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本態性血小板血症(ET)または真性多血症(PV)の患者におけるIMG-7289

2026年1月6日 更新者:Terrence J Bradley, MD

少なくとも 1 つの標準治療に失敗した本態性血小板血症 (ET) または真性赤血球増加症 (PV) 患者の治療のための LSD1 阻害剤 IMG-7289 の治験責任医師主導の試験

この研究の目的は、血小板、白血球 (WBC) または赤血球 (RBC) コントロールを必要とし、少なくとも 1 つの標準治療に失敗した ET および PV 患者における IMG-7289 療法の血液学的効果を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢は18歳以上。
  2. 世界保健機関 (WHO) の骨髄増殖性腫瘍の診断基準による本態性血小板血症または真性多血症の診断 (Arber et al., 2016)。
  3. 少なくとも1つの標準療法に失敗した患者(失敗は不十分な反応または不耐性に相当します).
  4. 血小板数 > 400 x 10^9/L 投与前 1 日目 本態性血小板減少症の患者。
  5. 血小板数 > 150 x 10^9/L 投与前 1 日目 真性多血症患者。
  6. 末梢芽球数 < 投与前の 10% 1 日目。
  7. -絶対好中球数(ANC)≥0.5 x 10 ^ 9 / L 投与前 1日目。
  8. 骨髄線維症のグレーディングに関するヨーロッパのコンセンサス基準 (Thiele et al., 2005) のわずかに修正されたバージョン (Arber et al., 2016) によると、線維症スコア ≤ グレード 2。
  9. 平均余命 > 36 週間。
  10. カプセルを飲み込むことができます。
  11. -研究中の採血、脾臓サイズの決定、骨髄評価、および末梢血サンプリングに適しています。
  12. -治験薬開始前の2週間(インターフェロンの場合は4週間)、治験中の状態の以前の治療を中止している必要があります。
  13. -スクリーニングから治験薬の最終投与後28日まで、承認された避妊方法を使用することに同意します。
  14. -男性の場合、研究薬の最後の投与後少なくとも1か月間、精子を提供しないか、子供を父親にしないことに同意します。

除外基準:

  1. -Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG)のアンケートスコアが3以上。
  2. 現在妊娠中、次の6か月以内に妊娠を計画している、または現在授乳中。
  3. 現在、米国外に居住しています。
  4. 脾臓摘出術の病歴。
  5. -以前の治療による未解決の治療関連毒性(グレード1以下に解決されない限り)。
  6. 制御されていないアクティブな感染。
  7. 十分に制御されていない場合(つまり、ウイルス量が検出されない場合)、HIV陽性であることが知られているか、A型、B型、またはC型の感染性肝炎。
  8. モノアミン酸化酵素 A および B 阻害剤 (MAOI) の現在の使用。
  9. 以下のいずれかを含む、スクリーニング時の出血リスク増加の証拠:

    • 活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) > 1.3 x 通常の上限
    • 国際正規化比率 (INR) >1.3 x 正常域の上限
    • -骨髄増殖性疾患またはその治療に関連しない重度の血小板減少症または血小板機能不全の病歴
    • -既知の出血障害(例、異常フィブリノゲン血症、第IX因子欠乏症、血友病、フォン・ヴィレブランド障害、播種性血管内凝固症候群[DIC]、フィブリノーゲン欠乏症、またはその他の凝固因子欠乏症)
  10. -次のローカルラボパラメータのいずれかによって定義される重大な腎不全または肝不全のスクリーニング時の証拠(溶血または白血病浸潤による場合を除く):

    1. -計算された糸球体濾過率(GFR; Cockcroft-Gault式を使用) < 40 mL/分または血清クレアチニン > 1.5 x 正常の局所上限
    2. アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) ≥ 2 x 正常のローカル上限
  11. -禁止されている薬物(ロミプロスチムなど)の現在の使用、または治験薬による治療中にこれらの薬物のいずれかが必要になると予想される。
  12. -IMG-7289またはLSD1阻害剤(すなわち、モノアミンオキシダーゼ阻害剤; MAOI)に化学的に関連する薬物に対する既知の即時型または遅延型過敏反応または特異性は、それらの参加を禁忌とします。
  13. 意思決定能力が低下している患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:ETおよびPV患者におけるIMG-7289

0.6 mg/kg/日 IMG-7289 の経口 1 日量が投与されます。

  • 最初のパイロット期間では、8 人の参加者を登録して、IMG-7829 の経口 1 日用量を 24 週間、過剰な毒性がない場合に臨床的利益がある限り繰り返し投与します。
  • 第 2 段階のグループでは、追加の 16 人の参加者を登録して、IMG-7829 を 2 年以上投与します。これは、毒性がなくても臨床的利益がある限り、反復的に行われます。
0.6 mg/kg/日の IMG-7829 カプセルの 1 日経口投与。 必要に応じて用量漸増および漸減規則を適用した。
他の名前:
  • IMG7289
  • IMG 7289

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的反応率
時間枠:24週間
International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) および European Leukemia Net (ELN) 対応基準による評価。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連毒性の発生率
時間枠:3年まで
国立がん研究所の有害事象共通用語基準(NCI-CTCAE)バージョン 5.0 を使用して担当医が評価した場合。
3年まで
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム (MPN-SAF) によって測定される合計症状スコア (TSS) の変化
時間枠:ベースライン、最長 3 年
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム (MPN-SAF) を使用して測定した場合、14 の疾患関連症状が含まれ、それぞれ 0 (なし) から 10 (想像できる最悪) のスコアが付けられます。
ベースライン、最長 3 年
突然変異対立遺伝子負荷の変化
時間枠:ベースライン、最長 3 年
血清血液サンプルからの次世代シーケンシング (NGS) 分子プロファイリングによって評価されます。
ベースライン、最長 3 年
センチメートル単位の脾臓サイズの変化
時間枠:ベースライン、最長 3 年
身体検査と放射線画像測定によって測定されます。
ベースライン、最長 3 年
線維症スコアの変化
時間枠:ベースライン、最長 3 年
Thiele et al, 2005 に示されているように、骨髄/吸引サンプルから骨髄線維症をグレーディングするためのヨーロッパのコンセンサス基準のわずかに修正されたバージョンを使用して評価されました。 骨髄線維症 (MF) スコアは、MF-0 から MF-3 までの 4 段階で評価され、骨髄のレチクリンとコラーゲンの含有量が評価され、MF-0 が最も低く、MF-3 が最も高くなります。
ベースライン、最長 3 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Terrence J Bradley, MD、University of Miami

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月2日

一次修了 (推定)

2026年10月31日

研究の完了 (推定)

2027年10月31日

試験登録日

最初に提出

2020年2月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月6日

最初の投稿 (実際)

2020年2月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月6日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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