본태성 떨림 환자를 대상으로 SAGE-324의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2024년 3월 20일 업데이트: Sage Therapeutics
본태성 진전이 있는 개인의 치료에서 Sage-324의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 2상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 연구
본태성 떨림(ET) 환자의 상지 떨림 감소에 대한 위약과 비교하여 SAGE-324의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85258
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, 미국, 72758
- Sage Investigational Site
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California
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Fresno, California, 미국, 93710
- Sage Investigational Site
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Sage Investigational Site
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood, Florida, 미국, 33024
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, 미국, 33176
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte, Florida, 미국, 33980
- Sage Investigational Site
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33713
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, 미국, 33609
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30030
- Sage Investigational Site
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Savannah, Georgia, 미국, 31406
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Springfield, Illinois, 미국, 62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, 미국, 28806
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45212
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Dayton, Ohio, 미국, 45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23229
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99202
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, 미국, 25701
- Sage Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 스크리닝 전 최소 3년 동안 양측 상지 동작 떨림으로 구성된 고립성 떨림 증후군으로 정의되는 ET 진단을 받았고, 다른 위치에서 떨림이 있거나 없었으며 근긴장 이상, 운동 실조 또는 파킨슨병과 같은 다른 신경학적 징후가 없었습니다. , 고립된 초점 떨림(예: 음성, 머리), 작업 및 위치 특정 떨림, 갑작스러운 떨림 시작 또는 떨림의 단계적 악화 증거.
- 참여자는 지배적인 상지에 대한 총 점수(오른쪽 또는 왼쪽 상지에 대한 세 항목의 합)와 결합된 총 상지 TETRAS(총 성능 하위 척도 파트 4)를 구성하는 6개 항목 각각에 대해 최소 1.5점을 얻습니다. , 둘 중 우세한 것) 1일에 스크리닝 및 투여 전 모두에서 적어도 5.5.
- 참가자는 IP를 받기 전 14일 또는 5 반감기 이내에 ET 치료를 위해 복용하는 약물을 중단할 의향이 있습니다. IP를 받기 전에 중단했던 ET 치료를 위해 복용한 약물은 29일 후에 재개할 수 있습니다.
- 참가자는 정신 상태 검사(MSE) 및 신경학적 검사, 12-유도 심전도(ECG) 또는 선별 임상 실험실 테스트를 포함하는 스크리닝 및 투약 전 1일 신체 검사에서 연구자가 결정한 바와 같이 임상적으로 유의한 소견이 없습니다.
제외 기준:
- 참가자는 강화된 생리적 떨림의 알려진 원인이 있습니다.
- 참가자는 최근(1일 전 14일) 진전 유발 약물에 노출되었습니다.
- 참가자는 떨림이 시작되기 전 3개월 이내에 신경계에 직간접적인 부상이나 외상을 입었습니다.
- 참가자는 ET, 심부 뇌 자극, 뇌 병변 또는 자기 공명(MR) 유도 절차(예: MR 유도 집중 초음파) 치료를 위한 이전 시술을 받았습니다.
- 참가자는 심인성 기원(섭식 장애, 주요 우울증 등을 포함하되 이에 국한되지 않음)을 동반한 떨림의 병력적 또는 임상적 증거가 있습니다.
- 참가자는 2년 이내에 자살 행위를 한 적이 있거나 선별 검사 또는 1일차에 Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)의 질문 3, 4 또는 5에 "예"라고 대답했거나 현재 자살 위험이 있습니다. 조사관의 의견.
- 참가자는 1일 전 14일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 알려진 중등도 또는 강한 시토크롬 P450 3A4 및/또는 유도제를 사용했거나 자몽 주스, 자몽, 세비야 오렌지, 석류, 탄젤로 또는 세인트 존스를 섭취했습니다. 1일 전 30일 이내에 이를 함유한 맥아즙 또는 제품. 약한 사이토크롬 억제제 및/또는 유도제의 사용이 허용될 수 있습니다.
- 참가자는 진정제/수면제, 각성제, 고카페인 음료 또는 고용량의 카페인을 함유한 식이 보조제에 동시 또는 최근 노출(1일차 방문 이전에 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 시간)하거나 최근 증가했습니다. 카페인의 규칙적인 일일 섭취량보다 높습니다.
- 참가자는 OATP1B1 운반체의 기질인 모든 처방약 또는 일반 의약품을 현재 사용 중이거나 14일 이내 또는 5일 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 사용했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAGE-324 60mg
참가자들은 SAGE-324, 60mg, 경구 정제를 28일 동안 아침에 1일 1회(QD) 투여받았습니다.
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SAGE-324 경구 정제
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위약 비교기: SAGE-324 일치 위약
참가자들은 28일 동안 아침에 SAGE-324 일치 위약, 경구 정제, QD를 받았습니다.
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SAGE-324 일치 위약 경구 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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29일차 TETRAS 성능 하위척도 파트 4 상지 떨림 점수에서 위약과 비교한 기준치 변화
기간: 기준선, 29일차
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본태성 진전 평가 평가 척도(TETRAS)는 본태성 진전에 대한 임상 평가입니다.
TETRAS 수행 하위척도 상지 떨림 점수는 TETRAS의 구성요소입니다.
TETRAS 수행 하위척도 상지 진전 총점은 신체 양쪽 팔의 TETRAS 개별 항목 점수의 합입니다.
TETRAS 개별 항목 점수에는 TETRAS 수행 하위 척도 항목 4a, 4b 및 4c 점수가 포함되었습니다. [4a: 팔다리를 앞으로 뻗은 동작, 4b: 날개 박기(팔꿈치 굴곡) 동작, 4c: 운동(손가락-코-손가락) 동작] 점수 몸의 양쪽 팔에서.
각 개별 항목 점수 범위는 0~4입니다. 0~12는 신체의 각 팔에 대한 점수 범위입니다.
양팔의 총 상지 점수 범위는 0~24입니다.
점수가 높을수록 떨림이 더 심해집니다.
기준선에서 부정적인 변화 = 개선.
분석에는 혼합모델 반복측정(MMRM)이 사용되었습니다.
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기준선, 29일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8, 15, 22, 42일차 TETRAS 성능 하위척도 파트 4 상지 떨림 점수에서 위약과 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8일, 15일(투약 전, 투약 후 5시간 및 8시간), 22일 및 42일
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TETRAS는 본태성 떨림에 대한 임상 평가입니다.
TETRAS 수행 하위척도 상지 떨림 점수는 TETRAS의 구성요소입니다.
TETRAS 수행 하위척도 상지 진전 총점은 신체 양쪽 팔의 TETRAS 개별 항목 점수의 합입니다.
TETRAS 개별 항목 점수에는 TETRAS 수행 하위 척도 항목 4a, 4b 및 4c 점수가 포함되었습니다. [4a: 팔다리를 앞으로 뻗은 동작, 4b: 날개 박기(팔꿈치 굴곡) 동작, 4c: 운동(손가락-코-손가락) 동작] 점수 몸의 양쪽 팔에서.
각 개별 항목 점수 범위는 0~4입니다. 0~12는 신체의 각 팔에 대한 점수 범위입니다.
양팔의 총 상지 점수 범위는 0~24입니다.
점수가 높을수록 떨림이 더 심해집니다.
기준선에서 부정적인 변화 = 개선.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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기준선, 8일, 15일(투약 전, 투약 후 5시간 및 8시간), 22일 및 42일
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8, 15, 22, 29, 42일차 Kinesia ONE™ 가속도계 점수의 기준선 대비 위약 대비 변화
기간: 기준선, 8일차, 15일차(투약 전, 투약 후 5시간 및 8시간), 22일, 29일 및 42일
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Kinesia ONE™은 점수로 변환된 3차원 동작을 측정합니다.
양팔의 움직임을 포착했습니다.
가속도계 기반 Kinesia ONE 개별 점수는 신체의 양쪽 팔에 걸친 개별 항목 점수의 합입니다.
개별 항목에는 앞으로 뻗은 자세 떨림, 측면 "날개 박동" 자세 떨림, 신체 양쪽 팔의 운동 떨림 점수가 포함되었습니다.
각 개별 항목 점수의 범위는 0(진동 없음)부터 4(심각한 떨림)까지입니다. 0~12는 신체의 각 팔에 대한 점수 범위입니다.
두 팔의 Kinesia ONE 총점 범위는 0~24입니다.
점수가 높을수록 떨림이 많음/진동 진폭이 커짐.
기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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기준선, 8일차, 15일차(투약 전, 투약 후 5시간 및 8시간), 22일, 29일 및 42일
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8, 15, 22, 29, 42일차 TETRAS ADL 점수의 기준선 대비 위약 대비 변화
기간: 기준선, 8일, 15일, 22일, 29일, 42일
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ADL 하위 척도는 ET가 일상 생활의 일반적인 활동(말하기, 먹기, 마시기, 옷 입기, 개인 위생, 쓰기, 직업 장애, 사회적 영향 및 UL 떨림의 영향을 받는 활동)에 어떻게 영향을 미치는지 평가합니다.
12개 항목으로 구성되어 있으며 각 항목은 0(정상 활동)부터 4(심각한 비정상)까지 등급이 매겨져 있습니다.
전체 ADL 점수는 0부터 48까지의 하위 척도 항목의 합으로 계산됩니다.
점수가 높을수록 떨림의 심각도가 더 높음을 의미하고, 기준선에서 부정적인 변화는 호전을 의미합니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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기준선, 8일, 15일, 22일, 29일, 42일
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8, 15, 22, 29, 42일차 TETRAS 총 성능 점수의 기준선 대비 위약 대비 변화
기간: 기준선, 8일차, 15일차(투약 전, 투약 후 5시간 및 8시간), 22일, 29일 및 42일
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총 수행 점수는 미리 지정된 작업과 기능적 작업 능력(필기, 나선형 그리기, 점 위에 펜 잡기)을 수행하는 동안 음성, 사지, 머리, 얼굴 및 몸통의 떨림 진폭의 전체 등급을 기준으로 합니다. .
이러한 각 항목은 0(진동 없음)부터 4(심각한 떨림)까지 평가되며 전체 성능 점수는 0~64점이며 하위 척도 항목의 합으로 계산됩니다.
점수가 높을수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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기준선, 8일차, 15일차(투약 전, 투약 후 5시간 및 8시간), 22일, 29일 및 42일
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(즉, 최대 약 42일)
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AE는 반드시 치료와 인과 관계가 없는 의약품을 투여받은 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이었습니다.
TEAE는 연구용 제품(IP) 시작 후 발병한 AE, 또는 IP 시작 후 연구 기간 내내 발병한 기존 의학적 상태/AE의 악화로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(즉, 최대 약 42일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 5월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 2월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 10일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 324-ETD-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
데이터 공유는 ClinicalTrials.gov의 결과 제출 정책과 일치합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
필수 떨림에 대한 임상 시험
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Silkiss Eye SurgeryJazz Pharmaceuticals; Smith-Kettlewell Eye Research Institute; Benign Essential Blepharospasm...완전한
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Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,Ltd완전한원발성 골수 섬유증(PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis(PV MF 이후) | Post-essential Thrombocythemia Myelofibrosis(Post-ET MF)중국
세이지-324에 대한 임상 시험
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Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...National Cancer Institute (NCI); BerGenBio ASA종료됨
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Kaiser PermanenteNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)아직 모집하지 않음제2형 당뇨병 | 저혈당증