본태성혈소판증가증(ET) 또는 진성적혈구증가증(PV) 환자의 IMG-7289

포함 기준:

1. 연령 ≥ 18세.
2. 세계보건기구(WHO)의 골수증식성 신생물 진단 기준에 따른 본태성 혈소판증가증 또는 진성적혈구증가증의 진단(Arber et al., 2016).
3. 하나 이상의 표준 요법에 실패한 환자(실패는 부적절한 반응 또는 편협함과 동일함).
4. 본태성 혈소판감소증 환자의 경우 혈소판 수 >400 x 10^9/L 사전 투여 1일.
5. 혈소판 수 >150 x 10^9/L 진성적혈구증가증 환자의 경우 투여 1일 전.
6. 주변 폭발 수 < 10% 사전 투여 1일.
7. 절대 호중구 수(ANC) ≥ 0.5 x 10^9/L 투여 전 1일.
8. 골수 섬유화 등급에 대한 유럽 합의 기준(Thiele et al., 2005)의 약간 수정된 버전(Arber et al., 2016)에 따라 섬유증 점수 ≤ 등급 2.
9. 기대 수명 > 36주.
10. 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
11. 연구 기간 동안 채혈, 비장 크기 결정, 골수 평가 및 말초 혈액 샘플링이 가능합니다.
12. 연구 약물 시작 전 2주(인터페론의 경우 4주) 동안 연구 중인 상태에 대한 이전 요법을 중단해야 합니다.
13. 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
14. 남성인 경우 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 1개월 동안 정자를 기증하거나 아이를 낳지 않는 데 동의합니다.

제외 기준:

1. Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 설문지 점수 3점 이상.
2. 현재 임신 ​​중이거나 향후 6개월 이내에 임신할 계획이거나 현재 모유 수유 중입니다.
3. 현재 미국 외 지역에 거주하고 있습니다.
4. 비장 절제술의 역사.
5. 이전 요법에서 해결되지 않은 치료 관련 독성(≤ 등급 1로 해결되지 않은 경우).
6. 통제되지 않은 활성 감염.
7. 잘 통제되지 않는 경우(즉, 감지할 수 없는 바이러스 부하) 또는 감염성 간염(A형, B형 또는 C형)에 대해 HIV 양성으로 알려져 있습니다.
8. 모노아민 옥시다제 A 및 B 억제제(MAOI)의 현재 사용.

9. 다음 중 하나를 포함하여 출혈 위험 증가에 대한 스크리닝 시점의 증거:

   • 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) > 1.3 x 정상 상한
   • 국제 표준화 비율(INR) >1.3 x 정상의 지역 상한
   • 골수증식성 장애 또는 그 치료와 무관한 중증 혈소판 감소증 또는 혈소판 기능 장애의 병력
   • 알려진 출혈 장애(예: 이상섬유소원혈증, 제9인자 결핍증, 혈우병, 폰 빌레브란트 장애, 파종성 혈관내 응고[DIC], 섬유소원 결핍증 또는 기타 응고 인자 결핍증)

10. (용혈 또는 백혈병 침윤으로 인한 경우가 아닌 한) 다음 현지 실험실 매개변수 중 하나로 정의된 중대한 신장 또는 간 기능 부전의 스크리닝 당시 증거:

    1. 계산된 사구체 여과율(GFR; Cockcroft-Gault 방정식 사용) < 40 mL/min 또는 혈청 크레아티닌 > 1.5 x 국소 상한 정상
    2. 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ≥ 2 x 국소 정상 상한
11. 현재 금지된 약물(예: 로미플로스팀)을 사용 중이거나 연구 약물로 치료하는 동안 이러한 약물이 필요할 것으로 예상되는 경우.
12. IMG-7289 또는 LSD1 억제제(즉, 모노아민 옥시다제 억제제, MAOI)와 화학적으로 관련된 약물에 대한 참여를 금하는 알려진 즉시 또는 지연 과민 반응 또는 특이성.
13. 의사 결정 능력이 손상된 환자.