Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di SAGE-324 nei partecipanti con tremore essenziale
20 marzo 2024 aggiornato da: Sage Therapeutics
Uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della salvia-324 nel trattamento di individui con tremore essenziale
Questo è uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di SAGE-324 rispetto al placebo sulla riduzione del tremore degli arti superiori in individui con tremore essenziale (ET).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
69
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85258
- Sage Investigational Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
- Sage Investigational Site
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California
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Fresno, California, Stati Uniti, 93710
- Sage Investigational Site
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
- Sage Investigational Site
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33024
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
- Sage Investigational Site
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33713
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30030
- Sage Investigational Site
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Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31406
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28806
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45212
- Sage Investigational Site
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Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
- Sage Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Sage Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23229
- Sage Investigational Site
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
- Sage Investigational Site
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, Stati Uniti, 25701
- Sage Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il partecipante ha una diagnosi di TE, definita come sindrome da tremore isolato costituito da tremore d'azione bilaterale dell'arto superiore per almeno 3 anni prima dello screening, con o senza tremore in altre sedi e assenza di altri segni neurologici, come distonia, atassia o parkinsonismo , tremori focali isolati (p. es., voce, testa), tremori specifici per compito e posizione, insorgenza improvvisa di tremore o evidenza di progressivo deterioramento del tremore.
- Il partecipante ottiene un punteggio di almeno 1,5 per ciascuno dei sei elementi che compongono il TETRAS totale combinato dell'arto superiore (parte 4 della sottoscala delle prestazioni totali) con il punteggio totale per l'arto superiore dominante (la somma dei tre elementi per l'arto superiore destro o sinistro , a seconda di quale sia dominante) sia almeno 5,5, sia allo Screening che alla pre-dose il Giorno 1.
- Il partecipante è disposto a interrompere i farmaci assunti per il trattamento dell'ET entro 14 giorni o 5 emivite prima di ricevere l'IP. I farmaci assunti per il trattamento dell'ET che sono stati interrotti prima di ricevere l'IP possono essere ripresi dopo il giorno 29.
- - Il partecipante non ha risultati clinicamente significativi, come determinato dallo sperimentatore, durante lo screening e l'esame fisico del giorno 1 pre-dose, inclusi l'esame dello stato mentale (MSE) e l'esame neurologico, l'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) o i test clinici di laboratorio di screening.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha una presenza di cause note di tremore fisiologico potenziato.
- Il partecipante ha avuto un'esposizione recente (14 giorni prima del giorno 1) a farmaci tremorgenici.
- - Il partecipante ha subito lesioni o traumi diretti o indiretti al sistema nervoso entro 3 mesi prima dell'inizio del tremore.
- - Il partecipante ha avuto una precedente procedura per il trattamento di ET, stimolazione cerebrale profonda, lesione cerebrale o procedura guidata da risonanza magnetica (MR), ad es. Ultrasuoni focalizzati guidati da RM.
- - Il partecipante ha prove storiche o cliniche di tremore di origine psicogena (incluso ma non limitato a disturbi alimentari, depressione maggiore, ecc.).
- - Il partecipante ha una storia di comportamento suicidario entro 2 anni o risponde "SÌ" alle domande 3, 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) allo screening o al giorno 1 o è attualmente a rischio di suicidio nel parere dell'investigatore.
- - Il partecipante ha utilizzato qualsiasi citocromo P450 3A4 moderato o forte noto e/o induttori entro 14 giorni o 5 emivite (qualunque sia più lungo) prima del giorno 1 o consumato succo di pompelmo, pompelmo, arance di Siviglia, melograni, tangelos o St. John's Mosto o prodotti che li contengono entro 30 giorni prima del giorno 1. Può essere consentito l'uso di inibitori e/o induttori blandi del citocromo.
- Il partecipante ha un'esposizione concomitante o recente (14 giorni o 5 emivite, qualunque sia il più lungo, prima della visita del giorno 1) a farmaci sedativi/ipnotici, stimolanti, bevande ad alto contenuto di caffeina o integratori alimentari contenenti alte dosi di caffeina o recente aumento al di sopra del normale consumo giornaliero di caffeina.
- Il partecipante utilizza attualmente o ha utilizzato entro 14 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) prima del Giorno 1, qualsiasi farmaco su prescrizione o da banco che sia un substrato del trasportatore OATP1B1.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: SALVIA-324 60 mg
I partecipanti hanno ricevuto SAGE-324, 60 milligrammi (mg), compresse orali, una volta al giorno (QD), al mattino per 28 giorni.
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Compressa orale SAGE-324
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Comparatore placebo: SAGE-324 Placebo abbinato
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a SAGE-324, compresse orali, QD, al mattino per 28 giorni.
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SAGE-324 compressa orale placebo abbinata
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale rispetto al placebo nel punteggio relativo al tremore degli arti superiori della sottoscala di performance TETRAS, parte 4, al giorno 29
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 29
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L’Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) è una valutazione clinica del tremore essenziale.
Il punteggio del tremore degli arti superiori della sottoscala performance TETRAS è una componente di TETRAS.
Il punteggio totale del tremore degli arti superiori della sottoscala performance TETRAS è la somma dei punteggi dei singoli item TETRAS di entrambe le braccia del corpo.
Il punteggio dei singoli item TETRAS includeva i punteggi degli item 4a, 4b e 4c della sottoscala TETRAS Performance [4a: manovra degli arti estesi in avanti, 4b: manovra di battito delle ali (gomiti flessi) e 4c: manovra cinetica (dito-naso-dito)] punteggi da entrambe le braccia del corpo.
Il punteggio di ogni singolo item varia da 0 a 4; dove da 0 a 12 è l'intervallo di punteggio per ciascun braccio del corpo.
Il punteggio totale dell'arto superiore combinato per entrambe le braccia varia da 0 a 24.
Punteggi più alti = tremore più grave.
Una variazione negativa rispetto al basale = miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato il modello misto misure ripetute (MMRM).
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Riferimento, giorno 29
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale rispetto al placebo nel punteggio relativo al tremore degli arti superiori della sottoscala di performance TETRAS, parte 4, ai giorni 8, 15, 22 e 42
Lasso di tempo: Basale, giorni 8, 15 (pre-dose, 5 e 8 ore post-dose), 22 e 42
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TETRAS è una valutazione clinica del tremore essenziale.
Il punteggio del tremore degli arti superiori della sottoscala performance TETRAS è una componente di TETRAS.
Il punteggio totale del tremore degli arti superiori della sottoscala performance TETRAS è la somma dei punteggi dei singoli item TETRAS di entrambe le braccia del corpo.
Il punteggio dei singoli item TETRAS includeva i punteggi degli item 4a, 4b e 4c della sottoscala TETRAS Performance [4a: manovra degli arti estesi in avanti, 4b: manovra di battito delle ali (gomiti flessi) e 4c: manovra cinetica (dito-naso-dito)] punteggi da entrambe le braccia del corpo.
Il punteggio di ogni singolo item varia da 0 a 4; dove da 0 a 12 è l'intervallo di punteggio per ciascun braccio del corpo.
Il punteggio totale dell'arto superiore combinato per entrambe le braccia varia da 0 a 24.
Punteggi più alti = tremore più grave.
Una variazione negativa rispetto al basale = miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato MMRM.
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Basale, giorni 8, 15 (pre-dose, 5 e 8 ore post-dose), 22 e 42
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Variazione rispetto al basale rispetto al placebo nel punteggio dell'accelerometro Kinesia ONE™ ai giorni 8, 15, 22, 29 e 42
Lasso di tempo: Basale, giorni 8, 15 (pre-dose, 5 e 8 ore post-dose), 22, 29 e 42
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Kinesia ONE™ misura il movimento tridimensionale convertito in punteggi.
Il movimento di entrambe le braccia è stato catturato.
I punteggi individuali Kinesia ONE basati sull'accelerometro sono la somma dei punteggi dei singoli elementi su entrambe le braccia del corpo.
I singoli item includevano tremore posturale in estensione in avanti, tremore posturale laterale con “battito d'ali” e punteggi di tremore cinetico di entrambe le braccia del corpo.
Il punteggio di ogni singolo item varia da 0 (nessun tremore) a 4 (tremore grave); dove da 0 a 12 è l'intervallo di punteggio per ciascun braccio del corpo.
Il punteggio totale di Kinesia ONE combinato per entrambi i bracci varia da 0 a 24.
Punteggi più alti = più tremori/maggiore ampiezza del tremore.
Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato MMRM.
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Basale, giorni 8, 15 (pre-dose, 5 e 8 ore post-dose), 22, 29 e 42
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Variazione rispetto al basale rispetto al placebo nel punteggio TETRAS ADL ai giorni 8, 15, 22, 29 e 42
Lasso di tempo: Riferimento, giorni 8, 15, 22, 29 e 42
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La sottoscala ADL valuta l’impatto dell’ET sulle attività tipiche della vita quotidiana (parlare, mangiare, bere, vestirsi, igiene personale, scrittura, disabilità lavorativa, impatto sociale e attività influenzate dal tremore UL.
Si compone di 12 item, ciascuno valutato da 0 (attività normale) a 4 (anomalia grave).
Il punteggio ADL complessivo, calcolato come somma degli item delle sottoscale, varia da 0 a 48.
Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del tremore, mentre una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato MMRM.
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Riferimento, giorni 8, 15, 22, 29 e 42
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Variazione rispetto al basale rispetto al placebo nel punteggio di prestazione totale TETRAS ai giorni 8, 15, 22, 29 e 42
Lasso di tempo: Basale, giorni 8, 15 (pre-dose, 5 e 8 ore post-dose), 22, 29 e 42
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Il punteggio totale delle prestazioni si basa sulla valutazione complessiva dell'ampiezza del tremore nella voce, negli arti, nella testa, nel viso e nel tronco durante l'esecuzione di compiti pre-specificati e sulle capacità funzionali del compito (scrittura, disegno a spirale e mantenimento di una penna su un punto) .
Ciascuno di questi item è valutato da 0 (nessun tremore) a 4 (tremore grave) con un punteggio di prestazione complessivo da 0 a 64, calcolato come somma degli item della sottoscala.
Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del tremore.
Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato MMRM.
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Basale, giorni 8, 15 (pre-dose, 5 e 8 ore post-dose), 22, 29 e 42
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (ovvero fino a circa 42 giorni)
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Un TEAE è stato definito come un evento avverso con esordio dopo l'inizio del prodotto sperimentale (IP), o qualsiasi peggioramento di una condizione medica/evento avverso preesistente con esordio dopo l'inizio del prodotto sperimentale (IP) e durante lo studio.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (ovvero fino a circa 42 giorni)
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Collaboratori e investigatori
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Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 maggio 2020
Completamento primario (Effettivo)
1 febbraio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
15 febbraio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
12 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 324-ETD-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
La condivisione dei dati sarà coerente con la politica di invio dei risultati di ClinicalTrials.gov.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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