Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von SAGE-324 bei Teilnehmern mit essentiellem Tremor
20. März 2024 aktualisiert von: Sage Therapeutics
Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sage-324 bei der Behandlung von Personen mit essentiellem Tremor
Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SAGE-324 im Vergleich zu Placebo zur Reduzierung des Tremors der oberen Extremitäten bei Personen mit essentiellem Tremor (ET).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
69
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
- Sage Investigational Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
- Sage Investigational Site
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California
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Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93710
- Sage Investigational Site
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
- Sage Investigational Site
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
- Sage Investigational Site
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Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33024
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Sage Investigational Site
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33176
- Sage Investigational Site
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Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
- Sage Investigational Site
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Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33713
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
- Sage Investigational Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30030
- Sage Investigational Site
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Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31406
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
- Sage Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- Sage Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28806
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45212
- Sage Investigational Site
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Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45417
- Sage Investigational Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
- Sage Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Sage Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23229
- Sage Investigational Site
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Washington
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Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
- Sage Investigational Site
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, Vereinigte Staaten, 25701
- Sage Investigational Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat eine Diagnose von ET, definiert als isoliertes Tremorsyndrom, bestehend aus bilateralem Aktionstremor der oberen Extremitäten für mindestens 3 Jahre vor dem Screening, mit oder ohne Tremor an anderen Stellen und Fehlen anderer neurologischer Anzeichen wie Dystonie, Ataxie oder Parkinsonismus , isoliertes fokales Zittern (z. B. Stimme, Kopf), aufgaben- und positionsspezifisches Zittern, plötzliches Einsetzen des Zitterns oder Anzeichen einer schrittweisen Verschlechterung des Zitterns.
- Der Teilnehmer erzielt mindestens 1,5 Punkte für jedes der sechs Items, die das kombinierte TETRAS für die Gesamtleistung der oberen Extremitäten (Gesamtleistungs-Subskala Teil 4) mit der Gesamtpunktzahl für die dominante obere Extremität (die Summe der drei Items für entweder die rechte oder die linke obere Extremität) bilden , was auch immer dominant ist) von mindestens 5,5 sowohl beim Screening als auch bei der Prädosis an Tag 1.
- Der Teilnehmer ist bereit, Medikamente, die zur Behandlung von ET eingenommen werden, innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor dem Erhalt von IP abzusetzen. Medikamente, die zur Behandlung von ET eingenommen wurden und vor Erhalt von IP abgesetzt wurden, können nach Tag 29 wieder aufgenommen werden.
- Der Teilnehmer hat keine klinisch signifikanten Befunde, wie vom Prüfarzt festgestellt, beim Screening und bei der körperlichen Untersuchung vor der Verabreichung am Tag 1, einschließlich der Untersuchung des mentalen Zustands (MSE) und der neurologischen Untersuchung, des 12-Kanal-Elektrokardiogramms (EKG) oder der klinischen Screening-Labortests.
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat bekannte Ursachen für verstärkten physiologischen Tremor.
- Der Teilnehmer hatte kürzlich (14 Tage vor Tag 1) eine Exposition gegenüber Tremorgenika.
- Der Teilnehmer hatte innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Tremors eine direkte oder indirekte Verletzung oder ein Trauma des Nervensystems.
- Der Teilnehmer hatte zuvor ein Verfahren zur Behandlung von ET, Tiefenhirnstimulation, Hirnläsion oder Magnetresonanz (MR)-geführtes Verfahren, z. B. MR-geführter fokussierter Ultraschall.
- Der Teilnehmer hat historische oder klinische Anzeichen von Tremor psychogenen Ursprungs (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Essstörungen, schwere Depressionen usw.).
- Der Teilnehmer hat innerhalb von 2 Jahren suizidales Verhalten in der Vorgeschichte oder beantwortet die Fragen 3, 4 oder 5 auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) beim Screening oder am Tag 1 mit „JA“ oder ist derzeit suizidgefährdet in der Meinung des Ermittlers.
- Der Teilnehmer hat innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor Tag 1 ein bekanntes mäßiges oder starkes Cytochrom P450 3A4 und/oder Induktoren verwendet oder Grapefruitsaft, Grapefruit, Sevilla-Orangen, Granatäpfel, Tangelos oder St. John's konsumiert Würze oder Produkte, die diese enthalten, innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1. Die Verwendung von milden Cytochrom-Inhibitoren und/oder -Induktoren kann erlaubt sein.
- Der Teilnehmer war gleichzeitig oder kürzlich (14 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Tag-1-Besuch) Beruhigungsmitteln/Hypnotika, Stimulanzien, stark koffeinhaltigen Getränken oder Nahrungsergänzungsmitteln mit hohen Koffeindosen oder kürzlichem Anstieg ausgesetzt über dem normalen täglichen Konsum von Koffein.
- Der Teilnehmer verwendet derzeit oder hat innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor Tag 1 verschreibungspflichtige oder rezeptfreie Medikamente verwendet, die ein Substrat des OATP1B1-Transporters sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: SAGE-324 60 mg
Die Teilnehmer erhielten 28 Tage lang einmal täglich (QD) SAGE-324, 60 Milligramm (mg), orale Tabletten am Morgen.
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SAGE-324 orale Tablette
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Placebo-Komparator: SAGE-324 Passendes Placebo
Die Teilnehmer erhielten 28 Tage lang morgens ein mit SAGE-324 abgestimmtes Placebo, orale Tabletten, QD.
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SAGE-324 abgestimmte Placebo-Tablette zum Einnehmen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo im TETRAS Performance Subscale Teil 4 Tremor-Score der oberen Extremitäten am 29. Tag
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 29
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Die Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) ist eine klinische Bewertung des essentiellen Tremors.
Der TETRAS-Performance-Subscale-Tremor-Score für die oberen Gliedmaßen ist ein Bestandteil von TETRAS.
Der Gesamtscore der TETRAS-Leistungssubskala für Tremor der oberen Gliedmaßen ist die Summe der TETRAS-Einzelpunktscores beider Arme des Körpers.
Der TETRAS-Einzelpunktwert umfasste die Punktewerte 4a, 4b und 4c der TETRAS-Leistungssubskala [4a: Gliedmaßen nach vorne gestrecktes Manöver, 4b: Flügelschlagmanöver (Ellbogen gebeugt) und 4c: kinetisches Manöver (Finger-Nasen-Finger)]. von beiden Armen des Körpers.
Die Bewertung jedes einzelnen Items reicht von 0 bis 4; wobei 0 bis 12 der Punktebereich für jeden Arm des Körpers ist.
Der Gesamtscore für die oberen Gliedmaßen für beide Arme liegt zwischen 0 und 24.
Höhere Werte = stärkeres Zittern.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Verbesserung.
Für die Analyse wurden gemischte Modellwiederholungsmessungen (MMRM) verwendet.
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Ausgangslage, Tag 29
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo im TETRAS Performance Subscale Teil 4 Tremor-Score der oberen Extremitäten an den Tagen 8, 15, 22 und 42
Zeitfenster: Ausgangswert, Tage 8, 15 (vor der Dosis, 5 und 8 Stunden nach der Dosis), 22 und 42
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TETRAS ist eine klinische Bewertung des essentiellen Tremors.
Der TETRAS-Performance-Subscale-Tremor-Score für die oberen Gliedmaßen ist ein Bestandteil von TETRAS.
Der Gesamtscore der TETRAS-Leistungssubskala für Tremor der oberen Gliedmaßen ist die Summe der TETRAS-Einzelpunktscores beider Arme des Körpers.
Der TETRAS-Einzelpunktwert umfasste die Punktewerte 4a, 4b und 4c der TETRAS-Leistungssubskala [4a: Gliedmaßen nach vorne gestrecktes Manöver, 4b: Flügelschlagmanöver (Ellbogen gebeugt) und 4c: kinetisches Manöver (Finger-Nasen-Finger)]. von beiden Armen des Körpers.
Die Bewertung jedes einzelnen Items reicht von 0 bis 4; wobei 0 bis 12 der Punktebereich für jeden Arm des Körpers ist.
Der Gesamtscore für die oberen Gliedmaßen für beide Arme liegt zwischen 0 und 24.
Höhere Werte = stärkeres Zittern.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Verbesserung.
Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
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Ausgangswert, Tage 8, 15 (vor der Dosis, 5 und 8 Stunden nach der Dosis), 22 und 42
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Veränderung des Kinesia ONE™ Beschleunigungsmesser-Scores gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo an den Tagen 8, 15, 22, 29 und 42
Zeitfenster: Ausgangswert, Tage 8, 15 (vor der Dosis, 5 und 8 Stunden nach der Dosis), 22, 29 und 42
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Kinesia ONE™ misst dreidimensionale Bewegungen, die in Punkte umgewandelt werden.
Bewegungen in beiden Armen wurden erfasst.
Die auf dem Beschleunigungsmesser basierenden individuellen Kinesia ONE-Scores sind die Summe der individuellen Item-Scores über beide Arme des Körpers.
Zu den einzelnen Items gehörten der nach vorne gestreckte Haltungstremor, der seitliche „Flügelschlag“-Haltungstremor und die Werte für kinetischen Tremor beider Arme des Körpers.
Die Bewertung jedes einzelnen Items reicht von 0 (kein Zittern) bis 4 (starkes Zittern); wobei 0 bis 12 der Punktebereich für jeden Arm des Körpers ist.
Der Kinesia ONE-Gesamtscore für beide Arme liegt zwischen 0 und 24.
Höhere Werte = mehr Zittern/größere Tremoramplitude.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
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Ausgangswert, Tage 8, 15 (vor der Dosis, 5 und 8 Stunden nach der Dosis), 22, 29 und 42
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Änderung des TETRAS-ADL-Scores gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo an den Tagen 8, 15, 22, 29 und 42
Zeitfenster: Basislinie, Tage 8, 15, 22, 29 und 42
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Die ADL-Subskala bewertet, wie sich ET auf typische Aktivitäten des täglichen Lebens auswirkt (Sprache, Essen, Trinken, Anziehen, persönliche Hygiene, Schreiben, berufliche Beeinträchtigung, soziale Auswirkungen und Aktivitäten, die vom UL-Tremor betroffen sind).
Es besteht aus 12 Items, die jeweils mit einer Bewertung von 0 (normale Aktivität) bis 4 (schwere Anomalie) bewertet werden.
Der gesamte ADL-Score, berechnet als Summe der Subskalenelemente, liegt zwischen 0 und 48.
Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere des Tremors hin, während eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine Verbesserung hinweist.
Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
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Basislinie, Tage 8, 15, 22, 29 und 42
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Änderung des TETRAS-Gesamtleistungswerts gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo an den Tagen 8, 15, 22, 29 und 42
Zeitfenster: Ausgangswert, Tage 8, 15 (vor der Dosis, 5 und 8 Stunden nach der Dosis), 22, 29 und 42
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Die Gesamtleistungsbewertung basiert auf der Gesamtbewertung der Tremoramplitude in Stimme, Gliedmaßen, Kopf, Gesicht und Rumpf bei der Ausführung vorab festgelegter Aufgaben und funktioneller Aufgabenfähigkeiten (Handschrift, Spiralzeichnen und Halten eines Stifts über einen Punkt). .
Jedes dieser Elemente wird mit einer Bewertung von 0 (kein Zittern) bis 4 (starkes Zittern) bewertet, mit einem Gesamtleistungswert von 0 bis 64, berechnet als Summe der Subskalenelemente.
Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere des Tremors hin.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
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Ausgangswert, Tage 8, 15 (vor der Dosis, 5 und 8 Stunden nach der Dosis), 22, 29 und 42
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (d. h. bis zu etwa 42 Tagen)
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung hat.
Ein TEAE wurde definiert als ein UE, das nach Beginn des Prüfpräparats (IP) einsetzte, oder als jede Verschlechterung eines bereits bestehenden medizinischen Zustands/AE, das nach Beginn des IP und während der gesamten Studie einsetzte.
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Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (d. h. bis zu etwa 42 Tagen)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. Mai 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
15. Februar 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. März 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. März 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. März 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 324-ETD-201
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Die gemeinsame Nutzung von Daten steht im Einklang mit der Richtlinie zur Einreichung von Ergebnissen auf ClinicalTrials.gov.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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