Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

IMG-7289 u pacjentów z nadpłytkowością samoistną (ET) lub czerwienicą prawdziwą (PV)

1 listopada 2023 zaktualizowane przez: Terrence J Bradley, MD

Zainicjowane przez badacza badanie inhibitora LSD1 IMG-7289 w leczeniu pacjentów z nadpłytkowością samoistną (ET) lub czerwienicą prawdziwą (PV), u których zawiodło co najmniej jedna standardowa terapia

Celem tego badania jest ocena efektów hematologicznych terapii IMG-7289 u pacjentów z ET i PV, którzy wymagają kontroli płytek krwi, krwinek białych (WBC) lub krwinek czerwonych (RBC), i u których nie powiodła się co najmniej jedna standardowa terapia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Główny śledczy:
          • Terrence J Bradley, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 18 lat.
  2. Rozpoznanie nadpłytkowości samoistnej lub czerwienicy prawdziwej zgodnie z kryteriami diagnostycznymi nowotworów mieloproliferacyjnych Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) (Arber i in., 2016).
  3. Pacjenci, u których nie powiodła się co najmniej jedna standardowa terapia (niepowodzenie jest równoznaczne z nieodpowiednią odpowiedzią lub nietolerancją).
  4. Liczba płytek krwi >400 x 10^9/l przed podaniem dawki Dzień 1 u pacjentów z trombocytopenią samoistną.
  5. Liczba płytek krwi >150 x 10^9/l przed podaniem dawki Dzień 1 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą.
  6. Liczba blastów obwodowych < 10% przed podaniem dawki Dzień 1.
  7. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l przed podaniem dawki Dzień 1.
  8. Wynik zwłóknienia ≤ stopień 2, zgodnie z nieco zmodyfikowaną wersją (Arber i in., 2016) Europejskich kryteriów konsensusu dotyczących klasyfikacji zwłóknienia szpiku (Thiele i in., 2005).
  9. Oczekiwana długość życia > 36 tygodni.
  10. Potrafi połykać kapsułki.
  11. Podatny na pobieranie krwi, określanie wielkości śledziony, ocenę szpiku kostnego i pobieranie krwi obwodowej podczas badania.
  12. Musi przerwać wcześniejsze leczenie badanego stanu na 2 tygodnie (4 tygodnie w przypadku interferonu) przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem.
  13. Wyraża zgodę na stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji od badania przesiewowego do 28 dni po ostatnim podaniu badanego leku.
  14. Jeśli jest mężczyzną, zgadza się nie być dawcą nasienia ani ojcem dziecka przez co najmniej jeden miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wynik kwestionariusza Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 3 lub wyższy.
  2. Obecnie w ciąży, planuje zajść w ciążę w ciągu najbliższych 6 miesięcy lub karmi piersią.
  3. Obecnie mieszka poza Stanami Zjednoczonymi.
  4. Historia splenektomii.
  5. Nierozwiązane toksyczności związane z wcześniejszymi terapiami (chyba że ustąpiły do ​​stopnia ≤ 1).
  6. Niekontrolowana aktywna infekcja.
  7. Znany pozytywny wynik na obecność wirusa HIV, jeśli nie jest dobrze kontrolowany (tj. niewykrywalne miano wirusa) lub zakaźne zapalenie wątroby typu A, B lub C.
  8. Obecne zastosowanie inhibitorów monoaminooksydazy A i B (IMAO).

  9. Dowody w czasie badania przesiewowego na zwiększone ryzyko krwawienia, w tym którekolwiek z poniższych:

    • Czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (aPTT) > 1,3 x górna granica normy
    • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,3 x lokalna górna granica normy
    • Historia ciężkiej trombocytopenii lub dysfunkcji płytek krwi niezwiązanych z zaburzeniem mieloproliferacyjnym lub jego leczeniem
    • Znana skaza krwotoczna (np. dysfibrynogenemia, niedobór czynnika IX, hemofilia, zespół von Willebranda, rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe [DIC], niedobór fibrynogenu lub niedobór innego czynnika krzepnięcia)

  10. Stwierdzenie w czasie badania przesiewowego znacznej niewydolności nerek lub wątroby (chyba że spowodowanej hemolizą lub naciekiem białaczkowym) zdefiniowanej przez którykolwiek z następujących lokalnych parametrów laboratoryjnych:

    1. Obliczony współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR; przy użyciu równania Cockcrofta-Gaulta) < 40 ml/min lub stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5-krotność miejscowej górnej granicy normy
    2. Transaminaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥ 2 x lokalna górna granica normy
  11. Bieżące stosowanie zabronionego leku (np. romiplostymu) lub oczekiwanie, że będzie wymagać któregokolwiek z tych leków podczas leczenia badanym lekiem.
  12. Znana natychmiastowa lub opóźniona reakcja nadwrażliwości lub idiosynkrazja na leki chemicznie spokrewnione z inhibitorami IMG-7289 lub LSD1 (tj.
  13. Pacjenci z upośledzoną zdolnością podejmowania decyzji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IMG-7289 u pacjentów z ET i PV

Doustna dawka dzienna 0,6 mg/kg/dzień IMG-7289 będzie podawana:

  • Początkowy okres pilotażowy obejmie 8 uczestników, którzy otrzymają doustną dzienną dawkę IMG-7829 przez 24 tygodnie, iteracyjnie, o ile istnieje korzyść kliniczna przy braku nadmiernej toksyczności.
  • Grupa drugiego etapu zapisze dodatkowych 16 uczestników do otrzymywania IMG-7829 przez ponad 2 lata, iteracyjnie, o ile istnieje korzyść kliniczna przy braku toksyczności.
Lek: IMG-7289
Dzienna dawka doustna 0,6 mg/kg/dzień IMG-7829 kapsułek. W razie potrzeby stosowano zasady zwiększania dawki i deeskalacji.
Inne nazwy:
  • IMG7289
  • 7289

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźniki odpowiedzi hematologicznej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zgodnie z kryteriami odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych (IWG-MRT) oraz European Leukemia Net (ELN).
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie toksyczności związanej z leczeniem
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgodnie z oceną lekarza prowadzącego przy użyciu wspólnych kryteriów terminologii dotyczących zdarzeń niepożądanych (NCI-CTCAE) w wersji 5.0 Narodowego Instytutu Raka.
Do 3 lat
Zmiana całkowitej punktacji objawów (TSS) mierzona za pomocą formularza oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego (MPN-SAF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 3 lat
Zmierzono za pomocą formularza oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego (MPN-SAF), który obejmuje 14 objawów związanych z chorobą, z których każdy oceniany jest od 0 (brak) do 10 (najgorszy, jaki można sobie wyobrazić).
Linia bazowa, do 3 lat
Zmiana obciążenia allelami mutacyjnymi
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 3 lat
Oceniane za pomocą profilowania molekularnego sekwencjonowania nowej generacji (NGS) z próbki krwi surowicy.
Linia bazowa, do 3 lat
Zmiana wielkości śledziony w centymetrach
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 3 lat
Mierzone za pomocą badania fizykalnego i pomiaru obrazowania radiologicznego.
Linia bazowa, do 3 lat
Zmiana wyniku zwłóknienia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 3 lat
Oceniono przy użyciu nieco zmodyfikowanej wersji europejskich kryteriów konsensusu do oceny zwłóknienia szpiku kostnego z próbki szpiku kostnego/aspiratu, jak przedstawiono w Thiele i in., 2005. Wyniki zwłóknienia szpiku (MF) są oceniane w czterostopniowej skali, od MF-0 do MF-3, oceniającej zawartość retikuliny i kolagenu w szpiku kostnym, przy czym MF-0 jest najniższy, a MF-3 najwyższy.
Linia bazowa, do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Terrence J Bradley, MD

Współpracownicy

Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc., (Rahway, New Jersey USA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Terrence J Bradley, MD, University of Miami

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20190932

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Czerwienica prawdziwa

Badania kliniczne na IMG-7289

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj