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Eine Studie über das zukünftige Risiko von Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die eine Diät mit niedrigem Phenylalaninspiegel (LPD) einnehmen.

22. Juli 2020 aktualisiert von: Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Eine beobachtende Querschnittsstudie zum zukünftigen Risiko von Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die eine Diät mit niedrigem Phenylalaninspiegel (LPD) einnehmen.

In dieser Studie wird das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) unter einer Diät mit niedrigem Phenylalaningehalt (LPD) bewertet.

Ultraschalltests, Ernährungsinformationen und routinemäßige Blutproben werden einmal pro Patient bei seinem nächsten ambulanten Termin entnommen.

32 Erwachsene mit PKU werden untersucht und mit Referenzdaten gesunder Menschen verglichen. Die Ergebnisse werden zeigen, ob sich das PKU-CVD-Risiko bei gesunden Menschen unterscheidet und ob das CVD-Risiko bei Menschen mit PKU unterschiedlich ist.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD) sind jedes Jahr weltweit die häufigste Todesursache. Viele Faktoren beeinflussen Herz-Kreislauf-Erkrankungen, darunter Ernährung, Genetik, Bewegung und Rauchen. Es ist unklar, ob Phenylketonurie (PKU) und die phenylalaninarme Diät (LPD) das CVD-Risiko beeinflussen.

Das Risiko einer Herz-Kreislauf-Erkrankung kann vorhergesagt werden, indem die Dicke der Arterienwand im Hals gemessen wird, die den Kopf mit Blut versorgt. Die Dicke wird mithilfe eines nicht-invasiven, sicheren Ultraschalltests gemessen (ähnlich wie beim Schwangerschafts-Gelee-Scan). Eine dickere Wand als normal weist auf ein erhöhtes CVD-Risiko hin. Eine dünnere Wand als normal weist auf ein geringeres CVD-Risiko hin.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

32

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Phenylketonurie am Guys and St Thomas' Center for Inherited Metabolic Diseases, bei denen bei der Geburt eine Phenylketonurie diagnostiziert wurde (nach Einführung des Neugeborenen-Screening-Programms) und die älter als 18 Jahre sind, werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen .

Die Bevölkerung ist überwiegend kaukasischer Abstammung und mittleren Alters.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Phenylketonurie am Guys and St Thomas' Center for Inherited Metabolic Diseases, bei denen bei der Geburt eine Phenylketonurie diagnostiziert wurde (nach Einführung des Neugeborenen-Screening-Programms) und die älter als 18 Jahre sind, werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen .
  • In die Studie werden nur Patienten einbezogen, bei denen die Diagnose bei der Geburt gestellt wurde. Dies ermöglicht eine bessere Beurteilung der Auswirkungen der Diät, die nicht durch eine späte Diagnose und eine vorherige Diät, die nicht phenylalaninarm ist, beeinflusst wird.

Ausschlusskriterien:

  • Phenylketonurie-Patienten am Guys and St Thomas' Center for Inherited Metabolic Diseases, bei denen nach der Geburt eine Phenylketonurie diagnostiziert wurde (die beim Neugeborenen-Screening nicht diagnostiziert wurde), werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen.
  • Wenn Patientinnen schwanger sind oder planen, während der Studie schwanger zu werden, werden sie ebenfalls ausgeschlossen.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Herz-Kreislauf-Erkrankungen und/oder einer Vorgeschichte von Herz-Kreislauf-Erkrankungen in ihrer unmittelbaren Familie werden ebenfalls ausgeschlossen.
  • Patienten, die nicht in der Lage sind, die Studie zu verstehen und ihr nicht zuzustimmen (d. h. aufgrund von Sprachproblemen oder mangelnder Kapazität) werden ebenfalls ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer an Phenylketonurie (PKU).

Während ihres Ambulanztermins werden die Teilnehmer:

  • Führen Sie routinemäßige Größen- und Gewichtsmessungen sowie Blutuntersuchungen durch. Es wird eine vollständige Anamnese des Patienten erhoben, einschließlich einer Aufzeichnung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen innerhalb der Familie. Es werden Blutproben entnommen, darunter Phenylalanin, Lipide, Vitamin B12 und verwandte Biomarker.
  • Füllen Sie einen 14-Punkte-Fragebogen zur Ernährungsgeschichte aus und füllen Sie ein dreitägiges Ernährungstagebuch aus, bevor Sie zu Ihrem Termin in der Ambulanz kommen. Dieses wird gesammelt, nachdem der Teilnehmer die schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet hat.
  • Unterziehen Sie sich einer Beurteilung der Karotis-Intima-Media-Dicke (CIMT), der Pulswellengeschwindigkeit (PWV), des Knöchel-Brachial-Druckindex (ABPI) sowie des systolischen und diastolischen Blutdrucks.
Diagnosetest: Messung der Karotis-Intima-Media-Dicke (CIMT)
CIMT ist ein Maß für die Dicke der beiden inneren Schichten der Wand der Arteria carotis communis. Mittels Ultraschall wird ein linearer Array-Schallkopf auf der Hautoberfläche am Hals platziert. Elektrokardiogramm-Elektroden (EKG) werden an jedem Handgelenk und eine am Knöchel angebracht. Anschließend wird ein Bild der Arteria carotis communis (CCA) in anteriorer, posteriorer und lateraler Ansicht erstellt und zusammen mit der EKG-Aufzeichnung gespeichert. Die Wandstärke kann dann am selben Punkt im Herzzyklus mithilfe einer halbautomatischen Erkennungssoftware (Philips QLAB) gemessen werden, wodurch die Variabilität des Beobachters verringert werden kann. Der CIMT wird über den linken und rechten CIMT gemittelt, da die Kontrollreferenzwerte einen Durchschnitt beider Seiten verwenden.
Diagnosetest: Messung der Pulswellengeschwindigkeit
Das PWV misst die Geschwindigkeit einer Pulswelle, die sich zwischen zwei Punkten im Gefäßsystem mit bekanntem Abstand zwischen ihnen ausbreitet. Das PWV wird mit der Goldstandard-Carotis-Femoral-PWV-Methode gemessen, bei der es sich um eine direkte Messung der Aortensteifheit handelt. Ein 3-Kanal-EKG ist mit Messungen der Blutgeschwindigkeitskurve für den linken CCA 2 cm proximal der Bifurkation und für den Ursprung der linken Arteria femoralis communis verbunden.
Diagnosetest: Knöchel-Arm-Druckindex (ABPI)
Um Knöchel und Oberarm des Teilnehmers wird eine Blutdruckmanschette angelegt. Über der Hautoberfläche wird eine Dauerstrich-Dopplersonde verwendet, um die Arterie distal zur Manschette zu lokalisieren (z. B. die Arteria brachialis im Arm oder die Arteria tibialis anterior und posterior im Knöchel). Anschließend wird die Manschette aufgeblasen und der systolische Druck durch Abhören der von der Sonde erzeugten Geräusche ermittelt, die dem Blutfluss in der Arterie entsprechen. Der ABPI ist dann das Verhältnis des höchsten systolischen Knöcheldrucks geteilt durch den höchsten systolischen Oberarmdruck für die linke und rechte Körperseite.
Sonstiges: Ernährungsfragebogen und Ernährungstagebuch
Ernährungsinformationen werden in zwei Formaten gesammelt. Einer davon wird ein 14-Punkte-Fragebogen sein (Martínez-González et al., 2012), bei dem es sich um eine vereinfachte Version eines umfassenden Fragebogens zur Häufigkeit von Nahrungsmitteln handelt. Dies liefert ein schnelles Maß für die Einhaltung eines mediterranen Ernährungsmusters und ein grobes Maß für schützende und ungünstige Ernährungsfaktoren, die das individuelle CVD-Risiko beeinflussen könnten. Das zweite wird ein 3-Tage-Ernährungstagebuch (3DDD) sein. Dies besteht darin, dass die Teilnehmer die von ihnen verzehrten Lebensmittel und deren Mengen aufzeichnen und diese dann nach Abschluss auf ihre Makro- und Mikronährstoffzusammensetzung hin analysieren.
Sonstiges: Routinemäßige Blutproben
Den Teilnehmern werden während ihres ambulanten Termins Blutproben entnommen. Während dieser Klinik werden den Patienten routinemäßig Blutproben entnommen. Die Studie wird die Ergebnisse der routinemäßigen Blutuntersuchungen sowie zusätzliche Blutproben nutzen, um Daten zu anderen Biomarkern zu sammeln. Für die Durchführung der Analysen werden die Laboreinrichtungen der Krankenhäuser Guy's und St. Thomas genutzt, andere Labore werden nicht genutzt. Es werden Daten zu Phenylalaninspiegeln, Lipiden, Vitamin B12 und verwandten Biomarkern gesammelt.
Alters- und geschlechtsangepasste Referenzkontrollen
Es werden nur Patienten mit Phenylketonurie (PKU) untersucht. Kontrollen werden aus der Literatur generiert. Es gibt Referenz-CIMT-Werte für eine gesunde Bevölkerung basierend auf Alter und Geschlecht (Engelen et al., 2013), wodurch die Notwendigkeit entfällt, alters- und geschlechtsangepasste Kontrollen zu bewerten. Andernfalls müssten im Rahmen der Studie Blutuntersuchungen und Gefäßuntersuchungen an gesunden Personen durchgeführt werden, was zu einem Schadensrisiko und einem möglichen Zufallsbefund führen würde. Dies wäre für die Kontrollpersonen unpraktisch, da sie ins Krankenhaus fahren und sich einer invasiven Venenpunktion unterziehen müssten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eine einzelne Messung der Karotis-Intima-Media-Dicke (CIMT) bei Teilnehmern mit Phenylketonurie (PKU) und den entsprechenden alters- und geschlechtsangepassten Kontrollpersonen.
Zeitfenster: 10 Minuten
Eine einzelne CIMT-Messung bei PKU-Teilnehmern bei ihrem letzten ambulanten Termin und die entsprechende alters- und geschlechtsangepasste CIMT, generiert aus der Gleichung für Männer (1) oder Frauen (2) für eine gesunde Bevölkerung unter Verwendung des Alters und Geschlechts jedes Teilnehmers ( Engelen et al., 2013).
10 Minuten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pulswellengeschwindigkeit (PWV)
Zeitfenster: 10 Minuten
wird mit Biomarkern von PKU-Patienten (mittlere jährliche Phenylalaninspiegel, Biomarker und Ernährungsfaktoren) verglichen, um festzustellen, ob ein Zusammenhang zwischen der Einhaltung einer Diät und der Variation des kardiovaskulären Risikos bei PKU-Patienten besteht.
10 Minuten
Knöchel-Arm-Druckindex (ABPI)
Zeitfenster: 10 Minuten
wird mit Biomarkern von PKU-Patienten (mittlere jährliche Phe-Werte, Biomarker und Ernährungsfaktoren) verglichen, um festzustellen, ob ein Zusammenhang zwischen der Einhaltung einer Diät und der Variation des kardiovaskulären Risikos bei PKU-Patienten besteht.
10 Minuten
Vitamin-B12-Spiegel aus einer Blutprobe
Zeitfenster: 5 Minuten
wird mit PKU-Patientenmesswerten (PWV, ABPI und CIMT) verglichen, um zu beurteilen, ob ein Zusammenhang zwischen der Einhaltung einer Diät und der Variation des kardiovaskulären Risikos bei PKU-Patienten besteht.
5 Minuten
Phenylalaninspiegel im Blut
Zeitfenster: 5 Minuten
wird mit PKU-Patientenmesswerten (PWV, ABPI und CIMT) verglichen, um zu beurteilen, ob ein Zusammenhang zwischen der Einhaltung einer Diät und der Variation des kardiovaskulären Risikos bei PKU-Patienten besteht.
5 Minuten
Cholesterinspiegel von Low-Density-Lipoprotein (LDL) im Blut
Zeitfenster: 5 Minuten
wird mit PKU-Patientenmesswerten (PWV, ABPI und CIMT) verglichen, um zu beurteilen, ob ein Zusammenhang zwischen der Einhaltung einer Diät und der Variation des kardiovaskulären Risikos bei PKU-Patienten besteht.
5 Minuten
Ernährungstagebuch und Ernährungsfragebogen (Mediterranean Adherence Screener, Skala 0–14, 14 bedeutet vollständige Einhaltung, 0 bedeutet keine Einhaltung)
Zeitfenster: 3 Tage
wird mit PKU-Patientenmesswerten (PWV, ABPI und CIMT) verglichen, um zu beurteilen, ob ein Zusammenhang zwischen der Einhaltung einer Diät und der Variation des kardiovaskulären Risikos bei PKU-Patienten besteht.
3 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Radha Ramachandran, GSTT

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

23. Februar 2019

Primärer Abschluss (ERWARTET)

22. April 2021

Studienabschluss (ERWARTET)

22. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

5. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 254922

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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