척추근위축증(SMA) 참가자의 Risdiplam에 대한 확장 액세스 프로그램
2020년 9월 30일 업데이트: Genentech, Inc.
제1형 또는 제2형 척추근위축 환자의 Risdiplam에 대한 확장 액세스 프로그램
이 확장된 액세스 프로그램(EAP)은 SMA 적응증을 위해 미국에서 상업적으로 이용 가능하기 전에 유형 1 또는 유형 2 척수성 근위축증(SMA)이 있는 적격 참가자에게 risdiplam에 대한 액세스를 제공합니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Plantation, Florida, 미국, 33317
- Comprehensive NeuroBehavioral Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
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Springfield, Illinois, 미국, 62702
- Southern Illinois University, School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital; Neurology
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
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Jackson, Michigan, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center; Neurology
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Northwell Hospital
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New York, New York, 미국, 10003
- NYU Langone
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Children's Hospital; Developmental
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin, Inc.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
모든 참가자:
- SMA에 대해 현재 승인된 치료법으로 치료할 자격이 없거나 치료 의사가 문서화한 대로 현재 승인된 약물로 치료를 계속할 수 없거나 치료 의사의 판단에 따라 참가자는 현재 요법의 치료 효능이 부족/상실할 위험이 있습니다.
- 참가자는 진행 중인 임상 시험의 맥락에서 SMA 치료에 대한 자격이 없으며 접근할 수 없습니다.
- 스크리닝 시점에 모든 급성 질환에서 적절하게 회복되었고 치료하는 의사의 의견에 참여할 수 있을 만큼 임상적으로 충분히 양호한 것으로 간주됩니다.
- 미숙아 망막병증이 있는 참여자는 안정적인 질병의 증거가 있어야 합니다.
유형 1 SMA 참가자:
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확정.
유형 2 SMA 참가자:
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확인.
- 선별검사 시 혈액임신검사 음성(난관결찰을 받은 여성을 포함한 모든 가임기 여성), 임신방지조치 준수 및 난자·정자 기증 제한에 동의
- 가임 여성 파트너가 있는 남성은 치료 중 및 치료 중단 후 최소 4개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 프로그램 요구 사항을 충족할 수 없습니다.
- 스크리닝 전 90일 또는 반감기 5일 중 더 긴 기간 내에 조사 약물 또는 장치 연구에 동시 또는 이전 참여.
- 리스디플람 요법 시작 후 120일 이내에 다른 SMN-2 표적 요법의 투여.
- risdiplam 요법을 받은 후 마지막 3개월(12주) 이내에 SMA 유전자 요법을 투여한 자.
- 치료 의사의 판단에 따라 참가자의 안전한 프로그램 참여를 방해하는 심각한 의학적 상태, 치료 또는 임상 실험실 테스트의 이상.
- 리스디플람 또는 그 제제의 구성 성분에 대해 확인되었거나 추정되는 과민성(예: 아나필락시스 반응).
- 치료 의사의 판단에 따라 불법 약물 또는 알코올 남용이 의심됩니다.
- 투여 전 2주 이내(또는 제거 반감기의 5배 이내, 둘 중 더 긴 기간)에 플라빈 함유 모노옥시게나제 1(FMO1) 또는 플라빈 함유 모노옥시게나제 3(FMO3)의 억제제 또는 유도제를 이전에 사용했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 9월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축, 척추에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한