Kibővített hozzáférési program a Risdiplam számára a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek számára
2020. szeptember 30. frissítette: Genentech, Inc.
Kibővített hozzáférési program a Risdiplam számára 1-es vagy 2-es típusú spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél
Ez a kiterjesztett hozzáférési program (EAP) hozzáférést biztosít a risdiplamhoz az 1-es vagy 2-es típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevők számára, mielőtt az Egyesült Államokban kereskedelmi forgalomba kerülne az SMA indikációjára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Marketingre jóváhagyva
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Plantation, Florida, Egyesült Államok, 33317
- Comprehensive NeuroBehavioral Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
- Southern Illinois University, School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital; Neurology
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Jackson, Michigan, Egyesült Államok, 39216
- University of Mississippi Medical Center; Neurology
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
- Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- St. Louis Children Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11042
- Northwell Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- NYU Langone
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
- University of Virginia Children's Hospital; Developmental
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin, Inc.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Leírás
Bevételi kritériumok:
Minden résztvevő:
- Nem jogosult kezelésre a jelenleg jóváhagyott SMA-kezelésekkel, vagy nem folytathatja a kezelést a jelenleg jóváhagyott gyógyszerekkel a kezelőorvos által dokumentált módon, vagy a kezelőorvos megítélése szerint fennáll annak a veszélye, hogy az aktuális terápia kezelési hatékonysága hiányzik vagy elveszik.
- A résztvevő nem jogosult SMA-kezelésre, és nem fér hozzá egy folyamatban lévő klinikai vizsgálat keretében.
- A szűrés időpontjában bármilyen akut betegségből megfelelően felépült, és a kezelőorvos véleménye szerint klinikailag elég jónak ítélte a részvételt.
- A koraszülöttek retinopátiájában szenvedő betegeknél stabil betegségre utaló jelekkel kell rendelkezni.
1. típusú SMA résztvevők:
- Az 5q-autoszomális recesszív SMA megerősített diagnózisa.
2. típusú SMA résztvevők:
- Az 5q-autoszomális recesszív SMA megerősített diagnózisa.
- Negatív vér terhességi teszt a szűréskor (minden fogamzóképes korú nő, beleértve azokat is, akiknek petevezeték-lekötése volt), valamint beleegyezés a terhesség megelőzésére és a petesejt- és spermaadás korlátozására vonatkozó intézkedések betartására.
- Azoknak a férfiaknak, akiknek nőnemű partnerük van, nemzőképes, bele kell egyezniük abba, hogy nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a terápia alatt, és a kezelés abbahagyása után legalább 4 hónapig.
Kizárási kritériumok:
- Képtelenség megfelelni a program követelményeinek.
- Egyidejű vagy korábbi részvétel bármely vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban a szűrést megelőző 90 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Más SMN-2 célzó terápia alkalmazása a risdiplam-terápia megkezdését követő 120 napon belül.
- SMA génterápia beadása a risdiplam kezelést követő utolsó 3 hónapban (12 hét).
- Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, kezelés vagy a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban tapasztalt eltérés, amely a kezelőorvos megítélése szerint kizárja a résztvevő biztonságos részvételét a programban.
- Megállapított vagy feltételezett túlérzékenység (pl. anafilaxiás reakció) a risdiplammal vagy a készítmény összetevőivel szemben.
- Tiltott kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés gyanúja, a kezelőorvos megítélése szerint.
- A flavintartalmú monooxigenáz 1 (FMO1) vagy flavin tartalmú monooxigenáz 3 (FMO3) gátló vagy induktor bármely korábbi alkalmazása az adagolás előtt 2 héten belül (vagy az eliminációs felezési idő 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. február 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. február 3.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. október 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 30.
Utolsó ellenőrzés
2020. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Gerincvelő-betegségek
- Motoros neuron betegség
- Izomsorvadás
- Sorvadás
- Izomsorvadás, gerinc
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Neuromuszkuláris szerek
- Risdiplam
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AL41887
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .