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Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der körperlichen Aktivität, der Blutungshäufigkeit und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Teilnehmern mit Hämophilie A ohne Inhibitoren, die eine Standardbehandlung erhalten (POWER)

31. Januar 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, nicht-interventionelle Studie zur Bewertung der körperlichen Aktivität, der Blutungshäufigkeit und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Hämophilie A ohne Inhibitoren, die eine Standardbehandlung erhalten

Diese multizentrische, nicht-interventionelle, prospektive Studie sammelt Informationen über Aktivitätsstatus, Blutungen, gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), Gesundheitszustand und Sicherheit bei Teilnehmern mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren, die werden gemäß der normalen klinischen Praxis behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

103

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Italien, 88100
        • Az. Osp. Pugliese Ciaccio; S. C. Emofilia, Emostasi e Trombosi
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Cesena, Emilia-Romagna, Italien, 47521
        • PO Cesena - Osp M. Bufalini; Patologia Clinica - S.S.A. Serv. Medicina Trasf.- Centro Emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Oncoematologia Centro Emostasi e Trombosi
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo; S.C. Medicina Generale 2 - Centro Emofilia
    • Piemonte
      • Alessandria, Piemonte, Italien, 15100
        • A.O.Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo; S.S. Emostasi e Trombosi - Dip. Onco-Ema e Med Spec.
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • Osp. Infant. Regina Margherita; S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-infantile Traumatologica
    • Puglia
      • Bari, Puglia, Italien, 70124
        • AOU Cons. Policlinico Bari; Centro Emofilia e Trombosi - UO Medicina Trasfusionale
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
      • Via S. Sofia 78, Sicilia, Italien, 95123
        • Ospedale Ferrarotto; Divisione Di Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
      • Vicenza, Veneto, Italien, 36100
        • Ospedale Di Vicenza; Nefrologia, Ematologia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Insgesamt sollen etwa 150 Teilnehmer, 125 mit schwerer Hämophilie A und 25 mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII (FVIII), an Standorten in ganz Italien eingeschrieben werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Sie müssen ein Gerät besitzen, das mit der elektronischen Anwendung „Patient-Reported Outcome“ (ePRO) und dem Fitness-Tracker kompatibel ist, der dem Patienten zur Verfügung gestellt wird
  • Muss auf dem eigenen Gerät über eine Datenverkehrsverfügbarkeit von insgesamt mindestens 2 Gigabyte (GB) pro Monat verfügen, die ausschließlich für die Nutzung von Studienanwendungen und den Datentransfer bestimmt ist. Wenn der Datenverkehrsplan ausgeschöpft ist, muss der Patient mindestens einmal täglich eine Verbindung zu einem WLAN-Netzwerk herstellen können, um die für den Studienzweck gesammelten Daten zu übertragen
  • Muss zustimmen, die ePRO-Anwendung und die Fitness-Tracker-Anwendung auf seinem/ihrem eigenen Gerät auszuführen
  • Muss täglich verfügbar sein, um die Bluetooth-Verbindung seines/ihres eigenen Geräts einzuschalten, um die Synchronisierung mit dem Fitness-Tracker zu ermöglichen
  • Fähigkeit und Bereitschaft, alle Aspekte des Protokolls einzuhalten, einschließlich der Beantwortung von Fragen zum ePRO-Antrag (für minderjährige Personen können ePRO-Fragen bei Bedarf von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter beantwortet werden)
  • Fähigkeit und Bereitschaft, das Aktivitäts-Tracking-Gerät wie angegeben zu tragen
  • Diagnose einer schweren (FVIII <1 %) oder mittelschweren (FVIII ≥1 % und ≤2 %) angeborenen Hämophilie A
  • Keine Vorgeschichte eines positiven Inhibitors gegen FVIII. Wenn bei dem Patienten in der Vorgeschichte eine Inhibitorentwicklung aufgetreten ist, muss der Patient die Inhibitoren seit 3 ​​Jahren erfolgreich ausgerottet haben.
  • Mindestens 150 FVIII-Expositionstage vor der Einschreibung

Ausschlusskriterien:

  • Andere Blutungsstörung als angeborene Hämophilie A
  • Laufende (oder während der Studie geplante) Immuntoleranzinduktion oder FVIII-Prophylaxe, wenn der Patient derzeit einen niedrigen Inhibitortiter hat oder in den letzten 3 Jahren Inhibitoren hatte
  • Frühere oder begleitende Autoimmun- oder Bindegewebserkrankung
  • Vorgeschichte oder Verdacht auf eine Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber einem Bestandteil des Fitnessgeräts (z. B. eloxiertes Aluminium)
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpern
  • Fettleibigkeit (Body-Mass-Index [BMI] ≥30 Kilogramm/Quadratmeter Körperoberfläche [kg/m^2})
  • Klinisch wichtige kardiovaskuläre, metabolische, endokrine Störungen oder andere damit einhergehende Krankheiten oder Zustände, die die Mobilität der Patienten einschränken oder nach Einschätzung des Prüfarztes ein Risiko darstellen oder die Parameter der Studienauswertung beeinträchtigen könnten
  • Teilnahme an anderen interventionellen klinischen Studien, einschließlich von Roche gesponserten Studien, oder an anderen Unterstützungsprogrammen, die die Verabreichung von Arzneimitteln außerhalb der klinischen Standardpraxis umfassen können (z. B. „Compassionate Use“, Verwendung, die nicht mit den genehmigten Indikationen übereinstimmt, Patientenunterstützungsprogramme usw.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Hämophilie A ohne FVIII-Inhibitoren
Arzneimittel: Standard der Behandlung von Hämophilie A
Es gibt kein vorab festgelegtes untersuchtes Arzneimittel. Jegliche Behandlung (einschließlich Behandlungen, die während des Beobachtungszeitraums begonnen wurden) wird gemäß der klinischen Standardpraxis durchgeführt, unabhängig von der Teilnahme an der aktuellen Studie, gemäß der unabhängigen therapeutischen Entscheidung des Klinikers.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche Anzahl der täglichen aktiven Minuten körperlicher Aktivität, die von den Teilnehmern (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie durchgeführt wurden
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Daten zur körperlichen Aktivität wurden als tägliche aktive Minuten erfasst, die an jedem gültigen Tag gemessen wurden, indem während der Studienteilnahme kontinuierlich ein Fitness-Tracker getragen wurde. Gültiger Tag = ein Tag, an dem der Fitness-Tracker mindestens 10 Stunden lang getragen wurde. Tägliche aktive Minuten wurden in zwei verschiedenen Datensätzen gespeichert, die vom Fitness-Tracker erfasst wurden. Für jeden Satz wurden die Minuten nach Intensität der durchgeführten Aktivität kategorisiert. Erster Satz = Minuten, kategorisiert nach der in jeder Herzzone gesammelten Zeit. Gesamtminuten der Herzzone = Fettverbrennungsminuten (Herzfrequenz: 50–69 % des Maximums) + Cardio-Minuten (Trainingszone mittlerer bis hoher Intensität entspricht der Herzfrequenz: 70–84 % des Maximums) + Spitzenminuten (hohe Intensitätsübungszone, entspricht einer Herzfrequenz > 85 % des Maximums). Zweiter Satz = Minuten, kategorisiert nach aktiven Zonen. Gesamtminuten der aktiven Zone = leicht aktive Minuten + ziemlich aktive Minuten + sehr aktive Minuten. Mäßige bis starke körperliche Aktivität (MVPA) Minuten = Ziemlich aktive Minuten + Sehr aktive Minuten.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Durchschnittliche Anzahl der pro Tag von den Teilnehmern zurückgelegten Schritte (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Anzahl der Schritte, die die Teilnehmer an jedem gültigen Tag zurücklegten, wurde durch kontinuierliches Tragen eines Fitness-Trackers während der Studienteilnahme gemessen. Als gültiger Tag wurde ein Tag definiert, an dem der Fitness-Tracker mindestens 10 Stunden lang getragen wurde.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Mittleres metabolisches Äquivalent von Aufgaben (METs) pro Tag, die von Teilnehmern (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie ausgeführt wurden
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Der MET ist ein objektives Maß für das Verhältnis der Rate, mit der eine Person Energie verbraucht, im Verhältnis zur Masse dieser Person, während sie eine bestimmte körperliche Aktivität ausführt, im Vergleich zu einer Referenz. Die METs wurden wie folgt abgeleitet: (Menge an Kilokalorien (kcal), die in den Fettverbrennungs-, Cardio- und Spitzenminuten gesammelt wurden) / [(Summe aus Fettverbrennungs-, Cardio- und Spitzenstunden) * Gewicht des Teilnehmers in Kilogramm (kg). )].
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alter des möglichen vorzeitigen Ruhestands der Pflegekraft, wie von den Pflegekräften in einem Fragebogen angegeben
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Durchschnittliche Häufigkeit der körperlichen Aktivität pro Woche nach Art der von den Teilnehmern durchgeführten körperlichen Aktivität (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die wöchentliche Aktivitätsrate wurde pro Teilnehmer als Verhältnis zwischen der Häufigkeit, mit der die Art der Aktivität auf dem Fitness-Tracker gemeldet wird (Zähler), und der Länge des Beobachtungszeitraums (d. h. Datum des Studienendes – Basisdatum + 1) (Nenner) und dann mit 7 multipliziert. Die körperlichen Aktivitäten wurden in die folgenden Gruppen eingeteilt: Übungen in Intervallen, Gewichte im Fitnessstudio, Laufen, Schwimmen, Tapis Roulant, Gehen, allgemeine Übungen: andere Arten der vom Fitness-Tracker ermittelten körperlichen Aktivität, die nicht bereits in den oben genannten Kategorien enthalten ist.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Mittlere aktive Minuten nach Intensität (leicht aktive Minuten) für jede Art von körperlicher Aktivität, die von den Teilnehmern (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Anzahl der aktiven Minuten nach Intensität (leicht, ziemlich und sehr aktive Minuten) wurde auf Teilnehmerebene pro Aktivität als Median der Werte ermittelt, die der Fitness-Tracker für jede während des Beobachtungszeitraums aufgezeichnete Aktivität erfasste. In dieser Analyse wurden die Mittelwerte und 95 %-Konfidenzintervalle anhand der mittleren leicht aktiven Minuten nach Art der körperlichen Aktivität berechnet, die von Teilnehmern mit verfügbaren Daten durchgeführt wurden. Die körperlichen Aktivitäten wurden in die folgenden Gruppen eingeteilt: Intervallübungen, Gewichte im Fitnessstudio, Laufen, Schwimmen, Tapis Roulant, Gehen, allgemeine Übungen: andere vom Fitness-Tracker identifizierte Arten körperlicher Aktivität, die nicht bereits in den oben genannten Kategorien enthalten sind .
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Mittlere aktive Minuten nach Intensität (ziemlich aktive Minuten) für jede Art von körperlicher Aktivität, die von den Teilnehmern (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Anzahl der aktiven Minuten nach Intensität (leicht, ziemlich und sehr aktive Minuten) wurde auf Teilnehmerebene pro Aktivität als Median der Werte ermittelt, die der Fitness-Tracker für jede während des Beobachtungszeitraums aufgezeichnete Aktivität erfasste. In dieser Analyse wurden die Mittelwerte und 95 %-Konfidenzintervalle anhand der mittleren ziemlich aktiven Minuten nach Art der körperlichen Aktivität berechnet, die von Teilnehmern mit verfügbaren Daten durchgeführt wurden. Die körperlichen Aktivitäten wurden in die folgenden Gruppen eingeteilt: Intervallübungen, Gewichte im Fitnessstudio, Laufen, Schwimmen, Tapis Roulant, Gehen, allgemeine Übungen: andere vom Fitness-Tracker identifizierte Arten körperlicher Aktivität, die nicht bereits in den oben genannten Kategorien enthalten sind .
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Mittlere aktive Minuten nach Intensität (MVPA-Minuten) für jede Art von körperlicher Aktivität, die von Teilnehmern (nach Alterskategorien: 12–17, 18–30 und 31–50 Jahre) im Verlauf der Studie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Anzahl der aktiven Minuten nach Intensität (leicht, ziemlich und sehr aktive Minuten) wurde auf Teilnehmerebene pro Aktivität als Median der Werte ermittelt, die der Fitness-Tracker für jede während des Beobachtungszeitraums aufgezeichnete Aktivität erfasste. Die MVPA-Minuten sind die Summe der ziemlich aktiven und sehr aktiven Minuten. In dieser Analyse wurden die Mittelwerte und 95 %-Konfidenzintervalle anhand der mittleren MVPA-Minuten nach Art der von Teilnehmern mit verfügbaren Daten durchgeführten körperlichen Aktivität berechnet. Die körperlichen Aktivitäten wurden in die folgenden Gruppen eingeteilt: Intervallübungen, Gewichte im Fitnessstudio, Laufen, Schwimmen, Tapis Roulant, Gehen, allgemeine Übungen: andere vom Fitness-Tracker identifizierte Arten körperlicher Aktivität, die nicht bereits in den oben genannten Kategorien enthalten sind .
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer, die sich im Verlauf der Studie an die globalen Empfehlungen der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zu körperlicher Aktivität für die Gesundheit gehalten haben
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Ein Teilnehmer wurde gemäß dem folgenden Algorithmus als „einhaltend“ nach den WHO-Richtlinien eingestuft: 12–17 Jahre alt: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten). Ein Teilnehmer, der sich gemäß obiger Definition an die WHO-Richtlinien hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sesshafter Teilnehmer“.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer nach Vorhandensein von Blutungen (0 vs. ≥1 Blutungen) im Verlauf der Studie, gemeldet über die ePRO-Anwendung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Blutungen, die am selben Tag, aber an unterschiedlichen Körperstellen auftraten, wurden separat gezählt.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer nach Vorhandensein von Blutungen (0 vs. ≥1 Blutungen) im Verlauf der Studie entsprechend den verschiedenen Arten von Blutungen (spontan, traumatisch und verfahrens-/operationsbedingt), gemeldet über die ePRO-Anwendung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate).
Die Beurteilung der Blutungen wurde in spontane Blutungen, traumatische Blutungen und verfahrens-/operationsbedingte Blutungen unterteilt. Spontane Blutungen = das Auftreten einer Blutung, bei der weder der Teilnehmer noch eine Pflegekraft einen Grund identifizieren konnten. Traumatische Blutungen = Blutungen, die sekundär zu einem Ereignis wie Trauma, „anstrengender“ Aktivität oder „Überbeanspruchung“ auftreten. Blutungen im Zusammenhang mit Eingriffen/Operationen = wie Hämatome infolge von Operationen oder invasiven Eingriffen.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate).
Anzahl der Teilnehmer nach Vorhandensein von Blutungen (0 vs. ≥1 Blutungen) im Verlauf der Studie entsprechend den Blutungsstellen (Urin, Kot und Erbrochenes, Gelenk-, Muskel- und andere Blutungen), gemeldet über die ePRO-Anwendung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Blutungsstellen wurden als Urin, Kot und Erbrochenes (drei zusammengefasste Stellen), Gelenk-, Muskel- und andere Blutungen definiert.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer nach Art des im Verlauf der Studie zur Behandlung von Hämophilie A verwendeten Schemas
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die folgenden Arten von Behandlungsschemata zur Behandlung von Hämophilie A werden hier beschrieben: Bedarfsbehandlung (zur Blutstillung) und Prophylaxe (regelmäßige Infusionen von Gerinnungsfaktoren zur Blutungsvorbeugung). Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer nach dem Produkt, das im Verlauf der Studie zur Behandlung von Hämophilie A verwendet wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund des verwendeten Produkts auf ein neues zugelassenes Medikament zur Behandlung von Hämophilie A umgestiegen sind
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Zeitpunkt der Umstellung auf eine neue Therapie (bis zu 18 Monate)
Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Vom Ausgangswert bis zum Zeitpunkt der Umstellung auf eine neue Therapie (bis zu 18 Monate)
Anzahl der behandelten Blutungen im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Ein Ereignis galt als behandelte Blutung, wenn Gerinnungsfaktoren zur Behandlung von Anzeichen oder Symptomen einer Blutung (z. B. Schmerzen, Schwellung usw.) verabreicht wurden.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der behandelten Blutungen mit jeder Art von Blutungsbehandlung (hämostatische Behandlung, Schmerzbehandlung)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Auftreten einer Blutung (bis zu 18 Monate)
Ein Ereignis galt als behandelte Blutung, wenn Gerinnungsfaktoren zur Behandlung von Anzeichen oder Symptomen einer Blutung (z. B. Schmerzen, Schwellung usw.) verabreicht wurden.
Vom Ausgangswert bis zum Auftreten einer Blutung (bis zu 18 Monate)
Dauer der Behandlung von Blutungen im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Blutungen, die im Verlauf der Studie mit jedem Verabreichungsweg behandelt wurden
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Hier wird die Anzahl der Blutungen angegeben, die durch intravenöse, subkutane, intramuskuläre, nasale, ophthalmologische, orale, rektale und andere Verabreichungswege behandelt wurden.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Blutungen, die eine Transfusion erforderten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Blutungen, die eine zusätzliche hämostatische Therapie erforderten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Blutungen unter Einhaltung des Behandlungsplans für Hämophilie A in der Woche vor der Blutung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Die Einhaltung des Behandlungsplans für Hämophilie A wurde anhand der Anzahl der Blutungen mit der Antwort „Ja“ und „Mein Therapieplan sieht in der letzten Woche keine Behandlung vor“ in der Woche vor der Blutung analysiert.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer, die sich im Verlauf der Studie an das Behandlungsschema für Hämophilie A hielten, nach Einhaltungskategorie (<80 % vs. ≥80 % der Studienwochen)
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Einhaltung des Behandlungsplans für Hämophilie A wurde als Anzahl der Teilnehmer mit <80 % oder ≥80 % der Studienwochen mit „Ja“ und „Mein Therapieplan sieht in der letzten Woche keine Behandlung vor“ über die Gesamtzahl analysiert Anzahl der über ePRO gemeldeten Wochen. Fehlende Daten aus einigen Wochen wurden als „Nein“ gewertet. Die Gesamtzahl der Studienwochen für jeden Teilnehmer wurde als (Enddatum des Studiums – Ausgangsdatum + 1) / 7 abgeleitet.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer nach Produkt der gleichzeitig eingenommenen Medikamente zur Schmerzkontrolle im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Baseline und alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Baseline und alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Schmerzintensität, wie von Teilnehmern anhand einer visuellen Analogskala angegeben
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Die Teilnehmer gaben die Intensität der Schmerzen in ihren Hauptgelenken (Ellenbogen, Knie, Knöchel) an, indem sie auf einer visuellen Analogskala (VAS) eine horizontale Linie mit einer Länge von 100 Millimetern (mm) markierten, die an jedem Ende, d. h. links, durch Wortdeskriptoren verankert war Extrem bedeutet „Kein Schmerz = 0“, während das rechte Extrem „Schlimmster vorstellbarer Schmerz = 100“ bedeutet. Der VAS-Wert ist der Abstand (in mm) vom linken Ende der Linie bis zu dem Punkt, an dem die Teilnehmermarkierungen die Linie überschritten haben. Während der Studie wurde den Teilnehmern jeden Monat eine VAS-Skala vorgelegt.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): European Quality of Life-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Health State Utility Index Score über die Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Maß für den Gesundheitszustand für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. Der EQ-5D-5L umfasst fünf Schweregrade in jeder der fünf EuroQol-5D-Dimensionen und dem EQ VAS. Das Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), wobei jede Dimension 5 Ebenen hat (1=keine Probleme, 2=leichte Probleme, 3=mäßige Probleme, 4=schwere Probleme). und 5=extreme Probleme). Die Antwortmöglichkeiten werden mit einer 5-Punkte-Likert-Skala gemessen. Die 5D-5L-Systeme werden in einen einzelnen Index-Nutzenwert zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Wert auf einen besseren Gesundheitszustand und ein niedrigerer Wert auf einen schlechteren Gesundheitszustand hinweist. Der EQ-5D-5L-Fragebogen wurde den Teilnehmern während der Studie alle drei Monate ab Studienbeginn zugesandt.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Gesundheitszustand im Zeitverlauf gemessen, wie von Teilnehmern anhand des EQ-5D VAS-Scores angegeben
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Maß für den Gesundheitszustand für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. Das Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression) und der andere Abschnitt ist eine Bewertung des allgemeinen Gesundheitszustands mithilfe von VAS. Das VAS zeichnet den selbst eingeschätzten Gesundheitszustand des Befragten auf einem vertikalen VAS von 20 Zentimetern (cm) von 0 bis 100 auf und gibt an, wie gut oder schlecht sein Gesundheitszustand zum Zeitpunkt der Beurteilung ist. 0 bedeutet den schlechtesten Gesundheitszustand, den man sich vorstellen kann, und 100 bedeutet den besten Gesundheitszustand, den man sich vorstellen kann.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Hämophilie-Gelenkgesundheitsscore (HJHS), Gesamtscore im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6 und 12
Das HJHS ist ein Instrument, das entwickelt wurde, um den Gesundheitszustand der Gelenke zu messen und frühe Anzeichen einer Gelenkerkrankung bei Kindern zu erkennen. Dieses Tool beurteilt die Gelenke, die am häufigsten von Blutungen betroffen sind (Knie, Knöchel und Ellenbogen). Jedes der 6 Gelenke wird in 8 Bereichen beurteilt (Schwellung, Dauer der Schwellung, Atrophie, Krepitation, Flexionsverlust, Streckungsverlust, Schmerz und Kraft), und ein Gesamtscore wird als Summe aller Gelenkdomänenscores berechnet. Der Punktebereich liegt zwischen 0 und 124 Punkten (ein Wert von 0 bedeutet keine Gelenkschädigung). Ein höherer Wert weist auf eine höhere Gelenkschädigung hin.
Ausgangswert, Monate 6 und 12
Mittlerer Body-Mass-Index (BMI) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 9, 12, 15 und 18
Ausgangswert, Monate 3, 6, 9, 12, 15 und 18
Jährliche Rate der Abwesenheitstage von der Schule oder der Arbeit für Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Als kontinuierliche Variable wurde jeden Monat die Anzahl der Abwesenheitstage von der Schule oder der Arbeit (Teilnehmer) analysiert. Die jährliche Rate wurde auf Pro-Teilnehmer-Basis als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der Tage, die der Schule und/oder der Arbeit fern blieben, und der Dauer der Studie (abgeleitet als Datum des Studienendes – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Abwesenheitstage von Eltern/Betreuern
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Als kontinuierliche Variable wurde die Anzahl der Abwesenheitstage jeden Monat analysiert. Die jährliche Rate wurde auf Basis eines einzelnen Teilnehmers (für Eltern und Betreuer) als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der arbeitsfreien Tage und der Dauer der Studie (abgeleitet als Studienende – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Rate an Krankenhausaufenthaltstagen
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Die jährliche Rate wurde pro Teilnehmer als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der Krankenhausaufenthaltstage und der Dauer der Studie (abgeleitet als Studienende – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Anzahl der aktiven im Vergleich zu sesshaften Teilnehmern nach Schweregrad (mittel oder schwer) der Hämophilie A
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Teilnehmer, die sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielten, wurden als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sesshafter Teilnehmer“. Ein Teilnehmer wurde gemäß dem folgenden Algorithmus als „einhaltend“ nach den WHO-Richtlinien eingestuft: 12–17 Jahre alt: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten). Die Teilnehmer wurden auf der Grundlage der vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie gesammelten Daten als „aktiv“ oder „sesshaft“ eingestuft.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Annualisierte Blutungsraten (ABR) bei aktiven und sitzenden Teilnehmern
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Die jährliche Blutungsrate wurde wie folgt abgeleitet: Gesamtzahl der Blutungen/Gesamt-Follow-up (Person-Jahr), wobei die Studiendauer der Person angegeben wurde durch ([Studienendedatum – Basisdatum +1] geteilt durch 365,25). ABR wurde bei aktiven und sitzenden Teilnehmern berichtet. Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. WHO-Richtlinien zur Einhaltung: 12–17 Jahre: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten).
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Schmerzintensität bei aktiven im Vergleich zu sitzenden Teilnehmern, wie von Teilnehmern anhand einer visuellen Analogskala angegeben
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Die Teilnehmer berichteten über die Intensität der Schmerzen in ihren Hauptgelenken (Ellenbogen, Knie, Knöchel), indem sie auf einem VAS eine horizontale Linie von 100 mm Länge markierten, die an jedem Ende durch Wortdeskriptoren verankert war, wobei das linke Extrem „Kein Schmerz = 0“ bedeutet Das rechte Extrem bedeutet „Schlimmster vorstellbarer Schmerz = 100“. Der VAS-Score ist der Abstand (in mm) vom linken Ende der Linie bis zu dem Punkt, an dem die Teilnehmermarkierungen die Linie überschritten haben. Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. WHO-Richtlinien zur Einhaltung: 12–17 Jahre: MVPA-Minuten pro Tag ≥60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche ≥ 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche ≥ 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. 1 ziemlich aktive Minute wird als 0,5 sehr aktiv betrachtet). aktive Minuten). Während der Studie wurde den Teilnehmern jeden Monat eine VAS-Skala vorgelegt.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Anzahl der aktiven im Vergleich zu sesshaften Teilnehmern aufgrund der gleichzeitigen Einnahme von Medikamenten zur Schmerzkontrolle im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Baseline und alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. WHO-Richtlinien zur Einhaltung: 12–17 Jahre: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten). Teilnehmer können mehr als ein Medikament erhalten haben.
Baseline und alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Anzahl der aktiven im Vergleich zu sesshaften Teilnehmern nach der Art des Regimes, das im Verlauf der Studie zur Behandlung von Hämophilie A verwendet wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die folgenden Arten von Behandlungsschemata zur Behandlung von Hämophilie A werden hier beschrieben: Bedarfsbehandlung (zur Blutstillung) und Prophylaxe (regelmäßige Infusionen von Gerinnungsfaktoren zur Blutungsvorbeugung). Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. WHO-Richtlinien zur Einhaltung: 12–17 Jahre: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten). Teilnehmer können mehr als ein Medikament erhalten haben.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der aktiven im Vergleich zu sesshaften Teilnehmern nach dem Produkt, das im Verlauf der Studie zur Behandlung von Hämophilie A verwendet wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. WHO-Richtlinien zur Einhaltung: 12–17 Jahre: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten).
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der aktiven im Vergleich zu sesshaften Teilnehmern, die aufgrund des verwendeten Produkts auf ein neues zugelassenes Medikament zur Behandlung von Hämophilie A umgestiegen sind
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Zeitpunkt der Umstellung auf eine neue Therapie (bis zu 18 Monate)
Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität gemäß der folgenden Definition hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. WHO-Richtlinien zur Einhaltung: 12–17 Jahre: MVPA-Minuten pro Tag >= 60 Minuten. 18–50 Jahre alt: Ziemlich aktive (moderate) Minuten pro Woche >= 150 Minuten oder sehr aktive (energische) Minuten pro Woche >= 75 Minuten oder eine entsprechende Kombination aus ziemlich und sehr aktiven Minuten (d. h. unter Berücksichtigung einer ziemlich aktiven Minute). 0,5 sehr aktive Minuten).
Vom Ausgangswert bis zum Zeitpunkt der Umstellung auf eine neue Therapie (bis zu 18 Monate)
HRQoL: EQ-5D-5L Health State Utility Index Score im Zeitverlauf für aktive und sesshafte Teilnehmer
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Maß für den Gesundheitszustand für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. EQ-5D-5L umfasst fünf Schweregrade in jeder der fünf EuroQol-5D-Dimensionen und EQ VAS. Das Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), wobei jede Dimension 5 Ebenen hat (1=keine Probleme, 2=leichte Probleme, 3=mäßige Probleme, 4=schwere Probleme, und 5=extreme Probleme). Die Antwortmöglichkeiten werden mit einer 5-Punkte-Likert-Skala gemessen. 5D-5L-Systeme werden in einen einzelnen Index-Nutzenwert zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Wert auf einen besseren Gesundheitszustand und ein niedrigerer Wert auf einen schlechteren Gesundheitszustand hinweist. Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. Der EQ-5D-5L-Fragebogen wurde den Teilnehmern während der Studie alle drei Monate ab Studienbeginn zugesandt.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Im Zeitverlauf gemessener Gesundheitszustand, wie von Teilnehmern anhand des EQ-5D VAS-Scores bei aktiven im Vergleich zu sitzenden Teilnehmern angegeben
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Maß für den Gesundheitszustand für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. Das Beschreibungssystem umfasst fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, Schmerzen/Beschwerden bei üblichen Aktivitäten, Angst/Depression). Der andere Abschnitt ist eine Bewertung des allgemeinen Gesundheitszustands mithilfe von VAS. Das VAS zeichnet den selbst eingeschätzten Gesundheitszustand des Befragten auf einem vertikalen VAS von 20 Zentimetern (cm) von 0 bis 100 auf und gibt an, wie gut oder schlecht sein Gesundheitszustand zum Zeitpunkt der Beurteilung ist. 0 bedeutet den schlechtesten Gesundheitszustand, den man sich vorstellen kann, und 100 bedeutet den besten Gesundheitszustand, den man sich vorstellen kann. Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
HJHS-Gesamtpunktzahl für aktive und sesshafte Teilnehmer im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6 und 12
Das HJHS ist ein Instrument, das entwickelt wurde, um den Gesundheitszustand der Gelenke zu messen und frühe Anzeichen einer Gelenkerkrankung bei Kindern zu erkennen. Dieses Tool beurteilt die Gelenke, die am häufigsten von Blutungen betroffen sind (Knie, Knöchel und Ellenbogen). Jedes der 6 Gelenke wird in 8 Bereichen beurteilt (Schwellung, Dauer der Schwellung, Atrophie, Krepitation, Flexionsverlust, Streckungsverlust, Schmerz und Kraft), und ein Gesamtscore wird als Summe aller Gelenkdomänenscores berechnet. Der Punktebereich liegt zwischen 0 und 124 Punkten (ein Wert von 0 bedeutet keine Gelenkschädigung). Ein höherer Wert weist auf eine höhere Gelenkschädigung hin.
Ausgangswert, Monate 6 und 12
Jährliche Rate der Abwesenheitstage von der Schule/Arbeit für aktive im Vergleich zu sesshaften Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Als kontinuierliche Variable wurde jeden Monat die Anzahl der Abwesenheitstage von der Schule oder der Arbeit (Teilnehmer) analysiert. Die jährliche Rate wurde auf Pro-Teilnehmer-Basis als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der Tage, die der Schule und/oder der Arbeit fern blieben, und der Dauer der Studie (abgeleitet als Datum des Studienendes – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Rate der Abwesenheitstage von der Arbeit für aktive im Vergleich zu sesshaften Eltern oder Betreuern von Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Als kontinuierliche Variable wurde die Anzahl der Abwesenheitstage jeden Monat analysiert. Der jährliche Satz wurde auf Basis eines einzelnen Teilnehmers (für Eltern/Betreuer) als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der arbeitsfreien Tage und der Dauer der Studie (abgeleitet als Studienende – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet .
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Rate der Anzahl der Krankenhausaufenthaltstage für aktive im Vergleich zu sitzenden Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Die jährliche Rate wurde pro Teilnehmer als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der Krankenhausaufenthaltstage und der Dauer der Studie (abgeleitet als Studienende – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Blutungsraten bei aktiven und sitzenden Teilnehmern nach Schweregrad (mittel oder schwer) der Hämophilie A
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Die jährliche Blutungsrate wurde wie folgt abgeleitet: Gesamtzahl der Blutungen/Gesamt-Follow-up (Person-Jahr), wobei die Studiendauer der Person angegeben wurde durch ([Studienendedatum – Basisdatum +1] geteilt durch 365,25). Ein Teilnehmer, der sich an die WHO-Richtlinien für körperliche Aktivität hielt, wurde als „aktiver Teilnehmer“ definiert, andernfalls als „sitzender Teilnehmer“. Die Teilnehmer wurden zu Studienbeginn nach dem Schweregrad der Erkrankung klassifiziert: schwere (Faktor-VIII-Aktivität <1 %) oder mittelschwere (Faktor-VIII-Aktivität zwischen ≥1 % und ≤2 %) Hämophilie A.
Zu Studienbeginn und wann immer Blutungen auftraten, vom Beginn der Studie bis zum Abschluss (bis zu 18 Monate)
Schmerzintensität bei Teilnehmern mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A, wie von Teilnehmern anhand einer visuellen Analogskala angegeben
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Die Teilnehmer gaben die Intensität der Schmerzen in ihren Hauptgelenken (Ellenbogen, Knie, Knöchel) an, indem sie auf einem VAS eine horizontale Linie von 100 mm Länge markierten, die an jedem Ende durch Wortdeskriptoren verankert war, wobei das linke Extrem „Kein Schmerz = 0“ bedeutet. während das rechte Extrem „Schlimmster vorstellbarer Schmerz = 100“ bedeutet. Der VAS-Wert ist der Abstand (in mm) vom linken Ende der Linie bis zu dem Punkt, an dem die Teilnehmermarkierungen die Linie überschritten haben. Während der Studie wurde den Teilnehmern jeden Monat eine VAS-Skala vorgelegt.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Anzahl der Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A aufgrund der gleichzeitig eingenommenen Medikamente zur Schmerzkontrolle im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Baseline und alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Baseline und alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A nach Art des Regimes, das im Verlauf der Studie zur Behandlung von Hämophilie A verwendet wurde
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die folgenden Arten von Behandlungsschemata zur Behandlung von Hämophilie A werden hier beschrieben: Bedarfsbehandlung (zur Blutstillung) und Prophylaxe (regelmäßige Infusionen von Gerinnungsfaktoren zur Blutungsvorbeugung). Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A nach dem zur Behandlung von Hämophilie A verwendeten Produkt
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Vom Studienbeginn bis zum Studienabschluss (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A, die aufgrund des verwendeten Produkts auf ein neues zugelassenes Medikament zur Behandlung von Hämophilie A umgestiegen sind
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Zeitpunkt der Umstellung auf eine neue Therapie (bis zu 18 Monate)
Die Teilnehmer hätten mehr als ein Medikament erhalten können.
Vom Ausgangswert bis zum Zeitpunkt der Umstellung auf eine neue Therapie (bis zu 18 Monate)
HRQoL: EQ-5D-5L Health State Utility Index Score im Zeitverlauf: Moderate versus schwere Hämophilie A
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Maß für den Gesundheitszustand für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. Der EQ-5D-5L umfasst fünf Schweregrade in jeder der fünf EuroQol-5D-Dimensionen und dem EQ VAS. Das Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), wobei jede Dimension 5 Ebenen hat (1=keine Probleme, 2=leichte Probleme, 3=mäßige Probleme, 4=schwere Probleme). und 5=extreme Probleme). Die Antwortmöglichkeiten werden mit einer 5-Punkte-Likert-Skala gemessen. Die 5D-5L-Systeme werden in einen einzelnen Index-Nutzenwert zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Wert auf einen besseren Gesundheitszustand und ein niedrigerer Wert auf einen schlechteren Gesundheitszustand hinweist. Der EQ-5D-5L-Fragebogen wurde den Teilnehmern während der Studie alle drei Monate ab Studienbeginn zugesandt.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Im Zeitverlauf gemessener Gesundheitszustand, wie von Teilnehmern anhand des EQ-5D-VAS-Scores bei Teilnehmern mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A angegeben
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Maß für den Gesundheitszustand für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. Das Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression) und der andere Abschnitt ist eine Bewertung des allgemeinen Gesundheitszustands mithilfe von VAS. Das VAS zeichnet den selbst eingeschätzten Gesundheitszustand des Befragten auf einem vertikalen 20-cm-VAS von 0 bis 100 auf und gibt an, wie gut oder schlecht sein Gesundheitszustand zum Zeitpunkt der Beurteilung ist. 0 bedeutet den schlechtesten Gesundheitszustand, den man sich vorstellen kann, und 100 bedeutet den besten Gesundheitszustand, den man sich vorstellen kann.
Ausgangswert, Monate 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 und 18
HJHS-Gesamtpunktzahl für Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6 und 12
Das HJHS ist ein Instrument, das entwickelt wurde, um den Gesundheitszustand der Gelenke zu messen und frühe Anzeichen einer Gelenkerkrankung bei Kindern zu erkennen. Dieses Tool beurteilt die Gelenke, die am häufigsten von Blutungen betroffen sind (Knie, Knöchel und Ellenbogen). Jedes der 6 Gelenke wird in 8 Bereichen beurteilt (Schwellung, Dauer der Schwellung, Atrophie, Krepitation, Flexionsverlust, Streckungsverlust, Schmerz und Kraft), und ein Gesamtscore wird als Summe aller Gelenkdomänenscores berechnet. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 124 Punkten (ein Score von 0 bedeutet keine Gelenkschädigung). Ein höherer Wert weist auf eine höhere Gelenkschädigung hin.
Ausgangswert, Monate 6 und 12
Jährliche Rate der schulfreien Tage für Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Als kontinuierliche Variable wurde jeden Monat die Anzahl der Abwesenheitstage von der Schule oder der Arbeit (Teilnehmer) analysiert. Die jährliche Rate wurde auf Pro-Teilnehmer-Basis als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der Tage, die der Schule und/oder der Arbeit fern blieben, und der Dauer der Studie (abgeleitet als Datum des Studienendes – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Abwesenheitstage von Eltern/Betreuern von Teilnehmern mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Als kontinuierliche Variable wurde die Anzahl der Abwesenheitstage jeden Monat analysiert. Der jährliche Satz wurde auf Basis eines einzelnen Teilnehmers (für Eltern/Betreuer) als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der arbeitsfreien Tage und der Dauer der Studie (abgeleitet als Studienende – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet .
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Jährliche Rate an Krankenhausaufenthaltstagen für Teilnehmer mit mittelschwerer versus schwerer Hämophilie A
Zeitfenster: Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)
Die jährliche Rate wurde pro Teilnehmer als Verhältnis zwischen der Gesamtzahl der Krankenhausaufenthaltstage und der Dauer der Studie (abgeleitet als Studienende – Basisdatum + 1) multipliziert mit 365,25 abgeleitet.
Baseline und jeden Monat bis zum Abschluss der Studie (bis zu 18 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ML40983

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Anfrageplattform (www.vivli.org) Zugriff auf Daten auf individueller Patientenebene anfordern. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Weitere Einzelheiten zur globalen Richtlinie von Roche zur Weitergabe klinischer Studieninformationen und zur Beantragung des Zugriffs auf entsprechende Dokumente zu klinischen Studien finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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