En undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af SAGE-324 hos deltagere med essentiel tremor
20. marts 2024 opdateret af: Sage Therapeutics
En fase 2, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af Sage-324 i behandlingen af individer med essentiel tremor
Dette er et fase 2, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af SAGE-324 sammenlignet med placebo på tremorreduktion i øvre lemmer hos personer med essentiel tremor (ET).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
69
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85258
- Sage Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fresno, California, Forenede Stater, 93710
- Sage Investigational Site
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33024
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33980
- Sage Investigational Site
-
Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33713
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30030
- Sage Investigational Site
-
Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31406
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45212
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23229
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Forenede Stater, 25701
- Sage Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren har en diagnose af ET, defineret som isoleret tremorsyndrom bestående af bilateral tremor i overekstremiteterne i mindst 3 år før screening, med eller uden tremor andre steder og fravær af andre neurologiske tegn, såsom dystoni, ataksi eller parkinsonisme , isolerede fokale rystelser (f.eks. stemme, hoved), opgave- og positionsspecifikke rystelser, pludselig indtræden af rysten eller tegn på trinvis forværring af rysten.
- Deltageren scorer mindst 1,5 for hver af de seks punkter, der omfatter det samlede samlede overekstremitet TETRAS (samlet præstationsunderskala del 4) med den samlede score for den dominerende overekstremitet (summen af de tre elementer for enten højre eller venstre overekstremitet) , alt efter hvad der er dominerende) er mindst 5,5, både ved screening og foruddosis på dag 1.
- Deltageren er villig til at seponere medicin taget til behandling af ET inden for 14 dage eller 5 halveringstider før modtagelse af IP. Medicin taget til behandling af ET, som blev afbrudt før modtagelse af IP, kan genoptages efter dag 29.
- Deltageren har ingen klinisk signifikante fund, som bestemt af investigator, ved screening og fysisk undersøgelse før dosis dag 1, inklusive mental tilstandsundersøgelse (MSE) og neurologisk undersøgelse, 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) eller screening af kliniske laboratorietests.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har en tilstedeværelse af kendte årsager til øget fysiologisk tremor.
- Deltageren har for nylig (14 dage før dag 1) været udsat for tremorgene lægemidler.
- Deltageren har haft direkte eller indirekte skader eller traumer i nervesystemet inden for 3 måneder før start af rysten.
- Deltageren har tidligere haft en procedure til behandling af ET, dyb hjernestimulering, hjernelæsioner eller magnetisk resonans (MR)-styret procedure, f.eks. MR-guidet fokuseret ultralyd.
- Deltageren har historisk eller klinisk bevis for tremor med psykogen oprindelse (herunder, men ikke begrænset til, spiseforstyrrelser, svær depression osv.).
- Deltageren har tidligere haft selvmordsadfærd inden for 2 år eller svarer "JA" til spørgsmål 3, 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved screening eller på dag 1 eller er i øjeblikket i risiko for selvmord i efterforskerens udtalelse.
- Deltageren har brugt en hvilken som helst kendt moderat eller stærk cytokrom P450 3A4 og/eller induktorer inden for 14 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før dag 1 eller indtaget grapefrugtjuice, grapefrugt, Sevilla-appelsiner, granatæbler, tangelos eller St. John's Urt eller produkter indeholdende disse inden for 30 dage før dag 1. Brug af milde cytokromhæmmere og/eller inducere kan tillades.
- Deltageren har samtidig eller nylig eksponering (14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længere, før dag 1-besøget) for beroligende/hypnotiske stoffer, stimulanser, højkoffeinholdige drikkevarer eller kosttilskud, der indeholder høje doser koffein, eller nylig stigning over det almindelige daglige forbrug af koffein.
- Deltageren bruger i øjeblikket eller har brugt inden for 14 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før dag 1, enhver receptpligtig eller håndkøbsmedicin, der er et substrat for OATP1B1-transportøren.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: SAGE-324 60 mg
Deltagerne modtog SAGE-324, 60 milligram (mg), orale tabletter, én gang dagligt (QD), om morgenen i 28 dage.
|
SAGE-324 oral tablet
|
|
Placebo komparator: SAGE-324 Matchet placebo
Deltagerne modtog SAGE-324 matchet placebo, orale tabletter, QD, om morgenen i 28 dage.
|
SAGE-324 matchet placebo oral tablet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS præstationsunderskala, del 4, øvre lemmer tremorscore på dag 29
Tidsramme: Baseline, dag 29
|
Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) er en klinisk evaluering af essentiel tremor.
TETRAS præstationsunderskala tremorscore for øvre lemmer er en del af TETRAS.
TETRAS ydeevne subskalaen overekstremitet tremor totalscore er summen af TETRAS individuelle element score fra begge arme af kroppen.
TETRAS individuelle punktscore inkluderede TETRAS Performance Subscale elementer 4a, 4b og 4c scores [4a: lemmer forlænget fremad manøvre, 4b: vingeslag (albuer bøjede) manøvre og 4c: kinetisk (finger-næse-finger) manøvre] scores fra begge arme af kroppen.
Hver individuel elementscore varierer fra 0 til 4; hvor 0 til 12 er scoreintervallet for hver arm på kroppen.
Den samlede score for øvre ekstremiteter kombineret for begge arme varierer fra 0 til 24.
Højere score = mere alvorlig tremor.
En negativ ændring fra baseline = forbedring.
Mixed model repeated measurements (MMRM) blev brugt til analysen.
|
Baseline, dag 29
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS præstationsunderskala, del 4, øvre lemmer tremorscore på dag 8, 15, 22 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15 (før dosis, 5 og 8 timer efter dosis), 22 og 42
|
TETRAS er en klinisk evaluering af essentiel tremor.
TETRAS præstationsunderskala tremorscore for øvre lemmer er en del af TETRAS.
TETRAS ydeevne subskalaen overekstremitet tremor totalscore er summen af TETRAS individuelle element score fra begge arme af kroppen.
TETRAS individuelle punktscore inkluderede TETRAS Performance Subscale elementer 4a, 4b og 4c scores [4a: lemmer forlænget fremad manøvre, 4b: vingeslag (albuer bøjede) manøvre og 4c: kinetisk (finger-næse-finger) manøvre] scores fra begge arme af kroppen.
Hver individuel elementscore varierer fra 0 til 4; hvor 0 til 12 er scoreintervallet for hver arm på kroppen.
Den samlede score for øvre ekstremiteter kombineret for begge arme varierer fra 0 til 24.
Højere score = mere alvorlig tremor.
En negativ ændring fra baseline = forbedring.
MMRM blev brugt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15 (før dosis, 5 og 8 timer efter dosis), 22 og 42
|
|
Ændring fra baseline sammenlignet med placebo i Kinesia ONE™ Accelerometer-score på dag 8, 15, 22, 29 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15 (før dosis, 5 og 8 timer efter dosis), 22, 29 og 42
|
Kinesia ONE™ måler tredimensionel bevægelse konverteret til scoringer.
Bevægelse i begge arme blev fanget.
Den accelerometer-baserede Kinesia ONE individuelle score er summen af de individuelle elementscores på tværs af begge arme af kroppen.
De enkelte genstande omfattede fremad strakt postural tremor, lateral "vingeslående" postural tremor og kinetisk tremorscore fra begge arme af kroppen.
Hver individuel elementscore varierer fra 0 (ingen rysten) til 4 (alvorlig tremor); hvor 0 til 12 er scoreintervallet for hver arm på kroppen.
Kinesia ONEs samlede score for begge arme varierer fra 0 til 24.
Højere score=flere rystelser/større tremoramplitude.
En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
MMRM blev brugt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15 (før dosis, 5 og 8 timer efter dosis), 22, 29 og 42
|
|
Ændring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS ADL-score på dag 8, 15, 22, 29 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15, 22, 29 og 42
|
ADL-underskalaen vurderer, hvordan ET påvirker typiske aktiviteter i dagligdagen (tale, spisning, drikke, påklædning, personlig hygiejne, skrivning, funktionsnedsættelse, social påvirkning og aktiviteter påvirket af UL-tremor.
Den består af 12 elementer, hver vurderet fra 0 (normal aktivitet) til 4 (alvorlig abnormitet).
Den overordnede ADL-score, beregnet som summen af subskalaelementer, varierer fra 0 til 48.
Højere score indikerer større rystens sværhedsgrad, mens en negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
MMRM blev brugt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15, 22, 29 og 42
|
|
Ændring fra baseline sammenlignet med placebo i TETRAS Total Performance Score på dag 8, 15, 22, 29 og 42
Tidsramme: Baseline, dag 8, 15 (før dosis, 5 og 8 timer efter dosis), 22, 29 og 42
|
Den samlede præstationsscore er baseret på den overordnede vurdering af tremoramplitude i stemme, lemmer, hoved, ansigt og krop, mens du udfører forudspecificerede opgaver og funktionelle opgavekapaciteter (håndskrift, spiraltegning og at holde en pen over en prik) .
Hvert af disse elementer er vurderet fra 0 (ingen rysten) til 4 (alvorlig tremor) med en samlet præstationsscore på 0 til 64, beregnet som summen af subskalaelementer.
Højere score indikerer større rystens sværhedsgrad.
En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
MMRM blev brugt til analysen.
|
Baseline, dag 8, 15 (før dosis, 5 og 8 timer efter dosis), 22, 29 og 42
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af undersøgelsen (dvs. op til ca. 42 dage)
|
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen.
En TEAE blev defineret som en AE med debut efter starten af forsøgsproduktet (IP) eller enhver forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand/AE med debut efter starten af IP og gennem hele undersøgelsen.
|
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af undersøgelsen (dvs. op til ca. 42 dage)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. maj 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. februar 2021
Studieafslutning (Faktiske)
15. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. marts 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. marts 2020
Først opslået (Faktiske)
12. marts 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 324-ETD-201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Datadeling vil være i overensstemmelse med politikken for indsendelse af resultater fra ClinicalTrials.gov.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .