脊髓性肌萎缩症 (SMA) 参与者的 Risdiplam 扩展访问计划
2020年9月30日 更新者：Genentech, Inc.
1 型或 2 型脊髓性肌萎缩症患者的 Risdiplam 扩展访问计划
此扩展访问计划 (EAP) 将为患有 1 型或 2 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的符合条件的参与者提供 risdiplam 的访问权限，然后再在美国上市用于 SMA 适应症。
研究概览
研究类型
扩展访问
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
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California
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Los Angeles、California、美国、90010
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Hospital
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Plantation、Florida、美国、33317
- Comprehensive NeuroBehavioral Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
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Springfield、Illinois、美国、62702
- Southern Illinois University, School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital; Neurology
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
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Jackson、Michigan、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center; Neurology
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- St. Louis Children Hospital
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、美国、07960
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11042
- Northwell Hospital
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New York、New York、美国、10003
- NYU Langone
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Childrens Hospital
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- University of Virginia Children's Hospital; Developmental
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226-3596
- Medical College of Wisconsin, Inc.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
描述
纳入标准：
所有参与者：
- 不符合使用当前批准的 SMA 疗法进行治疗的条件，或者不能继续使用治疗医师记录的当前批准的药物进行治疗，或者根据治疗医师的判断，参与者面临当前疗法缺乏/丧失疗效的风险。
- 在正在进行的临床试验中，参与者没有资格也无法获得 SMA 治疗。
- 根据主治医师的意见，在筛选时已从任何急性疾病中充分康复，并且认为临床上足够好可以参加。
- 患有早产儿视网膜病变的参与者应该有病情稳定的证据。
类型 1 SMA 参与者：
- 确诊为 5q 常染色体隐性 SMA。
类型 2 SMA 参与者：
- 确诊为 5q 常染色体隐性 SMA。
- 筛查时血液妊娠试验阴性（所有有生育能力的女性，包括接受过输卵管结扎的女性），并同意遵守预防怀孕的措施以及对卵子和精子捐赠的限制。
- 具有生殖潜能女性伴侣的男性必须同意在治疗期间使用高效避孕措施，并在治疗停止后至少 4 个月内使用。
排除标准：
- 无法满足程序要求。
- 在筛选前 90 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内同时或先前参与任何研究性药物或器械研究。
- 在开始 risdiplam 治疗后 120 天内接受其他 SMN-2 靶向治疗。
- 在接受 risdiplam 治疗的最后 3 个月（12 周）内接受 SMA 基因治疗。
- 任何严重的医疗状况、治疗或临床实验室测试异常，根据主治医生的判断，参与者无法安全参与该计划。
- 确定或推定对 risdiplam 或其制剂成分过敏（例如，过敏反应）。
- 根据主治医师的判断，怀疑服用违禁药物或酗酒。
- 给药前 2 周内（或消除半衰期的 5 倍内，以较长者为准）服用过含黄素单加氧酶 1 (FMO1) 或含黄素单加氧酶 3 (FMO3) 的抑制剂或诱导剂。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2020年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月3日
首次发布 (实际的)
2020年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月30日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.