Um Programa de Acesso Expandido para Risdiplam em Participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA)
30 de setembro de 2020 atualizado por: Genentech, Inc.
Um Programa de Acesso Expandido para Risdiplam em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 ou Tipo 2
Este programa de acesso expandido (EAP) fornecerá acesso ao risdiplam para participantes elegíveis com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 1 ou tipo 2 antes de estar disponível comercialmente nos Estados Unidos para indicação de SMA.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Plantation, Florida, Estados Unidos, 33317
- Comprehensive NeuroBehavioral Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Southern Illinois University, School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital; Neurology
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Jackson, Michigan, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center; Neurology
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Northwell Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- NYU Langone
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Children's Hospital; Developmental
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin, Inc.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critério de inclusão:
Todos os participantes:
- Não elegível para tratamento com tratamentos atualmente aprovados para SMA, ou não pode continuar o tratamento com medicamentos atualmente aprovados conforme documentado pelo médico assistente, ou no julgamento do médico assistente, o participante corre o risco de falta/perda da eficácia do tratamento da terapia atual.
- O participante não se qualifica e não tem acesso ao tratamento SMA no contexto de um ensaio clínico em andamento.
- Adequadamente recuperado de qualquer doença aguda no momento da triagem e considerado clinicamente bem o suficiente para participar, na opinião do médico assistente.
- Os participantes com retinopatia da prematuridade devem apresentar evidência de doença estável.
Participantes do SMA Tipo 1:
- Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q.
Participantes do SMA Tipo 2:
- Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q.
- Teste de gravidez de sangue negativo na triagem (todas as mulheres com potencial para engravidar, incluindo aquelas que fizeram laqueadura tubária) e concordância em cumprir as medidas para prevenir a gravidez e restrições à doação de óvulos e esperma.
- Homens com parceiras femininas com potencial reprodutivo devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante o tratamento e por pelo menos 4 meses após a descontinuação do tratamento.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de atender aos requisitos do programa.
- Participação concomitante ou anterior em qualquer medicamento experimental ou estudo de dispositivo dentro de 90 dias antes da triagem ou 5 meias-vidas, o que for mais longo.
- Administração de outra terapia direcionada a SMN-2 dentro de 120 dias após o início da terapia com risdiplam.
- Administração de terapia genética SMA nos últimos 3 meses (12 semanas) após receber terapia com risdiplam.
- Qualquer condição médica grave, tratamento ou anormalidade em testes laboratoriais clínicos que, no julgamento do médico assistente, impeça a participação segura do participante no programa.
- Hipersensibilidade determinada ou presumida (por exemplo, reação anafilática) ao risdiplam ou aos constituintes de sua formulação.
- Suspeita de drogas ilícitas ou abuso de álcool, a critério do médico assistente.
- Qualquer uso anterior de um inibidor ou indutor de monooxigenases contendo flavina 1 (FMO1) ou monooxigenases contendo flavina 3 (FMO3) tomado dentro de 2 semanas (ou dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação, o que for mais longo) antes da dosagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
5 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes Neuromusculares
- Risdiplam
Outros números de identificação do estudo
- AL41887
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .