Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett utökat åtkomstprogram för Risdiplam hos deltagare med spinal muskelatrofi (SMA)

30 september 2020 uppdaterad av: Genentech, Inc.

Ett utökat åtkomstprogram för Risdiplam hos patienter med typ 1 eller typ 2 spinal muskelatrofi

Detta utökade åtkomstprogram (EAP) kommer att ge tillgång till risdiplam för kvalificerade deltagare med typ 1 eller typ 2 spinal muskelatrofi (SMA) innan det är kommersiellt tillgängligt i USA för indikation av SMA.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Förenta staterna, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Alla deltagare:

  • Inte kvalificerad för behandling med för närvarande godkända behandlingar för SMA, eller kan inte fortsätta behandlingen med för närvarande godkända mediciner som dokumenterats av den behandlande läkaren, eller enligt den behandlande läkarens bedömning, löper deltagaren risk för bristande/förlust av behandlingseffekt av den aktuella behandlingen.
  • Deltagaren kvalificerar sig inte för och har inte tillgång till SMA-behandling inom ramen för en pågående klinisk prövning.
  • Tillräckligt återhämtad från eventuell akut sjukdom vid tidpunkten för screening, och anses kliniskt tillräckligt bra för att delta, enligt den behandlande läkarens uppfattning.
  • Deltagare med retinopati av prematuritet bör ha tecken på stabil sjukdom.

Typ 1 SMA-deltagare:

- Bekräftad diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA.

Typ 2 SMA-deltagare:

  • Bekräftad diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA.
  • Negativt blodgraviditetstest vid screening (alla kvinnor i fertil ålder, inklusive de som har haft en tubal ligering), och avtal om att följa åtgärder för att förhindra graviditet och restriktioner för ägg- och spermiedonation.
  • Män med kvinnlig partner av reproduktionspotential måste gå med på att använda högeffektiv preventivmedel under behandlingen och i minst 4 månader efter avslutad behandling.

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att uppfylla programkraven.
  • Samtidigt eller tidigare deltagande i någon läkemedels- eller enhetsstudie inom 90 dagar före screening eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längst.
  • Administrering av annan målinriktad SMN-2-terapi inom 120 dagar efter start av risdiplam-behandling.
  • Administrering av SMA-genterapi inom de senaste 3 månaderna (12 veckor) efter mottagandet av risdiplam-behandling.
  • Alla allvarliga medicinska tillstånd, behandlingar eller avvikelser i kliniska laboratorietester som, enligt den behandlande läkarens bedömning, utesluter deltagarens säkra deltagande i programmet.
  • Fastställd eller presumtiv överkänslighet (t.ex. anafylaktisk reaktion) mot risdiplam eller beståndsdelarna i dess formulering.
  • Misstanke om otillåtet drog- eller alkoholmissbruk, enligt behandlande läkares bedömning.
  • All tidigare användning av en hämmare eller inducerare av flavinhaltiga monooxygenaser 1 (FMO1) eller flavininnehållande monooxygenaser 3 (FMO3) som tas inom 2 veckor (eller inom 5 gånger eliminationshalveringstiden, beroende på vilken som är längre) före dosering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genentech, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2020

Första postat (Faktisk)

5 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AL41887

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera