Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к рисдипламу у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА)

30 сентября 2020 г. обновлено: Genentech, Inc.

Программа расширенного доступа к рисдипламу у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 или 2 типа

Эта программа расширенного доступа (EAP) обеспечит доступ к рисдипламу для подходящих участников со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1 или типа 2, прежде чем он будет коммерчески доступен в Соединенных Штатах для показаний СМА.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Мышечная Атрофия, Спинальная

Вмешательство/лечение

Лекарство: Рисдиплам

Тип исследования

Расширенный доступ

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
    - Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90010
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
    - Stanford University
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    - University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
- Florida
  - Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
    - Nemours Children's Hospital
  - Plantation, Florida, Соединенные Штаты, 33317
    - Comprehensive NeuroBehavioral Institute
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
    - Rare Disease Research, LLC
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
  - Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
    - Southern Illinois University, School of Medicine
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
    - Indiana Hemophilia & Thrombosis center
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
    - University Of Louisville
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
    - Massachusetts General Hospital; Neurology
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
  - Jackson, Michigan, Соединенные Штаты, 39216
    - University of Mississippi Medical Center; Neurology
- Minnesota
  - Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
    - Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - St. Louis Children Hospital
- New Jersey
  - Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
    - Goryeb Children's Hospital
- New York
  - New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
    - Northwell Hospital
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
    - NYU Langone
  - Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
    - University of Rochester Medical Center
- North Carolina
  - Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
    - Wake Forest Baptist Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
    - Akron Childrens Hospital
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
    - University of Virginia Children's Hospital; Developmental
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
    - University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
  - Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53201
    - Childrens Hospital of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226-3596
    - Medical College of Wisconsin, Inc.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

Все участники:

Не имеющий права на лечение одобренными в настоящее время методами лечения СМА или не может продолжать лечение утвержденными в настоящее время препаратами, как это задокументировано лечащим врачом, или, по мнению лечащего врача, участник подвергается риску отсутствия/потеря эффективности лечения текущей терапией.
Участник не соответствует требованиям и не имеет доступа к лечению СМА в контексте продолжающегося клинического исследования.
Адекватно вылечился от любого острого заболевания на момент скрининга и, по мнению лечащего врача, считался клинически достаточно здоровым для участия.
Участники с ретинопатией недоношенных должны иметь признаки стабильного заболевания.

Участники SMA типа 1:

- Подтвержденный диагноз 5q-аутосомно-рецессивной СМА.

Участники SMA типа 2:

Подтвержденный диагноз 5q-аутосомно-рецессивной СМА.
Отрицательный анализ крови на беременность при скрининге (все женщины детородного возраста, в том числе перенесшие перевязку маточных труб) и согласие соблюдать меры по предотвращению беременности и ограничения на донорство яйцеклеток и сперматозоидов.
Мужчины с партнершами репродуктивного возраста должны дать согласие на использование высокоэффективной контрацепции во время терапии и в течение как минимум 4 месяцев после прекращения лечения.

Критерий исключения:

Неспособность выполнить требования программы.
Сопутствующее или предыдущее участие в любом исследовании исследуемого препарата или устройства в течение 90 дней до скрининга или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше.
Назначение другой терапии, нацеленной на SMN-2, в течение 120 дней после начала терапии рисдипламом.
Применение генной терапии СМА в течение последних 3 месяцев (12 недель) после получения терапии рисдипламом.
Любое серьезное заболевание, лечение или отклонения в клинических лабораторных анализах, которые, по мнению лечащего врача, препятствуют безопасному участию участника в программе.
Установленная или предполагаемая гиперчувствительность (например, анафилактическая реакция) к рисдипламу или компонентам его состава.
Подозрение на злоупотребление наркотиками или алкоголем, по мнению лечащего врача.
Любое предшествующее использование ингибитора или индуктора флавинсодержащих монооксигеназ 1 (FMO1) или флавинсодержащих монооксигеназ 3 (FMO3), принимаемых в течение 2 недель (или в течение 5-кратного периода полувыведения, в зависимости от того, что дольше) до дозирования.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genentech, Inc.

Следователи

Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Kwon JM, Arya K, Kuntz N, Phan HC, Sieburg C, Swoboda KJ, Veerapandiyan A, Assman B, Bader-Weder S, Dickendesher TL, Hansen J, Lin H, Yan Y, Rao VK; US Expanded Access Program Working Group. An expanded access program of risdiplam for patients with Type 1 or 2 spinal muscular atrophy. Ann Clin Transl Neurol. 2022 Jun;9(6):810-818. doi: 10.1002/acn3.51560. Epub 2022 May 14.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

AL41887

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .