Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SAGE-324 te evalueren bij deelnemers met essentiële tremor

Inclusiecriteria:

• Deelnemer heeft een diagnose van ET, gedefinieerd als geïsoleerd tremorsyndroom bestaande uit bilaterale actietremor van de bovenste ledematen gedurende ten minste 3 jaar voorafgaand aan de screening, met of zonder tremor op andere locaties en afwezigheid van andere neurologische symptomen, zoals dystonie, ataxie of parkinsonisme , geïsoleerde focale tremoren (bijv. stem, hoofd), taak- en positiespecifieke tremoren, plotseling begin van tremor of tekenen van stapsgewijze verslechtering van tremor.
• De deelnemer scoort ten minste 1,5 voor elk van de zes items waaruit de gecombineerde TETRAS totale bovenste extremiteit (subschaal totale prestatie deel 4) bestaat met de totale score voor de dominante bovenste extremiteit (de som van de drie items voor de rechter of linker bovenste extremiteit). , welke dominant is) ten minste 5,5 is, zowel bij screening als bij predosering op dag 1.
• De deelnemer is bereid om de medicatie voor de behandeling van ET stop te zetten binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan het ontvangen van IP. Medicijnen die zijn ingenomen voor de behandeling van ET en die zijn stopgezet voordat IP werd toegediend, kunnen na dag 29 worden hervat.
• Deelnemer heeft geen klinisch significante bevindingen, zoals bepaald door de onderzoeker, bij screening en lichamelijk onderzoek vóór toediening op dag 1, inclusief onderzoek van de mentale toestand (MSE) en neurologisch onderzoek, 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) of screening van klinische laboratoriumtests.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft een aanwezigheid van bekende oorzaken van verhoogde fysiologische tremor.
• Deelnemer is recentelijk (14 dagen voorafgaand aan dag 1) blootgesteld aan tremorgenische geneesmiddelen.
• De deelnemer heeft binnen 3 maanden voor het begin van de tremor direct of indirect letsel of trauma aan het zenuwstelsel opgelopen.
• Deelnemer heeft eerder een procedure ondergaan voor de behandeling van ET, diepe hersenstimulatie, hersenlaesie of een door magnetische resonantie (MR) geleide procedure, bijv. MR-geleide gefocusseerde echografie.
• Deelnemer heeft historisch of klinisch bewijs van tremor met psychogene oorsprong (inclusief maar niet beperkt tot eetstoornissen, ernstige depressie, enz.).
• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag binnen 2 jaar of antwoordt "JA" op vraag 3, 4 of 5 op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bij screening of op dag 1 of loopt momenteel risico op suïcide in de mening van de onderzoeker.
• Deelnemer heeft bekende matige of sterke cytochroom P450 3A4 en/of inductoren gebruikt binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan Dag 1 of grapefruitsap, grapefruit, Sevilla-sinaasappelen, granaatappels, tangelo's of St. John's geconsumeerd Wort of producten die deze bevatten binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1. Het gebruik van milde cytochroomremmers en/of -inductoren kan worden toegestaan.
• Deelnemer heeft gelijktijdige of recente blootstelling (14 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan het bezoek op dag 1) aan sedativa/hypnotica, stimulerende middelen, sterk cafeïnehoudende dranken of voedingssupplementen die hoge doses cafeïne bevatten, of recente toename boven de normale dagelijkse consumptie van cafeïne.
• Deelnemer gebruikt momenteel of heeft binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan dag 1 elk recept of zelfzorgmedicijn gebruikt dat een substraat is van de OATP1B1-transporter.