Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Et utvidet tilgangsprogram for Risdiplam hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA)

30. september 2020 oppdatert av: Genentech, Inc.

Et utvidet tilgangsprogram for Risdiplam hos pasienter med type 1 eller type 2 spinal muskelatrofi

Dette utvidede tilgangsprogrammet (EAP) vil gi tilgang til risdiplam for kvalifiserte deltakere med type 1 eller type 2 spinal muskelatrofi (SMA) før det er kommersielt tilgjengelig i USA for indikasjon på SMA.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Forente stater, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alle deltakere:

  • Ikke kvalifisert for behandling med nåværende godkjente behandlinger for SMA, eller kan ikke fortsette behandling med nåværende godkjente medisiner som dokumentert av behandlende lege, eller etter behandlende leges vurdering, er deltakeren i fare for manglende/tap av behandlingseffekt av den aktuelle terapien.
  • Deltakeren kvalifiserer ikke for og har ikke tilgang til SMA-behandling i sammenheng med en pågående klinisk studie.
  • Tilstrekkelig restituert fra enhver akutt sykdom på tidspunktet for screening, og vurdert som klinisk godt nok til å delta, etter den behandlende legens mening.
  • Deltakere med retinopati av prematuritet bør ha bevis for stabil sykdom.

Type 1 SMA-deltakere:

- Bekreftet diagnose av 5q-autosomal recessiv SMA.

Type 2 SMA-deltakere:

  • Bekreftet diagnose av 5q-autosomal recessiv SMA.
  • Negativ blodgraviditetstest ved screening (alle kvinner i fertil alder, inkludert de som har hatt tubal ligering), og avtale om å overholde tiltak for å forhindre graviditet og restriksjoner på egg- og sæddonasjon.
  • Menn med kvinnelige partnere med reproduksjonspotensial må godta å bruke svært effektiv prevensjon under behandlingen, og i minst 4 måneder etter seponering av behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å oppfylle programkrav.
  • Samtidig eller tidligere deltakelse i en legemiddel- eller enhetsstudie innen 90 dager før screening eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
  • Administrering av annen SMN-2 målrettet behandling innen 120 dager etter oppstart av risdiplam-behandling.
  • Administrering av SMA-genterapi i løpet av de siste 3 månedene (12 uker) etter å ha mottatt risdiplam-behandling.
  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand, behandling eller unormalitet i kliniske laboratorietester som, etter den behandlende legens vurdering, utelukker deltakerens trygge deltakelse i programmet.
  • Konstatert eller presumptiv overfølsomhet (f.eks. anafylaktisk reaksjon) overfor risdiplam eller ingrediensene i dets formulering.
  • Mistanke om ulovlig narkotika- eller alkoholmisbruk, etter behandlende leges vurdering.
  • All tidligere bruk av en hemmer eller induktor av flavinholdige monooksygenaser 1 (FMO1) eller flavinholdige monooksygenaser 3 (FMO3) tatt innen 2 uker (eller innen 5 ganger eliminasjonshalveringstiden, avhengig av hva som er lengst) før dosering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genentech, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AL41887

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere