慢性腎臓病の進行リスクが最も高い鎌状赤血球貧血患者向けの Voxelotor

包含基準

1. SCA 遺伝子型 (HbSS または HbSβ0 サラセミア) の文書化は、臨床検査の履歴に基づく場合もあれば、スクリーニング中の臨床検査によって確認する必要がある
2. 参加者は、過去2回の外来受診で尿計紙でヘモグロビン尿症（血液陽性（+1以上）かつ高倍率視野あたり赤血球数2以下）を患っている。
3. アルブミン尿（尿中アルブミン ≥ 30 mg/g クレアチニン）および eGFR ≥ 60 mL/min/1.73m2 の参加者 過去 2 回の外来受診時に CKD-EPI 方程式を使用して計算
4. 年齢 18 歳以上
5. スクリーニング中のヘモグロビン (Hb) ≥ 5.5 かつ ≤ 10.0 g/dL
6. 治験責任医師の意見では、ヒドロキシ尿素（HU）を服用している参加者については、ICFに署名する前にHUの用量（mg/kg）が少なくとも90日間安定していなければならず、試験中に用量の調整や開始の必要性が予想されない必要があります。
7. Endari は 1 か月間安定した用量です。
8. アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンジオテンシン受容体拮抗薬を服用している参加者については、ICFに署名する前に少なくとも90日間は用量が安定していなければならず、試験中に用量調整や投与開始の必要が予想されないことが必要であるとの見解による。捜査官
9. 参加者は、女性で妊娠の可能性がある場合、研究開始から治験薬の最後の投与後30日まで非常に効果的な避妊方法を使用しており、男性の場合は研究開始から30日までバリア避妊方法を使用する意思がある。研究薬の最後の投与から数日後
10. 参加者は文書化されたインフォームド・コンセントを提供しています (インフォームド・コンセントフォーム [ICF] は各参加者によって確認され、署名される必要があります)

除外基準

1. 授乳中または妊娠中の女性
2. 定期的に計画された血液（RBC）輸血療法（慢性輸血、予防的輸血、または予防輸血とも呼ばれる）を受けている患者、またはICFに署名してから30日以内またはスクリーニング期間中の任意の時点で何らかの理由でRBC輸血を受けた患者
3. ICFに署名する前14日以内に鎌状赤血球クリーゼまたはその他の血管閉塞イベントのために入院した（つまり、ICF署名前の14日以内に血管閉塞イベントを起こすことはできません）
4. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）を特徴とする肝機能障害 >4 × ULN

5. 治療を必要とする臨床的に重大な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症を患っている参加者：

   • 抗生物質の使用が必要な急性細菌感染症の参加者は、抗生物質治療が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
   • 活動性肝炎A型、B型、C型肝炎を患っていることがわかっている参加者、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることがわかっている参加者
6. 重度の腎機能障害（スクリーニング来院時の推定糸球体濾過率、中央検査機関によって計算）<60mL/分/1.732、慢性透析を受けている、または腎臓移植を受けている
7. 治療前の過去2年以内の悪性腫瘍の病歴 化学療法および/または放射線療法を必要とする1日目（非黒色腫皮膚悪性腫瘍に対する局所療法を除く）

8. 同意前6か月以内の不安定または悪化した心疾患または肺疾患の病歴。以下を含むがこれらに限定されない：

   • 不安定狭心症、心筋梗塞、または選択的冠動脈インターベンション
   • 入院を必要とするうっ血性心不全
   • 制御されていない臨床的に重大な不整脈
9. 胃や小腸に関わる大手術など、薬物の吸収に影響を与える症状（事前の胆嚢摘出術は許容されます）
10. インフォームドコンセントの日から30日以内または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬（または医療機器）の別の臨床試験に参加している、または現在治験薬（または医療機器）の別の治験に参加している
11. 研究者/施設スタッフによって判断された静脈アクセスが不適切である
12. 安全な参加の妨げ、研究の解釈の混乱、コンプライアンスの妨げ、またはインフォームド・コンセントの妨げとなる可能性があると治験責任医師が判断する医学的、心理的、または行動的状態
13. -ICF署名後28日以内にエリスロポエチンまたは他の造血成長因子を受領している、または研究中にそのような薬剤の必要性が予想される