Un programme d'accès élargi pour Risdiplam chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA)
30 septembre 2020 mis à jour par: Genentech, Inc.
Un programme d'accès élargi pour Risdiplam chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 1 ou de type 2
Ce programme d'accès élargi (EAP) donnera accès à risdiplam aux participants éligibles atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type 1 ou de type 2 avant qu'il ne soit disponible dans le commerce aux États-Unis pour l'indication de SMA.
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Accès étendu
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital; Pediatrics
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado in Denver-Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Plantation, Florida, États-Unis, 33317
- Comprehensive NeuroBehavioral Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Southern Illinois University, School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital; Neurology
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Jackson, Michigan, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center; Neurology
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
- Gillette Spcl Children's Clin; Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- St. Louis Children Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
- Northwell Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10003
- NYU Langone
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia Children's Hospital; Developmental
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin American Family; Childrens Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin, Inc.
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
La description
Critère d'intégration:
Tous les participants:
- Non éligible pour un traitement avec des traitements actuellement approuvés pour la SMA, ou ne peut pas continuer le traitement avec des médicaments actuellement approuvés comme documenté par le médecin traitant, ou selon le jugement du médecin traitant, le participant risque de manquer/de perdre l'efficacité du traitement de la thérapie actuelle.
- Le participant n'est pas éligible et n'a pas accès au traitement SMA dans le cadre d'un essai clinique en cours.
- Récupéré de manière adéquate de toute maladie aiguë au moment du dépistage et considéré comme suffisamment bien sur le plan clinique pour participer, de l'avis du médecin traitant.
- Les participants atteints de rétinopathie du prématuré doivent présenter des signes de maladie stable.
Participants à l'AMS de type 1 :
- Diagnostic confirmé de SMA 5q-autosomique récessif.
Participants à l'AMS de type 2 :
- Diagnostic confirmé de SMA 5q-autosomique récessif.
- Test de grossesse sanguin négatif lors du dépistage (toutes les femmes en âge de procréer, y compris celles ayant subi une ligature des trompes), et accord pour respecter les mesures de prévention de la grossesse et les restrictions au don d'ovules et de sperme.
- Les hommes ayant des partenaires féminines en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace pendant le traitement et pendant au moins 4 mois après l'arrêt du traitement.
Critère d'exclusion:
- Incapacité à répondre aux exigences du programme.
- Participation concomitante ou antérieure à toute étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif dans les 90 jours précédant le dépistage ou 5 demi-vies, selon la plus longue.
- Administration d'un autre traitement ciblant le SMN-2 dans les 120 jours suivant le début du traitement par risdiplam.
- Administration d'une thérapie génique SMA au cours des 3 derniers mois (12 semaines) suivant la réception de la thérapie par risdiplam.
- Toute condition médicale grave, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui, selon le jugement du médecin traitant, empêche la participation en toute sécurité du participant au programme.
- Hypersensibilité avérée ou présumée (par exemple, réaction anaphylactique) au risdiplam ou aux constituants de sa formulation.
- Suspicion d'abus de drogues illicites ou d'alcool, selon le jugement du médecin traitant.
- Toute utilisation antérieure d'un inhibiteur ou d'un inducteur des monooxygénases contenant de la flavine 1 (FMO1) ou des monooxygénases contenant de la flavine 3 (FMO3) pris dans les 2 semaines (ou dans les 5 fois la demi-vie d'élimination, selon la plus longue) avant le dosage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 février 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 février 2020
Première publication (Réel)
5 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 octobre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2020
Dernière vérification
1 septembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies de la moelle épinière
- Maladie du motoneurone
- Atrophie musculaire
- Atrophie
- Atrophie musculaire, spinale
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents neuromusculaires
- Risdiplam
Autres numéros d'identification d'étude
- AL41887
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .