Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o budoucím riziku kardiovaskulárního onemocnění (CVD) u pacientů s fenylketonurií (PKU) na dietě s nízkým obsahem fenylalaninu (LPD).

22. července 2020 aktualizováno: Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Observační průřezová studie budoucího rizika kardiovaskulárního onemocnění (CVD) u pacientů s fenylketonurií (PKU) na dietě s nízkým obsahem fenylalaninu (LPD).

Tato studie bude hodnotit riziko kardiovaskulárních onemocnění (CVD) u pacientů s fenylketonurií (PKU) na dietě s nízkým obsahem fenylalaninu (LPD).

Ultrazvukové testy, informace o dietě a rutinní vzorky krve budou odebírány u každého pacienta jednou při jeho příští ambulantní schůzce.

32 dospělých s PKU bude studováno a porovnáno s referenčními údaji pro zdravé lidi. Výsledky ukážou, zda se riziko KVO liší od zdravých lidí a zda se riziko KVO liší u lidí s PKU.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kardiovaskulární onemocnění (CVD) jsou každoročně celosvětově nejčastější příčinou úmrtí. KVO ovlivňuje mnoho faktorů včetně stravy, genetiky, cvičení a kouření. Není jasné, zda fenylketonurie (PKU) a dieta s nízkým obsahem fenylalaninu (LPD) ovlivňují riziko KVO.

Riziko KVO lze předpovědět měřením tloušťky stěny tepny v krku, která zásobuje hlavu krví. Tloušťka se měří pomocí neinvazivního, bezpečného ultrazvukového testu (podobně jako u těhotenských želé). Stěna tlustší než normálně naznačuje zvýšené riziko KVO. Stěna tenčí než normálně znamená nižší riziko KVO.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

32

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

K účasti na studii budou pozváni pacienti s fenylketonurií v Centru pro dědičné metabolické choroby Guys and St Thomas's, kteří mají diagnózu fenylketonurie při narození (po zavedení programu novorozeneckého screeningu) a kteří jsou starší 18 let. .

Populace je převážně kavkazská a středního věku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • K účasti na studii budou pozváni pacienti s fenylketonurií v Centru pro dědičné metabolické choroby Guys and St Thomas's, kteří mají diagnózu fenylketonurie při narození (po zavedení programu novorozeneckého screeningu) a kteří jsou starší 18 let. .
  • Studie bude zahrnovat pouze pacienty s diagnózou při narození, což umožní lépe posoudit účinky diety, které nejsou ovlivněny pozdní diagnózou a předchozí dietou, která neobsahuje nízký obsah fenylalaninu.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s fenylketonurií v Centru pro dědičné metabolické nemoci Guys and St Thomas's, kteří mají diagnózu fenylketonurie po narození (není diagnostikována během novorozeneckého screeningu), budou vyloučeni z účasti ve studii.
  • Pokud jsou pacientky těhotné nebo plánují těhotenství během studie, budou také vyloučeny.
  • Pacienti s předchozí anamnézou kardiovaskulárního onemocnění a/nebo anamnézou kardiovaskulárního onemocnění v jejich nejbližší rodině budou rovněž vyloučeni.
  • Pacienti, kteří nejsou schopni studii porozumět a souhlasit s ní (tj. z důvodu jazykových problémů nebo nedostatku kapacity) budou rovněž vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci fenylketonurie (PKU).

Během návštěvy v ambulanci budou účastníci:

  • Podstupujte rutinní měření výšky a hmotnosti a krevní testy. Bude odebrána úplná anamnéza pacienta, včetně záznamu kardiovaskulárního onemocnění v rodině. Budou odebrány vzorky krve, včetně fenylalaninu, lipidů, vitaminu B12 a souvisejících biomarkerů.
  • Vyplňte 14ti položkový dotazník o anamnéze diety a vyplňte 3denní dietní deník předtím, než dorazí na schůzku v ambulanci, který bude shromážděn poté, co účastník podepíše informovaný písemný souhlas.
  • Podstoupit hodnocení tloušťky karotid Intima-media (CIMT), rychlosti pulzní vlny (PWV), indexu kotníkového tlaku (ABPI) a systolického a diastolického krevního tlaku.
Diagnostický test: Měření tloušťky karotidové intimy (CIMT)
CIMT je měření tloušťky dvou vnitřních vrstev stěny společné karotidy. Pomocí ultrazvuku se na povrch kůže na krku umístí lineární snímač. Elektrokardiogram (EKG) elektrody jsou umístěny na každé zápěstí a jedna na kotník. Poté se vytvoří obraz společné krkavice (CCA) v předním, zadním a bočním zobrazení a uloží se spolu s EKG záznamem. Tloušťku stěny lze poté měřit ve stejném bodě srdečního cyklu pomocí poloautomatického detekčního softwaru (Philips QLAB), který může snížit variabilitu pozorovatele. CIMT bude zprůměrován přes levou a pravou CIMT, protože kontrolní referenční hodnoty používají průměr obou stran.
Diagnostický test: Měření rychlosti pulzní vlny
PWV měří rychlost pulzní vlny pohybující se mezi dvěma body v cévních systémech o známé vzdálenosti mezi nimi. PWV bude měřena metodou zlatého standardu karoto-femorální PWV, která je přímým měřením tuhosti aorty. 3svodové EKG je připojeno spolu s měřením křivky rychlosti krve pro levou CCA 2 cm proximálně od bifurkace a pro počátek levé společné femorální arterie.
Diagnostický test: Kotník-pažní tlakový index (ABPI)
Kolem kotníku a nadloktí účastníka je umístěna manžeta na měření krevního tlaku. Dopplerovská sonda se spojitou vlnou se používá nad povrchem kůže k lokalizaci tepny distálně od manžety (jako je brachiální tepna v paži nebo přední tibiální a zadní tibiální tepna v kotníku). Manžeta se poté nafoukne a systolický tlak se identifikuje poslechem a zastavením zvuků produkovaných sondou odpovídající průtoku krve v tepně. ABPI je pak poměr nejvyššího systolického tlaku v kotníku dělený nejvyšším systolickým tlakem pažním pro levou a pravou stranu těla.
Jiný: Dietní dotazník a dietní deník
Informace o stravě budou shromažďovány ve dvou formátech. Jedním z nich bude dotazník o 14 položkách (Martínez-González et al., 2012), který je zjednodušenou verzí komplexního dotazníku o frekvenci potravin. To poskytuje rychlé měřítko dodržování středomořské stravy a hrubé měřítko ochranných a nepříznivých dietních faktorů, které by mohly ovlivnit individuální riziko KVO. Druhým bude 3denní dietní deník (3DDD). To bude spočívat v tom, že účastníci budou zaznamenávat potraviny, které konzumují, a množství, která budou po dokončení analyzována na složení makro- a mikroživin.
Jiný: Rutinní odběry krve
Vzorky krve budou účastníkům odebrány při jejich ambulantní domluvě. Během této kliniky jsou pacientům běžně odebírány vzorky krve. Studie využije výsledky rutinních krevních testů a také extra vzorky krve ke sběru dat o dalších biomarkerech. Laboratorní zařízení v nemocnicích Guy's a St Thomas Hospitals budou využívána k provádění analýz, nebudou použity žádné jiné laboratoře. Budou shromažďována data o hladinách fenylalaninu, lipidech, vitaminu B12 a souvisejících biomarkerech.
Referenční ovládací prvky odpovídající věku a pohlaví
Budou studováni pouze pacienti s fenylketonurií (PKU). Kontroly jsou generovány z literatury. Pro zdravou populaci existují referenční hodnoty CIMT na základě věku a pohlaví (Engelen et al., 2013), což eliminuje potřebu hodnotit kontroly odpovídající věku a pohlaví. Studie by jinak vyžadovala provádění krevních testů a vaskulárních vyšetření u zdravých jedinců, což by generovalo riziko poškození a možného náhodného nálezu. Pro kontroly by to bylo nepohodlné, protože by museli cestovat do nemocnice a podstoupit invazivní venepunkci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jedno měření tloušťky karotické intimy (CIMT) u účastníků fenylketonurie (PKU) a odpovídajících kontrol odpovídajících věku a pohlaví.
Časové okno: 10 minut
Jediné měření CIMT u účastníků PKU při jejich poslední ambulantní schůzce a odpovídající CIMT odpovídající věku a pohlaví, generované z mužské (1) nebo ženské (2) rovnice pro zdravou populaci s použitím věku a pohlaví každého účastníka ( Engelen a kol., 2013).
10 minut

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost pulzní vlny (PWV)
Časové okno: 10 minut
budou porovnány s biomarkery pacientů s PKU (střední roční hladiny fenylalaninu, biomarkery a dietní faktory), aby se posoudilo, zda existuje nějaká korelace mezi dodržováním diety a variacemi kardiovaskulárního rizika u pacientů s PKU.
10 minut
Index kotníkového tlaku (ABPI)
Časové okno: 10 minut
budou porovnány s biomarkery pacientů s PKU (střední roční hladiny Phe, biomarkery a dietní faktory), aby se posoudilo, zda existuje nějaká korelace mezi dodržováním diety a variacemi kardiovaskulárního rizika u pacientů s PKU.
10 minut
Hladiny vitaminu B12 ze vzorku krve
Časové okno: 5 minut
budou porovnány s měřeními pacientů s PKU (PWV, ABPI a CIMT), aby se posoudilo, zda existuje nějaká korelace mezi dodržováním diety a variacemi kardiovaskulárního rizika u pacientů s PKU.
5 minut
Hladiny fenylalaninu v krvi
Časové okno: 5 minut
budou porovnány s měřeními pacientů s PKU (PWV, ABPI a CIMT), aby se posoudilo, zda existuje nějaká korelace mezi dodržováním diety a variacemi kardiovaskulárního rizika u pacientů s PKU.
5 minut
Hladiny cholesterolu lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL) v krvi
Časové okno: 5 minut
budou porovnány s měřeními pacientů s PKU (PWV, ABPI a CIMT), aby se posoudilo, zda existuje nějaká korelace mezi dodržováním diety a variacemi kardiovaskulárního rizika u pacientů s PKU.
5 minut
Dietní deník a dietní dotazník (středomořská kontrola dodržování, škála 0-14, 14 znamená plnou adherenci, 0 znamená žádnou dodržování)
Časové okno: 3 dny
budou porovnány s měřeními pacientů s PKU (PWV, ABPI a CIMT), aby se posoudilo, zda existuje nějaká korelace mezi dodržováním diety a variacemi kardiovaskulárního rizika u pacientů s PKU.
3 dny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Radha Ramachandran, GSTT

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

23. února 2019

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

22. dubna 2021

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

22. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

5. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 254922

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit