Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости SAGE-324 у участников с эссенциальным тремором
20 марта 2024 г. обновлено: Sage Therapeutics
Фаза 2, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости Sage-324 при лечении людей с эссенциальным тремором
Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности SAGE-324 по сравнению с плацебо в отношении уменьшения тремора верхних конечностей у людей с эссенциальным тремором (ЭТ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
69
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
- Sage Investigational Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Fresno, California, Соединенные Штаты, 93710
- Sage Investigational Site
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
- Sage Investigational Site
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
- Sage Investigational Site
-
Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33024
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Sage Investigational Site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33176
- Sage Investigational Site
-
Port Charlotte, Florida, Соединенные Штаты, 33980
- Sage Investigational Site
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33713
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
- Sage Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30030
- Sage Investigational Site
-
Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31406
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
- Sage Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Sage Investigational Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28806
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45212
- Sage Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45417
- Sage Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Sage Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23229
- Sage Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
- Sage Investigational Site
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Соединенные Штаты, 25701
- Sage Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- У участника есть диагноз ЭТ, определяемый как синдром изолированного тремора, состоящий из двустороннего тремора движений верхних конечностей в течение как минимум 3 лет до скрининга, с тремором в других местах или без него и отсутствием других неврологических признаков, таких как дистония, атаксия или паркинсонизм. , изолированный очаговый тремор (например, голоса, головы), тремор, специфичный для конкретной задачи и положения, внезапное начало тремора или признаки пошагового ухудшения тремора.
- Участник набирает не менее 1,5 баллов по каждому из шести пунктов, входящих в комбинированную общую оценку верхней конечности TETRAS (подшкала общей производительности, часть 4), с общей оценкой для доминирующей верхней конечности (сумма трех пунктов для правой или левой верхней конечности). , в зависимости от того, что преобладает) составляет не менее 5,5 как при скрининге, так и перед приемом дозы в 1-й день.
- Участник готов прекратить прием лекарств, принимаемых для лечения ЭТ, в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения до получения IP. Лекарства, принимаемые для лечения ЭТ, которые были прекращены до получения IP, могут быть возобновлены после 29-го дня.
- У участника нет клинически значимых результатов, как определено исследователем, при скрининге и физическом осмотре перед введением дозы в 1-й день, включая обследование психического состояния (MSE) и неврологическое обследование, электрокардиограмму в 12 отведениях (ЭКГ) или скрининговые клинические лабораторные тесты.
Критерий исключения:
- У участника имеются известные причины усиленного физиологического тремора.
- Участник недавно подвергся воздействию треморгенных препаратов (за 14 дней до дня 1).
- Участник имел прямое или косвенное повреждение или травму нервной системы в течение 3 месяцев до начала тремора.
- Участник ранее проходил процедуру лечения ЭТ, глубокой стимуляции головного мозга, повреждения головного мозга или процедуры под контролем магнитного резонанса (МРТ), например, фокусированного ультразвука под контролем МРТ.
- У участника есть исторические или клинические признаки тремора психогенного происхождения (включая, помимо прочего, расстройства пищевого поведения, глубокую депрессию и т. д.).
- Участник имеет историю суицидального поведения в течение 2 лет или отвечает «ДА» на вопросы 3, 4 или 5 по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS) при скрининге или в день 1, или в настоящее время находится под угрозой самоубийства в мнение следователя.
- Участник использовал любой известный умеренный или сильный цитохром P450 3A4 и/или индукторы в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до 1-го дня или употреблял грейпфрутовый сок, грейпфруты, апельсины Севилья, гранаты, танжело или Сент-Джонс. Сусло или продукты, содержащие их, в течение 30 дней до дня 1. Может быть разрешено использование мягких ингибиторов цитохрома и/или индукторов.
- Участник имеет одновременное или недавнее воздействие (14 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до визита в День 1) седативных / снотворных препаратов, стимуляторов, напитков с высоким содержанием кофеина или пищевых добавок, содержащих высокие дозы кофеина, или недавнее увеличение выше обычного ежедневного потребления кофеина.
- В настоящее время участник использует или принимал в течение 14 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что больше) до дня 1 любое лекарство, отпускаемое по рецепту или без рецепта, которое является субстратом транспортера OATP1B1.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Шалфей-324 60 мг
Участники получали SAGE-324, 60 миллиграммов (мг), пероральные таблетки один раз в день (QD) утром в течение 28 дней.
|
SAGE-324 пероральная таблетка
|
|
Плацебо Компаратор: SAGE-324 Соответствующее плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее SAGE-324, в виде пероральных таблеток один раз в день утром в течение 28 дней.
|
SAGE-324 соответствует таблетке плацебо для приема внутрь
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо по шкале эффективности TETRAS, часть 4. Оценка тремора верхних конечностей на 29-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 29
|
Шкала оценки эссенциального тремора (TETRAS) представляет собой клиническую оценку эссенциального тремора.
Оценка тремора верхних конечностей по подшкале эффективности TETRAS является компонентом TETRAS.
Общий балл тремора верхних конечностей по подшкале эффективности TETRAS представляет собой сумму баллов по отдельным пунктам TETRAS для обеих рук.
Оценка по отдельному пункту TETRAS включала оценки по пунктам 4a, 4b и 4c подшкалы производительности TETRAS [4a: маневр с вытянутыми вперед конечностями, 4b: маневр с взмахом крыльев (локти согнуты) и 4c: кинетический маневр (пальцы-носы-пальцы)]. с обеих рук тела.
Оценка каждого отдельного пункта варьируется от 0 до 4; от 0 до 12 — диапазон оценок для каждой руки тела.
Суммарная оценка верхних конечностей для обеих рук колеблется от 0 до 24.
Более высокие баллы = более сильный тремор.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем = улучшение.
Для анализа использовалась смешанная модель повторных измерений (MMRM).
|
Исходный уровень, день 29
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо по шкале эффективности TETRAS, часть 4. Оценка тремора верхних конечностей на 8, 15, 22 и 42 дни.
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 8, 15 (до приема дозы, 5 и 8 часов после приема), 22 и 42.
|
TETRAS – это клиническая оценка эссенциального тремора.
Оценка тремора верхних конечностей по подшкале эффективности TETRAS является компонентом TETRAS.
Общий балл тремора верхних конечностей по подшкале эффективности TETRAS представляет собой сумму баллов по отдельным пунктам TETRAS для обеих рук.
Оценка по отдельному пункту TETRAS включала оценки по пунктам 4a, 4b и 4c подшкалы производительности TETRAS [4a: маневр с вытянутыми вперед конечностями, 4b: маневр с взмахом крыльев (локти согнуты) и 4c: кинетический маневр (пальцы-носы-пальцы)]. с обеих рук тела.
Оценка каждого отдельного пункта варьируется от 0 до 4; от 0 до 12 — диапазон оценок для каждой руки тела.
Суммарная оценка верхних конечностей для обеих рук колеблется от 0 до 24.
Более высокие баллы = более сильный тремор.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем = улучшение.
Для анализа использовали MMRM.
|
Исходный уровень, дни 8, 15 (до приема дозы, 5 и 8 часов после приема), 22 и 42.
|
|
Изменение показателей акселерометра Kinesia ONE™ по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо на 8, 15, 22, 29 и 42 дни
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 8, 15 (до приема дозы, 5 и 8 часов после приема), 22, 29 и 42.
|
Kinesia ONE™ измеряет трехмерные движения, преобразуемые в баллы.
Движение обеих рук было зафиксировано.
Индивидуальные оценки Kinesia ONE на основе акселерометра представляют собой сумму оценок отдельных предметов на обеих руках тела.
Отдельные тесты включали постуральный тремор при вытягивании вперед, постуральный тремор при «взмахе крыльев» в стороны и кинетический тремор обеих рук тела.
Оценка каждого отдельного пункта варьируется от 0 (нет тремора) до 4 (сильный тремор); от 0 до 12 — диапазон оценок для каждой руки тела.
Общий балл Kinesia ONE для обеих рук варьируется от 0 до 24.
Более высокие баллы = больше тремора/большая амплитуда тремора.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Для анализа использовали MMRM.
|
Исходный уровень, дни 8, 15 (до приема дозы, 5 и 8 часов после приема), 22, 29 и 42.
|
|
Изменение показателя TETRAS ADL по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо на 8, 15, 22, 29 и 42 дни
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 8, 15, 22, 29 и 42.
|
Подшкала ADL оценивает, как ЭТ влияет на типичную повседневную деятельность (речь, прием пищи, питье, одевание, личная гигиена, письмо, профессиональные нарушения, социальное воздействие и деятельность, на которую влияет ВЛ-тремор).
Он состоит из 12 пунктов, каждый из которых имеет оценку от 0 (нормальная активность) до 4 (серьезное нарушение).
Общий балл ADL, рассчитанный как сумма пунктов подшкалы, варьируется от 0 до 48.
Более высокие баллы указывают на большую тяжесть тремора, а отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Для анализа использовали MMRM.
|
Исходный уровень, дни 8, 15, 22, 29 и 42.
|
|
Изменение общего показателя эффективности TETRAS по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо на 8, 15, 22, 29 и 42 дни
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 8, 15 (до приема дозы, 5 и 8 часов после приема), 22, 29 и 42.
|
Общая оценка работоспособности формируется на основе общей оценки амплитуды тремора в голосе, конечностях, голове, лице и туловище при выполнении заранее заданных задач, а также функциональных возможностей выполнения задач (почерк, рисование по спирали и удерживание ручки над точкой). .
Каждый из этих пунктов оценивается от 0 (отсутствие тремора) до 4 (сильный тремор) с общей оценкой эффективности от 0 до 64, рассчитанной как сумма пунктов подшкалы.
Более высокие баллы указывают на большую тяжесть тремора.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Для анализа использовали MMRM.
|
Исходный уровень, дни 8, 15 (до приема дозы, 5 и 8 часов после приема), 22, 29 и 42.
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до окончания исследования (т.е. примерно до 42 дней)
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением.
TEAE определялось как НЯ, возникшее после начала применения исследуемого продукта (ИП), или любое ухудшение ранее существовавшего медицинского состояния/НЯ, возникшее после начала ИП и на протяжении всего исследования.
|
От первой дозы исследуемого препарата до окончания исследования (т.е. примерно до 42 дней)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 мая 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 февраля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 324-ETD-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Обмен данными будет соответствовать политике предоставления результатов ClinicalTrials.gov.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .