Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et udvidet adgangsprogram for Risdiplam hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA)

30. september 2020 opdateret af: Genentech, Inc.

Et udvidet adgangsprogram til Risdiplam hos patienter med type 1 eller type 2 spinal muskelatrofi

Dette udvidede adgangsprogram (EAP) vil give adgang til risdiplam for kvalificerede deltagere med Type 1 eller Type 2 spinal muskelatrofi (SMA), før det er kommercielt tilgængeligt i USA til indikation af SMA.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Plantation, Florida, Forenede Stater, 33317
        • Comprehensive NeuroBehavioral Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University, School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital; Neurology
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Jackson, Michigan, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center; Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • NYU Langone
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital; Developmental
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle deltagere:

  • Ikke kvalificeret til behandling med aktuelt godkendte behandlinger for SMA, eller kan ikke fortsætte behandlingen med aktuelt godkendt medicin som dokumenteret af den behandlende læge, eller efter den behandlende læges vurdering, er deltageren i risiko for manglende/tab af behandlingseffekt af den aktuelle terapi.
  • Deltageren kvalificerer sig ikke til og har ikke adgang til SMA-behandling i forbindelse med et igangværende klinisk forsøg.
  • Tilstrækkeligt restitueret fra enhver akut sygdom på screeningstidspunktet og anses for at være klinisk godt nok til at deltage, efter den behandlende læges mening.
  • Deltagere med retinopati af præmaturitet bør have tegn på stabil sygdom.

Type 1 SMA-deltagere:

- Bekræftet diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA.

Type 2 SMA-deltagere:

  • Bekræftet diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA.
  • Negativ blodgraviditetstest ved screening (alle kvinder i den fødedygtige alder, inklusive dem, der har haft en tubal ligering), og aftale om at overholde foranstaltninger til forebyggelse af graviditet og restriktioner for æg- og sæddonation.
  • Mænd med kvindelige partnere med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge højeffektiv prævention under behandlingen og i mindst 4 måneder efter behandlingsophør.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at opfylde programkrav.
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i et lægemiddel- eller udstyrsstudie inden for 90 dage før screening eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.
  • Administration af anden SMN-2 målrettet behandling inden for 120 dage efter start af risdiplam-behandling.
  • Administration af SMA-genterapi inden for de sidste 3 måneder (12 uger) efter modtagelse af risdiplam-behandling.
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der efter den behandlende læges vurdering udelukker deltagerens sikre deltagelse i programmet.
  • Konstateret eller formodet overfølsomhed (f.eks. anafylaktisk reaktion) over for risdiplam eller over for indholdsstofferne i dets formulering.
  • Mistanke om ulovligt stof- eller alkoholmisbrug, efter den behandlende læges vurdering.
  • Enhver tidligere brug af en inhibitor eller inducer af flavinholdige monooxygenaser 1 (FMO1) eller flavinholdige monooxygenaser 3 (FMO3) taget inden for 2 uger (eller inden for 5 gange eliminationshalveringstiden, alt efter hvad der er længst) før dosering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genentech, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AL41887

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Risdiplam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner