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脊髄性筋萎縮症（SMA）の参加者におけるリスジプラムの拡張アクセスプログラム

2020年9月30日 更新者：Genentech, Inc.

1型または2型脊髄性筋萎縮症患者におけるリスジプラムのアクセス拡大プログラム

この拡張アクセス プログラム (EAP) は、SMA の適応症として米国で市販される前に、1 型または 2 型の脊髄性筋萎縮症 (SMA) を持つ資格のある参加者にリスジプラムへのアクセスを提供します。

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation、Florida、アメリカ、33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson、Michigan、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • Northwell Hospital
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • NYU Langone
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準:

すべての参加者:

  • -SMAの現在承認されている治療法による治療に適格でない、または現在承認されている薬による治療を継続できない 治療する医師によって文書化されている、または治療する医師の判断により、参加者は現在の治療の治療効果の欠如/喪失のリスクがあります。
  • -参加者は、進行中の臨床試験のコンテキストでSMA治療を受ける資格がなく、アクセスできません。
  • -スクリーニング時に急性疾患から適切に回復し、治療に参加するのに十分なほど臨床的に良好であると判断された医師の意見。
  • 未熟児網膜症の参加者は、安定した疾患の証拠が必要です。

タイプ 1 SMA 参加者:

-5q常染色体劣性SMAの確定診断。

タイプ 2 SMA 参加者:

  • -5q常染色体劣性SMAの確定診断。
  • -スクリーニング時の血液妊娠検査が陰性（卵管結紮を受けた女性を含む、出産の可能性のあるすべての女性）、および妊娠を防ぐための措置と卵子と精子の提供の制限を順守することに同意する。
  • 生殖能力のある女性パートナーを持つ男性は、治療中、および治療中止後少なくとも 4 か月間、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  • プログラムの要件を満たすことができない。
  • -スクリーニング前の90日以内の治験薬またはデバイス研究への同時または以前の参加または5半減期のいずれか長い方。
  • -リスジプラム療法の開始から120日以内の他のSMN-2標的療法の投与。
  • -リスジプラム療法を受けてから過去3か月（12週間）以内のSMA遺伝子療法の投与。
  • 重大な病状、治療、または臨床検査における異常により、担当医師の判断により、プログラムへの参加者の安全な参加が妨げられる。
  • -リスジプラムまたはその製剤の成分に対する過敏症（アナフィラキシー反応など）が確認されている、または推定される。
  • 担当医師の判断による、違法薬物またはアルコール乱用の疑い。
  • -フラビン含有モノオキシゲナーゼ1（FMO1）またはフラビン含有モノオキシゲナーゼ3（FMO3）の阻害剤または誘導剤の以前の使用 2週間以内（または排出半減期の5倍以内のいずれか長い方）に服用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genentech, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2020年2月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月3日

最初の投稿 (実際)

2020年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年10月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年9月30日

最終確認日

2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AL41887

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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