Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IMG-7289 potilailla, joilla on essentiaalinen trombosytemia (ET) tai polycythemia vera (PV)

keskiviikko 1. marraskuuta 2023 päivittänyt: Terrence J Bradley, MD

Tutkijan aloittama LSD1-estäjän IMG-7289 koe sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on essentiaalista trombosytemiaa (ET) tai polysytemia veraa (PV), jotka ovat epäonnistuneet vähintään yhdessä standardihoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida IMG-7289-hoidon hematologisia vaikutuksia ET- ja PV-potilailla, jotka tarvitsevat verihiutaleiden, valkosolujen (WBC) tai punasolujen (RBC) kontrollia ja jotka ovat epäonnistuneet vähintään yhdessä standardihoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
        • Päätutkija:
          • Terrence J Bradley, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta.
  2. Essential Thrombocythemia tai Polycythemia Vera -diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) myeloproliferatiivisten kasvainten diagnostisten kriteerien mukaan (Arber et al., 2016).
  3. Potilaat, joille vähintään yksi standardihoito on epäonnistunut (epäonnistuminen vastaa riittämätöntä vastetta tai intoleranssia).
  4. Verihiutalemäärä > 400 x 10^9/l ennen annosta Päivä 1 potilaille, joilla on essentiaalinen trombosytopenia.
  5. Verihiutalemäärä > 150 x 10^9/l ennen annosta Päivä 1 potilailla, joilla on polysytemia vera.
  6. Perifeeristen blastien määrä < 10 % ennen annosta Päivä 1.
  7. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l ennen annosta, päivä 1.
  8. Fibroosipistemäärä ≤ luokka 2, hieman muokatun version (Arber et al., 2016) mukaan European Consensus Criteria for Grading myelofibroosista, (Thiele et al., 2005).
  9. Elinajanodote > 36 viikkoa.
  10. Pystyy nielemään kapseleita.
  11. Soveltuu veren ottamiseen, pernan koon määritykseen, luuytimen arviointeihin ja perifeerisen veren näytteenottoon tutkimuksen aikana.
  12. Hänen on täytynyt keskeyttää aiempi hoito tutkittavan tilan vuoksi 2 viikoksi (4 viikkoa interferonilla) ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  13. Suostuu käyttämään hyväksyttyä ehkäisymenetelmää seulonnasta 28 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen.
  14. Jos mies, suostuu olemaan luovuttamatta siittiöitä tai hankkimatta lasta vähintään kuukauteen tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -kyselylomakkeen pistemäärä on 3 tai enemmän.
  2. Tällä hetkellä raskaana, suunnittelet raskautta seuraavan 6 kuukauden aikana tai imetät parhaillaan.
  3. Asuu tällä hetkellä Yhdysvaltojen ulkopuolella.
  4. Pernan poiston historia.
  5. Hoitoon liittyvät ratkaisemattomat toksisuudet aikaisemmista hoidoista (elleivät ne hävinneet ≤ asteeseen 1).
  6. Hallitsematon aktiivinen infektio.
  7. Tunnettu HIV-positiivinen, jos se ei ole hyvin hallinnassa (eli viruskuormitusta ei havaita), tai tarttuva hepatiitti, tyyppi A, B tai C.
  8. Monoamiinioksidaasin A- ja B-estäjien (MAOI:t) nykyinen käyttö.

  9. Seulonnan aikana näyttöä lisääntyneestä verenvuotoriskistä, mukaan lukien jokin seuraavista:

    • Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) > 1,3 x normaalin yläraja
    • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,3 x normaalin paikallinen yläraja
    • Aiemmin vakava trombosytopenia tai verihiutaleiden toimintahäiriö, joka ei liity myeloproliferatiiviseen sairauteen tai sen hoitoon
    • Tunnettu verenvuotohäiriö (esim. dysfibrinogenemia, tekijä IX:n puutos, hemofilia, Von Willebrandin häiriö, disseminoitu intravaskulaarinen koagulaatio [DIC], fibrinogeenin puutos tai muu hyytymistekijän puutos)

  10. Seulonnan aikana näyttöä merkittävästä munuaisten tai maksan vajaatoiminnasta (ellei se johdu hemolyysistä tai leukeemisesta infiltraatiosta), joka on määritelty jollakin seuraavista paikallisista laboratorioparametreista:

    1. Laskettu glomerulussuodatusnopeus (GFR; käyttäen Cockcroft-Gault-yhtälöä) < 40 ml/min tai seerumin kreatiniini > 1,5 x normaalin paikallinen yläraja
    2. Aspartaattitransaminaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥ 2 x normaalin paikallinen yläraja
  11. Kielletyn lääkkeen (esim. romiplostiimin) nykyinen käyttö tai sen odotetaan vaativan jotakin näistä lääkkeistä tutkimuslääkkeen hoidon aikana.
  12. Tunnettu välitön tai viivästynyt yliherkkyysreaktio tai omituisuus lääkkeille, jotka ovat kemiallisesti sukua IMG-7289:n tai LSD1:n estäjille (eli monoamiinioksidaasin estäjät; MAOI:t), mikä estää niiden osallistumisen.
  13. Potilaat, joiden päätöksentekokyky on heikentynyt.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IMG-7289 ET- ja PV-potilailla

Suun kautta annettava päiväannos 0,6 mg/kg/vrk IMG-7289:ää annetaan:

  • Ensimmäiseen pilottijaksoon otetaan mukaan 8 osallistujaa, jotka saavat IMG-7829:n suun kautta päivittäin annoksen 24 viikon ajan, toistuvasti niin kauan kuin kliinistä hyötyä on ylimääräisen toksisuuden puuttuessa.
  • Toisen vaiheen ryhmä ottaa mukaan 16 lisähenkilöä saamaan IMG-7829:ää yli 2 vuoden ajan, iteratiivisesti niin kauan kuin kliinistä hyötyä on toksisuuden puuttuessa.
Lääke: IMG-7289
Päivittäinen oraalinen annos 0,6 mg/kg/vrk IMG-7829 kapselit. Annoksen nostaminen ja eskaloinnin vähentäminen sovellettiin tarvittaessa.
Muut nimet:
  • IMG7289
  • IMG 7289

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologiset vasteet
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kansainvälisen työryhmän – Myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) ja European Leukemia Net (ELN) -vastekriteerien mukaan.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvän toksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
Hoitavan lääkärin arvioimana käyttäen National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) -versiota 5.0.
Jopa 3 vuotta
Kokonaisoirepisteen (TSS) muutos myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeella (MPN-SAF) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 3 vuotta
Mitattu käyttämällä Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF) -lomaketta, joka sisältää 14 sairauteen liittyvää oiretta, joista kukin pisteytettiin 0:sta (ei ole) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva).
Perustaso, jopa 3 vuotta
Mutaatioalleelitaakan muutos
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 3 vuotta
Arvioitu Next Generation Sequencing (NGS) -molekyyliprofiloinnin avulla seerumiverinäytteestä.
Perustaso, jopa 3 vuotta
Muutos pernan koon senttimetreinä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 3 vuotta
Mitataan fyysisellä tutkimuksella ja radiologisella kuvantamismittauksella.
Perustaso, jopa 3 vuotta
Fibroosipisteen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 3 vuotta
Arvioitu käyttämällä hieman muunneltua versiota eurooppalaisista konsensuskriteereistä myelofibroosin luokitteluun luuytimestä/aspiraattinäytteestä, kuten on esitetty julkaisussa Thiele et al, 2005. Myelofibroosin (MF) pisteet luokitellaan neljän pisteen asteikolla MF-0:sta MF-3:een, joka arvioi luuytimen retikuliini- ja kollageenipitoisuuden, MF-0 on alhaisin ja MF-3 korkein.
Perustaso, jopa 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Terrence J Bradley, MD

Yhteistyökumppanit

Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc., (Rahway, New Jersey USA)

Tutkijat

  • Päätutkija: Terrence J Bradley, MD, University of Miami

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 2. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20190932

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Polysytemia Vera

Kliiniset tutkimukset IMG-7289

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa