Laajennettu pääsyohjelma Risdiplamille potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA)
keskiviikko 30. syyskuuta 2020 päivittänyt: Genentech, Inc.
Laajennettu pääsyohjelma Risdiplamille potilaille, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 spinaalinen lihasatrofia
Tämä laajennettu pääsyohjelma (EAP) tarjoaa pääsyn risdiplamiin osallistujille, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 spinaalinen lihasatrofia (SMA), ennen kuin se on kaupallisesti saatavilla Yhdysvalloissa SMA:n indikaatioon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33317
- Comprehensive NeuroBehavioral Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Southern Illinois University, School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital; Neurology
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Jackson, Michigan, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center; Neurology
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Northwell Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- NYU Langone
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia Children's Hospital; Developmental
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikki osallistujat:
- Osallistuja ei ole oikeutettu hoitoon tällä hetkellä hyväksytyillä SMA-hoidoilla tai ei voi jatkaa hoitoa tällä hetkellä hyväksytyillä lääkkeillä hoitavan lääkärin dokumentoimalla tavalla, tai hoitavan lääkärin arvion mukaan osallistuja on vaarassa menettää tai menettää nykyisen hoidon tehon.
- Osallistuja ei täytä SMA-hoitoa meneillään olevan kliinisen tutkimuksen yhteydessä eikä hänellä ole siihen pääsyä.
- Riittävästi toipunut kaikista akuuteista sairauksista seulonnan aikana ja katsottu kliinisesti riittävän hyvin osallistuakseen hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan.
- Osallistujilla, joilla on keskosten retinopatia, tulee olla todisteita vakaasta sairaudesta.
Tyypin 1 SMA osallistujat:
- Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA.
Tyypin 2 SMA-osallistujat:
- Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA.
- Negatiivinen veriraskaustesti seulonnassa (kaikki hedelmällisessä iässä olevat naiset, mukaan lukien munanjohtimien sidonnan saaneet) ja suostumus noudattamaan raskauden ehkäiseviä toimenpiteitä sekä munasolujen ja siittiöiden luovuttamista koskevia rajoituksia.
- Miesten, joiden naiskumppani on lisääntymiskykyinen, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja vähintään 4 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys täyttää ohjelman vaatimuksia.
- Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivää ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Muiden SMN-2-kohdistushoitojen antaminen 120 päivän kuluessa risdiplaamihoidon aloittamisesta.
- SMA-geeniterapian antaminen viimeisen 3 kuukauden (12 viikon) aikana risdiplaamihoidon saamisesta.
- Mikä tahansa vakava sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka hoitavan lääkärin arvion mukaan estävät osallistujan turvallisen osallistumisen ohjelmaan.
- Todettu tai oletettu yliherkkyys (esim. anafylaktinen reaktio) risdiplaamille tai sen koostumuksen aineosille.
- Epäily laittomasta huume- tai alkoholinkäytöstä hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
- Flaviinia sisältävien mono-oksygenaasien 1:n (FMO1) tai flaviinia sisältävien mono-oksygenaasien 3:n (FMO3) estäjän tai indusoijan aiempi käyttö otettuna 2 viikon sisällä (tai 5-kertaisen eliminaation puoliintumisajan sisällä, kumpi on pidempi) ennen annostelua.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Ääreishermoston aineet
- Neuromuskulaariset aineet
- Risdiplam
Muut tutkimustunnusnumerot
- AL41887
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .