Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitgebreid toegangsprogramma voor Risdiplam bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA)

30 september 2020 bijgewerkt door: Genentech, Inc.

Een uitgebreid toegangsprogramma voor Risdiplam bij patiënten met type 1 of type 2 spinale spieratrofie

Dit uitgebreide toegangsprogramma (EAP) zal toegang tot risdiplam bieden aan daarvoor in aanmerking komende deelnemers met Type 1 of Type 2 spinale musculaire atrofie (SMA) voordat het in de Verenigde Staten commercieel verkrijgbaar is voor de indicatie SMA.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Verenigde Staten, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Alle deelnemers:

  • Niet in aanmerking komend voor behandeling met momenteel goedgekeurde behandelingen voor SMA, of de behandeling met momenteel goedgekeurde medicijnen niet kan voortzetten zoals gedocumenteerd door de behandelend arts, of naar het oordeel van de behandelend arts, loopt de deelnemer het risico van gebrek aan/verlies van behandelingseffectiviteit van de huidige therapie.
  • De deelnemer komt niet in aanmerking voor en heeft geen toegang tot SMA-behandeling in het kader van een lopende klinische studie.
  • Voldoende hersteld van een acute ziekte op het moment van screening en klinisch goed genoeg bevonden om deel te nemen, naar het oordeel van de behandelend arts.
  • Deelnemers met prematuur retinopathie moeten bewijs hebben van een stabiele ziekte.

Type 1 SMA-deelnemers:

- Bevestigde diagnose van 5q-autosomaal recessieve SMA.

Type 2 SMA-deelnemers:

  • Bevestigde diagnose van 5q-autosomaal recessieve SMA.
  • Negatieve bloedzwangerschapstest bij screening (alle vrouwen die zwanger kunnen worden, inclusief degenen die een afbinding van de eileiders hebben gehad), en instemming om te voldoen aan maatregelen ter voorkoming van zwangerschap en beperkingen op eicel- en spermadonatie.
  • Mannen met vruchtbare vrouwelijke partners moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende ten minste 4 maanden na stopzetting van de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om aan programma-eisen te voldoen.
  • Gelijktijdige of eerdere deelname aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is.
  • Toediening van andere op SMN-2 gerichte therapie binnen 120 dagen na aanvang van de behandeling met risdiplam.
  • Toediening van SMA-gentherapie binnen de laatste 3 maanden (12 weken) na ontvangst van risdiplam-therapie.
  • Elke ernstige medische aandoening, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die, naar het oordeel van de behandelend arts, veilige deelname van de deelnemer aan het programma in de weg staat.
  • Vastgestelde of vermoedelijke overgevoeligheid (bijv. anafylactische reactie) voor risdiplam of voor de bestanddelen van de formulering.
  • Verdenking van illegaal drugs- of alcoholmisbruik, naar het oordeel van de behandelend arts.
  • Elk eerder gebruik van een remmer of inductor van flavine-bevattende mono-oxygenases 1 (FMO1) of flavine-bevattende mono-oxygenases 3 (FMO3), ingenomen binnen 2 weken (of binnen 5 keer de eliminatiehalfwaardetijd, afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de dosering.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genentech, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AL41887

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Klinische onderzoeken op Risdiplam

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren