En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til SAGE-324 hos deltakere med essensiell skjelving
20. mars 2024 oppdatert av: Sage Therapeutics
En fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Sage-324 ved behandling av individer med essensiell skjelving
Dette er en fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av SAGE-324 sammenlignet med placebo på tremorreduksjon i øvre lemmer hos personer med essensiell tremor (ET).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
69
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85258
- Sage Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fresno, California, Forente stater, 93710
- Sage Investigational Site
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33980
- Sage Investigational Site
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33713
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33609
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30030
- Sage Investigational Site
-
Savannah, Georgia, Forente stater, 31406
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forente stater, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45212
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Forente stater, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23229
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Forente stater, 25701
- Sage Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren har en diagnose av ET, definert som isolert tremorsyndrom bestående av bilateral tremor i øvre lemmer i minst 3 år før screening, med eller uten skjelving andre steder og fravær av andre nevrologiske tegn, som dystoni, ataksi eller parkinsonisme , isolerte fokale skjelvinger (f.eks. stemme, hode), oppgave- og posisjonsspesifikke skjelvinger, plutselig skjelving eller tegn på trinnvis forverring av skjelving.
- Deltaker skårer minst 1,5 for hvert av de seks elementene som utgjør den kombinerte totale øvre lem TETRAS (total ytelse underskala del 4) med den totale poengsummen for den dominerende øvre lem (summen av de tre elementene for enten høyre eller venstre øvre lem). , avhengig av hva som er dominerende) være minst 5,5, både ved screening og forhåndsdosering på dag 1.
- Deltakeren er villig til å avbryte medisiner tatt for behandling av ET innen 14 dager eller 5 halveringstider før mottak av IP. Medisiner tatt for behandling av ET som ble seponert før de mottok IP kan gjenopptas etter dag 29.
- Deltakeren har ingen klinisk signifikante funn, som bestemt av etterforskeren, på screening og fysisk undersøkelse dag 1 før dose, inkludert mental tilstandsundersøkelse (MSE) og nevrologisk undersøkelse, 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) eller screening av kliniske laboratorietester.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har kjente årsaker til økt fysiologisk tremor.
- Deltakeren har nylig vært utsatt (14 dager før dag 1) for tremorgene legemidler.
- Deltakeren har hatt direkte eller indirekte skade eller traumer i nervesystemet innen 3 måneder før utbruddet av skjelving.
- Deltakeren har hatt en tidligere prosedyre for behandling av ET, dyp hjernestimulering, hjerneskader eller magnetisk resonans (MR)-veiledet prosedyre, f.eks. MR-veiledet fokusert ultralyd.
- Deltakeren har historisk eller klinisk bevis på skjelving med psykogen opprinnelse (inkludert, men ikke begrenset til, spiseforstyrrelser, alvorlig depresjon osv.).
- Deltakeren har en historie med selvmordsatferd innen 2 år eller svarer "JA" på spørsmål 3, 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved screening eller på dag 1 eller er for øyeblikket i fare for selvmord i etterforskerens mening.
- Deltakeren har brukt en hvilken som helst kjent moderat eller sterk cytokrom P450 3A4 og/eller induktorer innen 14 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før dag 1 eller spist grapefruktjuice, grapefrukt, Sevilla-appelsiner, granatepler, tangelos eller St. John's Vørter eller produkter som inneholder disse innen 30 dager før dag 1. Bruk av milde cytokromhemmere og/eller induktorer kan tillates.
- Deltakeren har samtidig eller nylig eksponering (14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før dag 1-besøket) for beroligende/hypnotiske midler, sentralstimulerende midler, høykoffeinholdige drikker eller kosttilskudd som inneholder høye doser koffein, eller nylig økning over vanlig daglig forbruk av koffein.
- Deltakeren bruker for øyeblikket eller har brukt innen 14 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før dag 1, alle reseptbelagte eller reseptfrie medisiner som er et substrat for OATP1B1-transportøren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SAGE-324 60 mg
Deltakerne fikk SAGE-324, 60 milligram (mg), orale tabletter, en gang daglig (QD), om morgenen i 28 dager.
|
SAGE-324 oral tablett
|
|
Placebo komparator: SAGE-324 Matchet placebo
Deltakerne fikk SAGE-324-matchet placebo, orale tabletter, QD, om morgenen i 28 dager.
|
SAGE-324 matchet placebo oral tablett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS ytelsesunderskala del 4 Tremorscore for øvre lemmer på dag 29
Tidsramme: Grunnlinje, dag 29
|
Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) er en klinisk evaluering av essensiell tremor.
TETRAS-ytelsesunderskalaen for skjelving i øvre lemmer er en del av TETRAS.
TETRAS-ytelsesunderskalaen for skjelving i øvre lemmer er summen av TETRAS individuelle elementscore fra begge armer av kroppen.
TETRAS individuelle elementscore inkluderte TETRAS Performance Subscale elementer 4a, 4b og 4c score [4a: lemmer utvidet fremover manøver, 4b: vingeslag (albuer bøyd) manøver, og 4c: kinetisk (finger-nese-finger) manøver] poengsum fra begge armer av kroppen.
Hver enkelt elementscore varierer fra 0 til 4; med 0 til 12 som poengområde for hver arm av kroppen.
Den totale poengsummen for øvre lemmer kombinert for begge armer varierer fra 0 til 24.
Høyere score = kraftigere skjelving.
En negativ endring fra baseline = forbedring.
Mixed model repeated measurements (MMRM) ble brukt til analysen.
|
Grunnlinje, dag 29
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS ytelsessubskala del 4 Tremorscore for øvre lemmer på dag 8, 15, 22 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15 (før dose, 5 og 8 timer etter dose), 22 og 42
|
TETRAS er en klinisk evaluering av essensiell tremor.
TETRAS-ytelsesunderskalaen for skjelving i øvre lemmer er en del av TETRAS.
TETRAS-ytelsesunderskalaen for skjelving i øvre lemmer er summen av TETRAS individuelle elementscore fra begge armer av kroppen.
TETRAS individuelle elementscore inkluderte TETRAS Performance Subscale elementer 4a, 4b og 4c score [4a: lemmer utvidet fremover manøver, 4b: vingeslag (albuer bøyd) manøver, og 4c: kinetisk (finger-nese-finger) manøver] poengsum fra begge armer av kroppen.
Hver enkelt elementscore varierer fra 0 til 4; med 0 til 12 som poengområde for hver arm av kroppen.
Den totale poengsummen for øvre lemmer kombinert for begge armer varierer fra 0 til 24.
Høyere score = kraftigere skjelving.
En negativ endring fra baseline = forbedring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15 (før dose, 5 og 8 timer etter dose), 22 og 42
|
|
Endring fra baseline sammenlignet med placebo i Kinesia ONE™ Accelerometer-score på dag 8, 15, 22, 29 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15 (før dose, 5 og 8 timer etter dose), 22, 29 og 42
|
Kinesia ONE™ måler tredimensjonal bevegelse konvertert til poeng.
Bevegelse i begge armer ble fanget.
Den akselerometerbaserte Kinesia ONE individuelle poengsummen er summen av de individuelle varepoengsummene på begge armer av kroppen.
De individuelle elementene inkluderte foroverstrakt postural tremor, lateral "vingeslående" postural tremor og kinetisk tremorskår fra begge armer av kroppen.
Hver enkelt elementscore varierer fra 0 (ingen skjelving) til 4 (alvorlig skjelving); med 0 til 12 som poengområde for hver arm av kroppen.
Kinesia ONE totalpoengsum kombinert for begge armer varierer fra 0 til 24.
Høyere poengsum = flere skjelvinger/større tremoramplitude.
En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15 (før dose, 5 og 8 timer etter dose), 22, 29 og 42
|
|
Endring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS ADL-score på dag 8, 15, 22, 29 og 42
Tidsramme: Grunnlinje, dag 8, 15, 22, 29 og 42
|
ADL-underskalaen vurderer hvordan ET påvirker typiske aktiviteter i dagliglivet (tale, spising, drikking, påkledning, personlig hygiene, skriving, yrkeshemning, sosial påvirkning og aktiviteter påvirket av UL-skjelving.
Den består av 12 elementer, hver vurdert fra 0 (normal aktivitet) til 4 (alvorlig abnormitet).
Den samlede ADL-poengsummen, beregnet som summen av subskalaelementer, varierer fra 0 til 48.
Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad av tremor, mens en negativ endring fra baseline indikerer bedring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Grunnlinje, dag 8, 15, 22, 29 og 42
|
|
Endring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS total ytelsespoeng på dag 8, 15, 22, 29 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15 (før dose, 5 og 8 timer etter dose), 22, 29 og 42
|
Den totale ytelsespoengene er basert på den generelle vurderingen av tremoramplitude i stemmen, lemmer, hode, ansikt og kropp mens du utfører forhåndsspesifiserte oppgaver, og funksjonelle oppgaveegenskaper (håndskrift, spiraltegning og å holde en penn over en prikk) .
Hvert av disse elementene er vurdert fra 0 (ingen skjelving) til 4 (alvorlig skjelving) med en total ytelsesscore på 0 til 64, beregnet som summen av subskalaelementer.
Høyere score indikerer større alvorlighetsgrad av skjelvinger.
En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15 (før dose, 5 og 8 timer etter dose), 22, 29 og 42
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedikamentet til slutten av studien (dvs. opptil ca. 42 dager)
|
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk administrert et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen.
En TEAE ble definert som en AE med debut etter starten av undersøkelsesproduktet (IP), eller enhver forverring av en eksisterende medisinsk tilstand/AE med debut etter starten av IP og gjennom hele studien.
|
Fra den første dosen av studiemedikamentet til slutten av studien (dvs. opptil ca. 42 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. mai 2020
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2021
Studiet fullført (Faktiske)
15. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
12. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 324-ETD-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Datadeling vil være i samsvar med retningslinjene for innsending av resultater til ClinicalTrials.gov.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .