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低フェニルアラニン治療食 (LPD) を摂取しているフェニルケトン尿症 (PKU) 患者の将来の心血管疾患 (CVD) リスクに関する研究。

2020年7月22日 更新者：Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

低フェニルアラニン治療食 (LPD) を摂取しているフェニルケトン尿症 (PKU) 患者の将来の心血管疾患 (CVD) リスクに関する観察的、横断的研究。

この研究では、低フェニルアラニン食（LPD）を摂取しているフェニルケトン尿症（PKU）患者における心血管疾患（CVD）のリスクを評価します。

超音波検査、食事情報、定期的な血液サンプルは、次回の外来診察時に患者ごとに 1 回収集されます。

PKU を患う成人 32 人が研究され、健康な人の参照データと比較されます。 結果は、PKU の CVD リスクが健康な人と異なるかどうか、また PKU を持つ人々の中で CVD リスクが異なるかどうかを示します。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

心血管疾患（CVD）は毎年、世界中で最大の死亡原因となっています。 食事、遺伝、運動、喫煙など、多くの要因が CVD に影響します。 フェニルケトン尿症 (PKU) と低フェニルアラニン食 (LPD) が CVD リスクに影響を与えるかどうかは不明です。

CVD のリスクは、頭に血液を供給する首の動脈壁の厚さを測定することで予測できます。 厚さは、非侵襲的で安全な超音波検査（妊娠用ゼリースキャンと同様）を使用して測定されます。 壁が通常より厚い場合は、CVD リスクが増加していることを示します。 壁が通常より薄い場合は、CVD リスクが低いことを示します。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

32

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～60年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ガイズ・アンド・セント・トーマス遺伝性代謝疾患センターのフェニルケトン尿症患者で、（新生児スクリーニングプログラムの導入後）出生時にフェニルケトン尿症と診断されており、18歳以上の患者が研究に参加するよう招待される。 。

人口は主に白人および中年者です。

説明

包含基準:

  • ガイズ・アンド・セント・トーマス遺伝性代謝疾患センターのフェニルケトン尿症患者で、（新生児スクリーニングプログラムの導入後）出生時にフェニルケトン尿症と診断されており、18歳以上の患者が研究に参加するよう招待される。 。
  • この研究には出生時に診断された患者のみが含まれるため、診断が遅れたり、低フェニルアラニンではない以前の食事の影響を受けず、食事の影響をより適切に評価できるようになります。

除外基準:

  • ガイズ・アンド・セント・トーマス遺伝性代謝疾患センターのフェニルケトン尿症患者で、出生後にフェニルケトン尿症と診断された人（新生児スクリーニングでは診断されなかった人）は、この研究への参加から除外される。
  • 患者が妊娠している場合、または研究中に妊娠する予定がある場合も除外されます。
  • 心血管疾患の既往歴がある患者、および/または近親者に心血管疾患の病歴がある患者も除外されます。
  • 研究を理解して同意できない患者（例： 言語の問題や能力不足による）も除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
フェニルケトン尿症 (PKU) 参加者

外来診療の予約中に、参加者は次のことを行います。

  • 定期的な身長と体重の測定と血液検査を受けてください。 家族内の心血管疾患の記録を含む、患者の完全な病歴が収集されます。 フェニルアラニン、脂質、ビタミン B12、および関連するバイオマーカーを含む血液サンプルが収集されます。
  • 外来診療の予約に到着する前に、14 項目の食事履歴アンケートに回答し、3 日間の食事日記を記入します。参加者がインフォームドコンセント用紙に署名した後に収集されます。
  • 頸動脈内中膜厚さ（CIMT）、脈波伝播速度（PWV）、足首上腕圧指数（ABPI）、収縮期血圧と拡張期血圧の評価を受けます。
診断テスト：頸動脈内膜中膜厚さ測定 (CIMT)
CIMT は、総頸動脈壁の 2 つの内層の厚さの測定値です。 超音波を使用して、リニアアレイトランスデューサーが首の皮膚の表面に配置されます。 心電図 (ECG) 電極は各手首と足首に 1 つずつ配置されます。 次に、総頸動脈 (CCA) の画像が前方、後方、および側面から生成され、ECG 記録とともに保存されます。 その後、半自動検出ソフトウェア (Philips QLAB) を使用して、心周期の同じ時点で壁の厚さを測定でき、観察者のばらつきを軽減できます。 制御基準値は両側の平均を使用するため、CIMT は左右の CIMT で平均化されます。
診断テスト：脈波伝播速度測定
PWV は、血管系内の距離が既知の 2 点間を伝わる脈波の速度を測定します。 PWV は、大動脈の硬さを直接測定するゴールドスタンダードの頸動脈-大腿部 PWV 法によって測定されます。 3 リード ECG は、分岐部の 2cm 近位の左 CCA および左総大腿動脈起始部の血流速度トレースの測定値と並行して接続されます。
診断テスト：足首上腕圧指数 (ABPI)
血圧測定用カフを参加者の足首と上腕の周りに装着します。 連続波ドップラー プローブを皮膚の表面上で使用して、カフより遠位の動脈 (腕の上腕動脈、足首の前脛骨動脈および後脛骨動脈など) の位置を特定します。 次にカフが膨張し、動脈内の血流に対応するプローブによって生成される音を聞くことによって収縮期血圧が特定されます。 ABPI は、身体の左側と右側の最高収縮期足首圧を最高収縮期上腕圧で割った比になります。
他の：ダイエットアンケートとダイエット日記
食事情報は 2 つの形式で収集されます。 1 つは、包括的な食事頻度アンケートの簡易版である 14 項目のアンケート (Martínez-González et al., 2012) です。 これにより、地中海食パターンの順守を迅速に測定することができ、また、個人の CVD リスクに影響を与える可能性のある予防的および有害な食事因子の大まかな測定が可能になります。 2つ目は3日間のダイエット日記（3DDD）です。 これは、参加者が摂取した食品とその量を記録することで構成され、完了後に多量栄養素と微量栄養素の組成が分析されます。
他の：定期的な血液サンプル
外来診察中に参加者から血液サンプルが採取されます。 このクリニックでは患者は定期的に血液サンプルを採取されます。 この研究では、定期的な血液検査の結果と追加の血液サンプルを使用して、他のバイオマーカーに関するデータを収集します。 分析の実施にはガイズ病院とセント トーマス病院の検査施設が使用され、他の検査施設は使用されません。 フェニルアラニンレベル、脂質、ビタミンB12、および関連するバイオマーカーに関するデータが収集されます。
年齢と性別を一致させた参照コントロール
フェニルケトン尿症（PKU）患者のみが研究対象となります。 コントロールは文献から生成されます。 年齢と性別に基づいた健康な集団に対する参照 CIMT 値が存在するため (Engelen et al., 2013)、年齢と性別を一致させた対照を評価する必要がなくなります。 そうでなければ、この研究では健康な人に対して血液検査や血管評価を行う必要があり、危害や偶発的所見のリスクが生じる可能性があります。 対照群にとっては、病院に行って侵襲的な静脈穿刺を受ける必要があるため、不便である。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェニルケトン尿症（PKU）参加者と、対応する年齢と性別が一致した対照における単一の頸動脈内膜中膜厚（CIMT）測定。
時間枠：10分
直近の外来受診時の PKU 参加者における 1 回の CIMT 測定値、および各参加者の年齢と性別を使用して健康集団の男性 (1) または女性 (2) の方程式から生成された、対応する年齢と性別に対応した CIMT ( Engelen et al.、2013)。
10分

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脈波伝播速度 (PWV)
時間枠：10分
PKU患者のバイオマーカー（年間フェニルアラニンレベルの中央値、バイオマーカー、食事因子）と比較して、食事順守とPKU患者の心血管リスクの変動の間に相関関係があるかどうかを評価します。
10分
足首上腕圧指数 (ABPI)
時間枠：10分
は、PKU 患者のバイオマーカー (年間 Phe レベルの中央値、バイオマーカー、食事因子) と比較され、食事順守と PKU 患者内の心血管リスクの変動との間に相関関係があるかどうかが評価されます。
10分
血液サンプルからのビタミン B12 レベル
時間枠：5分
食事順守と PKU 患者内の心血管リスクの変動との間に相関関係があるかどうかを評価するために、PKU 患者の測定値 (PWV、ABPI、CIMT) と比較されます。
5分
血中フェニルアラニン濃度
時間枠：5分
食事順守と PKU 患者内の心血管リスクの変動との間に相関関係があるかどうかを評価するために、PKU 患者の測定値 (PWV、ABPI、CIMT) と比較されます。
5分
血中低比重リポタンパク質（LDL）コレステロール値
時間枠：5分
食事順守と PKU 患者内の心血管リスクの変動との間に相関関係があるかどうかを評価するために、PKU 患者の測定値 (PWV、ABPI、CIMT) と比較されます。
5分
食事日記と食事アンケート（地中海遵守スクリーニング、0 ～ 14 スケール、14 は完全遵守を示し、0 は遵守なしを示します）
時間枠：3日
食事順守と PKU 患者内の心血管リスクの変動との間に相関関係があるかどうかを評価するために、PKU 患者の測定値 (PWV、ABPI、CIMT) と比較されます。
3日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

捜査官

  • 主任研究者：Radha Ramachandran、GSTT

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年2月23日

一次修了 (予期された)

2021年4月22日

研究の完了 (予期された)

2021年4月22日

試験登録日

最初に提出

2019年9月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月30日

最初の投稿 (実際)

2020年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年7月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年7月22日

最終確認日

2020年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 254922

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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