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Un programa de acceso ampliado para Risdiplam en participantes con atrofia muscular espinal (AME)

30 de septiembre de 2020 actualizado por: Genentech, Inc.

Un programa de acceso ampliado para Risdiplam en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1 o tipo 2

Este programa de acceso ampliado (EAP) brindará acceso a risdiplam a participantes elegibles con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1 o tipo 2 antes de que esté disponible comercialmente en los Estados Unidos para la indicación de AME.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Atrofia Muscular Espinal

Intervención / Tratamiento

Droga: Risdiplam

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Estados Unidos
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
    - Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90010
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    - Stanford University
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
- Florida
  - Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
    - Nemours Children's Hospital
  - Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
    - Comprehensive NeuroBehavioral Institute
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
    - Rare Disease Research, LLC
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
  - Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
    - Southern Illinois University, School of Medicine
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    - Indiana Hemophilia & Thrombosis center
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    - University of Louisville
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Massachusetts General Hospital; Neurology
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
  - Jackson, Michigan, Estados Unidos, 39216
    - University of Mississippi Medical Center; Neurology
- Minnesota
  - Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
    - Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - St. Louis Children Hospital
- New Jersey
  - Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
    - Goryeb Children's Hospital
- New York
  - New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
    - Northwell Hospital
  - New York, New York, Estados Unidos, 10003
    - NYU Langone
  - Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    - University of Rochester Medical Center
- North Carolina
  - Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
    - Wake Forest Baptist Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
    - Akron Childrens Hospital
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
    - University of Virginia Children's Hospital; Developmental
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
    - University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
    - Childrens Hospital of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3596
    - Medical College of Wisconsin, Inc.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

Todos los participantes:

No es elegible para el tratamiento con los tratamientos actualmente aprobados para la AME, o no puede continuar el tratamiento con los medicamentos actualmente aprobados según lo documentado por el médico tratante, o según el criterio del médico tratante, el participante corre el riesgo de carecer o perder la eficacia del tratamiento actual.
El participante no califica ni tiene acceso al tratamiento de la AME en el contexto de un ensayo clínico en curso.
Adecuadamente recuperado de cualquier enfermedad aguda en el momento de la selección y considerado clínicamente lo suficientemente bien como para participar, en opinión del médico tratante.
Los participantes con retinopatía del prematuro deben tener evidencia de enfermedad estable.

Participantes de AME Tipo 1:

- Diagnóstico confirmado de AME autosómica recesiva 5q.

Participantes de AME Tipo 2:

Diagnóstico confirmado de AME autosómica recesiva 5q.
Prueba de embarazo en sangre negativa en el cribado (todas las mujeres en edad fértil, incluidas las que hayan tenido una ligadura de trompas), y acuerdo para cumplir con las medidas para prevenir el embarazo y las restricciones a la donación de óvulos y semen.
Los hombres con parejas femeninas con potencial reproductivo deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la terapia y durante al menos 4 meses después de la interrupción del tratamiento.

Criterio de exclusión:

Incapacidad para cumplir con los requisitos del programa.
Participación previa o concomitante en cualquier estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección o 5 vidas medias, lo que sea más largo.
Administración de otra terapia dirigida a SMN-2 dentro de los 120 días posteriores al inicio de la terapia con risdiplam.
Administración de terapia génica para AME en los últimos 3 meses (12 semanas) de haber recibido la terapia con risdiplam.
Cualquier condición médica grave, tratamiento o anomalía en las pruebas de laboratorio clínico que, a juicio del médico tratante, impide la participación segura del participante en el programa.
Hipersensibilidad comprobada o presunta (p. ej., reacción anafiláctica) a risdiplam o a los componentes de su formulación.
Sospecha de abuso de drogas ilícitas o alcohol, a juicio del médico tratante.
Cualquier uso previo de un inhibidor o inductor de monooxigenasas 1 que contienen flavina (FMO1) o monooxigenasas 3 que contienen flavina (FMO3) tomado dentro de las 2 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo) antes de la dosificación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genentech, Inc.

Investigadores

Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Kwon JM, Arya K, Kuntz N, Phan HC, Sieburg C, Swoboda KJ, Veerapandiyan A, Assman B, Bader-Weder S, Dickendesher TL, Hansen J, Lin H, Yan Y, Rao VK; US Expanded Access Program Working Group. An expanded access program of risdiplam for patients with Type 1 or 2 spinal muscular atrophy. Ann Clin Transl Neurol. 2022 Jun;9(6):810-818. doi: 10.1002/acn3.51560. Epub 2022 May 14.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

AL41887

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