焦点性てんかん重積症におけるペランパネル (PEPSI)
2023年12月8日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Focal Motor Status EpilepticusにおけるアドオンPEramPanelの有効性
従来の静脈内抗てんかん薬にペランパネル (PER) を経腸投与した場合の有効性を調べる、限局性てんかん重積状態 (SE) に関するランダム化比較試験。
調査の概要
詳細な説明
さまざまな抗てんかん薬の使用にもかかわらず、全身性または局所性の SE は、約 25% の症例で治療に抵抗性です。 したがって、新しいシナプス標的を用いた新しい治療法を開発する必要があります。
新しい抗てんかん薬は、SE の潜在的な薬として出現します。 ペランパネル (PER) は、限局性てんかん患者の追加療法に利用できる新薬です。 この薬の作用機序は独自のもので、非競合的なα-アミノ-3-ヒドロキシ-5-メチルイソキサゾール-4-プロピオン酸（AMPA）受容体拮抗薬です。 いくつかの研究は、AMPA を介したグルタミン酸作動性伝達が SE 中に重要なルールを果たしていることを示唆しています。
この研究では、研究者は、いくつかの理由から、初期焦点運動 SE に苦しむ患者に焦点を当てます。
(i) この集団を対象とした無作為対照二重盲検試験は存在しないため、医師を助けるエビデンスはありません。
(ii) 治験責任医師は、試験薬 (ペランパネルのアドオン) の効果を適切に評価するために、1 つの薬剤 (ベンゾジアゼピン、第一選択薬として推奨) の失敗の後、初期の SE で試験を行うことを目指しています。
(iii) ペランパネルは経口投与のみに利用できます。 Focal SE は通常、生命予後に影響を与えず、積極的に治療する必要はありません。 抗てんかん薬の経口負荷用量の使用は頻繁であり、治療法は数時間または数日の時間枠で変更または適応される場合があります。
(iv) 運動症状を示す局所 SE の患者は、EEG を必要とせずに含めることができます。 同様に、主要なエンドポイントである運動イベントの停止は、特定の検査を必要とせず、臨床的に行うこともできます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Lille、フランス、59037
- Urgences, CHU Lille (Hôpital Roger Salengro)
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Lille、フランス
- Neuro-physiologie clinique, CHU Lille (Hôpital Roger Salengro)
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Lille、フランス
- Réanimation polyvalente, CHU (Hopital Roger Salengro)
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Paris、フランス、75013
- Hôpital Pitié Salpêtrière - ICU
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Paris、フランス、75013
- Department of Neurology, Epilepsy Unit, Pitié-Salpêtrière Hospital
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Paris、フランス、75014
- Réanimation Polyvalente, GH Paris Saint Joseph
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Paris、フランス
- Neurologie et Neurovasculaire, GH Paris Saint Joseph
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Paris、フランス
- S.A.U, Pitié-Salpêtrière Hospital
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Versailles、フランス
- Accueil des Urgences, Centre Hospitalier de Versailles - André Mignot
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Ile De France
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Versailles、Ile De France、フランス、78157
- Neurologie, Centre Hospitalier de Versailles - André Mignot
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者で、臨床的に客観的な顕著な焦点運動症状（間代性、強直性、ミオクロニー性、逆行性または眼間クローヌス性）によって定義され、治療前に10分以上持続するか、焦点運動を繰り返すことによって定義される、焦点性てんかん重積状態を有する保護された成人を含むこの期間中の運動発作 (10 分間に 4 回以上の発作)
- ベンゾジアゼピンの投与開始から5分後も焦点運動状態が続く（または患者が2回以上の焦点運動発作を示す）
- 「Aide Médicale」Etat (AME) を除くフランスの社会保障制度への加入 (受給者または譲受人)
除外基準:
- -既知の重度の肝臓（第V因子<50％）または腎臓（糸球体濾過率：15-29 ml / min / 1,72 m2）の機能不全
- 妊娠が判明している、または臨床的に妊娠が判明している女性
- -ペランパネルまたは製品特性の要約（SmPC）に記載されている賦形剤のいずれかに対する既知のアレルギーのある患者
- 中毒後状態の患者
- 昏睡状態の患者 (グラスゴー<8)
- 非てんかん性心因性起源が疑われる運動イベントのある患者
- てんかん重積症が外傷などの病状に関連しており、緊急手術が必要な患者
- ペランパネルによる既知の現在の治療
- 既知のガラクトース不耐症、ラップラクターゼ欠損症、またはグルコース-ガラクトース吸収不良症候群 (まれな遺伝性疾患)
- -投薬を伴う別の試験への既知の参加および/または以前にPEPSI研究に含まれていた
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ペランパネル
ペランパネルの即時経腸投与、12 mg
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ペランパネル 12 mg フィルムコーティング錠の単回投与は、口腔および咽頭の筋肉組織に関与しないてんかん重積症の患者に経口投与されます。
別の方法として、ペランパネルは経鼻胃栄養チューブによって投与されます。この手順は最近、全般性てんかん重積状態の患者に安全で忍容性があると報告されています。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの即時経腸投与
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ペランパネルのプラセボを単回経口投与。
ペランパネルのプラセボは、口腔および咽頭の筋肉組織に関与しないてんかん重積症の患者に経口投与されます。
別の方法として、ペランパネルのプラセボは経鼻胃栄養チューブによって投与されます。この手順は最近、全般性てんかん重積状態の患者に安全で忍容性があると報告されています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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(i) 追加の第 2 選択抗てんかん薬 (静脈内または経口)、または (ii) 第 3 選択薬 (麻酔薬) の投与の有無
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与後6時間以内
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治験薬（ペランパネルまたはプラセボ）投与後6時間以内の、（i）追加の第2選択抗てんかん薬（静脈内または経口）、または（ii）第3選択薬（麻酔薬）のいずれかの投与の有無
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ペランパネルまたはプラセボ投与後6時間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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試験期間終了時の死亡率
時間枠：最長14日（入院終了）または患者がまだ入院している場合は14日
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最長14日（入院終了）または患者がまだ入院している場合は14日
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研究期間終了時のグラスゴーアウトカムスケールスコア
時間枠：最長14日（入院終了）または患者がまだ入院している場合は14日
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Glasgow Outcome Scale (GOS) は、1 (死亡) から 5 (正常な生活への復帰; 軽度の神経学的および/または心理的欠損がある場合がある) までの 5 つの値のスコアです。
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最長14日（入院終了）または患者がまだ入院している場合は14日
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研究期間終了時の全体的な神経学的状態
時間枠：最長14日（入院終了）または患者がまだ入院している場合は14日
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患者の神経学的状態は、てんかん重積症の前と比較するために評価されます。
3 つの状態が区別されます: 変化なし、新しい神経学的欠損または死
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最長14日（入院終了）または患者がまだ入院している場合は14日
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有害事象の数とその重症度
時間枠：無作為化から、ペランパネルまたはプラセボの投与後 14 日まで
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無作為化から、ペランパネルまたはプラセボの投与後 14 日まで
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発作の停止
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与の3時間後および6時間後
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発作の停止は、てんかんの動き（間代性、強直性、またはミオクロニー性）の中断によって臨床的に定義されます。
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ペランパネルまたはプラセボ投与の3時間後および6時間後
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発作が止まるまでの時間
時間枠：ペランパネルまたはプラセボの投与後6時間以内
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ペランパネルまたはプラセボの投与後6時間以内
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気管挿管の必要性
時間枠：ペランパネルまたはプラセボの投与後24時間以内
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ペランパネルまたはプラセボの投与後24時間以内
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意識が変化した患者の割合
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与の3時間後および6時間後
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変性意識はグラスコー昏睡スケール（GCS）<8として定義されます
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ペランパネルまたはプラセボ投与の3時間後および6時間後
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入院期間
時間枠：ランダム化からペランパネルまたはプラセボの投与後14日まで
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全体の入院期間（ICU/ステップダウン/標準入院）およびICU/ステップダウンユニットでの入院期間、両方とも無作為化から14日後に打ち切り
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ランダム化からペランパネルまたはプラセボの投与後14日まで
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発作再発患者の割合
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与後3時間目から24時間目まで
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発作再発は、ペランパネルまたはプラセブの投与後 3 時間目から 24 時間目までの 10 分未満継続する局所運動発作と定義されます。 再発とは、発作停止から少なくとも 1 時間の期間後にてんかん運動が再発することによって定義されます。 |
ペランパネルまたはプラセボ投与後3時間目から24時間目まで
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発作停止患者におけるてんかん重積患者の再発率
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与後3時間目から24時間目まで
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てんかん重積状態の再発は、ペランパネルまたはプラセボの投与後 3 時間目から 24 時間目までの、10 分以上続く局所運動発作、または反復する局所運動発作（10 分間に 4 回以上の発作）として定義されます。
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ペランパネルまたはプラセボ投与後3時間目から24時間目まで
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二次性全般化発作患者の割合
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与後0時間目から24時間目まで
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二次性全般発作は、5分未満続くけいれん性の強直性または間代性の両側性発作として定義されます。
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ペランパネルまたはプラセボ投与後0時間目から24時間目まで
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けいれん性全身性てんかん重積状態への進行
時間枠：ペランパネルまたはプラセボ投与後0時間目から24時間目まで
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けいれん性全身性てんかん重積状態は、5 分以上続くけいれん性の強直性または間代性の両側発作、または発作の間に意識が回復せずに 5 分間に 2 回以上の発作として定義されます。
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ペランパネルまたはプラセボ投与後0時間目から24時間目まで
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病因に応じた一次および二次アウトカム測定のサブグループ分析
時間枠：H0 時 (SE 持続時間の中央値以下またはそれ以上)
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いくつかの病因カテゴリーが定義されます。
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H0 時 (SE 持続時間の中央値以下またはそれ以上)
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てんかん重積状態の期間に応じた一次および二次アウトカム測定のサブグループ分析
時間枠：H0 時 (SE 持続時間の中央値以下またはそれ以上)
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H0 時 (SE 持続時間の中央値以下またはそれ以上)
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投与された従来の抗てんかん薬の種類に応じた一次および二次アウトカム測定のサブグループ分析
時間枠：H0 時 (SE 期間の中央値より下または上)
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H0 時 (SE 期間の中央値より下または上)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Vincent Navarro, DDS,PhD、Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月2日
一次修了 (実際)
2022年11月2日
研究の完了 (実際)
2023年11月13日
試験登録日
最初に提出
2019年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月12日
最初の投稿 (実際)
2020年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月8日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。