dní mimo školu nebo práci (účastník) byl analyzován každý měsíc jako spojitá proměnná.
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka jako podíl mezi celkovým počtem dnů mimo školu a/nebo práci a délkou studia (odvozenou jako datum ukončení studia – výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Roční míra dnů mimo práci pro rodiče/pečovatele
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet dní mimo práci byl analyzován každý měsíc jako spojitá proměnná.
Roční sazba byla odvozena na účastníka (pro rodiče a pečovatele) jako podíl mezi celkovým počtem dnů mimo práci a trváním studie (odvozeno jako datum konce studie - výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Roční počet dnů hospitalizace
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka jako podíl mezi celkovým počtem dní hospitalizace a trváním studie (odvozené jako datum konce studie - výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet aktivních versus sedavých účastníků podle závažnosti (střední nebo těžké) hemofilie A
Časové okno: Od základního stavu až po dokončení studia (až 18 měsíců)
|
Účastníci, kteří dodržovali směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byli definováni jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Účastník byl definován jako „dodržující“ pokyny WHO podle následujícího algoritmu: 12–17 let: MVPA minuty za den >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
Účastníci byli klasifikováni jako „aktivní“ nebo „sedaví“ na základě údajů shromážděných od výchozího stavu do konce studie.
|
Od základního stavu až po dokončení studia (až 18 měsíců)
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) u aktivních versus sedavých účastníků
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Anualizovaná míra krvácení byla odvozena následovně: celkový počet krvácení/celkový počet sledování (osobo-rok), kde trvání studie jednotlivce bylo dáno ([datum konce studie – výchozí datum +1] děleno 365,25).
ABR byl hlášen u aktivních a sedavých účastníků.
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Pokyny WHO pro dodržování: 12-17 let: MVPA minuty denně >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Intenzita bolesti u aktivních versus sedavých účastníků, jak je hlášena účastníky pomocí vizuální analogové stupnice
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
Účastníci hlásili intenzitu bolesti ve svých hlavních kloubech (lokte, koleno, kotník) vyznačením na VAS, vodorovné čáry dlouhé 100 mm, ukotvené slovními deskriptory na každém konci, kde levý kraj znamená „Žádná bolest = 0“, zatímco pravý extrém znamená "Nejhorší bolest, kterou si lze představit = 100".
VAS skóre je vzdálenost (v mm) od levého konce čáry k bodu, kde značky účastníků překročily čáru.
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Pokyny WHO pro dodržování: 12-17 let: MVPA minuty za den ≥60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně ≥ 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně ≥ 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivních minut aktivní minuty).
Škála VAS byla účastníkům během studie předkládána každý měsíc.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Počet aktivních versus sedavých účastníků podle produktu souběžně užívaných léků ke kontrole bolesti v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav a každé 3 měsíce až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Pokyny WHO pro dodržování: 12-17 let: MVPA minuty denně >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Výchozí stav a každé 3 měsíce až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet aktivních versus sedavých účastníků podle typu režimu používaného k léčbě hemofilie A v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Jsou zde uvedeny následující typy režimů používaných k léčbě hemofilie A: on-demand (k zastavení krvácení) a profylaxe (pravidelné infuze srážecího faktoru k prevenci krvácení).
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Pokyny WHO pro dodržování: 12-17 let: MVPA minuty denně >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet aktivních versus sedavých účastníků podle produktu používaného k léčbě hemofilie A v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Pokyny WHO pro dodržování: 12-17 let: MVPA minuty denně >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet aktivních versus sedavých účastníků, kteří přešli na nový schválený lék pro léčbu hemofilie A podle použitého produktu
Časové okno: Od výchozího stavu do doby přechodu na novou terapii (až 18 měsíců)
|
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu podle níže uvedené definice, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Pokyny WHO pro dodržování: 12-17 let: MVPA minuty denně >= 60 minut.
18–50 let: Docela aktivní (střední) minuty týdně >= 150 minut nebo Velmi aktivní (silné) minuty týdně >= 75 minut nebo ekvivalentní kombinace poměrně a velmi aktivních minut (tj. 1 poměrně aktivní minuta se považuje za 0,5 velmi aktivní minuty).
|
Od výchozího stavu do doby přechodu na novou terapii (až 18 měsíců)
|
|
HRQoL: EQ-5D-5L Skóre indexu zdravotního stavu v průběhu času pro aktivní versus sedavé účastníky
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
EQ-5D-5L je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté společností EuroQol Group za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
EQ-5D-5L zahrnuje pět úrovní závažnosti v každé z pěti dimenzí EuroQol-5D a EQ VAS.
Popisný systém se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), každá dimenze má 5 úrovní (1=žádné problémy, 2=mírné problémy, 3=střední problémy, 4=závažné problémy, a 5 = extrémní problémy).
Možnosti odezvy se měří pomocí 5bodové Likertovy stupnice.
Systémy 5D-5L jsou převedeny na jedno indexové skóre užitečnosti mezi 0-1, kde vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav a nižší skóre znamená horší zdravotní stav.
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Dotazník EQ-5D-5L byl účastníkům během studie předkládán každé 3 měsíce od výchozího stavu.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Zdravotní stav měřený v průběhu času, jak je hlášeno účastníky pomocí skóre EQ-5D VAS u aktivních versus sedavých účastníků
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
EQ-5D-5L je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté skupinou EuroQol za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
Deskriptivní systém zahrnuje 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé činnosti bolest/nepohodlí, úzkost/deprese) a další částí je hodnocení celkového zdravotního stavu pomocí VAS.
VAS zaznamenává vlastní hodnocení zdraví respondenta na 20 cm (cm) vertikálním VAS od 0 do 100 podle toho, jak dobrý nebo špatný je jeho zdravotní stav při hodnocení; 0 znamená nejhorší myslitelné zdraví a 100 znamená nejlepší myslitelné zdraví.
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Celkové skóre HJHS pro aktivní versus sedavé účastníky v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6 a 12
|
HJHS je nástroj vyvinutý k měření zdravotního stavu kloubů a k identifikaci časných příznaků onemocnění kloubů u dětí.
Tento nástroj hodnotí klouby nejčastěji postižené krvácením (kolena, kotníky a lokty).
Každý ze 6 kloubů je hodnocen v 8 doménách (otok, trvání otoku, atrofie, krepitus, ztráta flexe, ztráta extenze, bolest a síla) a celkové skóre se vypočítá jako součet skóre všech kloubních domén.
Rozsah skóre je od 0 do 124 bodů (skóre 0 znamená žádné poškození kloubu).
Vyšší skóre znamená vyšší poškození kloubu.
|
Výchozí stav, měsíce 6 a 12
|
|
Roční míra počtu dní mimo školu/práci pro aktivní účastníky versus sedavé účastníky
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet dní mimo školu nebo práci (účastník) byl analyzován každý měsíc jako spojitá proměnná.
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka jako podíl mezi celkovým počtem dnů mimo školu a/nebo práci a délkou studia (odvozenou jako datum ukončení studia – výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Roční míra počtu dní mimo práci pro aktivní rodiče oproti sedavým rodičům nebo pečovatelům
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet dní mimo práci byl analyzován každý měsíc jako spojitá proměnná.
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka (pro rodiče/pečovatele) jako podíl mezi celkovým počtem dnů mimo práci a délkou studie (odvozené jako datum ukončení studie – výchozí datum + 1) vynásobený 365,25 .
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Roční míra počtu dní hospitalizace pro aktivní versus sedavé účastníky
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka jako podíl mezi celkovým počtem dní hospitalizace a trváním studie (odvozené jako datum konce studie - výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Anualizovaná míra krvácení u aktivních versus sedavých účastníků podle závažnosti (střední versus těžké) hemofilie A
Časové okno: Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
Anualizovaná míra krvácení byla odvozena následovně: celkový počet krvácení/celkový počet sledování (osobo-rok), kde trvání studie jednotlivce bylo dáno ([datum konce studie – výchozí datum +1] děleno 365,25).
Účastník, který dodržoval směrnice WHO pro fyzickou aktivitu, byl definován jako „aktivní účastník“, jinak jako „účastník se sedavým zaměstnáním“.
Účastníci byli klasifikováni podle závažnosti onemocnění na začátku: těžká (aktivita faktoru VIII <1 %) nebo střední (aktivita faktoru VIII mezi ≥1 % a ≤2 %) hemofilie A.
|
Výchozí stav a kdykoli se objevilo krvácení od zahájení studie do konce (až 18 měsíců)
|
|
Intenzita bolesti u účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A, jak uvádí účastníci pomocí vizuální analogové stupnice
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
Účastníci hlásili intenzitu bolesti ve svých hlavních kloubech (lokte, koleno, kotník) vyznačením na VAS, vodorovné čáry o délce 100 mm, ukotvené slovními deskriptory na každém konci, kde levý kraj znamená „Žádná bolest = 0“ zatímco správný extrém znamená „Nejhorší bolest, kterou si lze představit = 100“.
Skóre VAS je vzdálenost (v mm) od levého konce čáry k bodu, kde značky účastníků překročily čáru.
Škála VAS byla účastníkům během studie předkládána každý měsíc.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Počet účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A v důsledku souběžných léků užívaných ke kontrole bolesti v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav a každé 3 měsíce až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Výchozí stav a každé 3 měsíce až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A podle typu režimu použitého k léčbě hemofilie A v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Jsou zde uvedeny následující typy režimů používaných k léčbě hemofilie A: on-demand (k zastavení krvácení) a profylaxe (pravidelné infuze srážecího faktoru k prevenci krvácení).
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A podle produktu používaného k léčbě hemofilie A
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od základního stavu po dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Počet účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A, kteří přešli na nový schválený lék pro léčbu hemofilie A podle použitého produktu
Časové okno: Od výchozího stavu do doby přechodu na novou terapii (až 18 měsíců)
|
Účastníci mohli dostat více než jeden lék.
|
Od výchozího stavu do doby přechodu na novou terapii (až 18 měsíců)
|
|
HRQoL: EQ-5D-5L Skóre indexu zdravotního stavu v průběhu času Střední versus těžká hemofilie A
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
EQ-5D-5L je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté skupinou EuroQol za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
EQ-5D-5L zahrnuje pět úrovní závažnosti v každé z pěti dimenzí EuroQol-5D a EQ VAS.
Popisný systém obsahuje 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), každá dimenze má 5 úrovní (1=žádné problémy, 2=mírné problémy, 3=střední problémy, 4=závažné problémy a 5 = extrémní problémy).
Možnosti odezvy se měří pomocí 5bodové Likertovy stupnice.
Systémy 5D-5L jsou převedeny na jedno indexové skóre užitečnosti mezi 0 až 1, kde vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav a nižší skóre znamená horší zdravotní stav.
Dotazník EQ-5D-5L byl účastníkům během studie předkládán každé 3 měsíce od výchozího stavu.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Zdravotní stav měřený v průběhu času, jak uvedli účastníci pomocí skóre EQ-5D VAS u účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
EQ-5D-5L je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté skupinou EuroQol za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení.
Deskriptivní systém zahrnuje 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese) a další částí je hodnocení celkového zdravotního stavu pomocí VAS.
VAS zaznamenává vlastní hodnocení zdraví respondenta na 20 cm vertikálním VAS od 0 do 100 podle toho, jak dobrý nebo špatný je jeho zdravotní stav při hodnocení; 0 znamená nejhorší myslitelné zdraví a 100 znamená nejlepší myslitelné zdraví.
|
Výchozí stav, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 a 18
|
|
Celkové skóre HJHS pro účastníky se středně těžkou versus těžkou hemofilií A
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6 a 12
|
HJHS je nástroj vyvinutý k měření zdravotního stavu kloubů a k identifikaci časných příznaků onemocnění kloubů u dětí.
Tento nástroj hodnotí klouby nejčastěji postižené krvácením (kolena, kotníky a lokty).
Každý ze 6 kloubů je hodnocen v 8 doménách (otok, trvání otoku, atrofie, krepitus, ztráta flexe, ztráta extenze, bolest a síla) a celkové skóre se vypočítá jako součet skóre všech kloubních domén.
Celkový rozsah skóre je od 0 do 124 bodů (skóre 0 znamená žádné poškození kloubu).
Vyšší skóre znamená vyšší poškození kloubu.
|
Výchozí stav, měsíce 6 a 12
|
|
Roční počet dní mimo školu pro účastníky se středně těžkou versus těžkou hemofilií A
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet dní mimo školu nebo práci (účastník) byl analyzován každý měsíc jako spojitá proměnná.
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka jako podíl mezi celkovým počtem dnů mimo školu a/nebo práci a délkou studia (odvozenou jako datum ukončení studia – výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Roční míra dnů mimo práci pro rodiče/pečovatele účastníků se středně těžkou versus těžkou hemofilií A
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Počet dní mimo práci byl analyzován každý měsíc jako spojitá proměnná.
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka (pro rodiče/pečovatele) jako podíl mezi celkovým počtem dnů mimo práci a délkou studie (odvozené jako datum ukončení studie – výchozí datum + 1) vynásobený 365,25 .
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
|
Roční počet dní hospitalizace pro účastníky se středně těžkou versus těžkou hemofilií A
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Roční sazba byla odvozena na základě na účastníka jako podíl mezi celkovým počtem dní hospitalizace a trváním studie (odvozené jako datum konce studie - výchozí datum + 1) vynásobený 365,25.
|
Výchozí stav a každý měsíc až do dokončení studie (až 18 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. února 2020
Primární dokončení (Aktuální)
28. dubna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
28. dubna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. října 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
15. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ML40983
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy žádostí (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení informací o klinických studiích a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .