낮은 페닐알라닌 치료 식단(LPD)에서 페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 미래 심혈관 질환(CVD) 위험에 대한 연구.
2020년 7월 22일 업데이트: Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
낮은 페닐알라닌 치료 식이요법(LPD)을 하는 페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 향후 심혈관 질환(CVD) 위험에 대한 관찰, 횡단면 연구.
이 연구는 저페닐알라닌 식이요법(LPD)을 하는 페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 심혈관 질환(CVD) 위험을 평가합니다.
초음파 검사, 다이어트 정보 및 일상적인 혈액 샘플은 다음 외래 예약 시 환자당 한 번 수집됩니다.
PKU가 있는 32명의 성인을 연구하고 건강한 사람에 대한 참조 데이터와 비교할 것입니다. 결과는 PKU CVD 위험이 건강한 사람과 다른지, 그리고 CVD 위험이 PKU 환자 내에서 다른지 보여줍니다.
연구 개요
상태
알려지지 않은
상세 설명
심혈관 질환(CVD)은 매년 전 세계적으로 가장 큰 사망 원인입니다. 식이요법, 유전학, 운동 및 흡연을 포함한 많은 요인이 CVD에 영향을 미칩니다. 페닐케톤뇨증(PKU)과 저페닐알라닌 식이(LPD)가 CVD 위험에 영향을 미치는지는 확실하지 않습니다.
머리에 혈액을 공급하는 목의 동맥벽 두께를 측정해 심혈관질환 위험을 예측할 수 있다. 비침습적이고 안전한 초음파 검사(임신 젤리 스캔과 유사)를 사용하여 두께를 측정합니다. 정상보다 두꺼운 벽은 CVD 위험이 증가했음을 나타냅니다. 정상보다 얇은 벽은 CVD 위험이 낮다는 것을 나타냅니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
32
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SE1 9RT
- 모병
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Radha Ramachandran
- 전화번호: 02071880848
- 이메일: Radha.Ramachandran@gstt.nhs.uk
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Guys and St Thomas' Center for Inherited Metabolic Diseases의 페닐케톤뇨증 환자로서 출생 시 페닐케톤뇨증 진단을 받고(신생아 검진 프로그램 도입 후) 18세 이상인 페닐케톤뇨증 환자를 연구에 초대합니다. .
인구는 주로 백인과 중년입니다.
설명
포함 기준:
- Guys and St Thomas' Center for Inherited Metabolic Diseases의 페닐케톤뇨증 환자로서 출생 시 페닐케톤뇨증 진단을 받고(신생아 검진 프로그램 도입 후) 18세 이상인 페닐케톤뇨증 환자를 연구에 초대합니다. .
- 이 연구에는 출생 시 진단을 받은 환자만 포함되며, 이는 늦은 진단과 낮은 페닐알라닌이 아닌 이전 식단의 영향을 받지 않는 식단의 효과를 더 잘 평가할 수 있도록 합니다.
제외 기준:
- Guys and St Thomas' Center for Inherited Metabolic Diseases의 페닐케톤뇨증 환자 중 출생 후 페닐케톤뇨증 진단을 받은 환자(신생아 선별검사에서 진단되지 않음)는 연구 참여에서 제외됩니다.
- 환자가 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획인 경우에도 제외됩니다.
- 이전에 심혈관 질환 병력이 있는 환자 및/또는 직계 가족 중 심혈관 질환 병력이 있는 환자도 제외됩니다.
- 연구를 이해하고 동의할 수 없는 환자(즉, 언어 문제 또는 능력 부족으로 인해)도 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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페닐케톤뇨증(PKU) 참가자
외래 진료 예약 중에 참가자는 다음을 수행합니다.
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CIMT는 총경동맥 벽의 두 내부 층의 두께를 측정한 것입니다.
초음파를 사용하여 선형 어레이 변환기를 목 피부 표면에 배치합니다.
심전도(ECG) 전극은 각 손목과 발목에 배치됩니다.
그런 다음 총경동맥(CCA)의 이미지가 전방, 후방 및 측면 보기로 생성되고 ECG 기록과 함께 저장됩니다.
관찰자의 변동성을 줄일 수 있는 반자동 감지 소프트웨어(Philips QLAB)를 사용하여 심장 주기의 동일한 지점에서 벽 두께를 측정할 수 있습니다.
컨트롤 참조 값이 양쪽의 평균을 사용하므로 CIMT는 왼쪽 및 오른쪽 CIMT에서 평균화됩니다.
PWV는 알려진 거리의 혈관계에서 두 지점 사이를 이동하는 맥파의 속도를 측정합니다.
PWV는 대동맥 경직도를 직접 측정하는 골드 표준 경동맥-대퇴부 PWV 방법으로 측정됩니다.
3-리드 ECG는 분기점에 근접한 왼쪽 CCA 2cm 및 왼쪽 온대퇴 동맥 기원에 대한 혈액 속도 추적의 측정과 함께 연결됩니다.
혈압 커프는 참가자의 발목과 팔뚝 주위에 배치됩니다.
연속 파동 도플러 탐침을 피부 표면에 사용하여 커프의 원위 동맥(예: 팔의 상완 동맥 또는 발목의 전경골 및 후경골 동맥)을 찾습니다.
그런 다음 커프가 팽창되고 동맥의 혈류에 해당하는 탐침에서 생성되는 소리의 청취 중단으로 수축기 혈압이 확인됩니다.
ABPI는 최고 수축기 발목 압력을 신체의 왼쪽과 오른쪽에 대한 최고 수축기 상완 압력으로 나눈 비율입니다.
식단 정보는 두 가지 형식으로 수집됩니다.
하나는 14개 항목으로 구성된 설문지(Martínez-González et al., 2012)로, 이는 포괄적인 식품 빈도 설문지의 단순화된 버전입니다.
이것은 지중해식 식단 패턴에 대한 순응도를 빠르게 측정하고 개별 CVD 위험에 영향을 미칠 수 있는 보호 및 불리한 식이 요인을 대략적으로 측정합니다.
두 번째는 3일 다이어트 다이어리(3DDD)다.
이것은 참가자가 소비하는 음식과 양을 기록하는 것으로 구성되며 완료되면 다량 및 미량 영양소 구성에 대해 분석됩니다.
외래 환자 예약 중에 참가자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
환자는 이 클리닉에서 정기적으로 혈액 샘플을 채취합니다.
이 연구는 일상적인 혈액 검사 결과와 추가 혈액 샘플을 사용하여 다른 바이오마커에 대한 데이터를 수집할 것입니다.
Guy's 및 St Thomas 병원의 실험실 시설은 분석을 수행하는 데 사용되며 다른 실험실은 사용되지 않습니다.
데이터는 페닐알라닌 수치, 지질, 비타민 B12 및 관련 바이오마커에 대해 수집됩니다.
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연령 및 성별 일치 참조 컨트롤
페닐케톤뇨증(PKU) 환자만 연구할 것입니다.
대조군은 문헌에서 생성됩니다.
참조 CIMT 값은 연령과 성별에 기반한 건강한 인구에 대해 존재하므로(Engelen et al., 2013) 연령과 성별이 일치하는 통제를 평가할 필요가 없습니다.
그렇지 않으면 이 연구는 건강한 개인에 대한 혈액 검사 및 혈관 평가를 수행해야 하므로 해를 입힐 위험과 부수적인 결과가 발생할 수 있습니다.
병원에 가서 침습적인 정맥 천자를 받아야 하기 때문에 컨트롤이 불편할 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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페닐케톤뇨증(PKU) 참가자 및 해당 연령 및 성별 일치 대조군의 단일 경동맥-내막 두께(CIMT) 측정.
기간: 10 분
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가장 최근의 외래 진료 예약에서 PKU 참가자의 단일 CIMT 측정 및 각 참가자의 연령 및 성별을 사용하여 건강한 인구에 대한 남성(1) 또는 여성(2) 방정식에서 생성된 해당 연령 및 성별 일치 CIMT( Engelen 외, 2013).
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10 분
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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맥파 속도(PWV)
기간: 10 분
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PKU 환자의 식이 준수와 심혈관 위험의 변화 사이에 상관관계가 있는지 평가하기 위해 PKU 환자 바이오마커(연간 페닐알라닌 수치 중앙값, 바이오마커 및 식이 요인)와 비교됩니다.
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10 분
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발목 상완 압력 지수(ABPI)
기간: 10 분
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PKU 환자의 식이 준수와 심혈관 위험의 변화 사이에 상관관계가 있는지 평가하기 위해 PKU 환자 바이오마커(연간 Phe 수준 중앙값, 바이오마커 및 식이 인자)와 비교됩니다.
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10 분
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혈액 샘플의 비타민 B12 수치
기간: 5 분
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PKU 환자의 식이 준수와 심혈관 위험의 변화 사이에 상관관계가 있는지 평가하기 위해 PKU 환자 측정치(PWV, ABPI 및 CIMT)와 비교됩니다.
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5 분
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혈중 페닐알라닌 수치
기간: 5 분
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PKU 환자의 식이 준수와 심혈관 위험의 변화 사이에 상관관계가 있는지 평가하기 위해 PKU 환자 측정치(PWV, ABPI 및 CIMT)와 비교됩니다.
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5 분
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혈중 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤 수치
기간: 5 분
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PKU 환자의 식이 준수와 심혈관 위험의 변화 사이에 상관관계가 있는지 평가하기 위해 PKU 환자 측정치(PWV, ABPI 및 CIMT)와 비교됩니다.
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5 분
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다이어트 일지 및 다이어트 설문지(Mediterranean Adherence Screener, 0-14 척도, 완전한 준수를 나타내는 14, 준수하지 않음을 나타내는 0)
기간: 3 일
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PKU 환자의 식이 준수와 심혈관 위험의 변화 사이에 상관관계가 있는지 평가하기 위해 PKU 환자 측정치(PWV, ABPI 및 CIMT)와 비교됩니다.
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3 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Radha Ramachandran, GSTT
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Krikke M, Arends JE, Van Lelyveld S, Hoepelman A, Visseren F. Greater carotid intima media thickness at a younger age in HIV-infected patients compared with reference values for an uninfected cohort. HIV Med. 2017 Apr;18(4):275-283. doi: 10.1111/hiv.12428. Epub 2016 Aug 1.
- Engelen L, Ferreira I, Stehouwer CD, Boutouyrie P, Laurent S; Reference Values for Arterial Measurements Collaboration. Reference intervals for common carotid intima-media thickness measured with echotracking: relation with risk factors. Eur Heart J. 2013 Aug;34(30):2368-80. doi: 10.1093/eurheartj/ehs380. Epub 2012 Nov 27.
- Bots ML, Evans GW, Tegeler CH, Meijer R. Carotid Intima-media Thickness Measurements: Relations with Atherosclerosis, Risk of Cardiovascular Disease and Application in Randomized Controlled Trials. Chin Med J (Engl). 2016 Jan 20;129(2):215-26. doi: 10.4103/0366-6999.173500.
- Hermida-Ameijeiras A, Crujeiras V, Roca I, Calvo C, Leis R, Couce ML. Arterial stiffness assessment in patients with phenylketonuria. Medicine (Baltimore). 2017 Dec;96(51):e9322. doi: 10.1097/MD.0000000000009322.
- Htun P, Nee J, Ploeckinger U, Eder K, Geisler T, Gawaz M, Bocksch W, Fateh-Moghadam S. Fish-Free Diet in Patients with Phenylketonuria Is Not Associated with Early Atherosclerotic Changes and Enhanced Platelet Activation. PLoS One. 2015 Aug 20;10(8):e0135930. doi: 10.1371/journal.pone.0135930. eCollection 2015.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 23일
기본 완료 (예상)
2021년 4월 22일
연구 완료 (예상)
2021년 4월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 30일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 22일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 254922
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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