Tutkimus SAGE-324:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on välttämätön vapina
keskiviikko 20. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Sage Therapeutics
Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu tutkimus, jossa arvioidaan Salvia-324:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöiden hoidossa, joilla on välttämätön vapina
Tämä on vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida SAGE-324:n turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna yläraajojen vapinaa vähentävissä yksilöissä, joilla on essentiaalinen vapina (ET).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Sage Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Yhdysvallat, 72758
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93710
- Sage Investigational Site
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33024
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
- Sage Investigational Site
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33713
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30030
- Sage Investigational Site
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31406
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45212
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23229
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Yhdysvallat, 25701
- Sage Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla on ET-diagnoosi, joka määritellään eristetyksi vapinaoireyhtymäksi, joka koostuu molemminpuolisesta yläraajojen vapinasta vähintään 3 vuoden ajan ennen seulontaa, johon liittyy tai ei ole vapinaa muissa paikoissa ja muiden neurologisten oireiden, kuten dystonia, ataksia tai parkinsonismi, puuttuminen , yksittäiset fokaaliset vapinat (esim. ääni, pää), tehtävä- ja paikkakohtaiset vapinat, äkillinen vapina tai osoitus vapinan asteittaisesta pahenemisesta.
- Osallistuja saa vähintään 1,5 pistettä kustakin kuudesta pisteestä, jotka muodostavat yhdistetyn kokonaisyläraajan TETRAS:n (kokonaissuorituksen ala-asteikon osa 4) ja hallitsevan yläraajan kokonaispistemäärän (joko oikean tai vasemman yläraajan kolmen kohdan summa , sen mukaan, kumpi on hallitseva) on vähintään 5,5, sekä seulonnassa että ennakkoannoksessa ensimmäisenä päivänä.
- Osallistuja on valmis lopettamaan ET:n hoitoon otetut lääkkeet 14 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen IP:n saamista. ET:n hoitoon otetut lääkkeet, jotka lopetettiin ennen IP:n saamista, voidaan jatkaa 29. päivän jälkeen.
- Osallistujalla ei ole tutkijan määrittämiä kliinisesti merkittäviä löydöksiä seulonnassa ja annosta edeltävässä 1. päivän fyysisessä tutkimuksessa, mukaan lukien mielentilatutkimus (MSE) ja neurologinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG tai seulontakliiniset laboratoriotutkimukset.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tunnettuja syitä lisääntyneeseen fysiologiseen vapinaan.
- Osallistuja on altistunut äskettäin (14 päivää ennen päivää 1) vapinaa aiheuttaville lääkkeille.
- Osallistujalla on ollut suora tai epäsuora hermoston vamma tai trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
- Osallistujalla on ollut aiemmin ET:n hoitoon tarkoitettu toimenpide, syväaivostimulaatio, aivovaurio tai magneettiresonanssi (MR) -ohjattu toimenpide, esim. MR-ohjattu fokusoitu ultraääni.
- Osallistujalla on historiallisia tai kliinisiä todisteita psykogeenisesta vapinasta (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, syömishäiriöt, vakava masennus jne.).
- Osallistujalla on ollut itsemurhakäyttäytymistä kahden vuoden sisällä tai hän vastaa "KYLLÄ" kysymyksiin 3, 4 tai 5 Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikolla seulonnassa tai päivänä 1 tai hänellä on tällä hetkellä itsemurhariski tutkijan mielipide.
- Osallistuja on käyttänyt mitä tahansa tunnettua kohtalaista tai voimakasta sytokromi P450 3A4:ää ja/tai indusoijia 14 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen päivää 1 tai nauttinut greippimehua, greippiä, Sevillan appelsiineja, granaattiomenia, tangeloja tai johanneksia Viere tai niitä sisältävät tuotteet 30 päivän sisällä ennen päivää 1. Lievien sytokromi-inhibiittoreiden ja/tai induktorien käyttö voidaan sallia.
- Osallistuja on samanaikaisesti tai äskettäin altistunut (14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa, kumpi on pidempi, ennen 1. päivän käyntiä) rauhoittaville/unituslääkkeille, piristeille, runsaasti kofeiinia sisältäville juomille tai suuria kofeiiniannoksia sisältäville ravintolisille tai äskettäin lisääntynyt yli säännöllisen päivittäisen kofeiinin kulutuksen.
- Osallistuja käyttää tällä hetkellä tai on käyttänyt 14 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen päivää 1 mitä tahansa resepti- tai käsikauppalääkkeitä, jotka ovat OATP1B1-kuljettajan substraattia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SAGE-324 60 mg
Osallistujat saivat SAGE-324:ää, 60 milligrammaa (mg), oraalisia tabletteja kerran päivässä (QD) aamulla 28 päivän ajan.
|
SAGE-324 oraalinen tabletti
|
|
Placebo Comparator: SAGE-324 Hyväksytty Placebo
Osallistujat saivat SAGE-324-vastaavaa lumelääkettä, oraalisia tabletteja, QD, aamulla 28 päivän ajan.
|
SAGE-324 vastaa lumelääkettä oraaliseen tablettiin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta plaseboon verrattuna TETRAS-suorituskyvyn alaskaalan osan 4 yläraajojen vapinapisteissä päivänä 29
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 29
|
Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) on essentiaalivapinan kliininen arviointi.
TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon yläraajojen vapinapisteet ovat osa TETRASia.
TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon yläraajojen vapina kokonaispistemäärä on kehon molemmista käsivarsista saatujen yksittäisten TETRAS-pisteiden summa.
Yksittäisten TETRAS-pisteiden pisteet sisälsivät TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon pisteet 4a, 4b ja 4c [4a: raajat ojennettuna eteenpäin, 4b: siipien lyöminen (kyynärpäät koukussa) ja 4c: kineettinen (sormi-nenä-sormi) pisteet] kehon molemmista käsistä.
Jokaisen yksittäisen kohteen pisteet vaihtelevat 0–4; 0-12 on vartalon kunkin käsivarren pistemäärä.
Yläraajojen kokonaispistemäärä molemmissa käsivarsissa vaihtelee välillä 0-24.
Korkeammat pisteet = vakavampi vapina.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta = parannus.
Analyysissä käytettiin sekamallin toistuvia mittauksia (MMRM).
|
Lähtötilanne, päivä 29
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta plaseboon verrattuna TETRAS-suorituskyvyn alaskaalan osan 4 yläraajojen vapinapisteissä päivinä 8, 15, 22 ja 42
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15 (ennen annosta, 5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen), 22 ja 42
|
TETRAS on essentiaalisen vapinan kliininen arviointi.
TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon yläraajojen vapinapisteet ovat osa TETRASia.
TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon yläraajojen vapina kokonaispistemäärä on kehon molemmista käsivarsista saatujen yksittäisten TETRAS-pisteiden summa.
Yksittäisten TETRAS-pisteiden pisteet sisälsivät TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikon pisteet 4a, 4b ja 4c [4a: raajat ojennettuna eteenpäin, 4b: siipien lyöminen (kyynärpäät koukussa) ja 4c: kineettinen (sormi-nenä-sormi) pisteet] kehon molemmista käsistä.
Jokaisen yksittäisen kohteen pisteet vaihtelevat 0–4; 0-12 on vartalon kunkin käsivarren pistemäärä.
Yläraajojen kokonaispistemäärä molemmissa käsivarsissa vaihtelee välillä 0-24.
Korkeammat pisteet = vakavampi vapina.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta = parannus.
Analyysissä käytettiin MMRM:ää.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15 (ennen annosta, 5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen), 22 ja 42
|
|
Muutos lähtötasosta verrattuna plaseboon Kinesia ONE™ -kiihtyvyysmittarin pisteissä päivinä 8, 15, 22, 29 ja 42
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15 (ennen annosta, 5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen), 22, 29 ja 42
|
Kinesia ONE™ mittaa kolmiulotteista liikettä muutettuna pisteiksi.
Molempien käsien liike tallentui.
Kiihtyvyysmittariin perustuvat Kinesia ONE -yksilölliset pisteet ovat yksittäisten esineiden tulosten summa kehon molemmissa käsivarsissa.
Yksittäiset kohteet sisälsivät eteenpäin ojennetun posturaalisen vapinan, lateraalisen "siipilyönnin" asentovapinan ja kineettisen vapinan pisteet kehon molemmista käsivarsista.
Kunkin yksittäisen kohteen pisteet vaihtelevat 0:sta (ei vapinaa) 4:ään (vakava vapina); 0-12 on vartalon kunkin käsivarren pistemäärä.
Molempien käsien Kinesia ONE -kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-24.
Korkeammat pisteet = enemmän vapinaa / suurempi vapina amplitudi.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Analyysissä käytettiin MMRM:ää.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15 (ennen annosta, 5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen), 22, 29 ja 42
|
|
Muutos lähtötasosta plaseboon verrattuna TETRAS ADL -pisteissä päivinä 8, 15, 22, 29 ja 42
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 29 ja 42
|
ADL-alaasteikko arvioi, kuinka ET vaikuttaa tyypillisiin päivittäisen elämän toimintoihin (puhe, syöminen, juominen, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kirjoittaminen, työkyvyttömyys, sosiaaliset vaikutukset ja UL-vapinan vaikuttavat toiminnot).
Se koostuu 12 kohdasta, joista jokainen on arvioitu 0:sta (normaali toiminta) 4:ään (vakava poikkeavuus).
ADL-pistemäärä, joka lasketaan alaskaalan kohteiden summana, vaihtelee välillä 0–48.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vapinaa, kun taas negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa paranemista.
Analyysissä käytettiin MMRM:ää.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 29 ja 42
|
|
Muutos lähtötasosta plaseboon verrattuna TETRASin kokonaissuorituskykypisteissä päivinä 8, 15, 22, 29 ja 42
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15 (ennen annosta, 5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen), 22, 29 ja 42
|
Suorituskyvyn kokonaispistemäärä perustuu äänen, raajojen, pään, kasvojen ja vartalon vapinaamplitudin kokonaisarvioon ennalta määritettyjä tehtäviä suoritettaessa sekä toiminnallisiin tehtäviin (käsinkirjoitus, spiraalipiirustus ja kynän pitäminen pisteen päällä) .
Jokainen näistä kohteista on arvioitu 0 (ei vapinaa) 4 (vakava vapina) ja kokonaissuorituskyky 0 - 64 laskettuna alaskaalan kohteiden summana.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vapinaa.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Analyysissä käytettiin MMRM:ää.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15 (ennen annosta, 5 ja 8 tuntia annoksen jälkeen), 22, 29 ja 42
|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (eli noin 42 päivään asti)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle annettiin lääkevalmistetta, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
TEAE määriteltiin AE:ksi, joka alkoi tutkimustuotteen (IP) aloittamisen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa olevan lääketieteellisen tilan/AE:n paheneminen, joka alkoi IP-hoidon alkamisen jälkeen ja koko tutkimuksen ajan.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (eli noin 42 päivään asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. helmikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 324-ETD-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietojen jakaminen on ClinicalTrials.gov-sivuston tulosten toimituskäytännön mukaista.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .