Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de SAGE-324 en participantes con temblor esencial

Criterios de inclusión:

• El participante tiene un diagnóstico de ET, definido como síndrome de temblor aislado que consiste en temblor de acción bilateral de las extremidades superiores durante al menos 3 años antes de la selección, con o sin temblor en otras ubicaciones y ausencia de otros signos neurológicos, como distonía, ataxia o parkinsonismo. , temblores focales aislados (p. ej., voz, cabeza), temblores específicos de la tarea y la posición, inicio repentino del temblor o evidencia de deterioro escalonado del temblor.
• El participante obtiene una puntuación de al menos 1,5 para cada uno de los seis ítems que componen el TETRAS total de extremidades superiores (parte 4 de la subescala de rendimiento total) con la puntuación total para la extremidad superior dominante (la suma de los tres ítems para la extremidad superior derecha o izquierda). , lo que sea dominante) siendo al menos 5,5, tanto en la selección como antes de la dosis el día 1.
• El participante está dispuesto a descontinuar los medicamentos que toma para el tratamiento de TE dentro de los 14 días o 5 vidas medias antes de recibir IP. Los medicamentos tomados para el tratamiento de ET que se suspendieron antes de recibir IP se pueden reanudar después del día 29.
• El participante no tiene hallazgos clínicamente significativos, según lo determine el investigador, en la detección y el examen físico del día 1 previo a la dosis, incluido el examen del estado mental (MSE) y el examen neurológico, el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones o las pruebas de laboratorio clínico de detección.

Criterio de exclusión:

• El participante tiene una presencia de causas conocidas de temblor fisiológico mejorado.
• El participante ha estado expuesto recientemente (14 días antes del día 1) a fármacos tremorgénicos.
• El participante ha tenido una lesión o trauma directo o indirecto en el sistema nervioso dentro de los 3 meses anteriores al inicio del temblor.
• El participante ha tenido un procedimiento previo para el tratamiento de ET, estimulación cerebral profunda, lesión cerebral o procedimiento guiado por resonancia magnética (RM), por ejemplo, ultrasonido enfocado guiado por RM.
• El participante tiene evidencia histórica o clínica de temblor con origen psicógeno (incluidos, entre otros, trastornos alimentarios, depresión mayor, etc.).
• El participante tiene antecedentes de comportamiento suicida en los últimos 2 años o responde "SÍ" a las preguntas 3, 4 o 5 en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en la selección o en el día 1 o actualmente está en riesgo de suicidio en el opinión del investigador.
• El participante ha usado cualquier citocromo P450 3A4 moderado o fuerte conocido y/o inductores dentro de los 14 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del Día 1 o consumido jugo de toronja, toronja, naranjas de Sevilla, granadas, tangelos o St. John's Mosto o productos que los contengan dentro de los 30 días anteriores al Día 1. Se puede permitir el uso de inhibidores y/o inductores leves del citocromo.
• El participante tiene una exposición simultánea o reciente (14 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la visita del día 1) a fármacos sedantes/hipnóticos, estimulantes, bebidas con alto contenido de cafeína o suplementos dietéticos que contienen altas dosis de cafeína, o aumento reciente por encima del consumo diario regular de cafeína.
• El participante actualmente usa o ha usado dentro de los 14 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes del Día 1, cualquier medicamento recetado o de venta libre que sea un sustrato del transportador OATP1B1.