Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do SAGE-324 em participantes com tremor essencial
20 de março de 2024 atualizado por: Sage Therapeutics
Um estudo randomizado de fase 2, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a eficácia, segurança e tolerabilidade do Sage-324 no tratamento de indivíduos com tremor essencial
Este é um estudo de fase 2, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do SAGE-324 em comparação com o placebo na redução do tremor dos membros superiores em indivíduos com tremor essencial (TE).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
69
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Sage Investigational Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Sage Investigational Site
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California
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Fresno, California, Estados Unidos, 93710
- Sage Investigational Site
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Sage Investigational Site
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
- Sage Investigational Site
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33713
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30030
- Sage Investigational Site
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28806
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45212
- Sage Investigational Site
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Sage Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Sage Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23229
- Sage Investigational Site
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Sage Investigational Site
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, Estados Unidos, 25701
- Sage Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem diagnóstico de TE, definido como síndrome de tremor isolado consistindo em tremor de ação bilateral dos membros superiores por pelo menos 3 anos antes da triagem, com ou sem tremor em outras localizações e ausência de outros sinais neurológicos, como distonia, ataxia ou parkinsonismo , tremores focais isolados (por exemplo, voz, cabeça), tremores específicos de tarefas e posições, início súbito de tremor ou evidência de deterioração progressiva do tremor.
- O participante pontua pelo menos 1,5 para cada um dos seis itens que compõem o TETRAS total combinado do membro superior (subescala de desempenho total parte 4) com a pontuação total para o membro superior dominante (a soma dos três itens para o membro superior direito ou esquerdo , o que for dominante) sendo pelo menos 5,5, tanto na Triagem quanto na pré-dose no Dia 1.
- O participante está disposto a interromper os medicamentos tomados para o tratamento de ET dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas antes de receber IP. Os medicamentos tomados para o tratamento de ET que foram descontinuados antes de receber IP podem ser retomados após o dia 29.
- O participante não tem achados clinicamente significativos, conforme determinado pelo investigador, no exame físico de triagem e pré-dose do dia 1, incluindo exame do estado mental (MSE) e exame neurológico, eletrocardiograma de 12 derivações (ECG) ou exames laboratoriais clínicos de triagem.
Critério de exclusão:
- O participante tem uma presença de causas conhecidas de tremor fisiológico intensificado.
- O participante teve exposição recente (14 dias antes do Dia 1) a drogas tremorgênicas.
- O participante teve lesão direta ou indireta ou trauma no sistema nervoso dentro de 3 meses antes do início do tremor.
- O participante teve um procedimento anterior para o tratamento de ET, estimulação cerebral profunda, lesão cerebral ou procedimento guiado por ressonância magnética (RM), por exemplo, ultrassom focalizado guiado por RM.
- O participante tem evidências históricas ou clínicas de tremor com origem psicogênica (incluindo, entre outros, distúrbios alimentares, depressão maior, etc.).
- O participante tem histórico de comportamento suicida dentro de 2 anos ou responde "SIM" às perguntas 3, 4 ou 5 na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) na Triagem ou no Dia 1 ou está atualmente em risco de suicídio no opinião do investigador.
- O participante usou qualquer citocromo P450 3A4 moderado ou forte conhecido e/ou indutores dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do Dia 1 ou consumiu suco de toranja, toranja, laranjas de Sevilha, romãs, tangelos ou St. John's Wort ou produtos que os contenham dentro de 30 dias antes do Dia 1. O uso de inibidores e/ou indutores suaves de citocromo pode ser permitido.
- O participante tem exposição simultânea ou recente (14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da visita do Dia 1) a drogas sedativas/hipnóticas, estimulantes, bebidas altamente cafeinadas ou suplementos dietéticos contendo altas doses de cafeína ou aumento recente acima do consumo diário regular de cafeína.
- O participante atualmente usa ou usou dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do Dia 1, qualquer medicamento prescrito ou de venda livre que seja um substrato do transportador OATP1B1.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SAGE-324 60 mg
Os participantes receberam SAGE-324, 60 miligramas (mg), comprimidos orais, uma vez ao dia (QD), pela manhã, durante 28 dias.
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SAGE-324 comprimido oral
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Comparador de Placebo: Placebo compatível com SAGE-324
Os participantes receberam placebo compatível com SAGE-324, comprimidos orais, QD, pela manhã durante 28 dias.
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SAGE-324 comprimido oral de placebo combinado
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base em comparação com o placebo na subescala de desempenho TETRAS Parte 4 Pontuação de tremor de membro superior no dia 29
Prazo: Linha de base, dia 29
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A Escala de Avaliação de Avaliação de Tremor Essencial (TETRAS) é uma avaliação clínica do tremor essencial.
A pontuação de tremor dos membros superiores da subescala de desempenho TETRAS é um componente do TETRAS.
A pontuação total do tremor dos membros superiores da subescala de desempenho TETRAS é a soma das pontuações dos itens individuais do TETRAS de ambos os braços do corpo.
A pontuação do item individual TETRAS incluiu pontuações dos itens 4a, 4b e 4c da subescala de desempenho TETRAS [4a: manobra de membros estendidos para frente, 4b: manobra de bater asas (cotovelos flexionados) e 4c: manobra cinética (manobra dedo-nariz-dedo)] pontuações de ambos os braços do corpo.
A pontuação de cada item individual varia de 0 a 4; sendo de 0 a 12 a faixa de pontuação para cada braço do corpo.
A pontuação total dos membros superiores combinada para ambos os braços varia de 0 a 24.
Pontuações mais altas = tremor mais grave.
Uma mudança negativa em relação à linha de base =melhoria.
Medidas repetidas de modelo misto (MMRM) foram utilizadas para a análise.
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Linha de base, dia 29
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em comparação com o placebo na subescala de desempenho TETRAS Parte 4 Pontuação de tremor dos membros superiores nos dias 8, 15, 22 e 42
Prazo: Linha de base, dias 8, 15 (pré-dose, 5 e 8 horas pós-dose), 22 e 42
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TETRAS é uma avaliação clínica do tremor essencial.
A pontuação de tremor dos membros superiores da subescala de desempenho TETRAS é um componente do TETRAS.
A pontuação total do tremor dos membros superiores da subescala de desempenho TETRAS é a soma das pontuações dos itens individuais do TETRAS de ambos os braços do corpo.
A pontuação do item individual TETRAS incluiu pontuações dos itens 4a, 4b e 4c da subescala de desempenho TETRAS [4a: manobra de membros estendidos para frente, 4b: manobra de bater asas (cotovelos flexionados) e 4c: manobra cinética (manobra dedo-nariz-dedo)] pontuações de ambos os braços do corpo.
A pontuação de cada item individual varia de 0 a 4; sendo de 0 a 12 a faixa de pontuação para cada braço do corpo.
A pontuação total dos membros superiores combinada para ambos os braços varia de 0 a 24.
Pontuações mais altas = tremor mais grave.
Uma mudança negativa em relação à linha de base =melhoria.
MMRM foi utilizado para a análise.
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Linha de base, dias 8, 15 (pré-dose, 5 e 8 horas pós-dose), 22 e 42
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Mudança da linha de base em comparação com o placebo na pontuação do acelerômetro Kinesia ONE™ nos dias 8, 15, 22, 29 e 42
Prazo: Linha de base, dias 8, 15 (pré-dose, 5 e 8 horas pós-dose), 22, 29 e 42
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Kinesia ONE™ mede o movimento tridimensional convertido em pontuações.
O movimento em ambos os braços foi capturado.
As pontuações individuais do Kinesia ONE baseadas no acelerômetro são a soma das pontuações dos itens individuais em ambos os braços do corpo.
Os itens individuais incluíram tremor postural estendido para a frente, tremor postural lateral de "bater asas" e escores de tremor cinético de ambos os braços do corpo.
A pontuação de cada item individual varia de 0 (sem tremor) a 4 (tremor intenso); sendo de 0 a 12 a faixa de pontuação para cada braço do corpo.
A pontuação total do Kinesia ONE combinada para ambos os braços varia de 0 a 24.
Pontuações mais altas=mais tremores/maior amplitude de tremor.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
MMRM foi utilizado para a análise.
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Linha de base, dias 8, 15 (pré-dose, 5 e 8 horas pós-dose), 22, 29 e 42
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Mudança da linha de base em comparação com o placebo na pontuação TETRAS ADL nos dias 8, 15, 22, 29 e 42
Prazo: Linha de base, dias 8, 15, 22, 29 e 42
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A subescala AVD avalia como o TE impacta as atividades típicas da vida diária (fala, alimentação, bebida, vestir-se, higiene pessoal, escrita, comprometimento ocupacional, impacto social e atividades afetadas pelo tremor do MS.
É composto por 12 itens, cada um classificado de 0 (atividade normal) a 4 (anormalidade grave).
A pontuação geral das AVD, calculada como a soma dos itens da subescala, varia de 0 a 48.
Pontuações mais altas indicam maior gravidade do tremor, enquanto uma mudança negativa em relação ao valor basal indica melhora.
MMRM foi utilizado para a análise.
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Linha de base, dias 8, 15, 22, 29 e 42
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Mudança da linha de base em comparação com o placebo na pontuação total de desempenho do TETRAS nos dias 8, 15, 22, 29 e 42
Prazo: Linha de base, dias 8, 15 (pré-dose, 5 e 8 horas pós-dose), 22, 29 e 42
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A pontuação total de desempenho é baseada na classificação geral da amplitude do tremor na voz, membros, cabeça, rosto e tronco durante a execução de tarefas pré-especificadas e nas capacidades funcionais da tarefa (caligrafia, desenho em espiral e segurar uma caneta sobre um ponto) .
Cada um desses itens é classificado de 0 (sem tremor) a 4 (tremor intenso) com uma pontuação de desempenho geral de 0 a 64, calculada como a soma dos itens da subescala.
Pontuações mais altas indicam maior gravidade do tremor.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
MMRM foi utilizado para a análise.
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Linha de base, dias 8, 15 (pré-dose, 5 e 8 horas pós-dose), 22, 29 e 42
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (ou seja, até aproximadamente 42 dias)
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico que não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento.
Um TEAE foi definido como um EA com início após o início do produto sob investigação (PI), ou qualquer agravamento de uma condição médica/EA preexistente com início após o início do IP e durante todo o estudo.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (ou seja, até aproximadamente 42 dias)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de maio de 2020
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
15 de fevereiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
12 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 324-ETD-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
O compartilhamento de dados será consistente com a política de envio de resultados do ClinicalTrials.gov.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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