Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję SAGE-324 u uczestników z drżeniem samoistnym
20 marca 2024 zaktualizowane przez: Sage Therapeutics
Faza 2, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, randomizowane badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję Sage-324 w leczeniu osób z drżeniem samoistnym
Jest to badanie fazy 2, podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności SAGE-324 w porównaniu z placebo w redukcji drżenia kończyn górnych u osób z drżeniem samoistnym (ET).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
69
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
- Sage Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93710
- Sage Investigational Site
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33024
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33980
- Sage Investigational Site
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33713
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30030
- Sage Investigational Site
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31406
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45212
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23229
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Stany Zjednoczone, 25701
- Sage Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U uczestnika rozpoznano drżenie samoistne, zdefiniowane jako izolowany zespół drżenia składający się z obustronnego drżenia czynnościowego kończyn górnych przez co najmniej 3 lata przed badaniem przesiewowym, z drżeniem lub bez drżenia w innych lokalizacjach oraz przy braku innych objawów neurologicznych, takich jak dystonia, ataksja lub parkinsonizm , izolowane drżenie ogniskowe (np. głosu, głowy), drżenie związane z zadaniem i pozycją, nagłe wystąpienie drżenia lub oznaki stopniowego nasilania się drżenia.
- Uczestnik uzyskuje co najmniej 1,5 punktów za każdą z sześciu pozycji składających się na kombinację TETRAS kończyny górnej (całkowita podskala wydajności, część 4) z łączną punktacją za dominującą kończynę górną (suma trzech pozycji dla prawej lub lewej kończyny górnej , w zależności od tego, która z nich jest dominująca) wynosząca co najmniej 5,5, zarówno podczas badania przesiewowego, jak i przed podaniem dawki w dniu 1.
- Uczestnik jest skłonny odstawić leki stosowane w leczeniu ET w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania przed otrzymaniem IP. Leki przyjmowane w leczeniu ET, które zostały odstawione przed otrzymaniem IP, można wznowić po dniu 29.
- U uczestnika nie stwierdzono istotnych klinicznie zmian, zgodnie z ustaleniami badacza, w badaniu przesiewowym i badaniu fizykalnym przed podaniem dawki, w tym w badaniu stanu psychicznego (MSE) i badaniu neurologicznym, 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) lub przesiewowych klinicznych badaniach laboratoryjnych.
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika występują znane przyczyny nasilonego drżenia fizjologicznego.
- Uczestnik miał ostatnio kontakt (14 dni przed Dniem 1) z lekami wywołującymi drgawki.
- Uczestnik doznał bezpośredniego lub pośredniego urazu lub urazu układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy przed wystąpieniem drżenia.
- Uczestnik przeszedł poprzednią procedurę leczenia ET, głębokiej stymulacji mózgu, uszkodzenia mózgu lub zabiegu pod kontrolą rezonansu magnetycznego (MR), np. skupionego ultradźwięku pod kontrolą rezonansu magnetycznego.
- Uczestnik ma historyczne lub kliniczne dowody drżenia o podłożu psychogennym (w tym między innymi zaburzenia odżywiania, duża depresja itp.).
- Uczestnik ma historię zachowań samobójczych w ciągu ostatnich 2 lat lub odpowiada „TAK” na pytania 3, 4 lub 5 w skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) podczas badania przesiewowego lub w dniu 1 lub jest obecnie zagrożony samobójstwem w opinia badacza.
- Uczestnik stosował jakiekolwiek znane umiarkowane lub silne induktory cytochromu P450 3A4 i/lub induktory w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed dniem 1. lub spożywał sok grejpfrutowy, grejpfrutowy, pomarańcze sewilskie, granaty, tangelo lub ziele dziurawca Brzeczka lub produkty je zawierające w ciągu 30 dni przed dniem 1. Stosowanie łagodnych inhibitorów i/lub induktorów cytochromu może być dozwolone.
- Uczestnik miał równoczesną lub niedawną ekspozycję (14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed wizytą pierwszego dnia) na leki uspokajające/nasenne, stymulanty, napoje o dużej zawartości kofeiny lub suplementy diety zawierające duże dawki kofeiny lub niedawny wzrost niż regularne dzienne spożycie kofeiny.
- Uczestnik obecnie stosuje lub stosował w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed Dniem 1, jakiekolwiek leki na receptę lub bez recepty, które są substratem transportera OATP1B1.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SAGE-324 60 mg
Uczestnicy otrzymywali SAGE-324, 60 miligramów (mg), tabletki doustne, raz dziennie (QD), rano przez 28 dni.
|
SAGE-324 tabletka doustna
|
|
Komparator placebo: SAGE-324 Dopasowane placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do dawki SAGE-324, tabletki doustne, QD, rano przez 28 dni.
|
SAGE-324 dopasowana doustna tabletka placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z placebo w części 4 podskali wydajności TETRAS Wynik drżenia kończyn górnych w 29. dniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 29
|
Skala oceny drżenia samoistnego (TETRAS) to kliniczna ocena drżenia samoistnego.
Wynik drżenia kończyn górnych w podskali wydajności TETRAS jest składnikiem TETRAS.
Całkowity wynik drżenia kończyn górnych w podskali wydajności TETRAS jest sumą wyników poszczególnych pozycji TETRAS z obu ramion ciała.
Indywidualny wynik punktowy TETRAS obejmował punkty 4a, 4b i 4c podskali wydajności TETRAS [4a: manewr kończyn wyciągniętych do przodu, 4b: manewr uderzania skrzydłami (zgięte łokcie) i 4c: wynik kinetyczny (manewr palec-nos-palec)] z obu ramion ciała.
Ocena poszczególnych pozycji mieści się w zakresie od 0 do 4; gdzie od 0 do 12 oznacza zakres punktacji dla każdego ramienia ciała.
Łączny wynik dla kończyny górnej dla obu ramion waha się od 0 do 24.
Wyższe wyniki = silniejsze drżenie.
Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych = poprawa.
Do analizy wykorzystano model mieszany z powtarzanymi pomiarami (MMRM).
|
Wartość bazowa, dzień 29
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo w podskali wydajności TETRAS, część 4. Wynik drżenia kończyn górnych w dniach 8, 15, 22 i 42
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 8, 15 (przed dawką, 5 i 8 godzin po podaniu), 22 i 42
|
TETRAS to kliniczna ocena drżenia samoistnego.
Wynik drżenia kończyn górnych w podskali wydajności TETRAS jest składnikiem TETRAS.
Całkowity wynik drżenia kończyn górnych w podskali wydajności TETRAS jest sumą wyników poszczególnych pozycji TETRAS z obu ramion ciała.
Indywidualny wynik punktowy TETRAS obejmował punkty 4a, 4b i 4c podskali wydajności TETRAS [4a: manewr kończyn wyciągniętych do przodu, 4b: manewr uderzania skrzydłami (zgięte łokcie) i 4c: wynik kinetyczny (manewr palec-nos-palec)] z obu ramion ciała.
Ocena poszczególnych pozycji mieści się w zakresie od 0 do 4; gdzie od 0 do 12 oznacza zakres punktacji dla każdego ramienia ciała.
Łączny wynik dla kończyny górnej dla obu ramion waha się od 0 do 24.
Wyższe wyniki = silniejsze drżenie.
Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych = poprawa.
Do analizy wykorzystano MMRM.
|
Wartość wyjściowa, dzień 8, 15 (przed dawką, 5 i 8 godzin po podaniu), 22 i 42
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo w wyniku akcelerometru Kinesia ONE™ w dniach 8, 15, 22, 29 i 42
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 8, 15 (przed dawką, 5 i 8 godzin po podaniu), 22, 29 i 42
|
Kinesia ONE™ mierzy trójwymiarowy ruch przeliczany na wyniki.
Rejestrowano ruch obu ramion.
Indywidualne wyniki Kinesia ONE oparte na akcelerometrze to suma wyników poszczególnych pozycji na obu ramionach ciała.
Poszczególne pozycje obejmowały drżenie posturalne z wyciągnięciem do przodu, drżenie posturalne polegające na „biciu skrzydłami” oraz drżenie kinetyczne obu ramion ciała.
Ocena poszczególnych pozycji mieści się w zakresie od 0 (brak drżenia) do 4 (silne drżenie); gdzie od 0 do 12 oznacza zakres punktacji dla każdego ramienia ciała.
Łączny wynik Kinesia ONE dla obu ramion waha się od 0 do 24.
Wyższe wyniki = więcej drżenia/większa amplituda drżenia.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
Do analizy wykorzystano MMRM.
|
Wartość wyjściowa, dzień 8, 15 (przed dawką, 5 i 8 godzin po podaniu), 22, 29 i 42
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo w wyniku TETRAS ADL w dniach 8, 15, 22, 29 i 42
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 29 i 42
|
Podskala ADL ocenia, jak ET wpływa na typowe czynności dnia codziennego (mowa, jedzenie, picie, ubieranie się, higiena osobista, pisanie, niepełnosprawność zawodowa, wpływ społeczny i czynności, na które wpływa drżenie UL).
Składa się z 12 pozycji, każda oceniana w skali od 0 (normalna aktywność) do 4 (poważna nieprawidłowość).
Ogólny wynik ADL, obliczony jako suma pozycji podskali, waha się od 0 do 48.
Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie drżenia, natomiast ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę.
Do analizy wykorzystano MMRM.
|
Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 29 i 42
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo w całkowitym wyniku testu TETRAS w dniach 8, 15, 22, 29 i 42
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 8, 15 (przed dawką, 5 i 8 godzin po podaniu), 22, 29 i 42
|
Całkowity wynik wydajności opiera się na ogólnej ocenie amplitudy drżenia głosu, kończyn, głowy, twarzy i tułowia podczas wykonywania wcześniej określonych zadań oraz możliwości wykonywania zadań funkcjonalnych (pismo odręczne, rysowanie spiralą i trzymanie długopisu nad kropką). .
Każdy z tych elementów jest oceniany w skali od 0 (brak drżenia) do 4 (silne drżenie), a ogólny wynik sprawności wynosi od 0 do 64, obliczony jako suma elementów podskali.
Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie drżenia.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
Do analizy wykorzystano MMRM.
|
Wartość wyjściowa, dzień 8, 15 (przed dawką, 5 i 8 godzin po podaniu), 22, 29 i 42
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (tj. do około 42 dni)
|
AE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem.
TEAE zdefiniowano jako AE z początkiem po rozpoczęciu badanego produktu (IP) lub jakiekolwiek pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego/AE z początkiem po rozpoczęciu IP i przez cały czas trwania badania.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (tj. do około 42 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 maja 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 lutego 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 marca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 324-ETD-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Udostępnianie danych będzie zgodne z polityką przesyłania wyników ClinicalTrials.gov.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .