本態性振戦の参加者におけるSAGE-324の有効性、安全性、および忍容性を評価するための研究
2024年3月20日 更新者：Sage Therapeutics
本態性振戦患者の治療における Sage-324 の有効性、安全性、忍容性を評価する第 2 相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化試験
これは、本態性振戦 (ET) を有する個人の上肢振戦の軽減に対する SAGE-324 の安全性と有効性をプラセボと比較して評価するための第 2 相、二重盲検、プラセボ対照試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
69
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85258
- Sage Investigational Site
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Arkansas
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Rogers、Arkansas、アメリカ、72758
- Sage Investigational Site
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California
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Fresno、California、アメリカ、93710
- Sage Investigational Site
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Sage Investigational Site
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood、Florida、アメリカ、33024
- Sage Investigational Site
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Sage Investigational Site
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Miami、Florida、アメリカ、33176
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33980
- Sage Investigational Site
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33713
- Sage Investigational Site
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Tampa、Florida、アメリカ、33609
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30030
- Sage Investigational Site
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Savannah、Georgia、アメリカ、31406
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Springfield、Illinois、アメリカ、62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
- Sage Investigational Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville、North Carolina、アメリカ、28806
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45212
- Sage Investigational Site
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Dayton、Ohio、アメリカ、45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Sage Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Sage Investigational Site
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23229
- Sage Investigational Site
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
- Sage Investigational Site
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West Virginia
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Huntington、West Virginia、アメリカ、25701
- Sage Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者はETの診断を受けています。これは、スクリーニング前の少なくとも3年間の両側上肢動作振戦からなる孤立性振戦症候群として定義され、他の場所での振戦の有無にかかわらず、ジストニア、運動失調、またはパーキンソニズムなどの他の神経学的徴候の欠如、孤立した限局性振戦（例、声、頭）、タスクおよび位置固有の振戦、突然の振戦の開始、または振戦の段階的な悪化の証拠。
- 参加者は、利き上肢の合計スコア（右または左の上肢のいずれかの3つの項目の合計）を組み合わせた合計上肢TETRAS（合計パフォーマンスサブスケールパート4）を構成する6つの項目のそれぞれについて少なくとも1.5のスコアを獲得します、いずれか優勢な方) 1 日目のスクリーニングと投与前の両方で、少なくとも 5.5 であること。
- -参加者は、IPを受ける前の14日または5半減期以内にETの治療のために服用した薬物を中止する意思があります。 IP を受ける前に中止された ET の治療のために服用した薬は、29 日後に再開することができます。
- -参加者は、精神状態検査（MSE）および神経学的検査、12誘導心電図（ECG）、または臨床検査のスクリーニングを含むスクリーニングおよび投与前の1日目の身体検査で、治験責任医師によって決定された臨床的に重要な所見がありません。
除外基準:
- -参加者には、生理的振戦の増強の既知の原因が存在します。
- -参加者は最近（1日目の14日前）に振戦薬にさらされました。
- -参加者は、振戦の発症前3か月以内に神経系に直接的または間接的な損傷または外傷を負っています。
- -参加者は、ET、脳深部刺激、脳損傷、または磁気共鳴（MR）誘導手順、たとえばMR誘導集束超音波の治療のための以前の手順を受けました。
- -参加者は、心因性起源の振戦の歴史的または臨床的証拠を持っています（摂食障害、大うつ病などを含むがこれらに限定されません）。
- -参加者は、2年以内に自殺行動の履歴があるか、スクリーニング時または1日目にコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の質問3、4、または5に「はい」と回答するか、現在自殺の危険にさらされています捜査官の意見。
- -参加者は、既知の中等度または強力なシトクロムP450 3A4および/またはインデューサーを、1日目より前の14日または5半減期（いずれか長い方）以内に使用したか、グレープフルーツジュース、グレープフルーツ、セビリアオレンジ、ザクロ、タンジェロ、またはセントジョンズを消費しました1日目の前30日以内にこれらを含む麦汁または製品。マイルドなシトクロム阻害剤および/または誘導剤の使用が許可される場合があります。
- -参加者は、同時または最近（1日目の訪問の前に、14日または5半減期のいずれか長い方）、鎮静薬/催眠薬、覚醒剤、高カフェイン飲料、または高用量のカフェインを含む栄養補助食品、または最近の増加カフェインの通常の毎日の消費量を超えています。
- -参加者は、1日目より前の14日または5半減期（どちらか長い方）以内に、OATP1B1トランスポーターの基質である処方薬または市販薬を現在使用しているか、または使用していました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SAGE-324 60mg
参加者は、SAGE-324 60 ミリグラム (mg) の経口錠剤を 1 日 1 回 (QD)、午前中に 28 日間投与されました。
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SAGE-324 経口錠
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プラセボコンパレーター：SAGE-324 一致したプラセボ
参加者は、SAGE-324 と一致するプラセボ、経口錠剤、QD を 28 日間、午前中に投与されました。
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SAGE-324 一致するプラセボ経口錠剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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29日目のTETRASパフォーマンスサブスケールパート4の上肢振戦スコアにおけるプラセボと比較したベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、29 日目
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本態性振戦評価評価スケール (TETRAS) は、本態性振戦の臨床評価です。
TETRAS パフォーマンス サブスケール上肢振戦スコアは、TETRAS のコンポーネントです。
TETRAS パフォーマンス サブスケール上肢振戦の合計スコアは、体の両腕からの TETRAS の個別項目スコアの合計です。
TETRAS の個別項目スコアには、TETRAS パフォーマンス サブスケール項目 4a、4b、および 4c スコア [4a: 四肢を前方に伸ばす操作、4b: 翼を叩く (肘を曲げる) 操作、および 4c: 運動 (指-鼻-指) 操作] スコアが含まれます。体の両腕から。
個々の項目のスコアの範囲は 0 から 4 です。 0 ～ 12 が体の各腕のスコア範囲です。
両腕を合わせた合計上肢スコアの範囲は 0 ～ 24 です。
スコアが高いほど、震えがより激しくなります。
ベースラインからのマイナスの変化 = 改善。
分析には混合モデル反復測定 (MMRM) が使用されました。
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ベースライン、29 日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8、15、22、および42日目におけるTETRASパフォーマンスサブスケールパート4の上肢振戦スコアにおけるプラセボと比較したベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8日目、15日目（投与前、投与後5時間および8時間）、22日目、および42日目
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TETRAS は本態性振戦の臨床評価です。
TETRAS パフォーマンス サブスケール上肢振戦スコアは、TETRAS のコンポーネントです。
TETRAS パフォーマンス サブスケール上肢振戦の合計スコアは、体の両腕からの TETRAS の個別項目スコアの合計です。
TETRAS の個別項目スコアには、TETRAS パフォーマンス サブスケール項目 4a、4b、および 4c スコア [4a: 四肢を前方に伸ばす操作、4b: 翼を叩く (肘を曲げる) 操作、および 4c: 運動 (指-鼻-指) 操作] スコアが含まれます。体の両腕から。
個々の項目のスコアの範囲は 0 から 4 です。 0 ～ 12 が体の各腕のスコア範囲です。
両腕を合わせた合計上肢スコアの範囲は 0 ～ 24 です。
スコアが高いほど、震えがより激しくなります。
ベースラインからのマイナスの変化 = 改善。
分析にはMMRMを使用しました。
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ベースライン、8日目、15日目（投与前、投与後5時間および8時間）、22日目、および42日目
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8、15、22、29、42日目のKinesia ONE™加速度計スコアにおけるベースラインからの変化とプラセボとの比較
時間枠：ベースライン、8日目、15日目（投与前、投与後5時間および8時間）、22日、29日、および42日
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Kinesia ONE™ は 3 次元の動きを計測し、スコアに変換します。
両腕の動きがキャプチャされました。
加速度計に基づく Kinesia ONE の個別スコアは、体の両腕にわたる個別項目のスコアの合計です。
個々の項目には、前方に伸ばした姿勢振戦、側方の「翼をたたく」姿勢振戦、および体の両腕からの運動振戦スコアが含まれていました。
個々の項目のスコアの範囲は 0 (震えなし) から 4 (激しい震え) までです。 0 ～ 12 が体の各腕のスコア範囲です。
両腕を合計した Kinesia ONE 合計スコアの範囲は 0 ～ 24 です。
スコアが高いほど、震えが大きくなり、揺れの振幅が大きくなります。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
分析にはMMRMを使用しました。
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ベースライン、8日目、15日目（投与前、投与後5時間および8時間）、22日、29日、および42日
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8、15、22、29、42日目のTETRAS ADLスコアのプラセボと比較したベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、15、22、29、42日目
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ADL 下位尺度は、ET が典型的な日常生活活動 (発話、飲食、着替え、個人の衛生状態、執筆、職業上の障害、社会的影響、および UL 振戦の影響を受ける活動) にどのような影響を与えるかを評価します。
12 項目で構成され、それぞれ 0 (正常な活動) から 4 (重度の異常) までの評価が付けられます。
全体的な ADL スコアは、0 ～ 48 の範囲の下位尺度項目の合計として計算されます。
スコアが高いほど振戦の重症度が高いことを示し、ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
分析にはMMRMを使用しました。
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ベースライン、8、15、22、29、42日目
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8、15、22、29、42日目のTETRAS合計パフォーマンススコアにおけるプラセボと比較したベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8日目、15日目（投与前、投与後5時間および8時間）、22日、29日、および42日
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合計パフォーマンス スコアは、事前に指定されたタスクを実行しているときの声、手足、頭、顔、体幹の振戦の振幅の総合評価と、機能的なタスクの能力 (手書き、らせん状の描画、点の上にペンをかざす) に基づいています。 。
これらの各項目は 0 (震えなし) から 4 (激しい震え) で評価され、サブスケール項目の合計として計算される全体的なパフォーマンス スコアは 0 ～ 64 になります。
スコアが高いほど、振戦の重症度が高いことを示します。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
分析にはMMRMを使用しました。
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ベースライン、8日目、15日目（投与前、投与後5時間および8時間）、22日、29日、および42日
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治療中に発現した有害事象（TEAE）を患った参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（最長約42日）
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AE とは、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係を持たないものを指します。
TEAEは、治験薬（IP）の開始後に発症したAE、またはIPの開始後および研究全体を通じて発症した既存の病状の悪化/AEとして定義されました。
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治験薬の初回投与から治験終了まで（最長約42日）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年5月19日
一次修了 (実際)
2021年2月1日
研究の完了 (実際)
2021年2月15日
試験登録日
最初に提出
2020年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月10日
最初の投稿 (実際)
2020年3月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月20日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。